Étude randomisée chez des patients atteints d'anémie aplasique sévère recevant de l'Atg, de la cyclosporine A, avec ou sans G-CSF (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)
21 avril 2026 mis à jour par: European Society for Blood and Marrow Transplantation
UNE ÉTUDE CONTRÔLÉE RANDOMISÉE CHEZ DES PATIENTS NOUVELLEMENT DIAGNOSTIQUÉS D'ANÉMIE APLASTIQUE SÉVÈRE RECEVANT DE LA GLOBULINE ANTITHYMOCYTE (ATG), DE LA CYCLOSPORINE A, AVEC OU SANS G-CSF
Le but de cette étude est d'examiner l'effet du G-CSF sur la survie sans maladie et la survie globale chez les patients atteints d'anémie aplasique qui reçoivent également de l'ATG et de la cyclosporine A.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Étude ouverte, randomisée et contrôlée du G-CSF, de l'ATG et de la cyclosporine A par rapport à l'ATG et à la cyclosporine A. Les sujets seront évalués pour la réponse hématologique jusqu'au jour 240.
Les sujets qui ne démontrent pas une rémission partielle ou complète au jour 120 seront randomisés pour recevoir soit un deuxième cours d'ATG, soit continuer leur régime actuel.
Les sujets qui démontrent une rémission partielle ou complète continueront leur régime actuel jusqu'au jour 240 ou le maintien d'une rémission complète pendant 30 jours.
Le dernier jour du traitement de l'étude sera le jour 240.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
205
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Charite Hospital
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Berlin, Allemagne
- Benjamin Franklin Hospital
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Berlin, Allemagne
- Evangelisches Waldkrankenhaus
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Bremen, Allemagne
- Evangelisches Krankenhaus Diakonie
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Cologne, Allemagne
- University Hospital
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Dresden, Allemagne
- University Hospital Carl Gustav Carus
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Duisburg, Allemagne
- St. Johannes-Hospital
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Düsseldorf, Allemagne
- University Hospital Heinrich Heine
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Essen, Allemagne
- Universitätsklinik
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Frankfurt, Allemagne
- University Hospital
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Göttingen, Allemagne
- University Hospital Georg August
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Hagen, Allemagne
- Marien Hopistal
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Halle, Allemagne
- University Hospital
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Hamburg, Allemagne
- Asklepios Klinik Altona
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Hanover, Allemagne
- Hannover Medical School
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Heidelberg, Allemagne
- University Hospital
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Ludwigshaven, Allemagne
- Universitäts Klinikum
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Lübeck, Allemagne
- Sana Klinikum
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München, Allemagne
- Harlachin
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München, Allemagne
- Klinkum Rechts der Isar
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München, Allemagne
- Krakenhaus München Schwabing
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Nuremberg, Allemagne
- Klinikum Nord
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Oldenburg, Allemagne
- Klinikum Oldenburg
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Paderborn, Allemagne
- Brüderkrankenhaus St. Josef
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Potsdam, Allemagne
- Klinikum Ernst von Bergmann
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Regensburg, Allemagne
- University Hospital
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Rostock, Allemagne
- University Hospital
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Stuttgart, Allemagne
- Klinikum Stuttgart
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Tübingen, Allemagne
- University clinic Tübingen
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Ulm, Allemagne
- University Hospital Ulm
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Wiesbaden, Allemagne
- Deutsche Klinik für Diagnostik
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Wiesbaden, Allemagne
- University Hospital
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Wuppertal, Allemagne
- Helios Klinikum Wuppertal
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Angers, France
- CHU Angers
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Bobigny, France
- Avicenne Hospital
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Brest, France
- University Hospital
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Caen, France
- CHU de Caen
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Caen, France
- CHU Clemenceau
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Créteil, France
- Henri Mondor
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Limoges, France
- CHU Limoges
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Marseille, France
- Paoli-Calmettes Institute
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Montpellier, France
- CHU Montpellier
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Nîmes, France
- CHU Caremeau
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Paris, France
- St. Antoine
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Paris, France
- St. Louis Hospital
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Reims, France
- CHU Reims
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Toulouse, France
- CHU Toulouse
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Tours, France
- Bretonneau Hospital
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Villejuf, France
- G. Roussy Institute
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Athens, Grèce
- Athens General Pediatric Hospital
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Pátrai, Grèce
- University Hospital
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Genova, Italie
- Gaslini Children's Hospital
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Genova, Italie
- San Martino
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Milan, Italie
- San Raffaele Hospital
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Padova, Italie
- University Hospital
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Groningen, Pays-Bas
- Groningen University Hospital
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Leiden, Pays-Bas
- Leiden University Medical Centre
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Rotterdam, Pays-Bas
- Erasmus MC
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Airdrie, Royaume-Uni
- Monklands Hospital
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Birmingham, Royaume-Uni
- Heartlands Hospital
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Bristol, Royaume-Uni
- Bristol Haematology & Oncology Centre
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Cornwall, Royaume-Uni
- Royal Cornwall Hospitals
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Leeds, Royaume-Uni
- The Leeds Teaching Hospitals
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London, Royaume-Uni
- St. Bartholomew's Hospital
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London, Royaume-Uni, Sw17 0RE
- St George's Hospital/ St George's University of London
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Wishaw, Royaume-Uni
- Wishaw General
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Basel, Suisse
- University Hospital
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Geneva, Suisse
- Hopitaux Universitaires de Geneve
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Lund, Suède
- Lund Unversity
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Stockholm, Suède
- Huddinge University Hospital
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Pilsen, Tchéquie
- University Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Anémie aplasique sévère ou très sévère
- Moins de 6 mois après le diagnostic d'anémie aplasique sévère par biopsie de la moelle osseuse
- Éthique - Avant que la randomisation ne soit effectuée, le sujet ou son représentant légalement acceptable doit donner son consentement éclairé écrit pour participer à l'étude
Critère d'exclusion:
- Admissibilité à une greffe d'un frère ou d'une sœur HLA compatible
- Traitement antérieur par ATG
- Ciclosporine A <4 semaines avant l'inscription
- Traitement avec G-CSF <2 semaines avant l'inscription
- Autres facteurs de croissance <4 semaines avant l'inscription
- Diagnostic de l'anémie de Fanconi, de la dyskératose congénitale ou du syndrome d'insuffisance médullaire congénitale
- Preuve de maladie myélodysplasique
- Diagnostic ou antécédents de carcinome (sauf local cervical, basocellulaire, épidermoïde ou mélanome)
- Sujets qui ont une infection, des maladies hépatiques, cardiaques rénales, métaboliques ou d'autres maladies concomitantes d'une gravité telle que la mort est imminente
- Le sujet est enceinte (par ex. test HCG positif) ou allaite
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur actif: Pas de G-CSF, pas de 2ème ATG
Patients randomisés pour ne pas recevoir de G-CSF (aux côtés d'ATG et de CSA) et pour ne pas recevoir de retraitement précoce en cas de non-réponse.
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Oui/non ajout de G-CSF
Oui/non retraitement précoce avec ATG
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Comparateur actif: Non G-CSF, oui 2ème ATG
Les patients randomisés pour ne pas recevoir de G-CSF (aux côtés d'ATG et de CSA) mais ils reçoivent un retraitement précoce en cas de non-réponse.
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Oui/non ajout de G-CSF
Oui/non retraitement précoce avec ATG
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Comparateur actif: Oui G-CSF, Non 2nd ATG
Patients randomisés pour recevoir du G-CSF (aux côtés de l'ATG et du CSA) et pour ne pas recevoir de retraitement précoce en cas de non-réponse.
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Oui/non ajout de G-CSF
Oui/non retraitement précoce avec ATG
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Comparateur actif: Oui G-CSF, Oui 2nd ATG
Patients randomisés pour recevoir du G-CSF (aux côtés de l'ATG et du CSA) et pour recevoir un retraitement précoce en cas de non-réponse.
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Oui/non ajout de G-CSF
Oui/non retraitement précoce avec ATG
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie sans échec
Délai: jour 240
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Évaluer l'effet du G-CSF sur la survie sans échec et la mortalité chez les sujets de l'étude recevant également de l'ATG et de la cyclosporine A et le délai de réponse hématologique (échec défini comme le décès, la non-réponse ou la nécessité d'un traitement supplémentaire).
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jour 240
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse hématologique
Délai: jour 240
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La proportion de sujets qui obtiennent une réponse hématologique
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jour 240
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Infections graves
Délai: jour 240
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Incidence des infections graves
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jour 240
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Bénéfice de l'ajout de G-CSF
Délai: jour 240
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Le bénéfice dû à l'ajout de G-CSF sur le taux de mortalité (i), les jours d'hospitalisation (ii) et la durée du traitement antibiotique (iii)
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jour 240
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Rémission complète
Délai: jour 120
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Temps nécessaire pour obtenir une rémission complète dans les 120 jours
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jour 120
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Taux de rechute
Délai: 2 ans
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Le taux de rechute parmi les répondeurs
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2 ans
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Numération sanguine
Délai: jour 240
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Numération sanguine médiane chez les sujets qui atteignent l'indépendance transfusionnelle
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jour 240
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Gravité de la maladie
Délai: jour 365
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La proportion de sujets dont la gravité de la maladie a changé (par ex.
amélioration de l'anémie aplasique très sévère à sévère)
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jour 365
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Retraitement avec ATG
Délai: jour 240
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Proportion de sujets qui répondent au retraitement par ATG,
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jour 240
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Sécurité
Délai: 6 ans
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La sécurité du G-CSF chez les sujets traités avec du G-CSF, de l'ATG et de la cyclosporine A, par rapport aux sujets qui reçoivent de l'ATG et de la cyclosporine A
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6 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Tichelli A, de Latour RP, Passweg J, Knol-Bout C, Socie G, Marsh J, Schrezenmeier H, Hochsmann B, Bacigalupo A, Samarasinghe S, Rovo A, Kulasekararaj A, Roth A, Eikema DJ, Bosman P, Bader P, Risitano A, Dufour C; SAA Working Party of the EBMT. Long-term outcome of a randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine, with or without granulocyte colony-stimulating factor: a Severe Aplastic Anemia Working Party Trial from the European Group of Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231. doi: 10.3324/haematol.2019.222562. Epub 2019 Oct 3.
- Tichelli A, Schrezenmeier H, Socie G, Marsh J, Bacigalupo A, Duhrsen U, Franzke A, Hallek M, Thiel E, Wilhelm M, Hochsmann B, Barrois A, Champion K, Passweg JR. A randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia receiving antithymocyte globulin (ATG), cyclosporine, with or without G-CSF: a study of the SAA Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood. 2011 Apr 28;117(17):4434-41. doi: 10.1182/blood-2010-08-304071. Epub 2011 Jan 13.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2001
Achèvement primaire (Réel)
1 juin 2008
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 juillet 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 juillet 2010
Première publication (Estimé)
16 juillet 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Maladies de la moelle osseuse
- Anémie
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Anémie, aplasie
- Peptides
- Acides aminés, peptides et protéines
- Protéines
- Facteurs biologiques
- Glucides
- Peptides de signalisation intercellulaire et protéines
- Glycoprotéines
- Glycoconjuguis
- Facteurs de stimulation des colonies
- Facteurs de croissance des cellules hématopoïétiques
- Cytokines
- Facteur de stimulation des colonies granulocytes
Autres numéros d'identification d'étude
- Flagship AA trial
- 41980964 (Identificateur de registre: ISRCTN)
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