Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En farmakokinetisk, tolerabilitets- og sikkerhedsundersøgelse af Icatibant hos børn og unge med arvelig angioødem

14. maj 2021 opdateret af: Shire

En multicenter, open-label, ikke-randomiseret undersøgelse til vurdering af farmakokinetikken, tolerabiliteten og sikkerheden ved en enkelt subkutan administration af Icatibant hos børn og unge med arvelig angioødem

HGT-FIR-086 er et multicenter, åbent, ikke-randomiseret, enkeltarmsstudie til evaluering af farmakokinetikken, tolerabiliteten, sikkerheden og effekten på reproduktive hormoner af en enkelt subkutan (SC) administration af icatibant hos ca. 30 pædiatriske personer med arvelig angioødem (HAE) under et indledende akut anfald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse HGT-FIR-086 vil optage 30 forsøgspersoner fra 2 til under 18 år, opdelt i 2 grupper: præpubertal og pubertal/postpubertal. Mindst 10 præpubertale børn og mindst 20 unge (herunder 10 behandlet under et HAE-anfald) skal tilmeldes undersøgelsen.

Efter en kvalificerende screeningsperiode vil PK, sikkerhed/tolerabilitet og effektivitet af behandling med SC icatibant blive evalueret hos mindst 20 forsøgspersoner (10 præpubertale og 10 pubertet/postpubertale forsøgspersoner), som har kutane, abdominale eller laryngeale symptomer på en akut angreb af HAE. PK og sikkerhed/tolerabilitet af SC icatibant vil blive evalueret hos mindst 10 yderligere pubertet/postpubertale forsøgspersoner, som opfylder screeningskriterier og modtager behandling med SC icatibant i fravær af et aktuelt akut HAE-anfald.

Den planlagte varighed af aktiv deltagelse for forsøgspersoner, der får et indledende anfald af akut HAE, vil bestå af behandling med en enkelt subkutan injektion af icatibant på dag 1 til opfølgning på dag 90.

Efter at have modtaget indledende behandling med icatibant, enten under eller i fravær af et attak, kan mindst 10 pubertet/postpubertale forsøgspersoner, som efterfølgende oplever et akut HAE-anfald, fortsætte med at modtage behandling med icatibant som en enkelt SC-administration pr. angreb i i alt 3 kvalificerede icatibant-behandlede angreb.

Perioden for aktiv deltagelse i undersøgelsen for præpubertale forsøgspersoner vil være ca. 90 dage, mens den for pubertet/postpubertale forsøgspersoner maksimalt kan være på ca. 270 eller 360 dage (3 separate aktive perioder på ca. 90 dage for dem, der behandles med icatibant under en angreb; 4 separate aktive perioder for dem, der behandles uden angreb), med hver aktiv periode adskilt af perioder med inaktiv deltagelse af variabel varighed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Spanien, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. To til og med <18 år på tidspunktet for det første HAE-anfald.

    • Præpubertale og pubertale/postpubertale forsøgspersoner, der oplever og akut kutan, abdominal eller larynx HAE-anfald behandlet med icatibant som en del af denne undersøgelse.
    • Pubertale/postpubertale forsøgspersoner med HAE, der behandles med icatibant, men ikke under et anfald.
  2. Dokumenteret diagnose af HAE Type I eller II.
  3. Informeret samtykke (og emnets samtykke efter behov) underskrevet af forsøgspersonens forælder(e) eller juridiske værge(r).

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af andet angioødem end HAE.
  2. Deltagelse i et andet klinisk forsøg, der involverer brug af et hvilket som helst forsøgsprodukt (lægemiddel eller udstyr) inden for 30 dage før tilmelding til studiet eller på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  3. Enhver kendt faktor/sygdom, der kan forstyrre behandlingsoverholdelse, undersøgelsesudførelse eller resultatfortolkning.
  4. Medfødte eller erhvervede hjerteanomalier, der interfererer væsentligt med hjertefunktionen.
  5. Behandling med ACE-hæmmere inden for 7 dage før behandling.
  6. Brug af hormonel prævention inden for de 90 dage før behandling.
  7. Androgenbrug (f.eks. stanozolol, danazol, oxandrolon, methyltestosteron, testosteron) inden for de 90 dage før behandlingen.
  8. Graviditet eller amning.
  9. En fysisk tilstand, der interfererer med pubertetsstatusbestemmelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Icatibant
Enkelt dosis icatibant 0,4 mg/kg subkutant (SC) op til en maksimal dosis på 30 mg
Medicin: icatibant
Enkelt dosis icatibant 0,4 mg/kg subkutant (SC) op til en maksimal dosis på 30 mg
Andre navne:
  • Firazyr

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til maksimal koncentration (Tmax) af en enkelt subkutan (SC) dosis af Icatibant
Tidsramme: Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Tid til maksimal koncentration (Tmax) af en enkelt SC-dosis af icatibant blev rapporteret.
Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af en enkelt subkutan (SC) dosis af Icatibant
Tidsramme: Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af en enkelt SC-dosis af icatibant blev rapporteret.
Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Total plasmaclearance (CL/F) af en enkelt subkutan (SC) dosis af Icatibant
Tidsramme: Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Total plasmaclearance (CL/F) af en enkelt SC-dosis af icatibant blev rapporteret.
Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Areal under plasmakoncentrationstidskurven fra tid nul til 4 timer efter dosis (AUC0-4) af en enkelt subkutan (SC) dosis af Icatibant
Tidsramme: Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 og 4 timer efter dosis på dag 1
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til 4 timer efter dosis (AUC0-4) af en enkelt SC-dosis af icatibant blev rapporteret.
Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 og 4 timer efter dosis på dag 1
Areal under plasmakoncentrationstidskurven fra tid nul til 6 timer efter dosis (AUC0-t) af en enkelt subkutan (SC) dosis af Icatibant
Tidsramme: Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til 6 timer efter dosis (AUC0-t) af en enkelt SC-dosis af icatibant blev rapporteret.
Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid nul til uendelig (AUC0-inf) af en enkelt subkutan (SC) dosis af Icatibant
Tidsramme: Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til uendelig (AUC0-inf) af en enkelt SC-dosis af icatibant blev rapporteret.
Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Fordelingsvolumen (Vz/F) af en enkelt subkutan (SC) dosis af Icatibant
Tidsramme: Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Fordelingsvolumen (Vz/F) af en enkelt SC-dosis af icatibant blev rapporteret.
Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Elimination Halveringstid (t1/2) af en enkelt subkutan (SC) dosis af Icatibant
Tidsramme: Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Eliminationshalveringstid (t1/2) af en enkelt SC-dosis af icatibant blev rapporteret.
Præ-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer efter dosis på dag 1
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Før dosis op til 97 dage efter dosis
Vitale tegn omfattede puls, blodtryk, respirationsfrekvens og temperatur. Antallet af deltagere, der rapporterede klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, blev rapporteret.
Før dosis op til 97 dage efter dosis
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: 6 - 8 timer efter dosis på dag 1
Et standard 12-aflednings-EKG blev udført efter 10 minutter i hvile, når deltageren sad eller sad på ryggen efter behandlingen. Antallet af deltagere, der rapporterede klinisk signifikante ændringer i EKG'er, blev rapporteret.
6 - 8 timer efter dosis på dag 1
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieevalueringer
Tidsramme: Før dosis op til 97 dage efter dosis
Kliniske laboratorieevalueringer omfattede klinisk kemi (inklusive leverfunktionsprøver), hæmatologi, urinanalyse. Antallet af deltagere, der rapporterede klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieevalueringer, blev rapporteret.
Før dosis op til 97 dage efter dosis
Antal deltagere, der rapporterede tilstedeværelse af anti-icatibant-antistoffer
Tidsramme: Før dosis op til 97 dage efter dosis
Antallet af deltagere, der rapporterede anti-icatibant-antistoffer, blev rapporteret.
Før dosis op til 97 dage efter dosis
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra starten af ​​studiets lægemiddeladministration op til 97 dage efter dosis
En AE var enhver skadelig, patologisk eller utilsigtet ændring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som indikeret af fysiske tegn, symptomer eller laboratorieændringer, der forekommer i en klinisk undersøgelse, uanset om den anses for at være produktrelateret eller ej.
Fra starten af ​​studiets lægemiddeladministration op til 97 dage efter dosis
Antal deltagere, der rapporterede reaktioner på injektionsstedet (ISR) for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: 1 time efter dosis på dag 1 op til 9 dage efter dosis
Antallet af deltagere med reaktioner på injektionsstedet (erytem, ​​hævelse, brændende fornemmelse, kløe/kløe, varm fornemmelse, kutan smerte eller andet), der opstod efter initial administration af icatibant, blev rapporteret.
1 time efter dosis på dag 1 op til 9 dage efter dosis
Antal deltagere, der rapporterede reaktioner på injektionsstedet (ISR) for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: 1 time efter dosis op til 9 dage efter dosis
Antallet af deltagere med reaktioner på injektionsstedet (erytem, ​​hævelse, brændende fornemmelse, kløe/pruritus, varm fornemmelse, kutan smerte eller andet), der opstod efter efterfølgende administration af icatibant af personale på undersøgelsesstedet (administration af sundhedspraktiserende læger [HCP]) eller af plejer/selv (plejeradministration) blev rapporteret. I nedenstående tabel refererer E-2 til icatibant eksponering 2 og E-3 refererer til icatibant eksponering 3.
1 time efter dosis op til 9 dage efter dosis
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i reproduktive hormoner
Tidsramme: Før dosis op til 97 dage efter dosis
Reproduktive hormonniveauer af follikelstimulerende hormon (FSH), luteiniserende hormon (LH), østradiol og progesteron hos kvinder og FSH, LH og testosteron hos mænd blev målt. Antallet af deltagere med klinisk signifikante ændringer i reproduktive hormoner blev rapporteret.
Før dosis op til 97 dage efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til indtræden af ​​symptomlindring (TOSR) for sammensatte investigator-vurderet symptomscore for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 8,5 timer efter dosis
TOSR blev defineret som varigheden i timer fra administration af studielægemiddel til det tidligste tidspunkt efter behandling, hvor der var mindst 20 procent (%) forbedring i den gennemsnitlige efterbehandling symptomscore uden forværring af nogen enkelt komponent score for den indledende icatibant eksponering. Undersøgeren brugte en symptomscore til at vurdere sværhedsgraden af ​​symptomer på akutte kutane, abdominale og larynxanfald af hereditært angioødem (HAE) ved hjælp af følgende 5-trins skala: 0=ingen (fravær af symptomer), 1=mildt (nej til mild forstyrrelse af daglige aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse af daglige aktiviteter), 3=alvorlig (alvorlig forstyrrelse af daglige aktiviteter) og 4=meget alvorlig (meget alvorlig forstyrrelse af daglige aktiviteter). TOSR for deltagere, der modtog indledende icatibant-administration, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 8,5 timer efter dosis
Tid til indtræden af ​​symptomlindring (TOSR) for Composite Investigator-Assessed Symptom Scores for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 12 timer efter dosis
TOSR blev defineret som varigheden af ​​tid i timer fra administration af undersøgelseslægemiddel til det tidligste tidspunkt efter behandling, hvor der var mindst 20 % forbedring i den sammensatte (eller gennemsnitlige) efterbehandling symptomscore uden forværring af nogen enkeltstående komponentscore. Undersøgeren brugte en symptomscore til at vurdere sværhedsgraden af ​​symptomer på akutte kutane, abdominale og larynxanfald af HAE ved hjælp af følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær af symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse af daglige aktiviteter), 3=alvorligt (alvorligt forstyrrelse af daglige aktiviteter) og 4=meget alvorligt (meget alvorligt forstyrrelse af daglige aktiviteter). TOSR for deltagere, der modtog efterfølgende icatibant-administration ved HCP-administration eller af omsorgsperson/selv-administration, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 12 timer efter dosis
Tid til indtræden af ​​symptomlindring (TOSR) for ansigtssmerteskala-reviderede (FPS-R)-score for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 52 timer efter dosis
TOSR blev defineret som det tidligste tidspunkt, hvor scoren efter behandling forbedredes med mindst ét ​​niveau. Deltagere på 4 år og ældre vurderede selv deres HAE-relaterede smerter ved hjælp af FPS-R-instrumentet. FPS-R er et selvrapporteret mål, der bruges til at vurdere intensiteten af ​​børns smerte, og det scores på en skala fra 0 til 10 (0=ingen smerte til 10=meget smerte). TOSR for deltagere, der modtog indledende icatibant-administration, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 52 timer efter dosis
Tid til indtræden af ​​symptomlindring (TOSR) for ansigtssmerteskala-reviderede (FPS-R)-score for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 28 timer efter dosis
TOSR blev defineret som det tidligste tidspunkt, hvor scoren efter behandling forbedredes med mindst ét ​​niveau. Deltagere på 4 år og ældre vurderede selv deres HAE-relaterede smerter ved hjælp af FPS-R-instrumentet. FPS-R er et selvrapporteret mål, der bruges til at vurdere intensiteten af ​​børns smerte, og det scores på en skala fra 0 til 10 (0=ingen smerte til 10=meget smerte). TOSR for deltagere, der modtog efterfølgende icatibant-administration ved HCP-administration eller af omsorgsperson/selv-administration, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 28 timer efter dosis
Tid til indtræden af ​​symptomlindring (TOSR) for ansigter, ben, aktivitet, gråd og trøst (FLACC)-resultater
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 8,5 timer efter dosis
TOSR blev defineret som det tidligste tidspunkt, hvor en 20% forbedring blev set i den samlede score efter behandling. Deltagere på 4 år og yngre gennemgik efterforskerens vurdering af HAE-relaterede smerter (kutan, abdominal og larynx) ved hjælp af FLACC-comportmental smerteskala. Hver af de 5 kategorier blev scoret fra 0 til 2. Ansigt (F): 0 (intet særligt udtryk/smil) - 2 (hyppig til konstant rynket pandehår, der dirrer med kæben); Ben (L): 0 (normal position/afslappet) - 2 (spark/ben trukket op); Aktivitet(A): 0 (ligger stille, normal stilling, bevæger sig let) - 2 (buet stiv/rykkende); Cry(C): 0 (Intet gråd [vågen/søvn]) - 2 (stødt græder/skrig/hulken eller hyppige klager); Trøstlighed (C): 0 (indhold/afslappet) - 2 (svært at trøste/trøste), hvilket resulterer i en samlet score mellem 0 og 10.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 8,5 timer efter dosis
Tid til minimumssymptomer for sammensatte investigator-vurderet symptomscore for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 8,5 timer efter dosis
Tid til minimumssymptom blev defineret som varigheden af ​​tiden i timer fra indgivelse af undersøgelseslægemiddel til det tidligste tidspunkt efter behandling, hvor alle symptomer var enten milde eller fraværende for investigator-rapporterede symptomscore. Undersøgeren brugte en symptomscore til at vurdere sværhedsgraden af ​​symptomer på akutte kutane, abdominale og larynxanfald af HAE ved hjælp af følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær af symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse af daglige aktiviteter), 3=alvorligt (alvorligt forstyrrelse af daglige aktiviteter) og 4=meget alvorligt (meget alvorligt forstyrrelse af daglige aktiviteter). Tid til minimumssymptom for deltagere, der modtog indledende icatibant-administration, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 8,5 timer efter dosis
Tid til minimumssymptomer for sammensatte investigator-vurderet symptomscore for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 12 timer efter dosis
Tid til minimumssymptom blev defineret som varigheden af ​​tiden i timer fra indgivelse af undersøgelseslægemiddel til det tidligste tidspunkt efter behandling, hvor alle symptomer var enten milde eller fraværende for investigator-rapporterede symptomscore. Undersøgeren brugte en symptomscore til at vurdere sværhedsgraden af ​​symptomer på akutte kutane, abdominale og larynxanfald af HAE ved hjælp af følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær af symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse af daglige aktiviteter), 3=alvorligt (alvorligt forstyrrelse af daglige aktiviteter) og 4=meget alvorligt (meget alvorligt forstyrrelse af daglige aktiviteter). Tid til minimumssymptom for deltagere, der modtog efterfølgende icatibant-administration ved HCP-administration eller af omsorgsperson/selv-administration, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 12 timer efter dosis
Tid til minimumssymptom for ansigtssmerteskala-reviderede (FPS-R)-score for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 52 timer efter dosis
Tid til minimumssymptomer blev defineret som varigheden af ​​tid i timer fra administration af undersøgelseslægemiddel til det tidligste tidspunkt, hvor score efter behandling forbedredes til nul (eller ingen smerte). Deltagere på 4 år og ældre vurderede selv deres HAE-relaterede smerter ved hjælp af FPS-R-instrumentet. FPS-R er et selvrapporteret mål, der bruges til at vurdere intensiteten af ​​børns smerte, og det scores på en skala fra 0 til 10 (0=ingen smerte til 10=meget smerte). Tid til minimumssymptom for deltagere, der modtog indledende icatibant-administration, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 52 timer efter dosis
Tid til minimumssymptom for ansigtssmerteskala-reviderede (FPS-R)-score for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 28 timer efter dosis
Tid til minimumssymptomer blev defineret som varigheden af ​​tid i timer fra administration af undersøgelseslægemiddel til det tidligste tidspunkt, hvor score efter behandling forbedredes til nul (eller ingen smerte). Deltagere på 4 år og ældre vurderede selv deres HAE-relaterede smerter ved hjælp af FPS-R-instrumentet. FPS-R er et selvrapporteret mål, der bruges til at vurdere intensiteten af ​​børns smerte, og det scores på en skala fra 0 til 10 (0=ingen smerte til 10=meget smerte). Tid til minimumssymptom for deltagere, der modtog efterfølgende icatibant-administration ved HCP-administration eller af omsorgsperson/selv-administration, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 28 timer efter dosis
Tid til minimum symptom for ansigter, ben, aktivitet, gråd og trøst (FLACC)-resultater
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 8,5 timer efter dosis
Tid til minimumssymptomer blev defineret som varigheden af ​​tiden i timer fra administration af undersøgelseslægemiddel til det tidligste tidspunkt, hvor den samlede score efter behandling blev forbedret til nul. Deltagere på 4 år og yngre gennemgik efterforskerens vurdering af HAE-relaterede smerter (kutan, abdominal og larynx) ved hjælp af FLACC-comportmental smerteskala. Hver af de 5 kategorier blev scoret fra 0 til 2. (F) Ansigt: 0 (intet særligt udtryk/smil) - 2 (hyppig til konstant rynket pande sammenkæbe, der dirrer med hage); (L) Ben: 0 (normal position/afslappet) - 2 (spark/ben trukket op); (A) Aktivitet: 0 (ligger stille, normal stilling, bevæger sig let) - 2 (buet stiv/rykkende); (C) Græd: 0 (Intet gråd [vågen/sover]) - 2 (græder konstant/skrig/hulken eller hyppige klager); (C) Trøst: 0 (indhold/afslappet) - 2 (svært at trøste/komfort), hvilket resulterer i en samlet score mellem 0 og 10.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 8,5 timer efter dosis
Tid til brug af redningsmedicin til behandling af symptomer på arveligt angioødem (HAE) angreb efter lægemiddeladministration
Tidsramme: Fra starten af ​​studiets lægemiddeladministration op til 52 timer efter dosis
Redningsmedicin var enhver medicin, der blev brugt efter administration af icatibant, som efter investigatorens opfattelse var umiddelbart nødvendig for at lindre akutte symptomer, som af investigator vurderes som følge af det aktuelle HAE-anfald. Tid til første brug af redningsmedicin før symptomlindring blev beregnet fra tidspunktet for administration af undersøgelseslægemidlet til første brug af redningsmedicin før symptomlindring. Denne analyse blev ikke udført, da i henhold til protokol, "Denne analyse vil kun blive udført, hvis der er mindst 5 deltagere til et givet angreb, som brugte redningsmedicin, før de opnåede symptomlindring".
Fra starten af ​​studiets lægemiddeladministration op til 52 timer efter dosis
Antal deltagere med forværret intensitet af klinisk arvelig angioødem (HAE) symptomer mellem 2 og 4 timer efter behandling med Icatibant eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra 2 timer efter dosis til 4 timer efter dosis
Undersøgeren brugte en symptomscore til at vurdere sværhedsgraden af ​​symptomerne på akutte kutane, abdominale og larynxanfald af HAE ved hjælp af følgende 5-trins skala: 0=ingen (fravær af symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse af daglige aktiviteter), 3=alvorligt (alvorligt forstyrrelse af daglige aktiviteter) og 4=meget alvorligt (meget alvorlig forstyrrelse af daglige aktiviteter). Antallet af deltagere med en forværret sværhedsgrad af HAE-symptomer 4 timer efter dosis fra 2 timer efter dosis blev rapporteret.
Fra 2 timer efter dosis til 4 timer efter dosis
Antal deltagere med forværret intensitet af klinisk arvelig angioødem (HAE) symptomer mellem 2 og 4 timer efter behandling med Icatibant eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra 2 timer efter dosis til 4 timer efter dosis
Undersøgeren brugte en symptomscore til at vurdere sværhedsgraden af ​​symptomerne på akutte kutane, abdominale og larynxanfald af HAE ved hjælp af følgende 5-trins skala: 0=ingen (fravær af symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse af daglige aktiviteter), 3=alvorligt (alvorligt forstyrrelse af daglige aktiviteter) og 4=meget alvorligt (meget alvorlig forstyrrelse af daglige aktiviteter). Antallet af deltagere med en forværret sværhedsgrad af HAE-symptomer 4 timer efter dosis fra 2 timer efter dosis blev rapporteret.
Fra 2 timer efter dosis til 4 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

12. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2011

Først opslået (Skøn)

1. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner