Рандомизированное исследование пациентов с тяжелой апластической анемией, получавших АТГ, циклоспорин А, с или без Г-КСФ (САА-Г-КСФ) (SAA-G-CSF)
21 апреля 2026 г. обновлено: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Рандомизированное контролируемое исследование у пациентов с недавно диагностированной тяжелой апластической анемией, получавших антитимоцитарный глобулин (АТГ), циклоспорин А с Г-КСФ или без него.
Целью данного исследования является изучение влияния Г-КСФ на безрецидивную выживаемость и общую выживаемость у пациентов с апластической анемией, которые также получают АТГ и циклоспорин А.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Открытое рандомизированное контролируемое исследование Г-КСФ, АТГ и циклоспорина А по сравнению с АТГ и циклоспорином А. Субъектов будут оценивать на предмет гематологического ответа в течение 240 дней.
Субъекты, которые не демонстрируют частичную или полную ремиссию к 120-му дню, будут рандомизированы для получения либо второго курса ATG, либо продолжения текущего режима.
Субъекты, которые демонстрируют частичную или полную ремиссию, будут продолжать свой текущий режим до 240 дней или поддерживать полную ремиссию в течение 30 дней.
Последним днем исследуемого лечения будет день 240.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
205
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Hospital
-
Berlin, Германия
- Benjamin Franklin Hospital
-
Berlin, Германия
- Evangelisches Waldkrankenhaus
-
Bremen, Германия
- Evangelisches Krankenhaus Diakonie
-
Cologne, Германия
- University Hospital
-
Dresden, Германия
- University Hospital Carl Gustav Carus
-
Duisburg, Германия
- St. Johannes-Hospital
-
Düsseldorf, Германия
- University Hospital Heinrich Heine
-
Essen, Германия
- Universitätsklinik
-
Frankfurt, Германия
- University Hospital
-
Göttingen, Германия
- University Hospital Georg August
-
Hagen, Германия
- Marien Hopistal
-
Halle, Германия
- University Hospital
-
Hamburg, Германия
- Asklepios Klinik Altona
-
Hanover, Германия
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Германия
- University Hospital
-
Ludwigshaven, Германия
- Universitäts Klinikum
-
Lübeck, Германия
- Sana Klinikum
-
München, Германия
- Harlachin
-
München, Германия
- Klinkum Rechts der Isar
-
München, Германия
- Krakenhaus München Schwabing
-
Nuremberg, Германия
- Klinikum Nord
-
Oldenburg, Германия
- Klinikum Oldenburg
-
Paderborn, Германия
- Brüderkrankenhaus St. Josef
-
Potsdam, Германия
- Klinikum Ernst von Bergmann
-
Regensburg, Германия
- University Hospital
-
Rostock, Германия
- University Hospital
-
Stuttgart, Германия
- Klinikum Stuttgart
-
Tübingen, Германия
- University clinic Tübingen
-
Ulm, Германия
- University Hospital Ulm
-
Wiesbaden, Германия
- Deutsche Klinik für Diagnostik
-
Wiesbaden, Германия
- University Hospital
-
Wuppertal, Германия
- Helios Klinikum Wuppertal
-
-
-
-
-
Athens, Греция
- Athens General Pediatric Hospital
-
Pátrai, Греция
- University Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Италия
- Gaslini Children's Hospital
-
Genova, Италия
- San Martino
-
Milan, Италия
- San Raffaele Hospital
-
Padova, Италия
- University Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды
- Groningen University Hospital
-
Leiden, Нидерланды
- Leiden University Medical Centre
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Airdrie, Соединенное Королевство
- Monklands Hospital
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Heartlands Hospital
-
Bristol, Соединенное Королевство
- Bristol Haematology & Oncology Centre
-
Cornwall, Соединенное Королевство
- Royal Cornwall Hospitals
-
Leeds, Соединенное Королевство
- The Leeds Teaching Hospitals
-
London, Соединенное Королевство
- St. Bartholomew's Hospital
-
London, Соединенное Королевство, Sw17 0RE
- St George's Hospital/ St George's University of London
-
Wishaw, Соединенное Королевство
- Wishaw General
-
-
-
-
-
Angers, Франция
- CHU Angers
-
Bobigny, Франция
- Avicenne Hospital
-
Brest, Франция
- University Hospital
-
Caen, Франция
- CHU de Caen
-
Caen, Франция
- CHU Clemenceau
-
Créteil, Франция
- Henri Mondor
-
Limoges, Франция
- CHU Limoges
-
Marseille, Франция
- Paoli-Calmettes Institute
-
Montpellier, Франция
- CHU Montpellier
-
Nîmes, Франция
- CHU Caremeau
-
Paris, Франция
- St. Antoine
-
Paris, Франция
- St. Louis Hospital
-
Reims, Франция
- CHU Reims
-
Toulouse, Франция
- CHU Toulouse
-
Tours, Франция
- Bretonneau Hospital
-
Villejuf, Франция
- G. Roussy Institute
-
-
-
-
-
Pilsen, Чехия
- University Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Швейцария
- University Hospital
-
Geneva, Швейцария
- Hopitaux Universitaires de Geneve
-
-
-
-
-
Lund, Швеция
- Lund Unversity
-
Stockholm, Швеция
- Huddinge University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Тяжелая или очень тяжелая апластическая анемия
- Менее 6 месяцев с момента диагностики тяжелой апластической анемии по данным биопсии костного мозга
- Этичность — до проведения рандомизации субъект или его законный представитель должен дать письменное информированное согласие на участие в исследовании.
Критерий исключения:
- Право на трансплантацию HLA-совместимого родственного донора
- Предшествующая терапия АТГ
- Циклоспорин А менее чем за 4 недели до включения в исследование
- Лечение Г-КСФ менее чем за 2 недели до включения в исследование
- Другие факторы роста <4 недель до зачисления
- Диагностика анемии Фанкони, врожденного дискератоза или синдрома врожденной недостаточности костного мозга
- Признаки миелодиспластической болезни
- Диагноз или предшествующая история карциномы (за исключением местной шейки матки, базально-клеточной, плоскоклеточной или меланомы)
- Субъекты с инфекционными, печеночными, почечно-сердечными, метаболическими или другими сопутствующими заболеваниями такой тяжести, что смерть неизбежна.
- Субъект беременна (например, положительный тест на ХГЧ) или кормит грудью
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Нет G-CSF, нет 2-го ATG
Пациенты, рандомизированные, не получали Г-КСФ (наряду с АТГ и ЦСА) и не получали раннее повторное лечение в случае отсутствия ответа.
|
Да/нет добавление G-CSF
Да/нет раннее повторное лечение АТГ
|
|
Активный компаратор: Нет Г-КСФ, да 2-й АТГ
Пациенты, рандомизированные для получения Г-КСФ (наряду с АТГ и ЦСА), но получают раннее повторное лечение в случае отсутствия ответа.
|
Да/нет добавление G-CSF
Да/нет раннее повторное лечение АТГ
|
|
Активный компаратор: Да G-CSF, Нет 2-й ATG
Пациенты рандомизировались для получения Г-КСФ (наряду с АТГ и ЦСА) и не получали раннее повторное лечение в случае отсутствия ответа.
|
Да/нет добавление G-CSF
Да/нет раннее повторное лечение АТГ
|
|
Активный компаратор: Да G-CSF, Да 2-й ATG
Пациенты рандомизированы для получения Г-КСФ (наряду с АТГ и ЦСА) и раннего повторного лечения в случае отсутствия ответа.
|
Да/нет добавление G-CSF
Да/нет раннее повторное лечение АТГ
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживание без сбоев
Временное ограничение: день 240
|
Оценить влияние Г-КСФ на безрецидивную выживаемость и смертность у субъектов исследования, также получавших АТГ и циклоспорин А, и время до гематологического ответа (неудача, определяемая как смерть, отсутствие ответа или необходимость дальнейшего лечения).
|
день 240
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гематологический ответ
Временное ограничение: день 240
|
Доля субъектов, достигших гематологического ответа
|
день 240
|
|
Тяжелые инфекции
Временное ограничение: день 240
|
Частота тяжелых инфекций
|
день 240
|
|
Преимущество добавления G-CSF
Временное ограничение: день 240
|
Польза от добавления Г-КСФ в отношении смертности (i), дней госпитализации (ii) и продолжительности лечения антибиотиками (iii)
|
день 240
|
|
Полная ремиссия
Временное ограничение: день 120
|
Время достижения полной ремиссии в течение 120 дней
|
день 120
|
|
Частота рецидивов
Временное ограничение: 2 года
|
Частота рецидивов среди ответивших
|
2 года
|
|
Анализ крови
Временное ограничение: день 240
|
Медиана показателей крови среди субъектов, достигших независимости от переливания крови
|
день 240
|
|
Тяжесть заболевания
Временное ограничение: 365 день
|
Доля субъектов, у которых наблюдается изменение тяжести заболевания (например,
улучшение от очень тяжелой до тяжелой апластической анемии)
|
365 день
|
|
Повторное лечение с АТГ
Временное ограничение: день 240
|
Доля субъектов, которые реагируют на повторное лечение АТГ,
|
день 240
|
|
Безопасность
Временное ограничение: 6 лет
|
Безопасность Г-КСФ у субъектов, получавших Г-КСФ, АТГ и циклоспорин А, по сравнению с субъектами, получавшими АТГ и циклоспорин А
|
6 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Tichelli A, de Latour RP, Passweg J, Knol-Bout C, Socie G, Marsh J, Schrezenmeier H, Hochsmann B, Bacigalupo A, Samarasinghe S, Rovo A, Kulasekararaj A, Roth A, Eikema DJ, Bosman P, Bader P, Risitano A, Dufour C; SAA Working Party of the EBMT. Long-term outcome of a randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine, with or without granulocyte colony-stimulating factor: a Severe Aplastic Anemia Working Party Trial from the European Group of Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231. doi: 10.3324/haematol.2019.222562. Epub 2019 Oct 3.
- Tichelli A, Schrezenmeier H, Socie G, Marsh J, Bacigalupo A, Duhrsen U, Franzke A, Hallek M, Thiel E, Wilhelm M, Hochsmann B, Barrois A, Champion K, Passweg JR. A randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia receiving antithymocyte globulin (ATG), cyclosporine, with or without G-CSF: a study of the SAA Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood. 2011 Apr 28;117(17):4434-41. doi: 10.1182/blood-2010-08-304071. Epub 2011 Jan 13.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 марта 2001 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2008 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 ноября 2010 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 июля 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 июля 2010 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
16 июля 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия, апластическая
- Пептиды
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Биологические факторы
- Углеводы
- Межклеточные сигнальные пептиды и белки
- Гликопротеины
- Гликоконъюгаты
- Колония стимулирующие факторы
- Факторы роста гематопоэтических клеток
- Цитокины
- Гранулоцитарные колони-стимулирующие фактор
Другие идентификационные номера исследования
- Flagship AA trial
- 41980964 (Идентификатор реестра: ISRCTN)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .