Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gerandomiseerde studie bij patiënten met ernstige aplastische anemie die atg, ciclosporine A, met of zonder G-CSF (SAA-G-CSF) kregen (SAA-G-CSF)

21 april 2026 bijgewerkt door: European Society for Blood and Marrow Transplantation

EEN GERANDOMISEERD GECONTROLEERD ONDERZOEK BIJ NIEUW GEDIAGNOSEERDE PATIËNTEN MET ERNSTIGE APLASTIC ANEMIE DIE ANTITHYMOCYTE GLOBULINE (ATG), CYCLOSPORINE A, MET OF ZONDER G-CSF ONTVANGEN

Het doel van deze studie is om het effect van G-CSF op ziektevrije overleving en algehele overleving te onderzoeken bij patiënten met aplastische anemie die ook ATG en ciclosporine A krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde studie van G-CSF, ATG en ciclosporine A versus ATG en ciclosporine A. Proefpersonen zullen tot en met dag 240 worden beoordeeld op hematologische respons. Proefpersonen die op dag 120 geen gedeeltelijke of volledige remissie laten zien, zullen worden gerandomiseerd om ofwel een tweede kuur ATG te krijgen ofwel om hun huidige regime voort te zetten. Proefpersonen die een gedeeltelijke of volledige remissie vertonen, zullen hun huidige regime voortzetten tot en met dag 240 of het behoud van een volledige remissie gedurende 30 dagen. De laatste dag van de studiebehandeling is dag 240.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

205

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Hospital
      • Berlin, Duitsland
        • Benjamin Franklin Hospital
      • Berlin, Duitsland
        • Evangelisches Waldkrankenhaus
      • Bremen, Duitsland
        • Evangelisches Krankenhaus Diakonie
      • Cologne, Duitsland
        • University Hospital
      • Dresden, Duitsland
        • University Hospital Carl Gustav Carus
      • Duisburg, Duitsland
        • St. Johannes-Hospital
      • Düsseldorf, Duitsland
        • University Hospital Heinrich Heine
      • Essen, Duitsland
        • Universitätsklinik
      • Frankfurt, Duitsland
        • University Hospital
      • Göttingen, Duitsland
        • University Hospital Georg August
      • Hagen, Duitsland
        • Marien Hopistal
      • Halle, Duitsland
        • University Hospital
      • Hamburg, Duitsland
        • Asklepios Klinik Altona
      • Hanover, Duitsland
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Duitsland
        • University Hospital
      • Ludwigshaven, Duitsland
        • Universitäts Klinikum
      • Lübeck, Duitsland
        • Sana Klinikum
      • München, Duitsland
        • Harlachin
      • München, Duitsland
        • Klinkum Rechts der Isar
      • München, Duitsland
        • Krakenhaus München Schwabing
      • Nuremberg, Duitsland
        • Klinikum Nord
      • Oldenburg, Duitsland
        • Klinikum Oldenburg
      • Paderborn, Duitsland
        • Brüderkrankenhaus St. Josef
      • Potsdam, Duitsland
        • Klinikum Ernst von Bergmann
      • Regensburg, Duitsland
        • University Hospital
      • Rostock, Duitsland
        • University Hospital
      • Stuttgart, Duitsland
        • Klinikum Stuttgart
      • Tübingen, Duitsland
        • University clinic Tübingen
      • Ulm, Duitsland
        • University Hospital Ulm
      • Wiesbaden, Duitsland
        • Deutsche Klinik für Diagnostik
      • Wiesbaden, Duitsland
        • University Hospital
      • Wuppertal, Duitsland
        • Helios Klinikum Wuppertal
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • CHU Angers
      • Bobigny, Frankrijk
        • Avicenne Hospital
      • Brest, Frankrijk
        • University Hospital
      • Caen, Frankrijk
        • CHU de Caen
      • Caen, Frankrijk
        • CHU Clemenceau
      • Créteil, Frankrijk
        • Henri Mondor
      • Limoges, Frankrijk
        • CHU Limoges
      • Marseille, Frankrijk
        • Paoli-Calmettes Institute
      • Montpellier, Frankrijk
        • CHU Montpellier
      • Nîmes, Frankrijk
        • CHU Caremeau
      • Paris, Frankrijk
        • St. Antoine
      • Paris, Frankrijk
        • St. Louis Hospital
      • Reims, Frankrijk
        • CHU Reims
      • Toulouse, Frankrijk
        • CHU Toulouse
      • Tours, Frankrijk
        • Bretonneau Hospital
      • Villejuf, Frankrijk
        • G. Roussy Institute
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland
        • Athens General Pediatric Hospital
      • Pátrai, Griekenland
        • University Hospital
  • Italië
      • Genova, Italië
        • Gaslini Children's Hospital
      • Genova, Italië
        • San Martino
      • Milan, Italië
        • San Raffaele Hospital
      • Padova, Italië
        • University Hospital
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Groningen University Hospital
      • Leiden, Nederland
        • Leiden University Medical Centre
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus MC
  • Tsjechië
      • Pilsen, Tsjechië
        • University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Airdrie, Verenigd Koninkrijk
        • Monklands Hospital
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Heartlands Hospital
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Bristol Haematology & Oncology Centre
      • Cornwall, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Cornwall Hospitals
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • The Leeds Teaching Hospitals
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St. Bartholomew's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, Sw17 0RE
        • St George's Hospital/ St George's University of London
      • Wishaw, Verenigd Koninkrijk
        • Wishaw General
  • Zweden
      • Lund, Zweden
        • Lund Unversity
      • Stockholm, Zweden
        • Huddinge University Hospital
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland
        • University Hospital
      • Geneva, Zwitserland
        • Hopitaux Universitaires de Geneve

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige of zeer ernstige aplastische anemie
  • Minder dan 6 maanden na diagnose van ernstige aplastische anemie door beenmergbiopsie
  • Ethisch - Voordat randomisatie wordt uitgevoerd, moet de proefpersoon of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voor deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiktheid voor een HLA-gematchte broer of zus donortransplantatie
  • Voorafgaande therapie met ATG
  • Ciclosporine A <4 weken voor inschrijving
  • Behandeling met G-CSF <2 weken voor inschrijving
  • Overige groeifactoren <4 weken voor inschrijving
  • Diagnose van Fanconi-anemie, dyskeratosis congenita of congenitaal beenmergfalensyndroom
  • Bewijs van myelodysplastische ziekte
  • Diagnose of voorgeschiedenis van carcinoom (behalve lokaal cervicaal, basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom of melanoom)
  • Onderwerpen die een infectie, lever-, nier-, hart-, metabole of andere gelijktijdige ziekten hebben die zo ernstig zijn dat de dood op handen is
  • Onderwerp is zwanger (bijv. positieve HCG-test) of borstvoeding geeft

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Geen G-CSF, geen 2e ATG
Patiënten gerandomiseerd om geen G-CSF te krijgen (naast ATG en CSA) en om geen vroege herbehandeling te krijgen in geval van geen respons.
Geneesmiddel: G-CSF
Ja/nee toevoeging van G-CSF
Geneesmiddel: Vroege herbehandeling met ATG
Ja/nee vervroegde herbehandeling met ATG
Actieve vergelijker: Geen G-CSF, wel 2e ATG
Patiënten gerandomiseerd om geen G-CSF te krijgen (naast ATG en CSA), maar ze krijgen wel een vroege herbehandeling in geval van geen respons.
Geneesmiddel: G-CSF
Ja/nee toevoeging van G-CSF
Geneesmiddel: Vroege herbehandeling met ATG
Ja/nee vervroegde herbehandeling met ATG
Actieve vergelijker: Ja G-CSF, Nee 2e ATG
Patiënten gerandomiseerd om G-CSF te krijgen (naast ATG en CSA) en om geen vroege herbehandeling te krijgen in geval van geen respons.
Geneesmiddel: G-CSF
Ja/nee toevoeging van G-CSF
Geneesmiddel: Vroege herbehandeling met ATG
Ja/nee vervroegde herbehandeling met ATG
Actieve vergelijker: Ja G-CSF, Ja 2e ATG
Patiënten gerandomiseerd om G-CSF te krijgen (naast ATG en CSA) en om vroegtijdig herbehandeling te krijgen in geval van geen respons.
Geneesmiddel: G-CSF
Ja/nee toevoeging van G-CSF
Geneesmiddel: Vroege herbehandeling met ATG
Ja/nee vervroegde herbehandeling met ATG

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Falen gratis overleven
Tijdsspanne: dag 240
Evalueren van het effect van G-CSF op faalvrije overleving en mortaliteit bij proefpersonen die ook ATG en ciclosporine A kregen & tijd tot hematologische respons (falen gedefinieerd als overlijden, non-respons of vereiste van verdere behandeling).
dag 240

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hematologische reactie
Tijdsspanne: dag 240
Het percentage proefpersonen dat een hematologische respons bereikt
dag 240
Ernstige infecties
Tijdsspanne: dag 240
Incidentie van ernstige infecties
dag 240
Voordeel van toevoeging van G-CSF
Tijdsspanne: dag 240
Het voordeel als gevolg van de toevoeging van G-CSF op het sterftecijfer (i), het aantal ziekenhuisopnames (ii) en de duur van de antibioticabehandeling (iii)
dag 240
Complete remissie
Tijdsspanne: dag 120
Tijd om binnen 120 dagen een volledige remissie te bereiken
dag 120
Terugvalpercentage
Tijdsspanne: 2 jaar
Het terugvalpercentage onder responders
2 jaar
Bloedbeeld
Tijdsspanne: dag 240
Mediane bloedtellingen bij proefpersonen die transfusie-onafhankelijkheid bereiken
dag 240
Ernst van de ziekte
Tijdsspanne: dag 365
Het percentage proefpersonen met een verandering in de ernst van de ziekte (bijv. verbetering van zeer ernstige tot ernstige aplastische anemie)
dag 365
Herbehandeling met ATG
Tijdsspanne: dag 240
Percentage proefpersonen dat reageert op herbehandeling met ATG,
dag 240
Veiligheid
Tijdsspanne: 6 jaar
De veiligheid van G-CSF bij proefpersonen die werden behandeld met G-CSF, ATG en ciclosporine A, in vergelijking met proefpersonen die ATG en ciclosporine A kregen
6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Medewerkers

Sanofi

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2001

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juli 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juli 2010

Eerst geplaatst (Geschat)

16 juli 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Flagship AA trial
  • 41980964 (Register-ID: ISRCTN)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren