Randomizowane badanie z udziałem pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną otrzymujących Atg, cyklosporynę A z G-CSF lub bez (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)
21 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: European Society for Blood and Marrow Transplantation
RANDOMIZOWANE BADANIE KONTROLNE U PACJENTÓW Z NOWO ROZPOZNANĄ CIĘŻKIEJ NIEDOKROTNOŚCI APLASTICZNEJ, KTÓRYCH PRZYJMOWALI GLOBULINĘ ANTYMOCYTOWĄ (ATG), CYKLOSPORYNĘ A, Z G-CSF LUB BEZ G-CSF
Celem tego badania jest zbadanie wpływu G-CSF na przeżycie wolne od choroby i przeżycie całkowite u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną, którzy otrzymują również ATG i cyklosporynę A.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie G-CSF, ATG i cyklosporyny A w porównaniu z ATG i cyklosporyną A. Pacjenci będą oceniani pod kątem odpowiedzi hematologicznej do dnia 240.
Pacjenci, którzy nie wykażą częściowej lub całkowitej remisji do dnia 120, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej drugi kurs ATG lub kontynuującej dotychczasowy schemat leczenia.
Osobnicy, którzy wykażą częściową lub całkowitą remisję, będą kontynuować dotychczasowy schemat leczenia do dnia 240 lub utrzymają całkowitą remisję przez 30 dni.
Ostatnim dniem leczenia w ramach badania będzie dzień 240.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
205
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Pilsen, Czechy
- University Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Francja
- CHU Angers
-
Bobigny, Francja
- Avicenne Hospital
-
Brest, Francja
- University Hospital
-
Caen, Francja
- CHU de Caen
-
Caen, Francja
- CHU Clemenceau
-
Créteil, Francja
- Henri Mondor
-
Limoges, Francja
- CHU Limoges
-
Marseille, Francja
- Paoli-Calmettes Institute
-
Montpellier, Francja
- CHU Montpellier
-
Nîmes, Francja
- CHU Caremeau
-
Paris, Francja
- St. Antoine
-
Paris, Francja
- St. Louis Hospital
-
Reims, Francja
- CHU Reims
-
Toulouse, Francja
- CHU Toulouse
-
Tours, Francja
- Bretonneau Hospital
-
Villejuf, Francja
- G. Roussy Institute
-
-
-
-
-
Athens, Grecja
- Athens General Pediatric Hospital
-
Pátrai, Grecja
- University Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia
- Groningen University Hospital
-
Leiden, Holandia
- Leiden University Medical Centre
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charite Hospital
-
Berlin, Niemcy
- Benjamin Franklin Hospital
-
Berlin, Niemcy
- Evangelisches Waldkrankenhaus
-
Bremen, Niemcy
- Evangelisches Krankenhaus Diakonie
-
Cologne, Niemcy
- University Hospital
-
Dresden, Niemcy
- University Hospital Carl Gustav Carus
-
Duisburg, Niemcy
- St. Johannes-Hospital
-
Düsseldorf, Niemcy
- University Hospital Heinrich Heine
-
Essen, Niemcy
- Universitätsklinik
-
Frankfurt, Niemcy
- University Hospital
-
Göttingen, Niemcy
- University Hospital Georg August
-
Hagen, Niemcy
- Marien Hopistal
-
Halle, Niemcy
- University Hospital
-
Hamburg, Niemcy
- Asklepios Klinik Altona
-
Hanover, Niemcy
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Niemcy
- University Hospital
-
Ludwigshaven, Niemcy
- Universitäts Klinikum
-
Lübeck, Niemcy
- Sana Klinikum
-
München, Niemcy
- Harlachin
-
München, Niemcy
- Klinkum Rechts der Isar
-
München, Niemcy
- Krakenhaus München Schwabing
-
Nuremberg, Niemcy
- Klinikum Nord
-
Oldenburg, Niemcy
- Klinikum Oldenburg
-
Paderborn, Niemcy
- Brüderkrankenhaus St. Josef
-
Potsdam, Niemcy
- Klinikum Ernst von Bergmann
-
Regensburg, Niemcy
- University Hospital
-
Rostock, Niemcy
- University Hospital
-
Stuttgart, Niemcy
- Klinikum Stuttgart
-
Tübingen, Niemcy
- University clinic Tübingen
-
Ulm, Niemcy
- University Hospital Ulm
-
Wiesbaden, Niemcy
- Deutsche Klinik für Diagnostik
-
Wiesbaden, Niemcy
- University Hospital
-
Wuppertal, Niemcy
- Helios Klinikum Wuppertal
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria
- University Hospital
-
Geneva, Szwajcaria
- Hopitaux Universitaires de Geneve
-
-
-
-
-
Lund, Szwecja
- Lund Unversity
-
Stockholm, Szwecja
- Huddinge University Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Włochy
- Gaslini Children's Hospital
-
Genova, Włochy
- San Martino
-
Milan, Włochy
- San Raffaele Hospital
-
Padova, Włochy
- University Hospital
-
-
-
-
-
Airdrie, Zjednoczone Królestwo
- Monklands Hospital
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Heartlands Hospital
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo
- Bristol Haematology & Oncology Centre
-
Cornwall, Zjednoczone Królestwo
- Royal Cornwall Hospitals
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- The Leeds Teaching Hospitals
-
London, Zjednoczone Królestwo
- St. Bartholomew's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, Sw17 0RE
- St George's Hospital/ St George's University of London
-
Wishaw, Zjednoczone Królestwo
- Wishaw General
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ciężka lub bardzo ciężka niedokrwistość aplastyczna
- Mniej niż 6 miesięcy od rozpoznania ciężkiej niedokrwistości aplastycznej na podstawie biopsji szpiku kostnego
- Etyczny — przed randomizacją uczestnik lub prawnie akceptowalny przedstawiciel musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Kwalifikacja do przeszczepu dawcy rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA
- Wcześniejsza terapia ATG
- Cyklosporyna A <4 tygodnie przed włączeniem
- Leczenie G-CSF <2 tygodnie przed włączeniem
- Inne czynniki wzrostu <4 tygodnie przed włączeniem
- Diagnostyka niedokrwistości Fanconiego, wrodzonej dyskeratozy czy zespołu wrodzonej niewydolności szpiku kostnego
- Dowody na chorobę mielodysplastyczną
- Rozpoznanie lub przebyty rak (z wyjątkiem miejscowego raka szyjki macicy, podstawnokomórkowego, płaskonabłonkowego lub czerniaka)
- Osoby z infekcją, chorobami wątroby, nerek, serca, metabolicznymi lub innymi współistniejącymi chorobami o takim nasileniu, że zbliża się śmierć
- Podmiot jest w ciąży (np. pozytywny test HCG) lub karmi piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Bez G-CSF, bez drugiego ATG
Pacjenci zostali losowo przydzieleni do grup, które nie otrzymywały G-CSF (obok ATG i CSA) i nie otrzymywały wczesnego ponownego leczenia w przypadku braku odpowiedzi.
|
Tak/nie dodanie G-CSF
Tak/nie wczesne ponowne leczenie ATG
|
|
Aktywny komparator: Nie G-CSF, tak 2. ATG
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy, która nie otrzymywała G-CSF (obok ATG i CSA), ale otrzymują wczesne ponowne leczenie w przypadku braku odpowiedzi.
|
Tak/nie dodanie G-CSF
Tak/nie wczesne ponowne leczenie ATG
|
|
Aktywny komparator: Tak G-CSF, nie 2. ATG
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej G-CSF (obok ATG i CSA) oraz do grupy, która nie otrzymywała wczesnego ponownego leczenia w przypadku braku odpowiedzi.
|
Tak/nie dodanie G-CSF
Tak/nie wczesne ponowne leczenie ATG
|
|
Aktywny komparator: Tak G-CSF, Tak 2. ATG
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej G-CSF (obok ATG i CSA) oraz do grupy otrzymującej wczesne ponowne leczenie w przypadku braku odpowiedzi.
|
Tak/nie dodanie G-CSF
Tak/nie wczesne ponowne leczenie ATG
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezawaryjne przetrwanie
Ramy czasowe: dzień 240
|
Ocena wpływu G-CSF na przeżycie wolne od niepowodzeń i śmiertelność u badanych pacjentów otrzymujących również ATG i cyklosporynę A oraz czas do uzyskania odpowiedzi hematologicznej (niepowodzenie definiowane jako zgon, brak odpowiedzi lub konieczność dalszego leczenia).
|
dzień 240
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź hematologiczna
Ramy czasowe: dzień 240
|
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź hematologiczną
|
dzień 240
|
|
Ciężkie zakażenia
Ramy czasowe: dzień 240
|
Występowanie ciężkich infekcji
|
dzień 240
|
|
Korzyści z dodania G-CSF
Ramy czasowe: dzień 240
|
Korzyść wynikająca z dodania G-CSF na śmiertelność (i), liczbę dni hospitalizacji (ii) oraz czas trwania antybiotykoterapii (iii)
|
dzień 240
|
|
Całkowita remisja
Ramy czasowe: dzień 120
|
Czas do osiągnięcia całkowitej remisji w ciągu 120 dni
|
dzień 120
|
|
Wskaźnik nawrotów
Ramy czasowe: 2 lata
|
Wskaźnik nawrotów wśród respondentów
|
2 lata
|
|
Morfologia krwi
Ramy czasowe: dzień 240
|
Mediana morfologii krwi wśród osób, które osiągnęły niezależność od transfuzji
|
dzień 240
|
|
Ciężkość choroby
Ramy czasowe: dzień 365
|
Odsetek osobników, u których wystąpiła zmiana ciężkości choroby (np.
poprawa od bardzo ciężkiej do ciężkiej niedokrwistości aplastycznej)
|
dzień 365
|
|
Ponowne leczenie ATG
Ramy czasowe: dzień 240
|
Odsetek osób, które odpowiedziały na ponowne leczenie ATG,
|
dzień 240
|
|
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: 6 lat
|
Bezpieczeństwo stosowania G-CSF u pacjentów leczonych G-CSF, ATG i cyklosporyną A w porównaniu z pacjentami otrzymującymi ATG i cyklosporynę A
|
6 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Tichelli A, de Latour RP, Passweg J, Knol-Bout C, Socie G, Marsh J, Schrezenmeier H, Hochsmann B, Bacigalupo A, Samarasinghe S, Rovo A, Kulasekararaj A, Roth A, Eikema DJ, Bosman P, Bader P, Risitano A, Dufour C; SAA Working Party of the EBMT. Long-term outcome of a randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia treated with antithymocyte globulin and cyclosporine, with or without granulocyte colony-stimulating factor: a Severe Aplastic Anemia Working Party Trial from the European Group of Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2020 May;105(5):1223-1231. doi: 10.3324/haematol.2019.222562. Epub 2019 Oct 3.
- Tichelli A, Schrezenmeier H, Socie G, Marsh J, Bacigalupo A, Duhrsen U, Franzke A, Hallek M, Thiel E, Wilhelm M, Hochsmann B, Barrois A, Champion K, Passweg JR. A randomized controlled study in patients with newly diagnosed severe aplastic anemia receiving antithymocyte globulin (ATG), cyclosporine, with or without G-CSF: a study of the SAA Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood. 2011 Apr 28;117(17):4434-41. doi: 10.1182/blood-2010-08-304071. Epub 2011 Jan 13.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2001
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2008
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 lipca 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 lipca 2010
Pierwszy wysłany (Szacowany)
16 lipca 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Niedokrwistość
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Niedokrwistość, aplastyczna
- Peptydy
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Czynniki biologiczne
- Węglowodany
- Międzykomórkowe peptydy sygnalizacyjne i białka
- Glikoproteiny
- Glikokoniugaty
- Czynniki stymulujące kolonię
- Czynniki wzrostu komórek hematopoetycznych
- Cytokiny
- Czynnik stymulujący kolonię granulocytów
Inne numery identyfikacyjne badania
- Flagship AA trial
- 41980964 (Identyfikator rejestru: ISRCTN)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .