Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Beksaroteeni ja GM-CSF hoidettaessa potilaita, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä tai akuutti myelooinen leukemia

perjantai 7. syyskuuta 2018 päivittänyt: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Vaiheen II tutkimus beksaroteenista + sargromastastiinista MDS:n ja AML:n erilaistumistekijöinä

PERUSTELUT: Beksaroteeni voi auttaa syöpää tai epänormaaleja soluja muistuttamaan normaaleja soluja ja kasvamaan ja leviämään hitaammin. Pesäkkeitä stimuloivat tekijät, kuten GM-CSF, voivat lisätä luuytimessä tai ääreisveressä olevien immuunisolujen määrää. Beksaroteenin antaminen yhdessä GM-CSF:n kanssa voi olla tehokas hoito myelodysplastiseen oireyhtymään (MDS) tai akuuttiin myelooiseen leukemiaan.

TARKOITUS: Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin beksaroteenin antaminen yhdessä GM-CSF:n kanssa toimii hoidettaessa potilaita, joilla on MDS tai akuutti myelooinen leukemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITTEET:

Ensisijainen

  • Arvioi kliininen vaste potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä tai akuutti myelooinen leukemia ja joita hoidetaan beksaroteenilla ja sargramostiimilla (GM-CSF).

Toissijainen

  • Määritä tämän hoito-ohjelman kliininen aktiivisuus verensiirtotarpeiden perusteella näillä potilailla.
  • Määritä tämän hoito-ohjelman biologinen aktiivisuus biologisten merkkiaineiden ja sytogeneettisten poikkeavuuksien perusteella näillä potilailla.
  • Arvioi tämän hoito-ohjelman toksisuusprofiili näillä potilailla.

YHTEENVETO: Potilaat saavat oraalista beksaroteenia ja sargramostiimia (GM-CSF) ihonalaisesti päivinä 1-28. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 6 hoitojakson ajan, jos sairauden etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta ei esiinny.

Veri- ja luuydinnäytteet kerätään lähtötilanteessa ja 1 tai 2 tutkimushoitojakson jälkeen. Näytteet tutkitaan virtaussytometrialla laboratoriotutkimuksia varten, mukaan lukien biologiset markkerit, ja fluoresoivalla in situ -hybridisaatiolla (FISH) sytogeneettisten muutosten varalta.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan säännöllisesti 6 kuukauden ajan.

ARVIOTETTU KERTYMINEN: Tähän tutkimukseen kertyy yhteensä 18 potilasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 120 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

TAUDEN OMINAISUUDET:

  • Diagnoosi (vahvistettu luuytimen aspiraatiolla ja/tai biopsialla) yhdestä seuraavista:

    • Yhden seuraavista solutyypeistä johtuvat myelodysplastiset oireyhtymät:

      • Refractory anemia (RA), jossa on rengastettuja sideroblasteja
      • Refraktorinen sytopenia ja monilinjainen dysplasia (RCMD)
      • RCMD ja rengastetut sideroblastit
      • RA ylimääräisillä räjäytyksillä-1
      • RA ylimääräisillä räjäytyksillä-2
      • Myelodysplastiset oireyhtymät, luokittelemattomat
      • Krooninen myelomonosyyttinen leukemia

    • Relapsoitunut tai refraktäärinen akuutti myelooinen leukemia (AML), joka täyttää yhden seuraavista kriteereistä:

      • Toistuvat geneettiset poikkeavuudet (11q23 [MLL] poikkeavuudet)
      • Monilinjainen dysplasia
      • Hoitoon liittyvä AML

      • Ei muuten luokiteltu, mukaan lukien jokin seuraavista:

        • M0 minimaalisesti eriytetty
        • M1 ilman kypsymistä
        • M2 kypsymisellä
        • M4 myelomonosyyttinen leukemia
        • M5 monoblastinen/monosyyttinen leukemia
        • M6 erytroidi leukemia
        • M7 megakaryoblastinen leukemia
  • Äskettäin diagnosoitu hoitamaton AML sallitaan, jos potilas ei täytä mahdollisesti parantavia intensiivisiä kemoterapeuttisia hoito-ohjelmia tai kieltäytyy niistä
  • Ei RA 5q-syndroomaa
  • Ei perifeeristä leukemiaa, jonka blastimäärä on > 30 000/mm³ (kontrolloimaton hydroksiurealla)
  • Suhteellisen vakaa luuytimen toiminta > 7 päivää (eli valkosolujen kaksinkertaistuminen > 10 000/mm^3)
  • Ei akuuttia promyelosyyttistä leukemiaa
  • Ei kliinisiä oireita aktiivisesta keskushermostosairaudesta (jos keskushermostosairautta epäillään, potilaalle on tehtävä lannepunktio, jonka sytologia on negatiivinen)

POTILAS OMINAISUUDET:

  • ECOG-suorituskykytila ​​0-2
  • Kreatiniini ≤ 2,0 mg/dl
  • Bilirubiini ≤ 1,6 mg/dl (ellei se johdu hemolyysistä)
  • ASAT ja ALT ≤ 4 kertaa normaalin yläraja (ellei sairaudesta liity)
  • Hemoglobiini ≥ 8 g/dl (siirrot sallittu)
  • Ei raskaana tai imettävänä
  • Negatiivinen raskaustesti
  • Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä
  • Ei käsittelemättömiä positiivisia veriviljelmiä tai etenevää infektiota radiologisten tutkimusten perusteella
  • Ei sargramostiimin (GM-CSF) intoleranssia

EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:

  • Toipunut aikaisemmasta hoidosta

  • Vähintään 2 viikkoa aiemmasta myeloidihäiriön hoidosta, mukaan lukien jokin seuraavista:

    • Kemoterapia
    • Hematopoieettiset kasvutekijät
    • Biologinen hoito (esim. monoklonaaliset vasta-aineet)
  • Hydroksiurea potilaille, joiden valkosolujen määrä on > 10 000/mm^3, sallittu
  • Ei samanaikaista A-vitamiinilisää
  • Ei samanaikaista gemfibrotsiilia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Beksaroteeni + GM-CSF
BEX ja GM-CSF annettiin 4 viikon sykleissä. BEX:ää annettiin suun kautta ruoan kanssa päivittäin 28 päivän ajan FDA:n hyväksymällä annoksella CTCL:n hoitoon 300 mg/m2, ja GM-CSF:ää annettiin päivittäisenä annoksena 125 µg/m2 ihonalaisesti 28 päivän ajan.
Muut: laboratoriobiomarkkerianalyysi
Menettely: biopsia
Muut: virtaussytometria
Biologinen: sargramostim
Geneettinen: sytogeneettinen analyysi
Geneettinen: fluoresenssi in situ -hybridisaatio
Lääke: beksaroteeni

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen vaste (täydellinen ja osittainen)
Aikaikkuna: arvioitu 2 syklin jälkeen, enintään 2 vuotta
Hoitovaste arvioitiin kahden syklin jälkeen kansainvälisen työryhmän (IWG) kriteerien mukaisesti.
arvioitu 2 syklin jälkeen, enintään 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen aktiivisuus perifeeristen veriarvojen muutoksella ja verensiirtovaatimusten muutoksilla mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja kahden syklin jälkeen
ANC-määrä lähtötilanteessa ja kahden syklin jälkeen mitattiin ja verrattiin. Kliinisen vasteen saaneiden rajallisen määrän vuoksi muutoksia verensiirtotarpeissa ei mitattu.
Perustaso ja kahden syklin jälkeen
Biologinen aktiivisuus mitattuna myeloidisten esisolujen terminaalisen erilaistumisen in vivo induktiolla ja havaittavissa olevissa kromosomipoikkeavuuksissa tapahtuvilla in vivo -muutoksilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 6, 12, 24 ja 36 viikkoa
Lähtötilanne ja 6, 12, 24 ja 36 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 30. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 30. syyskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. tammikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. tammikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 23. tammikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 5. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • J0675 CDR0000525989
  • P30CA006973 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • JHOC-J0675
  • JHOC-NA_00003076

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät

Kliiniset tutkimukset laboratoriobiomarkkerianalyysi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa