Foreløbig undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af oral nepadutant hos spædbørn med kolik, der ikke reagerer på konventionel behandling (nocry-a)
Dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, parallel gruppepilotundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af oral administration af nepadutant hos spædbørnskolikbørn, der ikke reagerer på konventionelle behandlinger
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Spædbarnskolik er en funktionel mave-tarmsygdom, som rammer op til 30 % af spædbørnspopulationen; det er primært karakteriseret ved overdreven trøstesløs gråd, der starter uden nogen åbenbar årsag og varer i flere timer om dagen.
Nuværende ikke-farmakologiske indgreb (f.eks. besked, restriktioner i moderens kost hos ammende spædbørn) og farmakologiske behandlinger (simethicon, antimuskarine lægemidler) er stort set utilfredsstillende.
I dyremodeller reverserer Nepadutant den overdrevne tarmmotilitet og følsomhed, induceret af forskellige stimuli, uden at producere hæmmende effekter på disse funktioner ved baseline, hvilket tyder på, at Nepadutant kunne have en terapeutisk effekt uden interferens på fysiologisk gastrointestinal transit.
Denne fase IIa-undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten af Nepadutant pædiatrisk oral opløsning givet én gang dagligt i to doser sammenlignet med placebo.
Den eksperimentelle kliniske fase omfatter følgende perioder:
- Screeningsperiode (ingen undersøgelsesmedicin) skal udføres 7 til 4 dage før randomisering
- Behandlingsperiode, der varer syv dage med én gang daglig administration
- Periode efter behandling, som varer syv dage. Et sikkerhedsopfølgningsbesøg vil blive udført ca. 1 måned efter den første administrerede dosis.
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Raske spædbørn med diagnosen spædbørnskolik i henhold til følgende modificerede Wessel-kriterium "paroxysme af irritabilitet, ballade eller gråd, der starter og stopper uden åbenlys årsag i >3 timer/dag, >3 dage/uge i en uge"
- Alder ≥ 6 uger og < 4 måneder
- Ingen tilstrækkelig respons på konventionelle farmakologiske eller ikke-farmakologiske behandlingsalternativer for spædbarnskolik
- Spædbørn ammes udelukkende.
- Normal vækst
- Vilje til at afstå fra brug af antimuskarine lægemidler, simethicon, dimethicon eller antisyrer i undersøgelsesperioden
Ekskluderingskriterier:
- Kliniske tegn på allergier eller andre sygdomme, der kan forårsage gråd og/eller kræsenhed eller kan forstyrre absorption eller clearance af lægemidlet.
- Mistænkt for gastroøsofageal reflukssygdom (GERD)
- Modermælkserstatning eller blandet fodrede spædbørn.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Oral administration én gang dagligt i 7 dage
|
|
Eksperimentel: Nepadutant høj dosis
|
Oral administration én gang dagligt i 7 dage
|
|
Eksperimentel: Nepadutant lav dosis
|
Oral administration én gang dagligt i 7 dage
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Absolut ændring af den gennemsnitlige daglige gråd- og balladetid i tre på hinanden følgende dage under behandling versus baseline.
Tidsramme: en uge
|
en uge
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af 'responder' babyer ved slutningen af behandlingsperioden.
Tidsramme: en uge
|
en uge
|
|
Absolut ændring i forældrenes overordnede vurdering efter den første dosis af behandlingen, ved behandlingens afslutning og efter behandlingsophør versus baseline.
Tidsramme: ti dage
|
ti dage
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet i forhold til hyppigheden og sværhedsgraden af AE'er samt hyppigheden af klinisk signifikante ændringer i fysisk undersøgelse og laboratorietest.
Tidsramme: op til fire uger
|
op til fire uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Paolo Lionetti, MD, Servizio di Gastroenterologia dell'Azienda Ospdedaliero - Universitaria Anna Meyer di Firenze
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NIC-05 (NOCRY-a)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .