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Bexaroten und GM-CSF bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom oder akuter myeloischer Leukämie

7. September 2018 aktualisiert von: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Eine Phase-II-Studie zu Bexaroten + Sargromastastin als Mittel zur Differenzierung bei MDS und AML

BEGRÜNDUNG: Bexarotene kann Krebszellen oder anormalen Zellen helfen, normaleren Zellen ähnlicher zu werden und langsamer zu wachsen und sich auszubreiten. Koloniestimulierende Faktoren wie GM-CSF können die Anzahl der im Knochenmark oder peripheren Blut gefundenen Immunzellen erhöhen. Die Gabe von Bexaroten zusammen mit GM-CSF kann eine wirksame Behandlung des myelodysplastischen Syndroms (MDS) oder der akuten myeloischen Leukämie sein.

ZWECK: Diese Phase-II-Studie untersucht, wie gut die Verabreichung von Bexaroten zusammen mit GM-CSF bei der Behandlung von Patienten mit MDS oder akuter myeloischer Leukämie wirkt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ZIELE:

Primär

  • Beurteilen Sie das klinische Ansprechen bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen oder akuter myeloischer Leukämie, die mit Bexaroten und Sargramostim (GM-CSF) behandelt wurden.

Sekundär

  • Bestimmen Sie die klinische Aktivität dieses Regimes in Bezug auf den Transfusionsbedarf bei diesen Patienten.
  • Bestimmen Sie die biologische Aktivität dieses Regimes in Bezug auf biologische Marker und zytogenetische Anomalien bei diesen Patienten.
  • Bewerten Sie das Toxizitätsprofil dieses Regimes bei diesen Patienten.

ÜBERBLICK: Die Patienten erhalten orales Bexaroten und Sargramostim (GM-CSF) subkutan an den Tagen 1-28. Die Behandlung wird alle 28 Tage für bis zu 6 Zyklen wiederholt, sofern keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.

Blut- und Knochenmarkproben werden zu Studienbeginn und nach 1 oder 2 Kursen der Studientherapie entnommen. Proben werden für Laboruntersuchungen mittels Durchflusszytometrie, einschließlich biologischer Marker, und mittels Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH) auf zytogenetische Veränderungen untersucht.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten 6 Monate lang regelmäßig nachbeobachtet.

PROJEKTE ZUSAMMENFASSUNG: Insgesamt 18 Patienten werden für diese Studie aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 120 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

KRANKHEITSMERKMALE:

  • Diagnose (bestätigt durch Knochenmarkaspirat und/oder Biopsie) von 1 der folgenden:

    • Myelodysplastische Syndrome von 1 der folgenden Zelltypen:

      • Refraktäre Anämie (RA) mit Ringsideroblasten
      • Refraktäre Zytopenie mit Multilineage-Dysplasie (RCMD)
      • RCMD und Ringsideroblasten
      • RA mit überschüssigen Blasten-1
      • RA mit überschüssigen Blasten-2
      • Myelodysplastische Syndrome, nicht klassifiziert
      • Chronische myelomonozytäre Leukämie

    • Rezidivierte oder refraktäre akute myeloische Leukämie (AML), die eines der folgenden Kriterien erfüllt:

      • Wiederkehrende genetische Anomalien (11q23 [MLL] Anomalien)
      • Multiliniendysplasie
      • Therapiebedingte AML

      • Nicht anderweitig kategorisiert, einschließlich einer der folgenden:

        • M0 minimal differenziert
        • M1 ohne Reifung
        • M2 mit Reifung
        • M4 myelomonozytäre Leukämie
        • M5 monoblastische/monozytenleukämie
        • M6 erythroide Leukämie
        • M7 megakaryoblastische Leukämie
  • Neu diagnostizierte unbehandelte AML erlaubt, vorausgesetzt, der Patient ist nicht für potenziell kurative intensive chemotherapeutische Behandlungen geeignet oder lehnt diese ab
  • Keine RA mit 5q-Syndrom
  • Keine periphere Leukämie mit Blastenzahl > 30.000/mm³ (unkontrolliert mit Hydroxyharnstoff)
  • Relativ stabile Knochenmarkfunktion für > 7 Tage (d. h. keine WBC-Verdopplung auf > 10.000/mm^3)
  • Keine akute Promyelozytenleukämie
  • Keine klinischen Symptome einer aktiven ZNS-Erkrankung (bei Verdacht auf eine ZNS-Erkrankung muss der Patient eine Lumbalpunktion mit negativer Zytologie haben)

PATIENTENMERKMALE:

  • ECOG-Leistungsstatus 0-2
  • Kreatinin ≤ 2,0 mg/dl
  • Bilirubin ≤ 1,6 mg/dL (sofern nicht sekundär durch Hämolyse)
  • AST und ALT ≤ 4-fache Obergrenze des Normalwerts (sofern nicht krankheitsbedingt)
  • Hämoglobin ≥ 8 g/dL (Transfusionen erlaubt)
  • Nicht schwanger oder stillend
  • Schwangerschaftstest negativ
  • Fruchtbare Patientinnen müssen eine wirksame Barriere-Kontrazeption anwenden
  • Keine unbehandelten positiven Blutkulturen oder fortschreitende Infektion, wie durch Röntgenuntersuchungen festgestellt
  • Keine Vorgeschichte von Intoleranz gegenüber Sargramostim (GM-CSF)

VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE:

  • Von vorheriger Therapie erholt

  • Mindestens 2 Wochen seit vorheriger Behandlung einer myeloischen Erkrankung, einschließlich einer der folgenden:

    • Chemotherapie
    • Hämatopoetische Wachstumsfaktoren
    • Biologische Therapie (z. B. monoklonale Antikörper)
  • Hydroxyharnstoff für Patienten mit WBC > 10.000/mm^3 erlaubt
  • Keine gleichzeitige Vitamin-A-Supplementierung
  • Kein gleichzeitiges Gemfibrozil

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Bexaroten + GM-CSF
BEX und GM-CSF wurden in 4-Wochen-Zyklen verabreicht. BEX wurde 28 Tage lang täglich mit der Nahrung in der von der FDA zugelassenen Dosis von 300 mg/m2 zur Behandlung von CTCL verabreicht, und GM-CSF wurde 28 Tage lang in einer Tagesdosis von 125 µg/m2 subkutan verabreicht.
Sonstiges: Labor-Biomarker-Analyse
Verfahren: Biopsie
Sonstiges: Durchflusszytometrie
Biologisch: sargramostim
Genetisch: zytogenetische Analyse
Genetisch: Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung
Arzneimittel: Bexaroten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinisches Ansprechen (vollständig und teilweise)
Zeitfenster: bewertet nach 2 Zyklen, bis zu 2 Jahre
Das Ansprechen auf die Behandlung wurde nach zwei Zyklen gemäß den Kriterien der International Working Group (IWG) beurteilt.
bewertet nach 2 Zyklen, bis zu 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Aktivität, gemessen an der Veränderung des peripheren Blutbildes und Veränderungen des Transfusionsbedarfs
Zeitfenster: Grundlinie und nach zwei Zyklen
Die ANC-Zählung zu Studienbeginn und nach zwei Zyklen wurde gemessen und verglichen. Aufgrund der begrenzten Anzahl klinischer Responder wurden die Veränderungen des Transfusionsbedarfs nicht gemessen.
Grundlinie und nach zwei Zyklen
Biologische Aktivität, gemessen durch In-vivo-Induktion der terminalen Differenzierung myeloider Vorläufer und In-vivo-Veränderungen bei nachweisbaren Chromosomenanomalien
Zeitfenster: Baseline und 6, 12, 24 und 36 Wochen
Baseline und 6, 12, 24 und 36 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Mitarbeiter

National Cancer Institute (NCI)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. November 2006

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. September 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

30. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Januar 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

23. Januar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

5. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • J0675 CDR0000525989
  • P30CA006973 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • JHOC-J0675
  • JHOC-NA_00003076

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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