Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Bexarotene e GM-CSF nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta

7 settembre 2018 aggiornato da: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Uno studio di fase II su bexarotene + sargromastastina come agenti di differenziazione in MDS e AML

RAZIONALE: Il bexarotene può aiutare le cellule tumorali o anormali a diventare più simili alle cellule normali ea crescere e diffondersi più lentamente. I fattori stimolanti le colonie, come il GM-CSF, possono aumentare il numero di cellule immunitarie presenti nel midollo osseo o nel sangue periferico. Dare bexarotene insieme a GM-CSF può essere un trattamento efficace per la sindrome mielodisplastica (MDS) o la leucemia mieloide acuta.

SCOPO: Questo studio di fase II sta studiando l'efficacia della somministrazione di bexarotene insieme a GM-CSF nel trattamento di pazienti con MDS o leucemia mieloide acuta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Primario

  • Valutare la risposta clinica nei pazienti con sindromi mielodisplastiche o leucemia mieloide acuta trattati con bexarotene e sargramostim (GM-CSF).

Secondario

  • Determinare l'attività clinica di questo regime, in termini di necessità trasfusionali, in questi pazienti.
  • Determinare l'attività biologica di questo regime, in termini di marcatori biologici e anomalie citogenetiche, in questi pazienti.
  • Valutare il profilo di tossicità di questo regime in questi pazienti.

SCHEMA: I pazienti ricevono bexarotene orale e sargramostim (GM-CSF) per via sottocutanea nei giorni 1-28. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 6 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

I campioni di sangue e midollo osseo vengono raccolti al basale e dopo 1 o 2 cicli di terapia in studio. I campioni vengono esaminati mediante citometria a flusso per gli studi di laboratorio, compresi i marcatori biologici, e mediante ibridazione in situ fluorescente (FISH) per i cambiamenti citogenetici.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente per 6 mesi.

ATTRIBUZIONE PROIETTATA: per questo studio verranno maturati un totale di 18 pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 120 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Diagnosi (confermata da aspirato midollare e/o biopsia) di 1 dei seguenti:

    • Sindromi mielodisplastiche di 1 dei seguenti tipi cellulari:

      • Anemia refrattaria (AR) con sideroblasti ad anello
      • Citopenia refrattaria con displasia multilineare (RCMD)
      • RCMD e sideroblasti ad anello
      • RA con blasti in eccesso-1
      • AR con blasti in eccesso-2
      • Sindromi mielodisplastiche, non classificate
      • Leucemia mielomonocitica cronica

    • Leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (LMA), che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

      • Anomalie genetiche ricorrenti (anomalie 11q23 [MLL])
      • Displasia multilineare
      • AML correlata alla terapia

      • Non altrimenti classificati, incluso uno dei seguenti:

        • M0 minimamente differenziato
        • M1 senza maturazione
        • M2 con maturazione
        • Leucemia mielomonocitica M4
        • Leucemia monoblastica/monocitica M5
        • leucemia eritroide M6
        • Leucemia megacarioblastica M7
  • La leucemia mieloide acuta non trattata di nuova diagnosi è consentita a condizione che il paziente non sia idoneo o abbia rifiutato regimi chemioterapici intensivi potenzialmente curativi
  • Nessuna AR con sindrome 5q
  • Nessuna leucemia periferica con conta dei blasti > 30.000/mm³ (non controllata con idrossiurea)
  • Funzione del midollo osseo relativamente stabile per > 7 giorni (cioè nessun raddoppio dei globuli bianchi a > 10.000/mm^3)
  • Nessuna leucemia promielocitica acuta
  • Nessun sintomo clinico di malattia attiva del SNC (se si sospetta una malattia del SNC, il paziente deve essere sottoposto a puntura lombare con citologia negativa)

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

  • Performance status ECOG 0-2
  • Creatinina ≤ 2,0 mg/dL
  • Bilirubina ≤ 1,6 mg/dL (a meno che non sia secondaria all'emolisi)
  • AST e ALT ≤ 4 volte il limite superiore della norma (a meno che non siano correlati alla malattia)
  • Emoglobina ≥ 8 g/dL (trasfusioni consentite)
  • Non incinta o allattamento
  • Test di gravidanza negativo
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione di barriera efficace
  • Nessuna emocoltura positiva non trattata o infezione progressiva valutata da studi radiografici
  • Nessuna storia di intolleranza al sargramostim (GM-CSF)

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

  • Recuperato da una precedente terapia

  • Almeno 2 settimane dal trattamento precedente per il disturbo mieloide, incluso uno dei seguenti:

    • Chemioterapia
    • Fattori di crescita emopoietici
    • Terapia biologica (ad esempio, anticorpi monoclonali)
  • Idrossiurea per i pazienti con WBC > 10.000/mm^3 consentito
  • Nessuna integrazione concomitante di vitamina A
  • Nessun gemfibrozil concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Bexarotene + GM-CSF
BEX e GM-CSF sono stati somministrati in cicli di 4 settimane. Il BEX è stato somministrato per via orale con il cibo ogni giorno per 28 giorni alla dose approvata dalla FDA per il trattamento del CTCL di 300 mg/m2 e il GM-CSF è stato somministrato alla dose giornaliera di 125 µg/m2 per via sottocutanea per 28 giorni.
Altro: analisi di laboratorio dei biomarcatori
Procedura: biopsia
Altro: citometria a flusso
Biologico: sargramostim
Genetico: analisi citogenetica
Genetico: ibridazione fluorescente in situ
Droga: bexarotene

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta clinica (completa e parziale)
Lasso di tempo: valutato dopo 2 cicli, fino a 2 anni
La risposta al trattamento è stata valutata dopo due cicli, secondo i criteri dell'International Working Group (IWG).
valutato dopo 2 cicli, fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività clinica misurata dalla variazione della conta ematica periferica e dalle variazioni delle esigenze trasfusionali
Lasso di tempo: Basale e dopo due cicli
Il conteggio di ANC al basale e dopo due cicli è stato misurato e confrontato. A causa del numero limitato di responder clinici, non sono state misurate le variazioni del fabbisogno trasfusionale.
Basale e dopo due cicli
Attività biologica misurata dall'induzione in vivo della differenziazione terminale dei progenitori mieloidi e dai cambiamenti in vivo nelle anomalie cromosomiche rilevabili
Lasso di tempo: Basale e 6, 12, 24 e 36 settimane
Basale e 6, 12, 24 e 36 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2006

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 settembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

30 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2007

Primo Inserito (STIMA)

23 gennaio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

5 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • J0675 CDR0000525989
  • P30CA006973 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • JHOC-J0675
  • JHOC-NA_00003076

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su analisi di laboratorio dei biomarcatori

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Panama

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi