Satunnaistettu tutkimus vaikean aplastisen anemiapotilailla, jotka saavat Atg:tä, syklosporiini A:ta, G-CSF:n kanssa tai ilman (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)
maanantai 19. helmikuuta 2024 päivittänyt: European Society for Blood and Marrow Transplantation
SATUNNAISTUETTU OHJELTU TUTKIMUS äskettäin DIAGNOOSITETUJEN VAKAVAAN APLASTINEN ANEMIAPOTILAAILLE, JOTKA SAATTAVAT ANTITYMOSYTEGLOBULIINI (ATG), SYKLOSPORIINI A, G-CSF:n kanssa tai ilman
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia G-CSF:n vaikutusta taudista vapaaseen eloonjäämiseen ja kokonaiseloonjäämiseen aplastisella anemiapotilailla, jotka saavat myös ATG:tä ja syklosporiini A:ta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Avoin, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus G-CSF:stä, ATG:stä ja syklosporiini A:sta verrattuna ATG:hen ja syklosporiini A:han. Potilaiden hematologinen vaste arvioidaan päivään 240 asti.
Koehenkilöt, jotka eivät osoita osittaista tai täydellistä remissiota päivään 120 mennessä, satunnaistetaan saamaan joko toinen ATG-hoito tai jatkamaan nykyistä hoito-ohjelmaa.
Koehenkilöt, joilla on osittainen tai täydellinen remissio, jatkavat nykyistä hoito-ohjelmaa 240. päivään tai täydellisen remission ylläpitämistä 30 päivän ajan.
Viimeinen tutkimuspäivä on päivä 240.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
205
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- Groningen University Hospital
-
Leiden, Alankomaat
- Leiden University Medical Centre
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Genova, Italia
- Gaslini Children's Hospital
-
Genova, Italia
- San Martino
-
Milan, Italia
- San Raffaele Hospital
-
Padova, Italia
- University Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka
- Athens General Pediatric Hospital
-
Patras, Kreikka
- University Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Ranska
- CHU Angers
-
Bobigny, Ranska
- Avicenne Hospital
-
Brest, Ranska
- University Hospital
-
Caen, Ranska
- CHU de Caen
-
Caen, Ranska
- CHU Clemenceau
-
Creteil, Ranska
- Henri Mondor
-
Limoges, Ranska
- CHU Limoges
-
Marseille, Ranska
- Paoli-Calmettes Institute
-
Montpellier, Ranska
- CHU Montpellier
-
Nimes, Ranska
- CHU Caremeau
-
Paris, Ranska
- St. Antoine
-
Paris, Ranska
- St. Louis Hospital
-
Reims, Ranska
- CHU Reims
-
Toulouse, Ranska
- CHU Toulouse
-
Tours, Ranska
- Bretonneau Hospital
-
Villejuf, Ranska
- G. Roussy Institute
-
-
-
-
-
Lund, Ruotsi
- Lund Unversity
-
Stockholm, Ruotsi
- Huddinge University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité Hospital
-
Berlin, Saksa
- Benjamin Franklin Hospital
-
Berlin, Saksa
- Evangelisches Waldkrankenhaus
-
Bremen, Saksa
- Evangelisches Krankenhaus Diakonie
-
Cologne, Saksa
- University Hospital
-
Dresden, Saksa
- University Hospital Carl Gustav Carus
-
Duisburg, Saksa
- St. Johannes-Hospital
-
Düsseldorf, Saksa
- University Hospital Heinrich Heine
-
Essen, Saksa
- Universitätsklinik
-
Frankfurt, Saksa
- University Hospital
-
Göttingen, Saksa
- University Hospital Georg August
-
Hagen, Saksa
- Marien Hopistal
-
Halle, Saksa
- University Hospital
-
Hamburg, Saksa
- Asklepios Klinik Altona
-
Hannover, Saksa
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Saksa
- University Hospital
-
Ludwigshaven, Saksa
- Universitäts Klinikum
-
Lübeck, Saksa
- Sana Klinikum
-
München, Saksa
- Harlachin
-
München, Saksa
- Klinkum Rechts der Isar
-
München, Saksa
- Krakenhaus München Schwabing
-
Nürnberg, Saksa
- Klinikum Nord
-
Oldenburg, Saksa
- Klinikum Oldenburg
-
Paderborn, Saksa
- Brüderkrankenhaus St. Josef
-
Potsdam, Saksa
- Klinikum Ernst von Bergmann
-
Regensburg, Saksa
- University Hospital
-
Rostock, Saksa
- University Hospital
-
Stuttgart, Saksa
- Klinikum Stuttgart
-
Tübingen, Saksa
- University Clinic Tübingen
-
Ulm, Saksa
- University Hospital Ulm
-
Wiesbaden, Saksa
- Deutsche Klinik für Diagnostik
-
Wiesbaden, Saksa
- University Hospital
-
Wuppertal, Saksa
- Helios Klinikum Wuppertal
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi
- University Hospital
-
Geneva, Sveitsi
- Hôpitaux Universitaires de Genève
-
-
-
-
-
Pilsen, Tšekki
- University Hospital
-
-
-
-
-
Airdrie, Yhdistynyt kuningaskunta
- Monklands Hospital
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Heartlands Hospital
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Bristol Haematology & Oncology Centre
-
Cornwall, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Cornwall Hospitals
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Leeds Teaching Hospitals
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- St. Bartholomew's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, Sw17 0RE
- St George's Hospital/ St George's University of London
-
Wishaw, Yhdistynyt kuningaskunta
- Wishaw General
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikea tai erittäin vaikea aplastinen anemia
- Alle 6 kuukautta vaikean aplastisen anemian diagnoosista luuydinbiopsialla
- Eettinen - Ennen satunnaistamisen suorittamista tutkittavan tai laillisesti hyväksyttävän edustajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Kelpoisuus HLA-yhteensopivaan sisarusten luovuttajasiirtoon
- Aikaisempi hoito ATG:llä
- Syklosporiini A < 4 viikkoa ennen ilmoittautumista
- G-CSF-hoito < 2 viikkoa ennen ilmoittautumista
- Muut kasvutekijät <4 viikkoa ennen ilmoittautumista
- Fanconin anemian, synnynnäisen dyskeratoosin tai synnynnäisen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymän diagnoosi
- Todisteet myelodysplastisesta sairaudesta
- Diagnoosi tai aiempi karsinooma (paitsi paikallinen kohdunkaulan, tyvisolu, okasolusyöpä tai melanooma)
- Potilaat, joilla on infektio, maksan, munuaisten sydän-, aineenvaihdunta- tai muut samanaikainen sairaus, jonka vakavuus on välitön
- Tutkittava on raskaana (esim. positiivinen HCG-testi) tai imetät
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Ei G-CSF:ää, ei 2. ATG:tä
Potilaat satunnaistettiin olemaan saamatta G-CSF:ää (ATG:n ja CSA:n ohella) ja olemaan saamatta varhaista uudelleenhoitoa, jos vastetta ei saatu.
|
Kyllä/ei G-CSF:n lisäys
Kyllä/ei varhainen uudelleenhoito ATG:llä
|
|
Active Comparator: Ei G-CSF, kyllä 2nd ATG
Potilaat satunnaistettiin olemaan saamatta G-CSF:ää (ATG:n ja CSA:n ohella), mutta he saavat varhaista uudelleenhoitoa, jos vastetta ei saada.
|
Kyllä/ei G-CSF:n lisäys
Kyllä/ei varhainen uudelleenhoito ATG:llä
|
|
Active Comparator: Kyllä G-CSF, Ei 2. ATG
Potilaat satunnaistettiin saamaan G-CSF:ää (ATG:n ja CSA:n ohella) ja olemaan saamatta varhaista uudelleenhoitoa, jos vastetta ei saada.
|
Kyllä/ei G-CSF:n lisäys
Kyllä/ei varhainen uudelleenhoito ATG:llä
|
|
Active Comparator: Kyllä G-CSF, Kyllä 2nd ATG
Potilaat satunnaistettiin saamaan G-CSF:ää (ATG:n ja CSA:n ohella) ja varhaiseen uudelleenhoitoon, jos vastetta ei saada.
|
Kyllä/ei G-CSF:n lisäys
Kyllä/ei varhainen uudelleenhoito ATG:llä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Epäonnistuminen ilman selviytymistä
Aikaikkuna: päivä 240
|
Arvioida G-CSF:n vaikutus epäonnistumattomaan eloonjäämiseen ja kuolleisuuteen tutkimushenkilöillä, jotka saavat myös ATG:tä ja syklosporiini A:ta, sekä aikaa hematologiseen vasteeseen (epäonnistuminen määritellään kuolemaksi, vasteen puuttumiseksi tai lisähoidon tarpeeksi).
|
päivä 240
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematologinen vaste
Aikaikkuna: päivä 240
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttavat hematologisen vasteen
|
päivä 240
|
|
Vakavat infektiot
Aikaikkuna: päivä 240
|
Vakavien infektioiden esiintyvyys
|
päivä 240
|
|
G-CSF:n lisäämisen hyöty
Aikaikkuna: päivä 240
|
G-CSF:n lisäämisestä johtuva hyöty kuolleisuuteen (i), sairaalahoitopäiviin (ii) ja antibioottihoidon kestoon (iii)
|
päivä 240
|
|
Täydellinen remissio
Aikaikkuna: päivä 120
|
Aika saavuttaa täydellinen remissio 120 päivässä
|
päivä 120
|
|
Relapsien määrä
Aikaikkuna: 2 vuosi
|
Relapsien määrä vastaajien keskuudessa
|
2 vuosi
|
|
Verenkuva
Aikaikkuna: päivä 240
|
Keskimääräiset veriarvot potilailla, jotka saavuttavat verensiirrosta riippumattoman
|
päivä 240
|
|
Taudin vakavuus
Aikaikkuna: päivä 365
|
Niiden potilaiden osuus, joiden sairauden vaikeusaste on muuttunut (esim.
paraneminen erittäin vaikeasta vaikeaan aplastiseen anemiaan)
|
päivä 365
|
|
Uudelleenkäsittely ATG:llä
Aikaikkuna: päivä 240
|
Niiden potilaiden osuus, jotka reagoivat ATG:n uusintahoitoon,
|
päivä 240
|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
G-CSF:n turvallisuus G-CSF:llä, ATG:llä ja syklosporiini A:lla hoidetuilla potilailla verrattuna ATG:tä ja syklosporiini A:ta saaviin henkilöihin
|
6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Tichelli A, de Latour RP, Passweg J, Knol-Bout C, Socie G, Marsh J, Schrezenmeier H, Hochsmann B, Bacigalupo A, Samarasinghe S, Rovo A, Kulasekararaj A, Roth A, Eikema DJ, Bosman P, Bader P, Risitano A, Dufour C; SAA Working Party of the EBMT. Long-term outcome of a randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine, with or without granulocyte colony-stimulating factor: a Severe Aplastic Anemia Working Party Trial from the European Group of Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231. doi: 10.3324/haematol.2019.222562. Epub 2019 Oct 3.
- Tichelli A, Schrezenmeier H, Socie G, Marsh J, Bacigalupo A, Duhrsen U, Franzke A, Hallek M, Thiel E, Wilhelm M, Hochsmann B, Barrois A, Champion K, Passweg JR. A randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia receiving antithymocyte globulin (ATG), cyclosporine, with or without G-CSF: a study of the SAA Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood. 2011 Apr 28;117(17):4434-41. doi: 10.1182/blood-2010-08-304071. Epub 2011 Jan 13.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. maaliskuuta 2001
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. heinäkuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. heinäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 16. heinäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Flagship AA trial
- 41980964 (Rekisterin tunniste: ISRCTN)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset G-CSF
-
Zhongnan HospitalEi vielä rekrytointiaGranulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijäKiina
-
Sun Yat-sen UniversityRekrytointiPD-1-inhibiittori | G-CSFKiina
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaValmisVaikea alkoholihepatiittiIntia
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisDiamond Blackfan anemiaYhdysvallat
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisAplastinen anemiaYhdysvallat
-
Centre for Endocrinology and Reproductive Medicine...TuntematonHedelmättömyys | Alkion kehitys | IVFItalia
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)New York University and New York Genome CenterRekrytointiGraft-versus-host -tauti | Graft-versus-leukemia | Luovuttajan afereesiYhdysvallat
-
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...TuntematonLymfooma | Akuutti myelooinen leukemia | Neuroblastooma | Retinoblastooma | Hepatoblastooma | Akuutti lymfaattinen leukemiaKiina