Estudio aleatorizado en pacientes con anemia aplásica grave que reciben ATG, ciclosporina A, con o sin G-CSF (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)
21 de abril de 2026 actualizado por: European Society for Blood and Marrow Transplantation
UN ESTUDIO CONTROLADO ALEATORIO EN PACIENTES CON ANEMIA APLÁSICA GRAVE RECIÉN DIAGNOSTICADA QUE RECIBIERON GLOBULINA ANTITIMOCITARIA (ATG), CICLOSPORINA A, CON O SIN G-CSF
El propósito de este estudio es examinar el efecto de G-CSF sobre la supervivencia libre de enfermedad y la supervivencia general en pacientes con anemia aplásica que también reciben ATG y ciclosporina A.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio abierto, aleatorizado y controlado de G-CSF, ATG y ciclosporina A versus ATG y ciclosporina A. Se evaluará la respuesta hematológica de los sujetos hasta el día 240.
Los sujetos que no demuestren una remisión parcial o completa para el día 120 serán aleatorizados para recibir un segundo curso de ATG o continuar con su régimen actual.
Los sujetos que demuestren una remisión parcial o completa continuarán con su régimen actual hasta el día 240 o mantendrán una remisión completa durante 30 días.
El último día de tratamiento del estudio será el día 240.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
205
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charite Hospital
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Berlin, Alemania
- Benjamin Franklin Hospital
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Berlin, Alemania
- Evangelisches Waldkrankenhaus
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Bremen, Alemania
- Evangelisches Krankenhaus Diakonie
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Cologne, Alemania
- University Hospital
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Dresden, Alemania
- University Hospital Carl Gustav Carus
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Duisburg, Alemania
- St. Johannes-Hospital
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Düsseldorf, Alemania
- University Hospital Heinrich Heine
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Essen, Alemania
- Universitätsklinik
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Frankfurt, Alemania
- University Hospital
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Göttingen, Alemania
- University Hospital Georg August
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Hagen, Alemania
- Marien Hopistal
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Halle, Alemania
- University Hospital
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Hamburg, Alemania
- Asklepios Klinik Altona
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Hanover, Alemania
- Hannover Medical School
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Heidelberg, Alemania
- University Hospital
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Ludwigshaven, Alemania
- Universitäts Klinikum
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Lübeck, Alemania
- Sana Klinikum
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München, Alemania
- Harlachin
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München, Alemania
- Klinkum Rechts der Isar
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München, Alemania
- Krakenhaus München Schwabing
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Nuremberg, Alemania
- Klinikum Nord
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Oldenburg, Alemania
- Klinikum Oldenburg
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Paderborn, Alemania
- Brüderkrankenhaus St. Josef
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Potsdam, Alemania
- Klinikum Ernst von Bergmann
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Regensburg, Alemania
- University Hospital
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Rostock, Alemania
- University Hospital
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Stuttgart, Alemania
- Klinikum Stuttgart
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Tübingen, Alemania
- University clinic Tübingen
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Ulm, Alemania
- University Hospital Ulm
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Wiesbaden, Alemania
- Deutsche Klinik für Diagnostik
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Wiesbaden, Alemania
- University Hospital
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Wuppertal, Alemania
- Helios Klinikum Wuppertal
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Pilsen, Chequia
- University Hospital
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Angers, Francia
- CHU Angers
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Bobigny, Francia
- Avicenne Hospital
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Brest, Francia
- University Hospital
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Caen, Francia
- CHU de Caen
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Caen, Francia
- CHU Clemenceau
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Créteil, Francia
- Henri Mondor
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Limoges, Francia
- CHU Limoges
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Marseille, Francia
- Paoli-Calmettes Institute
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Montpellier, Francia
- CHU Montpellier
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Nîmes, Francia
- CHU Caremeau
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Paris, Francia
- St. Antoine
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Paris, Francia
- St. Louis Hospital
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Reims, Francia
- CHU Reims
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Toulouse, Francia
- CHU Toulouse
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Tours, Francia
- Bretonneau Hospital
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Villejuf, Francia
- G. Roussy Institute
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Athens, Grecia
- Athens General Pediatric Hospital
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Pátrai, Grecia
- University Hospital
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Genova, Italia
- Gaslini Children's Hospital
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Genova, Italia
- San Martino
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Milan, Italia
- San Raffaele Hospital
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Padova, Italia
- University Hospital
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Groningen, Países Bajos
- Groningen University Hospital
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Leiden, Países Bajos
- Leiden University Medical Centre
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus MC
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Airdrie, Reino Unido
- Monklands Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Heartlands Hospital
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Haematology & Oncology Centre
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Cornwall, Reino Unido
- Royal Cornwall Hospitals
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Leeds, Reino Unido
- The Leeds Teaching Hospitals
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London, Reino Unido
- St. Bartholomew's Hospital
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London, Reino Unido, Sw17 0RE
- St George's Hospital/ St George's University of London
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Wishaw, Reino Unido
- Wishaw General
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Lund, Suecia
- Lund Unversity
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Stockholm, Suecia
- Huddinge University Hospital
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Basel, Suiza
- University Hospital
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Geneva, Suiza
- Hopitaux Universitaires de Geneve
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Anemia aplásica severa o muy severa
- Menos de 6 meses desde el diagnóstico de anemia aplásica severa por biopsia de médula ósea
- Ético: antes de realizar la aleatorización, el sujeto o el representante legalmente aceptable debe dar su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Elegibilidad para un trasplante de donante hermano compatible con HLA
- Terapia previa con ATG
- Ciclosporina A <4 semanas antes de la inscripción
- Tratamiento con G-CSF <2 semanas antes de la inscripción
- Otros factores de crecimiento <4 semanas antes de la inscripción
- Diagnóstico de anemia de Fanconi, disqueratosis congénita o síndrome de insuficiencia medular congénita
- Evidencia de enfermedad mielodisplásica
- Diagnóstico o antecedentes de carcinoma (excepto cuello uterino local, basocelular, de células escamosas o melanoma)
- Sujetos que tienen infección, enfermedades hepáticas, renales, cardíacas, metabólicas u otras enfermedades concurrentes de tal gravedad que la muerte es inminente.
- El sujeto está embarazada (p. ej. prueba HCG positiva) o está amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Sin G-CSF, sin segundo ATG
Pacientes aleatorizados para no recibir G-CSF (junto con ATG y CSA) y para no recibir un nuevo tratamiento temprano en caso de no respuesta.
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Sí/no adición de G-CSF
Si/no retratamiento precoz con ATG
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Comparador activo: No G-CSF, sí 2° ATG
Los pacientes aleatorizados para no recibir G-CSF (junto con ATG y CSA), pero reciben un nuevo tratamiento temprano en caso de que no respondan.
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Sí/no adición de G-CSF
Si/no retratamiento precoz con ATG
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Comparador activo: Sí G-CSF, No 2° ATG
Pacientes aleatorizados para recibir G-CSF (junto con ATG y CSA) y para no recibir un nuevo tratamiento temprano en caso de no respuesta.
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Sí/no adición de G-CSF
Si/no retratamiento precoz con ATG
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Comparador activo: Sí G-CSF, Sí 2° ATG
Pacientes aleatorizados para recibir G-CSF (junto con ATG y CSA) y para recibir un nuevo tratamiento temprano en caso de falta de respuesta.
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Sí/no adición de G-CSF
Si/no retratamiento precoz con ATG
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia libre de fallas
Periodo de tiempo: dia 240
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Evaluar el efecto de G-CSF sobre la supervivencia libre de fallas y la mortalidad en sujetos de estudio que también recibieron ATG y ciclosporina A y el tiempo hasta la respuesta hematológica (falla definida como muerte, falta de respuesta o necesidad de tratamiento adicional).
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dia 240
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta hematológica
Periodo de tiempo: dia 240
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La proporción de sujetos que logran una respuesta hematológica
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dia 240
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Infecciones graves
Periodo de tiempo: dia 240
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Incidencia de infecciones graves
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dia 240
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Beneficio de la adición de G-CSF
Periodo de tiempo: dia 240
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El beneficio debido a la adición de G-CSF en la tasa de mortalidad (i), los días de hospitalización (ii) y la duración del tratamiento con antibióticos (iii)
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dia 240
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Remisión completa
Periodo de tiempo: día 120
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Tiempo para lograr una remisión completa dentro de los 120 días
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día 120
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Tasa de recaída
Periodo de tiempo: 2 años
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La tasa de recaída entre los respondedores
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2 años
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Conteo de glóbulos
Periodo de tiempo: dia 240
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Recuentos sanguíneos medios entre los sujetos que logran la independencia transfusional
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dia 240
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Gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: dia 365
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La proporción de sujetos que tienen un cambio en la gravedad de la enfermedad (p.
mejora de anemia aplásica muy severa a severa)
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dia 365
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Retratamiento con ATG
Periodo de tiempo: dia 240
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Proporción de sujetos que responden al retratamiento con ATG,
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dia 240
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Seguridad
Periodo de tiempo: 6 años
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La seguridad de G-CSF en sujetos tratados con G-CSF, ATG y ciclosporina A, en comparación con sujetos que reciben ATG y ciclosporina A
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6 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Tichelli A, de Latour RP, Passweg J, Knol-Bout C, Socie G, Marsh J, Schrezenmeier H, Hochsmann B, Bacigalupo A, Samarasinghe S, Rovo A, Kulasekararaj A, Roth A, Eikema DJ, Bosman P, Bader P, Risitano A, Dufour C; SAA Working Party of the EBMT. Long-term outcome of a randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine, with or without granulocyte colony-stimulating factor: a Severe Aplastic Anemia Working Party Trial from the European Group of Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231. doi: 10.3324/haematol.2019.222562. Epub 2019 Oct 3.
- Tichelli A, Schrezenmeier H, Socie G, Marsh J, Bacigalupo A, Duhrsen U, Franzke A, Hallek M, Thiel E, Wilhelm M, Hochsmann B, Barrois A, Champion K, Passweg JR. A randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia receiving antithymocyte globulin (ATG), cyclosporine, with or without G-CSF: a study of the SAA Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood. 2011 Apr 28;117(17):4434-41. doi: 10.1182/blood-2010-08-304071. Epub 2011 Jan 13.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2001
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de julio de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2010
Publicado por primera vez (Estimado)
16 de julio de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia Aplásica
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Carbohidratos
- Péptidos de señalización intercelular y proteínas
- Glicoproteínas
- Glucoconjugados
- Factores estimulantes de colonias
- Factores de crecimiento de células hematopoyéticas
- Citocinas
- Factor estimulador de colonias de granulocitos
Otros números de identificación del estudio
- Flagship AA trial
- 41980964 (Identificador de registro: ISRCTN)
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