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Estudio de farmacocinética, tolerabilidad y seguridad de icatibant en niños y adolescentes con angioedema hereditario

14 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio multicéntrico, abierto, no aleatorizado para evaluar la farmacocinética, la tolerabilidad y la seguridad de una sola administración subcutánea de icatibant en niños y adolescentes con angioedema hereditario

HGT-FIR-086 es un estudio multicéntrico, abierto, no aleatorizado, de un solo brazo para evaluar la farmacocinética, la tolerabilidad, la seguridad y la eficacia sobre las hormonas reproductivas de una sola administración subcutánea (SC) de icatibant en aproximadamente 30 pacientes pediátricos. sujetos con angioedema hereditario (AEH) durante un ataque agudo inicial.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio HGT-FIR-086 inscribirá a 30 sujetos de 2 a menos de 18 años de edad, divididos en 2 grupos: prepuberal y puberal/postpuberal. Deben participar en el estudio al menos 10 niños prepuberales y al menos 20 adolescentes (incluidos 10 tratados durante un ataque de AEH).

Después de un período de selección calificado, se evaluará la farmacocinética, la seguridad/tolerabilidad y la eficacia del tratamiento con icatibant SC en al menos 20 sujetos (10 prepuberales y 10 púberes/pospuberales) que presenten síntomas cutáneos, abdominales o laríngeos de una ataque agudo de AEH. La farmacocinética y la seguridad/tolerabilidad de icatibant SC se evaluarán en al menos 10 sujetos púberes/postpuberales adicionales que cumplan con los criterios de selección y reciban tratamiento con icatibant SC en ausencia de un ataque agudo de AEH actual.

La duración planificada de la participación activa para los sujetos que presenten un ataque inicial de AEH agudo consistirá en el tratamiento con una única inyección subcutánea de icatibant en el día 1 hasta el seguimiento en el día 90.

Después de haber recibido el tratamiento inicial con icatibant, ya sea durante o en ausencia de un ataque, al menos 10 sujetos púberes/pospuberales que posteriormente experimenten un ataque agudo de AEH pueden continuar recibiendo tratamiento con icatibant como una única administración SC por ataque durante un total de 3 ataques elegibles tratados con icatibant.

El período de participación activa en el estudio para sujetos prepúberes será de aproximadamente 90 días, mientras que para sujetos púberes/pospuberales podría ser un máximo de aproximadamente 270 o 360 días (3 períodos activos separados de aproximadamente 90 días para aquellos tratados con icatibant durante un ataque; 4 periodos activos separados para aquellos tratados sin un ataque), con cada periodo activo separado por periodos de participación inactiva de duración variable.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Alemania, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, España, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. De dos a <18 años de edad en el momento del primer ataque de AEH.

    • Sujetos prepúberes y púberes/pospuberales que experimentaron un ataque agudo de AEH cutáneo, abdominal o laríngeo tratados con icatibant como parte de este estudio.
    • Sujetos púberes/pospuberales con AEH que reciben tratamiento con icatibant, pero no durante un ataque.
  2. Diagnóstico documentado de AEH tipo I o II.
  3. Consentimiento informado (y asentimiento del sujeto, según corresponda) firmado por los padres o tutores legales del sujeto.

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de angioedema distinto del AEH.
  2. Participación en otro ensayo clínico que involucre el uso de cualquier producto en investigación (medicamento o dispositivo) dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio o en cualquier momento durante el estudio.
  3. Cualquier factor/enfermedad conocida que pueda interferir con el cumplimiento del tratamiento, la realización del estudio o la interpretación de los resultados.
  4. Anomalías cardíacas congénitas o adquiridas que interfieren significativamente con la función cardíaca.
  5. Tratamiento con inhibidores de la ECA dentro de los 7 días previos al tratamiento.
  6. Uso de anticonceptivos hormonales dentro de los 90 días previos al tratamiento.
  7. Uso de andrógenos (p. ej., estanozolol, danazol, oxandrolona, ​​metiltestosterona, testosterona) dentro de los 90 días anteriores al tratamiento.
  8. Embarazo o lactancia.
  9. Una condición física que interfiere con la determinación del estado puberal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Icatibant
Dosis única de icatibant 0,4 mg/kg subcutáneo (SC) hasta una dosis máxima de 30 mg
Droga: icatibante
Dosis única de icatibant 0,4 mg/kg subcutáneo (SC) hasta una dosis máxima de 30 mg
Otros nombres:
  • Firazyr

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la concentración máxima (Tmax) de una sola dosis subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Se informó el tiempo hasta la concentración máxima (Tmax) de una sola dosis SC de icatibant.
Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Concentración plasmática máxima (Cmax) de una sola dosis subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Se informó la concentración plasmática máxima (Cmax) de una sola dosis SC de icatibant.
Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Depuración plasmática total (CL/F) de una sola dosis subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Se informó el aclaramiento plasmático total (CL/F) de una sola dosis SC de icatibant.
Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta 4 horas después de la dosis (AUC0-4) de una dosis única subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 y 4 horas después de la dosis el día 1
Se informó el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta 4 horas después de la dosis (AUC0-4) de una sola dosis SC de icatibant.
Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 y 4 horas después de la dosis el día 1
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta 6 horas después de la dosis (AUC0-t) de una dosis única subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Se informó el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta 6 horas después de la dosis (AUC0-t) de una sola dosis SC de icatibant.
Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUC0-inf) de una sola dosis subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Se informó el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUC0-inf) de una sola dosis SC de icatibant.
Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Volumen de distribución (Vz/F) de una sola dosis subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Se informó el volumen de distribución (Vz/F) de una sola dosis SC de icatibant.
Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Vida media de eliminación (t1/2) de una sola dosis subcutánea (SC) de icatibant
Periodo de tiempo: Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Se informó la vida media de eliminación (t1/2) de una sola dosis SC de icatibant.
Dosis previa; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 y 6 horas después de la dosis el día 1
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Predosis hasta 97 días después de la dosis
Los signos vitales incluían la frecuencia del pulso, la presión arterial, la frecuencia respiratoria y la temperatura. Se informó el número de participantes que informaron cambios clínicamente significativos en los signos vitales.
Predosis hasta 97 días después de la dosis
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: 6 - 8 horas después de la dosis el día 1
Se realizó un ECG estándar de 12 derivaciones después de 10 minutos en reposo cuando el participante estaba sentado o en decúbito supino después del tratamiento. Se informó el número de participantes que informaron cambios clínicamente significativos en los ECG.
6 - 8 horas después de la dosis el día 1
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en las evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Predosis hasta 97 días después de la dosis
Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron química clínica (incluyendo pruebas de función hepática), hematología, análisis de orina. Se informó el número de participantes que informaron cambios clínicamente significativos en las evaluaciones de laboratorio clínico.
Predosis hasta 97 días después de la dosis
Número de participantes que informaron la presencia de anticuerpos anti-icatibant
Periodo de tiempo: Predosis hasta 97 días después de la dosis
Se informó el número de participantes que informaron anticuerpos antiicatibant.
Predosis hasta 97 días después de la dosis
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 97 días después de la dosis
Un AA era cualquier cambio nocivo, patológico o no intencionado en la función anatómica, fisiológica o metabólica según lo indicado por signos físicos, síntomas o cambios de laboratorio que ocurren en un estudio clínico, ya sea que se considere o no relacionado con el producto en investigación.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 97 días después de la dosis
Número de participantes que informaron reacciones en el lugar de la inyección (ISR) por exposición a icatibant Número 1
Periodo de tiempo: 1 h después de la dosis en el día 1 hasta 9 días después de la dosis
Se informó el número de participantes con reacciones en el lugar de la inyección (eritema, hinchazón, sensación de ardor, picazón/prurito, sensación de calor, dolor cutáneo u otro) que ocurrieron después de la administración inicial de icatibant.
1 h después de la dosis en el día 1 hasta 9 días después de la dosis
Número de participantes que informaron reacciones en el lugar de la inyección (ISR) por exposición a icatibant Número 2 y 3
Periodo de tiempo: 1 h después de la dosis hasta 9 días después de la dosis
El número de participantes con reacciones en el lugar de la inyección (eritema, hinchazón, sensación de ardor, picazón/prurito, sensación de calor, dolor cutáneo u otro) que ocurrieron después de la administración posterior de icatibant por parte del personal del lugar del estudio (administración del profesional de la salud [HCP]) o por cuidador/uno mismo (administración del cuidador). En la siguiente tabla, E-2 se refiere a la exposición 2 a icatibant y E-3 se refiere a la exposición 3 a icatibant.
1 h después de la dosis hasta 9 días después de la dosis
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en las hormonas reproductivas
Periodo de tiempo: Predosis hasta 97 días después de la dosis
Se midieron los niveles de hormonas reproductivas de hormona estimulante del folículo (FSH), hormona luteinizante (LH), estradiol y progesterona en mujeres, y FSH, LH y testosterona en hombres. Se informó el número de participantes con cambios clínicamente significativos en las hormonas reproductivas.
Predosis hasta 97 días después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas (TOSR) para las puntuaciones compuestas de síntomas evaluadas por el investigador para la exposición a icatibant número 1
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 8,5 horas después de la dosis
El TOSR se definió como la duración del tiempo en horas desde la administración del fármaco del estudio hasta el momento posterior al tratamiento más temprano en el que hubo una mejora de al menos el 20 por ciento (%) en la puntuación promedio de los síntomas posteriores al tratamiento sin empeoramiento de ningún componente individual. puntuación para la exposición inicial a icatibant. El investigador utilizó una puntuación de síntomas para evaluar la gravedad de los síntomas de los ataques cutáneos, abdominales y laríngeos agudos de angioedema hereditario (AEH) utilizando la siguiente escala de 5 puntos: 0=ninguno (ausencia de síntomas), 1=leve (sin síntomas) interferencia leve con las actividades diarias), 2=moderada (interferencia moderada con las actividades diarias), 3=severa (interferencia severa con las actividades diarias) y 4=muy severa (interferencia muy severa con las actividades diarias). Se informó el TOSR para los participantes que recibieron la administración inicial de icatibant.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 8,5 horas después de la dosis
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas (TOSR) para las puntuaciones compuestas de síntomas evaluadas por el investigador para la exposición a icatibant número 2 y 3
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 12 horas después de la dosis
El TOSR se definió como la duración del tiempo en horas desde la administración del fármaco del estudio hasta el momento posterior al tratamiento más temprano en el que hubo una mejora de al menos un 20 % en la puntuación compuesta (o promedio) de los síntomas posteriores al tratamiento sin empeoramiento de ninguno de ellos. puntuación del componente. El investigador utilizó una puntuación de síntomas para evaluar la gravedad de los síntomas de los ataques agudos cutáneos, abdominales y laríngeos de AEH mediante la siguiente escala de 5 puntos: 0=ninguno (ausencia de síntomas), 1=leve (ninguna o leve interferencia con la actividad diaria). actividades diarias), 2=moderado (interferencia moderada con las actividades diarias), 3=severo (interferencia severa con las actividades diarias) y 4=muy severo (interferencia muy severa con las actividades diarias). Se informó el TOSR para los participantes que recibieron la administración posterior de icatibant por parte del personal de atención médica o por cuidador/autoadministración.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 12 horas después de la dosis
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas (TOSR) para las puntuaciones de la escala de dolor facial revisada (FPS-R) para la exposición número 1 a icatibant
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 52 horas después de la dosis
El TOSR se definió como el momento más temprano en el que la puntuación posterior al tratamiento mejoró en al menos un nivel. Los participantes de 4 años de edad y mayores autoevaluaron su dolor relacionado con el AEH mediante el instrumento FPS-R. FPS-R es una medida autoinformada utilizada para evaluar la intensidad del dolor de los niños y se puntúa utilizando una escala de 0 a 10 (0 = sin dolor a 10 = mucho dolor). Se informó el TOSR para los participantes que recibieron la administración inicial de icatibant.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 52 horas después de la dosis
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas (TOSR) para las puntuaciones revisadas de la escala de dolor facial (FPS-R) para la exposición a icatibant número 2 y 3
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 28 horas después de la dosis
El TOSR se definió como el momento más temprano en el que la puntuación posterior al tratamiento mejoró en al menos un nivel. Los participantes de 4 años de edad y mayores autoevaluaron su dolor relacionado con el AEH mediante el instrumento FPS-R. FPS-R es una medida autoinformada utilizada para evaluar la intensidad del dolor de los niños y se puntúa utilizando una escala de 0 a 10 (0 = sin dolor a 10 = mucho dolor). Se informó el TOSR para los participantes que recibieron la administración posterior de icatibant por parte del personal de atención médica o por cuidador/autoadministración.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 28 horas después de la dosis
Tiempo hasta el inicio del alivio de los síntomas (TOSR) para las puntuaciones de rostros, piernas, actividad, llanto y consolabilidad (FLACC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 8,5 horas después de la dosis
El TOSR se definió como el momento más temprano en el que se observó una mejora del 20 % en la puntuación total posterior al tratamiento. Los participantes de 4 años de edad y menores se sometieron a una evaluación del investigador del dolor relacionado con el AEH (cutáneo, abdominal y laríngeo) utilizando la escala de dolor conductual FLACC. Cada una de las 5 categorías se calificó de 0 a 2. Rostro (F): 0 (sin expresión particular/sonrisa) - 2 (frecuente a constante ceño fruncido mandíbula apretada mentón tembloroso); Piernas (L): 0 (posición normal/relajada) - 2 (pataleo/piernas levantadas); Actividad (A): 0 (acostado tranquilamente, posición normal, se mueve con facilidad) - 2 (arqueado rígido/sacudidas); Llanto(C): 0 (No llora [despierto/dormido]) - 2 (llanto constante/gritos/sollozos o quejas frecuentes); Consolabilidad (C): 0 (contento/relajado) - 2 (difícil de consolar/comodidad), resultando en una puntuación total entre 0 y 10.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 8,5 horas después de la dosis
Tiempo hasta los síntomas mínimos para las puntuaciones compuestas de síntomas evaluadas por el investigador para la exposición a icatibant número 1
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 8,5 horas después de la dosis
El tiempo hasta el síntoma mínimo se definió como la duración del tiempo en horas desde la administración del fármaco del estudio hasta el momento posterior al tratamiento más temprano en el que todos los síntomas eran leves o estaban ausentes para la puntuación de síntomas informada por el investigador. El investigador utilizó una puntuación de síntomas para evaluar la gravedad de los síntomas de los ataques agudos cutáneos, abdominales y laríngeos de AEH mediante la siguiente escala de 5 puntos: 0=ninguno (ausencia de síntomas), 1=leve (ninguna o leve interferencia con la actividad diaria). actividades diarias), 2=moderado (interferencia moderada con las actividades diarias), 3=severo (interferencia severa con las actividades diarias) y 4=muy severo (interferencia muy severa con las actividades diarias). Se informó el tiempo transcurrido hasta el síntoma mínimo para los participantes que recibieron la administración inicial de icatibant.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 8,5 horas después de la dosis
Tiempo hasta los síntomas mínimos para las puntuaciones compuestas de síntomas evaluadas por el investigador para la exposición a icatibant número 2 y 3
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 12 horas después de la dosis
El tiempo hasta el síntoma mínimo se definió como la duración del tiempo en horas desde la administración del fármaco del estudio hasta el momento posterior al tratamiento más temprano en el que todos los síntomas eran leves o estaban ausentes para la puntuación de síntomas informada por el investigador. El investigador utilizó una puntuación de síntomas para evaluar la gravedad de los síntomas de los ataques agudos cutáneos, abdominales y laríngeos de AEH mediante la siguiente escala de 5 puntos: 0=ninguno (ausencia de síntomas), 1=leve (ninguna o leve interferencia con la actividad diaria). actividades diarias), 2=moderado (interferencia moderada con las actividades diarias), 3=severo (interferencia severa con las actividades diarias) y 4=muy severo (interferencia muy severa con las actividades diarias). Se informó el tiempo hasta el síntoma mínimo para los participantes que recibieron la administración posterior de icatibant por parte del personal de atención médica o por cuidador/autoadministración.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 12 horas después de la dosis
Tiempo hasta el síntoma mínimo para las puntuaciones de la escala de dolor facial revisada (FPS-R) para la exposición a icatibant número 1
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 52 horas después de la dosis
El tiempo hasta los síntomas mínimos se definió como la duración del tiempo en horas desde la administración del fármaco del estudio hasta el momento más temprano en el que la puntuación posterior al tratamiento mejoró a cero (o sin dolor). Los participantes de 4 años de edad y mayores autoevaluaron su dolor relacionado con el AEH mediante el instrumento FPS-R. FPS-R es una medida autoinformada utilizada para evaluar la intensidad del dolor de los niños y se puntúa utilizando una escala de 0 a 10 (0 = sin dolor a 10 = mucho dolor). Se informó el tiempo transcurrido hasta el síntoma mínimo para los participantes que recibieron la administración inicial de icatibant.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 52 horas después de la dosis
Tiempo hasta el síntoma mínimo para las puntuaciones de la escala de dolor facial revisada (FPS-R) para la exposición a icatibant número 2 y 3
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 28 horas después de la dosis
El tiempo hasta los síntomas mínimos se definió como la duración del tiempo en horas desde la administración del fármaco del estudio hasta el momento más temprano en el que la puntuación posterior al tratamiento mejoró a cero (o sin dolor). Los participantes de 4 años de edad y mayores autoevaluaron su dolor relacionado con el AEH mediante el instrumento FPS-R. FPS-R es una medida autoinformada utilizada para evaluar la intensidad del dolor de los niños y se puntúa utilizando una escala de 0 a 10 (0 = sin dolor a 10 = mucho dolor). Se informó el tiempo hasta el síntoma mínimo para los participantes que recibieron la administración posterior de icatibant por parte del personal de atención médica o por cuidador/autoadministración.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 28 horas después de la dosis
Tiempo hasta el síntoma mínimo para las puntuaciones de caras, piernas, actividad, llanto y consolabilidad (FLACC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 8,5 horas después de la dosis
El tiempo hasta los síntomas mínimos se definió como la duración del tiempo en horas desde la administración del fármaco del estudio hasta el momento más temprano en el que la puntuación total posterior al tratamiento mejoró a cero. Los participantes de 4 años de edad y menores se sometieron a una evaluación del investigador del dolor relacionado con el AEH (cutáneo, abdominal y laríngeo) utilizando la escala de dolor conductual FLACC. Cada una de las 5 categorías se calificó de 0 a 2. (F) Rostro: 0 (sin expresión particular/sonrisa) - 2 (frecuente a constante ceño fruncido mandíbula apretada mentón tembloroso); (L) Piernas: 0 (posición normal/relajada) - 2 (pataleo/piernas levantadas); (A) Actividad: 0 (acostado tranquilamente, posición normal, se mueve con facilidad) - 2 (arqueado rígido/sacudidas); (C) Llanto: 0 (sin llanto [despierto/dormido]) - 2 (llanto constante/gritos/sollozos o quejas frecuentes); (C) Consolabilidad: 0 (contento/relajado) - 2 (difícil de consolar/comodidad), resultando una puntuación total entre 0 y 10.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 8,5 horas después de la dosis
Tiempo hasta el uso de la medicación de rescate para el tratamiento de los síntomas del ataque de angioedema hereditario (AEH) después de la administración del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 52 horas después de la dosis
La medicación de rescate era cualquier medicación utilizada después de la administración de icatibant que, en opinión del investigador, era inmediatamente necesaria para aliviar los síntomas agudos que el investigador juzgaba como resultado del ataque actual de AEH. El tiempo hasta el primer uso de la medicación de rescate antes del inicio del alivio de los síntomas se calculó desde el momento de la administración del fármaco del estudio hasta el primer uso de la medicación de rescate antes del inicio del alivio de los síntomas. Este análisis no se realizó porque, según el protocolo, "este análisis solo se realizará si hay al menos 5 participantes para un ataque dado que usaron medicación de rescate antes de lograr el alivio de los síntomas".
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 52 horas después de la dosis
Número de participantes con empeoramiento de la intensidad de los síntomas del angioedema clínico hereditario (AEH) entre 2 y 4 horas después del tratamiento con exposición a icatibant Número 1
Periodo de tiempo: Desde 2 horas después de la dosis hasta 4 horas después de la dosis
El investigador utilizó una puntuación de síntomas para evaluar la gravedad de los síntomas de los ataques cutáneos, abdominales y laríngeos agudos de AEH mediante la siguiente escala de 5 puntos: 0=ninguno (ausencia de síntomas), 1=leve (ninguna o leve interferencia con la actividad diaria). actividades diarias), 2=moderado (interferencia moderada con las actividades diarias), 3=severo (interferencia severa con las actividades diarias) y 4=muy severo (interferencia muy severa con las actividades diarias). Se informó el número de participantes con un empeoramiento de la gravedad de los síntomas de AEH a las 4 horas posteriores a la dosis y a las 2 horas posteriores a la dosis.
Desde 2 horas después de la dosis hasta 4 horas después de la dosis
Número de participantes con empeoramiento de la intensidad de los síntomas del angioedema clínico hereditario (AEH) entre 2 y 4 horas después del tratamiento con exposición a icatibant Número 2 y 3
Periodo de tiempo: Desde 2 horas después de la dosis hasta 4 horas después de la dosis
El investigador utilizó una puntuación de síntomas para evaluar la gravedad de los síntomas de los ataques cutáneos, abdominales y laríngeos agudos de AEH mediante la siguiente escala de 5 puntos: 0=ninguno (ausencia de síntomas), 1=leve (ninguna o leve interferencia con la actividad diaria). actividades diarias), 2=moderado (interferencia moderada con las actividades diarias), 3=severo (interferencia severa con las actividades diarias) y 4=muy severo (interferencia muy severa con las actividades diarias). Se informó el número de participantes con un empeoramiento de la gravedad de los síntomas de AEH a las 4 horas posteriores a la dosis y a las 2 horas posteriores a la dosis.
Desde 2 horas después de la dosis hasta 4 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

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Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de enero de 2012

Finalización primaria (Actual)

12 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

12 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de junio de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de julio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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