Randomiseret undersøgelse hos patienter med svær aplastisk anæmi, der modtager Atg, Cyclosporin A, med eller uden G-CSF (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)
21. april 2026 opdateret af: European Society for Blood and Marrow Transplantation
EN RANDOMISERET KONTROLLERET UNDERSØGELSE I NYDIAGNOSERDE ALVARLIG APLASTISK Anæmi-PATIENTER, DER MODTAGER ANTITYMOCYT GLOBULIN (ATG), CYCLOSPORIN A, MED ELLER UDEN G-CSF
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten af G-CSF på sygdomsfri overlevelse og samlet overlevelse hos patienter med aplastisk anæmi, som også får ATG og Cyclosporin A.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Åbent, randomiseret, kontrolleret studie af G-CSF, ATG og Cyclosporin A versus ATG og Cyclosporin A. Forsøgspersoner vil blive evalueret for hæmatologisk respons til og med dag 240.
Forsøgspersoner, der ikke udviser en delvis eller fuldstændig remission på dag 120, vil blive randomiseret til enten at modtage en anden kur med ATG eller fortsætte deres nuværende kur.
Forsøgspersoner, der viser en delvis eller fuldstændig remission, vil fortsætte deres nuværende regime til og med dag 240 eller opretholde en fuldstændig remission i 30 dage.
Sidste dag i studiebehandlingen bliver dag 240.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
205
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Airdrie, Det Forenede Kongerige
- Monklands Hospital
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Heartlands Hospital
-
Bristol, Det Forenede Kongerige
- Bristol Haematology & Oncology Centre
-
Cornwall, Det Forenede Kongerige
- Royal Cornwall Hospitals
-
Leeds, Det Forenede Kongerige
- The Leeds Teaching Hospitals
-
London, Det Forenede Kongerige
- St. Bartholomew's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, Sw17 0RE
- St George's Hospital/ St George's University of London
-
Wishaw, Det Forenede Kongerige
- Wishaw General
-
-
-
-
-
Angers, Frankrig
- CHU Angers
-
Bobigny, Frankrig
- Avicenne Hospital
-
Brest, Frankrig
- University Hospital
-
Caen, Frankrig
- CHU de CAEN
-
Caen, Frankrig
- CHU Clemenceau
-
Créteil, Frankrig
- Henri Mondor
-
Limoges, Frankrig
- CHU Limoges
-
Marseille, Frankrig
- Paoli-Calmettes Institute
-
Montpellier, Frankrig
- CHU Montpellier
-
Nîmes, Frankrig
- CHU Caremeau
-
Paris, Frankrig
- St. Antoine
-
Paris, Frankrig
- St. Louis Hospital
-
Reims, Frankrig
- CHU Reims
-
Toulouse, Frankrig
- CHU Toulouse
-
Tours, Frankrig
- Bretonneau Hospital
-
Villejuf, Frankrig
- G. Roussy Institute
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland
- Athens General Pediatric Hospital
-
Pátrai, Grækenland
- University Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Holland
- Groningen University Hospital
-
Leiden, Holland
- Leiden University Medical Centre
-
Rotterdam, Holland
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Genova, Italien
- Gaslini Children's Hospital
-
Genova, Italien
- San Martino
-
Milan, Italien
- San Raffaele Hospital
-
Padova, Italien
- University Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz
- University Hospital
-
Geneva, Schweiz
- Hôpitaux Universitaires de Genève
-
-
-
-
-
Lund, Sverige
- Lund Unversity
-
Stockholm, Sverige
- Huddinge University Hospital
-
-
-
-
-
Pilsen, Tjekkiet
- University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Hospital
-
Berlin, Tyskland
- Benjamin Franklin Hospital
-
Berlin, Tyskland
- Evangelisches Waldkrankenhaus
-
Bremen, Tyskland
- Evangelisches Krankenhaus Diakonie
-
Cologne, Tyskland
- University Hospital
-
Dresden, Tyskland
- University Hospital Carl Gustav Carus
-
Duisburg, Tyskland
- St. Johannes-Hospital
-
Düsseldorf, Tyskland
- University Hospital Heinrich Heine
-
Essen, Tyskland
- Universitätsklinik
-
Frankfurt, Tyskland
- University Hospital
-
Göttingen, Tyskland
- University Hospital Georg August
-
Hagen, Tyskland
- Marien Hopistal
-
Halle, Tyskland
- University Hospital
-
Hamburg, Tyskland
- Asklepios Klinik Altona
-
Hanover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Tyskland
- University Hospital
-
Ludwigshaven, Tyskland
- Universitäts Klinikum
-
Lübeck, Tyskland
- Sana Klinikum
-
München, Tyskland
- Harlachin
-
München, Tyskland
- Klinkum Rechts der Isar
-
München, Tyskland
- Krakenhaus München Schwabing
-
Nuremberg, Tyskland
- Klinikum Nord
-
Oldenburg, Tyskland
- Klinikum Oldenburg
-
Paderborn, Tyskland
- Brüderkrankenhaus St. Josef
-
Potsdam, Tyskland
- Klinikum Ernst von Bergmann
-
Regensburg, Tyskland
- University Hospital
-
Rostock, Tyskland
- University Hospital
-
Stuttgart, Tyskland
- Klinikum Stuttgart
-
Tübingen, Tyskland
- University clinic Tübingen
-
Ulm, Tyskland
- University Hospital Ulm
-
Wiesbaden, Tyskland
- Deutsche Klinik für Diagnostik
-
Wiesbaden, Tyskland
- University Hospital
-
Wuppertal, Tyskland
- Helios Klinikum Wuppertal
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alvorlig eller meget alvorlig aplastisk anæmi
- Mindre end 6 måneder fra diagnosen alvorlig aplastisk anæmi ved knoglemarvsbiopsi
- Etisk - Før randomisering udføres, skal forsøgspersonen eller juridisk acceptabel repræsentant give skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Berettigelse til en HLA-matchet søskendedonortransplantation
- Forudgående terapi med ATG
- Cyclosporin A <4 uger før indskrivning
- Behandling med G-CSF <2 uger før indskrivning
- Andre vækstfaktorer <4 uger før indskrivning
- Diagnose af Fanconi anæmi, dyseratosis congenita eller medfødt knoglemarvssvigt syndrom
- Bevis på myelodysplastisk sygdom
- Diagnose eller tidligere karcinom i anamnesen (undtagen lokal cervikal, basalcelle, pladecelleceller eller melanom)
- Personer, der har infektion, lever-, nyre-hjerte-, metaboliske eller andre samtidige sygdomme af en sådan sværhedsgrad, at døden er nært forestående
- Personen er gravid (f. positiv HCG-test) eller ammer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Ingen G-CSF, ingen 2. ATG
Patienter randomiseret til ikke at modtage G-CSF (sammen med ATG og CSA) og til ikke at modtage tidlig genbehandling i tilfælde af ingen respons.
|
Ja/nej tilsætning af G-CSF
Ja/nej førtidsbehandling med ATG
|
|
Aktiv komparator: Nej G-CSF, ja 2. ATG
Patienter randomiseret til ikke at modtage G-CSF (sammen med ATG og CSA), men de modtager tidlig genbehandling i tilfælde af ingen respons.
|
Ja/nej tilsætning af G-CSF
Ja/nej førtidsbehandling med ATG
|
|
Aktiv komparator: Ja G-CSF, Nej 2. ATG
Patienter randomiseret til at modtage G-CSF (sammen med ATG og CSA) og til ikke at modtage tidlig genbehandling i tilfælde af ingen respons.
|
Ja/nej tilsætning af G-CSF
Ja/nej førtidsbehandling med ATG
|
|
Aktiv komparator: Ja G-CSF, Ja 2. ATG
Patienter randomiseret til at modtage G-CSF (sammen med ATG og CSA) og til at modtage tidlig genbehandling i tilfælde af ingen respons.
|
Ja/nej tilsætning af G-CSF
Ja/nej førtidsbehandling med ATG
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fejlfri overlevelse
Tidsramme: dag 240
|
At evaluere effekten af G-CSF på svigtfri overlevelse og dødelighed hos forsøgspersoner, der også modtager ATG og Cyclosporin A & tid til hæmatologisk respons (svigt defineret som død, manglende respons eller behov for yderligere behandling).
|
dag 240
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hæmatologisk respons
Tidsramme: dag 240
|
Andelen af forsøgspersoner, der opnår en hæmatologisk respons
|
dag 240
|
|
Alvorlige infektioner
Tidsramme: dag 240
|
Forekomst af alvorlige infektioner
|
dag 240
|
|
Fordel ved tilsætning af G-CSF
Tidsramme: dag 240
|
Fordelen som følge af tilføjelsen af G-CSF på dødsraten (i), indlæggelsesdage (ii) og varigheden af antibiotikabehandling (iii)
|
dag 240
|
|
Fuldstændig remission
Tidsramme: dag 120
|
Tid til at opnå en fuldstændig remission inden for 120 dage
|
dag 120
|
|
Tilbagefaldsfrekvens
Tidsramme: 2 år
|
Tilbagefaldsraten blandt respondenter
|
2 år
|
|
Blodtal
Tidsramme: dag 240
|
Medianblodtal blandt forsøgspersoner, der opnår transfusionsuafhængighed
|
dag 240
|
|
Sværhedsgraden af sygdommen
Tidsramme: dag 365
|
Andelen af forsøgspersoner, der har en ændring i sygdommens sværhedsgrad (f.
forbedring fra meget alvorlig til svær aplastisk anæmi)
|
dag 365
|
|
Genbehandling med ATG
Tidsramme: dag 240
|
Andel af forsøgspersoner, der reagerer på genbehandling med ATG,
|
dag 240
|
|
Sikkerhed
Tidsramme: 6 år
|
Sikkerheden af G-CSF hos forsøgspersoner behandlet med G-CSF, ATG og Cyclosporin A sammenlignet med forsøgspersoner, der får ATG og Cyclosporin A
|
6 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Tichelli A, de Latour RP, Passweg J, Knol-Bout C, Socie G, Marsh J, Schrezenmeier H, Hochsmann B, Bacigalupo A, Samarasinghe S, Rovo A, Kulasekararaj A, Roth A, Eikema DJ, Bosman P, Bader P, Risitano A, Dufour C; SAA Working Party of the EBMT. Long-term outcome of a randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine, with or without granulocyte colony-stimulating factor: a Severe Aplastic Anemia Working Party Trial from the European Group of Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231. doi: 10.3324/haematol.2019.222562. Epub 2019 Oct 3.
- Tichelli A, Schrezenmeier H, Socie G, Marsh J, Bacigalupo A, Duhrsen U, Franzke A, Hallek M, Thiel E, Wilhelm M, Hochsmann B, Barrois A, Champion K, Passweg JR. A randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia receiving antithymocyte globulin (ATG), cyclosporine, with or without G-CSF: a study of the SAA Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood. 2011 Apr 28;117(17):4434-41. doi: 10.1182/blood-2010-08-304071. Epub 2011 Jan 13.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. marts 2001
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juni 2008
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2010
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. juli 2010
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. juli 2010
Først opslået (Anslået)
16. juli 2010
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Knoglemarvssvigtsforstyrrelser
- Hæmatologiske sygdomme
- Knoglemarvssygdomme
- Anæmi
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Anæmi, aplastisk
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Kulhydrater
- Intercellulære signalpeptider og proteiner
- Glycoproteiner
- Glycoconjugates
- Kolonistimulerende faktorer
- Hæmatopoietiske cellevækstfaktorer
- Cytokiner
- Granulocytkolonistimulerende faktor
Andre undersøgelses-id-numre
- Flagship AA trial
- 41980964 (Registry Identifier: ISRCTN)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .