Estudo randomizado em pacientes com anemia aplástica grave recebendo Atg, ciclosporina A, com ou sem G-CSF (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)
21 de abril de 2026 atualizado por: European Society for Blood and Marrow Transplantation
UM ESTUDO RANDOMIZADO CONTROLADO EM PACIENTES RECÉM DIAGNOSTICADOS COM ANEMIA APPLÁSTICA GRAVE RECEBENDO ANTITIMÓCITO GLOBULINA (ATG), CICLOSPORINA A, COM OU SEM G-CSF
O objetivo deste estudo é examinar o efeito do G-CSF na sobrevida livre de doença e na sobrevida global em pacientes com anemia aplástica que também recebem ATG e ciclosporina A.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo aberto, randomizado e controlado de G-CSF, ATG e Ciclosporina A versus ATG e Ciclosporina A. Os indivíduos serão avaliados quanto à resposta hematológica até o dia 240.
Os indivíduos que não demonstrarem uma remissão parcial ou completa no dia 120 serão randomizados para receber um segundo curso de ATG ou continuar seu regime atual.
Os indivíduos que demonstrarem uma remissão parcial ou completa continuarão seu regime atual até o dia 240 ou a manutenção de uma remissão completa por 30 dias.
O último dia de tratamento do estudo será o dia 240.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
205
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Hospital
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Berlin, Alemanha
- Benjamin Franklin Hospital
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Berlin, Alemanha
- Evangelisches Waldkrankenhaus
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Bremen, Alemanha
- Evangelisches Krankenhaus Diakonie
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Cologne, Alemanha
- University Hospital
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Dresden, Alemanha
- University Hospital Carl Gustav Carus
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Duisburg, Alemanha
- St. Johannes-Hospital
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Düsseldorf, Alemanha
- University Hospital Heinrich Heine
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Essen, Alemanha
- Universitätsklinik
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Frankfurt, Alemanha
- University Hospital
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Göttingen, Alemanha
- University Hospital Georg August
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Hagen, Alemanha
- Marien Hopistal
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Halle, Alemanha
- University Hospital
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Hamburg, Alemanha
- Asklepios Klinik Altona
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Hanover, Alemanha
- Hannover Medical School
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Heidelberg, Alemanha
- University Hospital
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Ludwigshaven, Alemanha
- Universitäts Klinikum
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Lübeck, Alemanha
- Sana Klinikum
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München, Alemanha
- Harlachin
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München, Alemanha
- Klinkum Rechts der Isar
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München, Alemanha
- Krakenhaus München Schwabing
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Nuremberg, Alemanha
- Klinikum Nord
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Oldenburg, Alemanha
- Klinikum Oldenburg
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Paderborn, Alemanha
- Brüderkrankenhaus St. Josef
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Potsdam, Alemanha
- Klinikum Ernst von Bergmann
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Regensburg, Alemanha
- University Hospital
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Rostock, Alemanha
- University Hospital
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Stuttgart, Alemanha
- Klinikum Stuttgart
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Tübingen, Alemanha
- University clinic Tübingen
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Ulm, Alemanha
- University Hospital Ulm
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Wiesbaden, Alemanha
- Deutsche Klinik für Diagnostik
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Wiesbaden, Alemanha
- University Hospital
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Wuppertal, Alemanha
- Helios Klinikum Wuppertal
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Angers, França
- CHU Angers
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Bobigny, França
- Avicenne Hospital
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Brest, França
- University Hospital
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Caen, França
- CHU de Caen
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Caen, França
- CHU Clemenceau
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Créteil, França
- Henri Mondor
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Limoges, França
- CHU Limoges
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Marseille, França
- Paoli-Calmettes Institute
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Montpellier, França
- CHU Montpellier
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Nîmes, França
- CHU Caremeau
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Paris, França
- St. Antoine
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Paris, França
- St. Louis Hospital
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Reims, França
- CHU Reims
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Toulouse, França
- CHU Toulouse
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Tours, França
- Bretonneau Hospital
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Villejuf, França
- G. Roussy Institute
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Athens, Grécia
- Athens General Pediatric Hospital
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Pátrai, Grécia
- University Hospital
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Groningen, Holanda
- Groningen University Hospital
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Leiden, Holanda
- Leiden University Medical Centre
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus MC
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Genova, Itália
- Gaslini Children's Hospital
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Genova, Itália
- San Martino
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Milan, Itália
- San Raffaele Hospital
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Padova, Itália
- University Hospital
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Airdrie, Reino Unido
- Monklands Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Heartlands Hospital
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Haematology & Oncology Centre
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Cornwall, Reino Unido
- Royal Cornwall Hospitals
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Leeds, Reino Unido
- The Leeds Teaching Hospitals
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London, Reino Unido
- St. Bartholomew's Hospital
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London, Reino Unido, Sw17 0RE
- St George's Hospital/ St George's University of London
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Wishaw, Reino Unido
- Wishaw General
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Lund, Suécia
- Lund Unversity
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Stockholm, Suécia
- Huddinge University Hospital
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Basel, Suíça
- University Hospital
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Geneva, Suíça
- Hopitaux Universitaires de Geneve
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Pilsen, Tcheca
- University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Anemia aplástica grave ou muito grave
- Menos de 6 meses do diagnóstico de anemia aplástica grave por biópsia de medula óssea
- Ético - Antes da randomização ser feita, o sujeito ou representante legalmente aceitável deve dar consentimento informado por escrito para participação no estudo
Critério de exclusão:
- Elegibilidade para um transplante de doador irmão HLA compatível
- Terapia prévia com ATG
- Ciclosporina A <4 semanas antes da inscrição
- Tratamento com G-CSF <2 semanas antes da inscrição
- Outros fatores de crescimento <4 semanas antes da inscrição
- Diagnóstico de anemia de Fanconi, disceratose congênita ou síndrome de insuficiência medular congênita
- Evidência de doença mielodisplásica
- Diagnóstico ou história prévia de carcinoma (exceto cervical local, células basais, células escamosas ou melanoma)
- Indivíduos com infecção, doenças hepáticas, renais, metabólicas ou outras doenças concomitantes de tal gravidade que a morte é iminente
- O sujeito está grávida (por exemplo, teste de HCG positivo) ou está amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Sem G-CSF, sem 2º ATG
Pacientes randomizados para não receber G-CSF (juntamente com ATG e CSA) e não receber retratamento precoce em caso de ausência de resposta.
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Sim/não adição de G-CSF
Sim/não retratamento precoce com ATG
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Comparador Ativo: Não G-CSF, sim 2º ATG
Pacientes randomizados para não receber G-CSF (juntamente com ATG e CSA), mas recebem retratamento precoce em caso de ausência de resposta.
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Sim/não adição de G-CSF
Sim/não retratamento precoce com ATG
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Comparador Ativo: Sim G-CSF, Não 2º ATG
Pacientes randomizados para receber G-CSF (juntamente com ATG e CSA) e não receber retratamento precoce em caso de ausência de resposta.
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Sim/não adição de G-CSF
Sim/não retratamento precoce com ATG
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Comparador Ativo: Sim G-CSF, Sim 2º ATG
Pacientes randomizados para receber G-CSF (juntamente com ATG e CSA) e para receber retratamento precoce em caso de nenhuma resposta.
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Sim/não adição de G-CSF
Sim/não retratamento precoce com ATG
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência livre de falhas
Prazo: dia 240
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Avaliar o efeito do G-CSF na sobrevida livre de falha e mortalidade em indivíduos do estudo que também receberam ATG e Ciclosporina A e tempo para resposta hematológica (falha definida como morte, não resposta ou necessidade de tratamento adicional).
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dia 240
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta hematológica
Prazo: dia 240
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A proporção de indivíduos que atingem uma resposta hematológica
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dia 240
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Infecções Graves
Prazo: dia 240
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Incidência de infecções graves
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dia 240
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Benefício da adição de G-CSF
Prazo: dia 240
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O benefício devido à adição de G-CSF na taxa de mortalidade (i), dias de internação (ii) e duração do tratamento antibiótico (iii)
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dia 240
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Remissão completa
Prazo: dia 120
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Tempo para alcançar uma remissão completa dentro de 120 dias
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dia 120
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Taxa de recaída
Prazo: 2 anos
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A taxa de recaída entre os respondedores
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2 anos
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Hemograma
Prazo: dia 240
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Contagens sanguíneas medianas entre indivíduos que alcançam independência transfusional
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dia 240
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Gravidade da doença
Prazo: dia 365
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A proporção de indivíduos que têm uma mudança na gravidade da doença (por exemplo,
melhora da anemia aplástica muito grave para grave)
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dia 365
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Retratamento com ATG
Prazo: dia 240
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Proporção de indivíduos que respondem ao retratamento com ATG,
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dia 240
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Segurança
Prazo: 6 anos
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A segurança do G-CSF em indivíduos tratados com G-CSF, ATG e Ciclosporina A, em comparação com indivíduos que recebem ATG e Ciclosporina A
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6 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Tichelli A, de Latour RP, Passweg J, Knol-Bout C, Socie G, Marsh J, Schrezenmeier H, Hochsmann B, Bacigalupo A, Samarasinghe S, Rovo A, Kulasekararaj A, Roth A, Eikema DJ, Bosman P, Bader P, Risitano A, Dufour C; SAA Working Party of the EBMT. Long-term outcome of a randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine, with or without granulocyte colony-stimulating factor: a Severe Aplastic Anemia Working Party Trial from the European Group of Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231. doi: 10.3324/haematol.2019.222562. Epub 2019 Oct 3.
- Tichelli A, Schrezenmeier H, Socie G, Marsh J, Bacigalupo A, Duhrsen U, Franzke A, Hallek M, Thiel E, Wilhelm M, Hochsmann B, Barrois A, Champion K, Passweg JR. A randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia receiving antithymocyte globulin (ATG), cyclosporine, with or without G-CSF: a study of the SAA Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood. 2011 Apr 28;117(17):4434-41. doi: 10.1182/blood-2010-08-304071. Epub 2011 Jan 13.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2001
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2008
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de julho de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de julho de 2010
Primeira postagem (Estimado)
16 de julho de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia
- Doenças hemic e linfáticas
- Anemia Aplástica
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Carboidratos
- Peptídeos e proteínas de sinalização intercelular
- Glicoproteínas
- Glicoconjugados
- Fatores estimuladores de colônias
- Fatores de crescimento celular hematopoiético
- Citocinas
- Fator estimulador de colônias de granulócitos
Outros números de identificação do estudo
- Flagship AA trial
- 41980964 (Identificador de registro: ISRCTN)
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