Bexaroteno y GM-CSF en el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico o leucemia mieloide aguda

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

• Diagnóstico (confirmado por aspirado de médula ósea y/o biopsia) de 1 de los siguientes:

  • Síndromes mielodisplásicos de 1 de los siguientes tipos de células:

    • Anemia refractaria (AR) con sideroblastos anillados
    • Citopenia refractaria con displasia multilinaje (RCMD)
    • RCMD y sideroblastos anillados
    • AR con exceso de blastos-1
    • AR con exceso de blastos-2
    • Síndromes mielodisplásicos, sin clasificar
    • Leucemia mielomonocítica crónica

  • Leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria, que cumple con 1 de los siguientes criterios:

    • Anomalías genéticas recurrentes (anomalías 11q23 [MLL])
    • displasia multilinaje
    • LMA relacionada con la terapia

    • No clasificado de otra manera, incluyendo cualquiera de los siguientes:

      • M0 mínimamente diferenciado
      • M1 sin maduración
      • M2 con maduración
      • Leucemia mielomonocítica M4
      • Leucemia monoblástica/monocítica M5
      • Leucemia eritroide M6
      • Leucemia megacarioblástica M7
• Se permite la LMA no tratada recién diagnosticada siempre que el paciente no califique o rechace regímenes quimioterapéuticos intensivos potencialmente curativos
• Sin AR con síndrome 5q
• Sin leucemia periférica con recuento de blastos > 30.000/mm³ (no controlado con hidroxiurea)
• Función de la médula ósea relativamente estable durante > 7 días (es decir, sin duplicación de glóbulos blancos a > 10 000/mm^3)
• Sin leucemia promielocítica aguda
• Sin síntomas clínicos de enfermedad activa del SNC (si se sospecha enfermedad del SNC, el paciente debe tener punción lumbar con citología negativa)

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

• Estado funcional ECOG 0-2
• Creatinina ≤ 2,0 mg/dL
• Bilirrubina ≤ 1,6 mg/dL (a menos que sea secundaria a hemólisis)
• AST y ALT ≤ 4 veces el límite superior de lo normal (a menos que esté relacionado con una enfermedad)
• Hemoglobina ≥ 8 g/dL (transfusiones permitidas)
• No embarazada ni amamantando
• prueba de embarazo negativa
• Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos de barrera eficaces
• Sin hemocultivos positivos no tratados o infección progresiva evaluada por estudios radiográficos
• Sin antecedentes de intolerancia al sargramostim (GM-CSF)

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

• Recuperado de una terapia previa

• Al menos 2 semanas desde el tratamiento previo del trastorno mieloide, incluido cualquiera de los siguientes:

  • Quimioterapia
  • Factores de crecimiento hematopoyético
  • Terapia biológica (p. ej., anticuerpos monoclonales)
• Hidroxiurea para pacientes con leucocitos > 10 000/mm^3 permitidos
• Sin suplementos de vitamina A concurrentes
• Sin gemfibrozilo concurrente