Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakokinetyki, tolerancji i bezpieczeństwa stosowania ikatybantu u dzieci i młodzieży z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie oceniające farmakokinetykę, tolerancję i bezpieczeństwo pojedynczego podskórnego podania ikatybantu dzieciom i młodzieży z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

HGT-FIR-086 to wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane, jednoramienne badanie oceniające farmakokinetykę, tolerancję, bezpieczeństwo i skuteczność w zakresie hormonów reprodukcyjnych pojedynczego podskórnego (sc.) podania ikatybantu u około 30 dzieci i młodzieży. pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) podczas początkowego ostrego ataku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie HGT-FIR-086 obejmie 30 osób w wieku od 2 do mniej niż 18 lat, podzielonych na 2 grupy: przed okresem dojrzewania i okresem dojrzewania/po okresie dojrzewania. Do badania należy włączyć co najmniej 10 dzieci przed okresem dojrzewania i co najmniej 20 nastolatków (w tym 10 leczonych podczas ataku HAE).

Po kwalifikującym okresie przesiewowym farmakokinetyka, bezpieczeństwo/tolerancja i skuteczność leczenia ikatybantem podskórnie zostaną ocenione u co najmniej 20 pacjentów (10 pacjentów przed okresem dojrzewania i 10 pacjentów w okresie dojrzewania/po okresie dojrzewania), u których występują objawy skórne, brzuszne lub krtaniowe ostry atak HAE. Farmakokinetyka i bezpieczeństwo/tolerancja ikatybantu podawanego podskórnie zostaną ocenione u co najmniej 10 dodatkowych pacjentów w okresie dojrzewania/po okresie dojrzewania, którzy spełniają kryteria przesiewowe i otrzymują leczenie ikatybantem podskórnie bez aktualnego ostrego napadu HAE.

Planowany czas trwania aktywnego udziału pacjentów, u których wystąpił początkowy atak ostrego HAE, będzie polegał na podaniu pojedynczego podskórnego wstrzyknięcia ikatybantu w 1. dniu do wizyty kontrolnej w 90. dniu.

Po początkowym leczeniu ikatybantem, w trakcie napadu lub bez napadu, co najmniej 10 pacjentów w okresie dojrzewania/po okresie dojrzewania, u których później wystąpił ostry napad HAE, może kontynuować leczenie ikatybantem w postaci pojedynczego podskórnego podania na napad przez łącznie 3 kwalifikujące się napady leczone ikatybantem.

Okres aktywnego udziału w badaniu osób przed okresem dojrzewania wyniesie około 90 dni, natomiast okres okresu dojrzewania/po okresie dojrzewania może wynosić maksymalnie około 270 lub 360 dni (3 oddzielne okresy aktywności trwające około 90 dni dla osób leczonych ikatybantem podczas napad; 4 oddzielne aktywne okresy dla leczonych bez napadu), przy czym każdy aktywny okres oddzielony jest okresami nieaktywnego uczestnictwa o różnym czasie trwania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Kolumbia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Kolumbia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Niemcy, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od dwóch do <18 lat w momencie pierwszego ataku HAE.

    • Pacjenci w okresie przedpokwitaniowym i pokwitaniowym/po okresie dojrzewania, u których wystąpił ostry skórny, brzuszny lub krtaniowy napad HAE, leczeni ikatybantem w ramach tego badania.
    • Pacjenci w okresie dojrzewania/po okresie dojrzewania z HAE leczeni ikatybantem, ale nie podczas napadu.
  2. Udokumentowane rozpoznanie HAE typu I lub II.
  3. Świadoma zgoda (oraz zgoda podmiotu, jeśli dotyczy) podpisana przez rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego podmiotu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie obrzęku naczynioruchowego innego niż HAE.
  2. Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym, które obejmuje stosowanie dowolnego badanego produktu (leku lub urządzenia) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w dowolnym momencie w trakcie badania.
  3. Każdy znany czynnik/choroba, które mogą zakłócać przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia, prowadzenie badania lub interpretację wyników.
  4. Wrodzone lub nabyte wady serca, które znacząco wpływają na czynność serca.
  5. Leczenie inhibitorami ACE w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia.
  6. Stosowanie antykoncepcji hormonalnej w ciągu 90 dni poprzedzających leczenie.
  7. Stosowanie androgenów (np. stanozololu, danazolu, oxandrolonu, metylotestosteronu, testosteronu) w ciągu 90 dni przed leczeniem.
  8. Ciąża lub karmienie piersią.
  9. Stan fizyczny, który przeszkadza w określaniu stanu dojrzewania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ikatybant
Pojedyncza dawka ikatybantu 0,4 mg/kg podskórnie (sc.) do maksymalnej dawki 30 mg
Lek: ikatybant
Pojedyncza dawka ikatybantu 0,4 mg/kg podskórnie (sc.) do maksymalnej dawki 30 mg
Inne nazwy:
  • Firazyr

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do maksymalnego stężenia (Tmax) pojedynczej dawki podskórnej (SC) ikatybantu
Ramy czasowe: Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Zgłoszono czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax) pojedynczej dawki podskórnej ikatybantu.
Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) pojedynczej podskórnej (SC) dawki ikatybantu
Ramy czasowe: Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Zgłoszono maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) pojedynczej dawki podskórnej ikatybantu.
Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Całkowity klirens osoczowy (CL/F) pojedynczej podskórnej (sc) dawki ikatybantu
Ramy czasowe: Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Zgłaszano całkowity klirens osoczowy (CL/F) pojedynczej dawki podskórnej ikatybantu.
Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu zerowego do 4 godzin po podaniu (AUC0-4) pojedynczej podskórnej (sc.) dawki ikatybantu
Ramy czasowe: Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 i 4 godziny po podaniu w 1. dniu
Odnotowano pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od zera do 4 godzin po podaniu (AUC0-4) pojedynczej dawki ikatybantu podskórnie.
Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 i 4 godziny po podaniu w 1. dniu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas Od czasu zerowego do 6 godzin po podaniu (AUC0-t) pojedynczej dawki ikatybantu podskórnie (sc.)
Ramy czasowe: Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Odnotowano pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zero do 6 godzin po podaniu (AUC0-t) pojedynczej dawki podskórnej ikatybantu.
Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od zera do nieskończoności (AUC0-inf) pojedynczej podskórnej (sc.) dawki ikatybantu
Ramy czasowe: Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Odnotowano pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od zera do nieskończoności (AUC0-inf) pojedynczej dawki podskórnej ikatybantu.
Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Objętość dystrybucji (Vz/F) pojedynczej podskórnej (SC) dawki ikatybantu
Ramy czasowe: Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Zgłoszono objętość dystrybucji (Vz/F) pojedynczej dawki podskórnej ikatybantu.
Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) pojedynczej dawki ikatybantu podskórnie (sc.)
Ramy czasowe: Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Zgłoszono okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) pojedynczej dawki podskórnej ikatybantu.
Przed podaniem; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu w 1. dniu
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 97 dni po podaniu
Oznaki życiowe obejmowały częstość tętna, ciśnienie krwi, częstość oddechów i temperaturę. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych.
Przed podaniem dawki do 97 dni po podaniu
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w elektrokardiogramach (EKG)
Ramy czasowe: 6 - 8 godzin po podaniu w dniu 1
Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG wykonano po 10 minutach spoczynku, gdy uczestnik siedział lub leżał na plecach po leczeniu. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili klinicznie istotne zmiany w zapisie EKG.
6 - 8 godzin po podaniu w dniu 1
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 97 dni po podaniu
Kliniczne oceny laboratoryjne obejmowały chemię kliniczną (w tym testy czynnościowe wątroby), hematologię, analizę moczu. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili klinicznie istotne zmiany w klinicznych ocenach laboratoryjnych.
Przed podaniem dawki do 97 dni po podaniu
Liczba uczestników, którzy zgłosili obecność przeciwciał przeciw ikatybantowi
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 97 dni po podaniu
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili przeciwciała przeciw ikatybantowi.
Przed podaniem dawki do 97 dni po podaniu
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Od początku podawania badanego leku do 97 dni po podaniu
AE to jakakolwiek szkodliwa, patologiczna lub niezamierzona zmiana funkcji anatomicznych, fizjologicznych lub metabolicznych, na którą wskazują fizyczne oznaki, objawy lub zmiany laboratoryjne występujące w badaniu klinicznym, niezależnie od tego, czy jest uznawana za związaną z badanym produktem, czy nie.
Od początku podawania badanego leku do 97 dni po podaniu
Liczba uczestników, którzy zgłosili reakcje w miejscu wstrzyknięcia (ISR) na ekspozycję na ikatybant Numer 1
Ramy czasowe: 1 h po podaniu w dniu 1 do 9 dni po podaniu
Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły reakcje w miejscu wstrzyknięcia (rumień, obrzęk, pieczenie, swędzenie/świąd, uczucie ciepła, ból skóry lub inne) po pierwszym podaniu ikatybantu.
1 h po podaniu w dniu 1 do 9 dni po podaniu
Liczba uczestników, którzy zgłosili reakcje w miejscu wstrzyknięcia (ISR) dla ekspozycji na ikatybant numer 2 i 3
Ramy czasowe: 1 h po podaniu do 9 dni po podaniu
Liczba uczestników, u których wystąpiły reakcje w miejscu wstrzyknięcia (rumień, obrzęk, uczucie pieczenia, swędzenie/świąd, uczucie ciepła, ból skóry lub inne), które wystąpiły po kolejnym podaniu ikatybantu przez personel ośrodka badawczego (podanie przez lekarza) lub przez opiekuna/samodzielnie (podawanie przez opiekuna). W poniższej tabeli E-2 odnosi się do ekspozycji na ikatybant 2, a E-3 odnosi się do ekspozycji na ikatybant 3.
1 h po podaniu do 9 dni po podaniu
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w hormonach rozrodczych
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 97 dni po podaniu
Zmierzono poziomy hormonów reprodukcyjnych hormonu folikulotropowego (FSH), hormonu luteinizującego (LH), estradiolu i progesteronu u kobiet oraz FSH, LH i testosteronu u mężczyzn. Zgłoszono liczbę uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w hormonach reprodukcyjnych.
Przed podaniem dawki do 97 dni po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wystąpienia złagodzenia objawów (TOSR) dla złożonej oceny objawów ocenianej przez badacza dla ekspozycji na ikatybant nr 1
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 8,5 godziny po podaniu
TOSR zdefiniowano jako czas trwania w godzinach od podania badanego leku do najwcześniejszego czasu po leczeniu, w którym nastąpiła co najmniej 20-procentowa (%) poprawa średniej oceny objawów po leczeniu bez pogorszenia jakiegokolwiek pojedynczego składnika wynik dla początkowej ekspozycji na ikatybant. Badacz wykorzystał punktację objawów do oceny nasilenia objawów skórnych, brzusznych i krtaniowych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) przy użyciu następującej 5-punktowej skali: 0=brak (brak objawów), 1=łagodne (brak do łagodna ingerencja w codzienne czynności), 2=umiarkowana (umiarkowana ingerencja w codzienne czynności), 3=poważna (poważna ingerencja w codzienne czynności) i 4=bardzo poważna (bardzo poważna ingerencja w codzienne czynności). Zgłoszono TOSR dla uczestników, którzy otrzymali wstępne podanie ikatybantu.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 8,5 godziny po podaniu
Czas do wystąpienia złagodzenia objawów (TOSR) dla złożonej oceny objawów ocenianej przez badacza dla ekspozycji na ikatybant numer 2 i 3
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 12 godzin po podaniu
TOSR zdefiniowano jako czas trwania w godzinach od podania badanego leku do najwcześniejszego czasu po leczeniu, w którym nastąpiła co najmniej 20% poprawa w złożonej (lub średniej) punktacji objawów po leczeniu bez pogorszenia jakiegokolwiek pojedynczego ocena składowa. Badacz wykorzystał punktację objawów do oceny nasilenia objawów ostrych napadów skórnych, brzusznych i krtaniowych HAE, stosując następującą 5-punktową skalę: 0=brak (brak objawów), 1=łagodne (brak lub łagodna ingerencja w codzienną czynności), 2=umiarkowane (umiarkowane zakłócanie codziennych czynności), 3=poważne (poważne zakłócanie codziennych czynności) i 4=bardzo poważne (bardzo poważne zakłócanie codziennych czynności). Zgłoszono TOSR dla uczestników, którzy otrzymali kolejne podanie ikatybantu przez HCP lub przez opiekuna/samopodawanie.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 12 godzin po podaniu
Punktacja czasu do wystąpienia złagodzenia objawów (TOSR) w skorygowanej skali bólu twarzy (FPS-R) dla ekspozycji na ikatybant Numer 1
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52 godzin po podaniu
TOSR zdefiniowano jako najwcześniejszy czas, w którym wynik po leczeniu poprawił się o co najmniej jeden poziom. Uczestnicy w wieku 4 lat i starsi samodzielnie oceniali ból związany z HAE za pomocą narzędzia FPS-R. FPS-R jest samoopisową miarą stosowaną do oceny intensywności bólu u dzieci i jest oceniana w skali od 0 do 10 (0 = brak bólu do 10 = bardzo silny ból). Zgłoszono TOSR dla uczestników, którzy otrzymali wstępne podanie ikatybantu.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52 godzin po podaniu
Czas do wystąpienia złagodzenia objawów (TOSR) dla wyników skorygowanej skali bólu twarzy (FPS-R) dla ekspozycji na ikatybant numer 2 i 3
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 28 godzin po podaniu
TOSR zdefiniowano jako najwcześniejszy czas, w którym wynik po leczeniu poprawił się o co najmniej jeden poziom. Uczestnicy w wieku 4 lat i starsi samodzielnie oceniali ból związany z HAE za pomocą narzędzia FPS-R. FPS-R jest samoopisową miarą stosowaną do oceny intensywności bólu u dzieci i jest oceniana w skali od 0 do 10 (0 = brak bólu do 10 = bardzo silny ból). Zgłoszono TOSR dla uczestników, którzy otrzymali kolejne podanie ikatybantu przez HCP lub przez opiekuna/samopodawanie.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 28 godzin po podaniu
Wyniki dotyczące czasu do wystąpienia ulgi w objawach (TOSR) dla twarzy, nóg, aktywności, płaczu i pocieszenia (FLACC)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 8,5 godziny po podaniu
TOSR zdefiniowano jako najwcześniejszy czas, w którym zaobserwowano poprawę o 20% w całkowitej punktacji po leczeniu. Uczestnicy w wieku 4 lat i młodsi zostali poddani ocenie przez badacza bólu związanego z HAE (skórnego, brzusznego i krtaniowego) przy użyciu skali bólu FLACC. Każda z 5 kategorii była oceniana od 0 do 2. Twarz (K): 0 (bez szczególnego wyrazu/uśmiechu) - 2 (częste lub stałe zmarszczenie brwi, zaciśnięta szczęka, drżący podbródek); Nogi(L): 0 (pozycja normalna/zrelaksowana) - 2 (kopanie/nogi wyciągnięte); Aktywność (A): 0 (leżenie spokojnie, normalna pozycja, swobodne poruszanie się) - 2 (wygięty w łuk sztywny/szarpany); Płacz (C): 0 (bez płaczu [na jawie/śpie]) - 2 (stały płacz/krzyki/szloch lub częste skargi); Pocieszanie (C): 0 (zadowolenie/zrelaksowanie) - 2 (trudne do pocieszenia/pocieszenie), co daje całkowity wynik od 0 do 10.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 8,5 godziny po podaniu
Czas do wystąpienia minimalnych objawów dla złożonych wyników oceny objawów przez badacza dla narażenia na ikatybant Numer 1
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 8,5 godziny po podaniu
Czas do wystąpienia objawów minimalnych zdefiniowano jako czas trwania w godzinach od podania badanego leku do najwcześniejszego czasu po leczeniu, w którym wszystkie objawy były łagodne lub nieobecne w ocenie objawów zgłaszanej przez badacza. Badacz wykorzystał punktację objawów do oceny nasilenia objawów ostrych napadów skórnych, brzusznych i krtaniowych HAE, stosując następującą 5-punktową skalę: 0=brak (brak objawów), 1=łagodne (brak lub łagodna ingerencja w codzienną czynności), 2=umiarkowane (umiarkowane zakłócanie codziennych czynności), 3=poważne (poważne zakłócanie codziennych czynności) i 4=bardzo poważne (bardzo poważne zakłócanie codziennych czynności). Zgłoszono czas do wystąpienia minimalnych objawów u uczestników, którzy otrzymali początkowe podanie ikatybantu.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 8,5 godziny po podaniu
Czas do wystąpienia minimalnych objawów dla złożonych wyników oceny objawów ocenianych przez badacza dla ekspozycji na ikatybant numer 2 i 3
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 12 godzin po podaniu
Czas do wystąpienia objawów minimalnych zdefiniowano jako czas trwania w godzinach od podania badanego leku do najwcześniejszego czasu po leczeniu, w którym wszystkie objawy były łagodne lub nieobecne w ocenie objawów zgłaszanej przez badacza. Badacz wykorzystał punktację objawów do oceny nasilenia objawów ostrych napadów skórnych, brzusznych i krtaniowych HAE, stosując następującą 5-punktową skalę: 0=brak (brak objawów), 1=łagodne (brak lub łagodna ingerencja w codzienną czynności), 2=umiarkowane (umiarkowane zakłócanie codziennych czynności), 3=poważne (poważne zakłócanie codziennych czynności) i 4=bardzo poważne (bardzo poważne zakłócanie codziennych czynności). Zgłoszono czas do wystąpienia minimalnych objawów u uczestników, którzy otrzymali kolejne podanie ikatybantu przez pracownika służby zdrowia lub przez opiekuna/podawanie samodzielne.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 12 godzin po podaniu
Czas do wystąpienia minimalnych objawów dla wyników skorygowanej skali bólu twarzy (FPS-R) dla narażenia na ikatybant Numer 1
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52 godzin po podaniu
Czas do wystąpienia minimalnych objawów zdefiniowano jako czas w godzinach od podania badanego leku do najwcześniejszego czasu, w którym wynik po leczeniu poprawił się do zera (lub braku bólu). Uczestnicy w wieku 4 lat i starsi samodzielnie oceniali ból związany z HAE za pomocą narzędzia FPS-R. FPS-R jest samoopisową miarą stosowaną do oceny intensywności bólu u dzieci i jest oceniana w skali od 0 do 10 (0 = brak bólu do 10 = bardzo silny ból). Zgłoszono czas do wystąpienia minimalnych objawów u uczestników, którzy otrzymali początkowe podanie ikatybantu.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52 godzin po podaniu
Czas do wystąpienia minimalnych objawów dla wyników skorygowanej skali bólu twarzy (FPS-R) dla ekspozycji na ikatybant numer 2 i 3
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 28 godzin po podaniu
Czas do wystąpienia minimalnych objawów zdefiniowano jako czas w godzinach od podania badanego leku do najwcześniejszego czasu, w którym wynik po leczeniu poprawił się do zera (lub braku bólu). Uczestnicy w wieku 4 lat i starsi samodzielnie oceniali ból związany z HAE za pomocą narzędzia FPS-R. FPS-R jest samoopisową miarą stosowaną do oceny intensywności bólu u dzieci i jest oceniana w skali od 0 do 10 (0 = brak bólu do 10 = bardzo silny ból). Zgłoszono czas do wystąpienia minimalnych objawów u uczestników, którzy otrzymali kolejne podanie ikatybantu przez pracownika służby zdrowia lub przez opiekuna/podawanie samodzielne.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 28 godzin po podaniu
Wyniki dotyczące czasu do wystąpienia minimalnych objawów twarzy, nóg, aktywności, płaczu i pocieszenia (FLACC)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 8,5 godziny po podaniu
Czas do wystąpienia minimalnych objawów zdefiniowano jako czas trwania w godzinach od podania badanego leku do najwcześniejszego czasu, w którym całkowity wynik po leczeniu poprawił się do zera. Uczestnicy w wieku 4 lat i młodsi zostali poddani ocenie przez badacza bólu związanego z HAE (skórnego, brzusznego i krtaniowego) przy użyciu skali bólu FLACC. Każda z 5 kategorii była punktowana od 0 do 2. (K) Twarz: 0 (brak szczególnego wyrazu/uśmiechu) - 2 (częste lub stałe zmarszczenie brwi, zaciśnięta szczęka, drżący podbródek); (L) Nogi: 0 (pozycja normalna/zrelaksowana) - 2 (kopanie/nogi wyciągnięte); (A) Aktywność: 0 (leżenie spokojnie, normalna pozycja, łatwe poruszanie się) - 2 (wygięty w łuk sztywny/szarpany); (C) Płacz: 0 (bez płaczu [na jawie/śpie]) - 2 (stały płacz/krzyki/szloch lub częste skargi); (C) Pocieszanie: 0 (zadowolony/zrelaksowany) - 2 (trudny do pocieszenia/pocieszenia), co daje całkowity wynik między 0 a 10.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 8,5 godziny po podaniu
Czas do zastosowania leku ratunkowego w leczeniu objawów napadu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) po podaniu badanego leku
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52 godzin po podaniu
Lekiem doraźnym był każdy lek zastosowany po podaniu ikatybantu, który zdaniem badacza był natychmiast niezbędny do złagodzenia ostrych objawów, które badacz ocenia jako wynik obecnego napadu HAE. Czas do pierwszego zastosowania leku ratunkowego przed wystąpieniem złagodzenia objawów obliczono od czasu podania badanego leku do pierwszego zastosowania leku ratunkowego przed początkiem złagodzenia objawów. Ta analiza nie została przeprowadzona, ponieważ zgodnie z protokołem „Ta analiza zostanie przeprowadzona tylko wtedy, gdy w danym ataku jest co najmniej 5 uczestników, którzy zastosowali leki ratunkowe przed osiągnięciem złagodzenia objawów”.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52 godzin po podaniu
Liczba uczestników z pogorszeniem nasilenia objawów klinicznego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) między 2 a 4 godzinami po leczeniu ikatybantem Liczba ekspozycji 1
Ramy czasowe: Od 2 godzin po podaniu do 4 godzin po podaniu
Badacz wykorzystał punktację objawów do oceny nasilenia objawów ostrych napadów skórnych, brzusznych i krtaniowych HAE, stosując następującą 5-punktową skalę: 0=brak (brak objawów), 1=łagodne (brak lub łagodna ingerencja w codzienne czynności), 2=umiarkowane (umiarkowane zakłócanie codziennych czynności), 3=poważne (poważne zakłócanie codziennych czynności) i 4=bardzo poważne (bardzo poważne zakłócanie codziennych czynności). Zgłoszono liczbę uczestników z pogorszeniem nasilenia objawów HAE po 4 godzinach od podania dawki od 2 godzin po podaniu.
Od 2 godzin po podaniu do 4 godzin po podaniu
Liczba uczestników z pogorszeniem nasilenia objawów klinicznego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) w okresie od 2 do 4 godzin po leczeniu ikatybantem Liczba ekspozycji 2 i 3
Ramy czasowe: Od 2 godzin po podaniu do 4 godzin po podaniu
Badacz wykorzystał punktację objawów do oceny nasilenia objawów ostrych napadów skórnych, brzusznych i krtaniowych HAE, stosując następującą 5-punktową skalę: 0=brak (brak objawów), 1=łagodne (brak lub łagodna ingerencja w codzienne czynności), 2=umiarkowane (umiarkowane zakłócanie codziennych czynności), 3=poważne (poważne zakłócanie codziennych czynności) i 4=bardzo poważne (bardzo poważne zakłócanie codziennych czynności). Zgłoszono liczbę uczestników z pogorszeniem nasilenia objawów HAE po 4 godzinach od podania dawki w porównaniu z 2 godzinami po podaniu dawki.
Od 2 godzin po podaniu do 4 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj