接受 Atg、环孢菌素 A，有或没有 G-CSF (SAA-G-CSF) 的严重再生障碍性贫血患者的随机研究 (SAA-G-CSF)
2024年2月19日 更新者：European Society for Blood and Marrow Transplantation
接受抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)、环孢菌素 A（含或不含 G-CSF）治疗的新诊断严重再生障碍性贫血患者的随机对照研究
本研究的目的是检查 G-CSF 对同时接受 ATG 和环孢菌素 A 的再生障碍性贫血患者的无病生存期和总生存期的影响。
研究概览
详细说明
G-CSF、ATG 和环孢菌素 A 与 ATG 和环孢菌素 A 对比的开放标签、随机、对照研究。将在第 240 天评估受试者的血液学反应。
到第 120 天未表现出部分或完全缓解的受试者将被随机分配接受第二个 ATG 疗程或继续他们目前的治疗方案。
确实表现出部分或完全缓解的受试者将继续他们目前的治疗方案直至第 240 天或维持完全缓解 30 天。
研究治疗的最后一天将是第 240 天。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
205
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Athens、希腊
- Athens General Pediatric Hospital
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Patras、希腊
- University Hospital
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Berlin、德国
- Charité Hospital
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Berlin、德国
- Benjamin Franklin Hospital
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Berlin、德国
- Evangelisches Waldkrankenhaus
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Bremen、德国
- Evangelisches Krankenhaus Diakonie
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Cologne、德国
- University Hospital
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Dresden、德国
- University Hospital Carl Gustav Carus
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Duisburg、德国
- St. Johannes-Hospital
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Düsseldorf、德国
- University Hospital Heinrich Heine
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Essen、德国
- Universitätsklinik
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Frankfurt、德国
- University Hospital
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Göttingen、德国
- University Hospital Georg August
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Hagen、德国
- Marien Hopistal
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Halle、德国
- University Hospital
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Hamburg、德国
- Asklepios Klinik Altona
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Hannover、德国
- Hannover Medical School
-
Heidelberg、德国
- University Hospital
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Ludwigshaven、德国
- Universitäts Klinikum
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Lübeck、德国
- Sana Klinikum
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München、德国
- Harlachin
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München、德国
- Klinkum Rechts der Isar
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München、德国
- Krakenhaus München Schwabing
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Nürnberg、德国
- Klinikum Nord
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Oldenburg、德国
- Klinikum Oldenburg
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Paderborn、德国
- Brüderkrankenhaus St. Josef
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Potsdam、德国
- Klinikum Ernst von Bergmann
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Regensburg、德国
- University Hospital
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Rostock、德国
- University Hospital
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Stuttgart、德国
- Klinikum Stuttgart
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Tübingen、德国
- University Clinic Tübingen
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Ulm、德国
- University Hospital Ulm
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Wiesbaden、德国
- Deutsche Klinik für Diagnostik
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Wiesbaden、德国
- University Hospital
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Wuppertal、德国
- Helios Klinikum Wuppertal
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Genova、意大利
- Gaslini Children's Hospital
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Genova、意大利
- San Martino
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Milan、意大利
- San Raffaele Hospital
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Padova、意大利
- University Hospital
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Pilsen、捷克语
- University Hospital
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Angers、法国
- CHU angers
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Bobigny、法国
- Avicenne Hospital
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Brest、法国
- University Hospital
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Caen、法国
- CHU de Caen
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Caen、法国
- CHU Clemenceau
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Creteil、法国
- Henri Mondor
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Limoges、法国
- CHU Limoges
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Marseille、法国
- Paoli-Calmettes Institute
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Montpellier、法国
- CHU Montpellier
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Nimes、法国
- CHU Caremeau
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Paris、法国
- St. Antoine
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Paris、法国
- St. Louis Hospital
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Reims、法国
- CHU Reims
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Toulouse、法国
- CHU Toulouse
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Tours、法国
- Bretonneau Hospital
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Villejuf、法国
- G. Roussy Institute
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Lund、瑞典
- Lund Unversity
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Stockholm、瑞典
- Huddinge University Hospital
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Basel、瑞士
- University Hospital
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Geneva、瑞士
- Hôpitaux Universitaires de Genève
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Airdrie、英国
- Monklands Hospital
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Birmingham、英国
- Heartlands Hospital
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Bristol、英国
- Bristol Haematology & Oncology Centre
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Cornwall、英国
- Royal Cornwall Hospitals
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Leeds、英国
- The Leeds Teaching Hospitals
-
London、英国
- St. Bartholomew's Hospital
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London、英国、Sw17 0RE
- St George's Hospital/ St George's University of London
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Wishaw、英国
- Wishaw General
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Groningen、荷兰
- Groningen University Hospital
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Leiden、荷兰
- Leiden University Medical Centre
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Rotterdam、荷兰
- Erasmus MC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 严重或非常严重的再生障碍性贫血
- 骨髓活检确诊重度再生障碍性贫血后不到 6 个月
- 道德 - 在随机化之前，受试者或法律上可接受的代表必须书面同意参与研究
排除标准：
- HLA 匹配的同胞供体移植的资格
- 先前接受过 ATG 治疗
- 环孢菌素 A < 入组前 4 周
- 入组前 2 周内用 G-CSF 治疗
- 入组前 4 周内的其他生长因子
- 范可尼贫血、先天性角化不良或先天性骨髓衰竭综合征的诊断
- 骨髓增生异常疾病的证据
- 癌症的诊断或既往病史（局部宫颈癌、基底细胞癌、鳞状细胞癌或黑色素瘤除外）
- 患有感染、肝、肾、心脏、代谢或其他严重程度即将死亡的并发疾病的受试者
- 受试者怀孕（例如 HCG 测试呈阳性）或正在母乳喂养
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：无 G-CSF，无 2nd ATG
患者随机分配不接受 G-CSF（连同 ATG 和 CSA）并且在没有反应的情况下不接受早期再治疗。
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是/否添加 G-CSF
是/否 ATG 早期治疗
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有源比较器：无 G-CSF，有 2nd ATG
随机分配的患者不接受 G-CSF（连同 ATG 和 CSA），但如果没有反应，他们会接受早期再治疗。
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是/否添加 G-CSF
是/否 ATG 早期治疗
|
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有源比较器：是 G-CSF，否 2nd ATG
患者随机接受 G-CSF（连同 ATG 和 CSA）并且在没有反应的情况下不接受早期再治疗。
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是/否添加 G-CSF
是/否 ATG 早期治疗
|
|
有源比较器：是 G-CSF，是 2nd ATG
患者随机接受 G-CSF（连同 ATG 和 CSA）并在无反应的情况下接受早期再治疗。
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是/否添加 G-CSF
是/否 ATG 早期治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无故障生存
大体时间：第240天
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评估 G-CSF 对同时接受 ATG 和环孢菌素 A 的研究对象的无失败生存率和死亡率的影响以及血液学反应时间（失败定义为死亡、无反应或需要进一步治疗）。
|
第240天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血液学反应
大体时间：第240天
|
达到血液学反应的受试者比例
|
第240天
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严重感染
大体时间：第240天
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严重感染的发生率
|
第240天
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添加 G-CSF 的好处
大体时间：第240天
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添加 G-CSF 对死亡率 (i)、住院天数 (ii) 和抗生素治疗持续时间 (iii) 的益处
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第240天
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完全缓解
大体时间：第120天
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120 天内达到完全缓解的时间
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第120天
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复发率
大体时间：2年
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应答者的复发率
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2年
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血球计数
大体时间：第240天
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实现输血独立的受试者的中位血细胞计数
|
第240天
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疾病的严重程度
大体时间：365天
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疾病严重程度发生变化的受试者比例（例如
从非常严重到严重再生障碍性贫血的改善）
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365天
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ATG再治疗
大体时间：第240天
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对 ATG 再治疗有反应的受试者比例，
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第240天
|
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安全
大体时间：6年
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与接受 ATG 和环孢菌素 A 治疗的受试者相比，G-CSF 在接受 G-CSF、ATG 和环孢菌素 A 治疗的受试者中的安全性
|
6年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：André Tichelli, Prof. MD.、University Hospital, Basel, Switzerland
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Tichelli A, de Latour RP, Passweg J, Knol-Bout C, Socie G, Marsh J, Schrezenmeier H, Hochsmann B, Bacigalupo A, Samarasinghe S, Rovo A, Kulasekararaj A, Roth A, Eikema DJ, Bosman P, Bader P, Risitano A, Dufour C; SAA Working Party of the EBMT. Long-term outcome of a randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine, with or without granulocyte colony-stimulating factor: a Severe Aplastic Anemia Working Party Trial from the European Group of Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231. doi: 10.3324/haematol.2019.222562. Epub 2019 Oct 3.
- Tichelli A, Schrezenmeier H, Socie G, Marsh J, Bacigalupo A, Duhrsen U, Franzke A, Hallek M, Thiel E, Wilhelm M, Hochsmann B, Barrois A, Champion K, Passweg JR. A randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia receiving antithymocyte globulin (ATG), cyclosporine, with or without G-CSF: a study of the SAA Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood. 2011 Apr 28;117(17):4434-41. doi: 10.1182/blood-2010-08-304071. Epub 2011 Jan 13.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2001年3月1日
初级完成 (实际的)
2008年6月1日
研究完成 (实际的)
2010年11月1日
研究注册日期
首次提交
2010年7月14日
首先提交符合 QC 标准的
2010年7月15日
首次发布 (估计的)
2010年7月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月19日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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