Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een farmacokinetische, verdraagbaarheids- en veiligheidsstudie van Icatibant bij kinderen en adolescenten met erfelijk angio-oedeem

14 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een multicenter, open-label, niet-gerandomiseerd onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, verdraagbaarheid en veiligheid van een enkelvoudige subcutane toediening van Icatibant bij kinderen en adolescenten met erfelijk angio-oedeem

HGT-FIR-086 is een multicenter, open-label, niet-gerandomiseerde, eenarmige studie om de farmacokinetiek, verdraagbaarheid, veiligheid en werkzaamheid op reproductieve hormonen te evalueren van een enkele subcutane (SC) toediening van icatibant bij ongeveer 30 pediatrische patiënten. proefpersonen met erfelijk angio-oedeem (HAE) tijdens een eerste acute aanval.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studie HGT-FIR-086 zal 30 proefpersonen van 2 tot minder dan 18 jaar inschrijven, verdeeld in 2 groepen: prepuberaal en puberaal/postpuberaal. Ten minste 10 prepuberale kinderen en ten minste 20 adolescenten (inclusief 10 behandeld tijdens een HAE-aanval) moeten in het onderzoek worden opgenomen.

Na een kwalificerende screeningperiode zullen de farmacokinetiek, veiligheid/verdraagbaarheid en werkzaamheid van de behandeling met SC icatibant worden geëvalueerd bij ten minste 20 proefpersonen (10 prepuberale en 10 puberale/postpuberale proefpersonen) die zich presenteren met cutane, abdominale of larynxsymptomen van een acute aanval van HAE. De farmacokinetiek en veiligheid/verdraagbaarheid van SC icatibant zullen worden geëvalueerd bij ten minste 10 aanvullende puberale/postpuberale proefpersonen die voldoen aan de screeningcriteria en behandeld worden met SC icatibant bij afwezigheid van een huidige acute HAE-aanval.

De geplande duur van actieve deelname voor proefpersonen die zich presenteren met een eerste aanval van acute HAE zal bestaan ​​uit behandeling met een enkele subcutane injectie van icatibant op dag 1 tot en met follow-up op dag 90.

Na een initiële behandeling met icatibant te hebben gekregen, tijdens of in afwezigheid van een aanval, kunnen ten minste 10 puberale/postpuberale proefpersonen die vervolgens een acute HAE-aanval doormaken, de behandeling met icatibant als een enkele subcutane toediening per aanval blijven ondergaan gedurende in totaal 3 in aanmerking komende met icatibant behandelde aanvallen.

De periode van actieve deelname aan het onderzoek voor prepuberale proefpersonen zal ongeveer 90 dagen zijn, terwijl die voor puberale/postpuberale proefpersonen maximaal ongeveer 270 of 360 dagen kan zijn (3 afzonderlijke actieve perioden van ongeveer 90 dagen voor degenen die met icatibant worden behandeld tijdens een aanval; 4 afzonderlijke actieve periodes voor degenen die zonder aanval zijn behandeld), waarbij elke actieve periode wordt gescheiden door periodes van inactieve deelname van variabele duur.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australië, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Duitsland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italië
      • Naples, Italië, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Spanje, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Twee tot en met <18 jaar ten tijde van de eerste HAE-aanval.

    • Prepuberale en puberale/postpuberale proefpersonen die een acute cutane, abdominale of laryngeale HAE-aanval doormaakten, werden behandeld met icatibant als onderdeel van deze studie.
    • Puberale/postpuberale proefpersonen met HAE die worden behandeld met icatibant, maar niet tijdens een aanval.
  2. Gedocumenteerde diagnose van HAE Type I of II.
  3. Geïnformeerde toestemming (en toestemming van de proefpersoon indien van toepassing) ondertekend door de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de proefpersoon.

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van angio-oedeem anders dan HAE.
  2. Deelname aan een ander klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksproduct (geneesmiddel of hulpmiddel) wordt gebruikt binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek of op enig moment tijdens het onderzoek.
  3. Elke bekende factor/ziekte die de therapietrouw, het studiegedrag of de interpretatie van resultaten zou kunnen verstoren.
  4. Aangeboren of verworven hartafwijkingen die significant interfereren met de hartfunctie.
  5. Behandeling met ACE-remmers binnen 7 dagen voorafgaand aan de behandeling.
  6. Gebruik van hormonale anticonceptie binnen 90 dagen voorafgaand aan de behandeling.
  7. Androgeengebruik (bijv. stanozolol, danazol, oxandrolon, methyltestosteron, testosteron) binnen 90 dagen voorafgaand aan de behandeling.
  8. Zwangerschap of borstvoeding.
  9. Een fysieke aandoening die de bepaling van de puberteitsstatus verstoort.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Icatibant
Eenmalige dosis icatibant 0,4 mg/kg subcutaan (SC) tot een maximale dosis van 30 mg
Geneesmiddel: icatibant
Eenmalige dosis icatibant 0,4 mg/kg subcutaan (SC) tot een maximale dosis van 30 mg
Andere namen:
  • Firazyr

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot piekconcentratie (Tmax) van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Icatibant
Tijdsspanne: Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Tijd tot piekconcentratie (Tmax) van een enkelvoudige subcutane dosis icatibant werd gerapporteerd.
Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Icatibant
Tijdsspanne: Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van een enkelvoudige subcutane dosis icatibant werd gemeld.
Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Totale plasmaklaring (CL/F) van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Icatibant
Tijdsspanne: Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Totale plasmaklaring (CL/F) van een enkelvoudige subcutane dosis icatibant werd gemeld.
Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot 4 uur na toediening (AUC0-4) van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Icatibant
Tijdsspanne: Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 en 4 uur na de dosis op dag 1
De oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot 4 uur na toediening (AUC0-4) van een enkelvoudige subcutane dosis icatibant werd gerapporteerd.
Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 en 4 uur na de dosis op dag 1
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot 6 uur na toediening (AUC0-t) van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Icatibant
Tijdsspanne: Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
De oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot 6 uur na toediening (AUC0-t) van een enkelvoudige subcutane dosis icatibant werd gerapporteerd.
Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig (AUC0-inf) van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Icatibant
Tijdsspanne: Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig (AUC0-inf) van een enkele subcutane dosis icatibant werd gerapporteerd.
Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Distributievolume (Vz/F) van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Icatibant
Tijdsspanne: Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Distributievolume (Vz/F) van een enkelvoudige subcutane dosis icatibant werd gerapporteerd.
Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Eliminatie Halfwaardetijd (t1/2) van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Icatibant
Tijdsspanne: Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) van een enkelvoudige subcutane dosis icatibant werd gerapporteerd.
Pre-dosis; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 97 dagen na de dosis
Vitale functies omvatten polsslag, bloeddruk, ademhalingsfrequentie en temperatuur. Het aantal deelnemers dat klinisch significante veranderingen in vitale functies meldde, werd gerapporteerd.
Pre-dosis tot 97 dagen na de dosis
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in elektrocardiogrammen (ECG's)
Tijdsspanne: 6 - 8 uur na de dosis op dag 1
Een standaard ECG met 12 afleidingen werd uitgevoerd na 10 minuten rust wanneer de deelnemer na de behandeling zat of op zijn rug lag. Het aantal deelnemers dat klinisch significante veranderingen in ECG's rapporteerde, werd gerapporteerd.
6 - 8 uur na de dosis op dag 1
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumevaluaties
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 97 dagen na de dosis
Klinische laboratoriumevaluaties omvatten klinische chemie (inclusief leverfunctietesten), hematologie, urineonderzoek. Het aantal deelnemers dat klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumevaluaties meldde, werd gerapporteerd.
Pre-dosis tot 97 dagen na de dosis
Aantal deelnemers dat de aanwezigheid van anti-icatibant-antilichamen meldde
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 97 dagen na de dosis
Het aantal deelnemers dat antilichamen tegen icatibant meldde, werd gerapporteerd.
Pre-dosis tot 97 dagen na de dosis
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 97 dagen na de dosis
Een AE was elke schadelijke, pathologische of onbedoelde verandering in de anatomische, fysiologische of metabolische functie zoals aangegeven door fysieke tekenen, symptomen of laboratoriumveranderingen die zich voordeden in een klinische studie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksproduct.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 97 dagen na de dosis
Aantal deelnemers dat reacties op de injectieplaats (ISR) meldde voor Icatibant-blootstelling Aantal 1
Tijdsspanne: 1 uur na de dosis op dag 1 tot 9 dagen na de dosis
Het aantal deelnemers met reacties op de injectieplaats (erytheem, zwelling, branderig gevoel, jeuk/pruritus, warm gevoel, huidpijn of andere) die optraden na de eerste toediening van icatibant werd gerapporteerd.
1 uur na de dosis op dag 1 tot 9 dagen na de dosis
Aantal deelnemers dat injectieplaatsreacties (ISR) meldde voor Icatibant-blootstelling nummer 2 en 3
Tijdsspanne: 1 uur na de dosis tot 9 dagen na de dosis
Het aantal deelnemers met reacties op de injectieplaats (erytheem, zwelling, branderig gevoel, jeuk/pruritus, warm gevoel, huidpijn of andere) die optraden na daaropvolgende toediening van icatibant door personeel op de onderzoekslocatie (toediening door een zorgverlener) of door verzorger/zelf (toediening door verzorger) gemeld. In de onderstaande tabel verwijst E-2 naar icatibant-blootstelling 2 en E-3 verwijst naar icatibant-blootstelling 3.
1 uur na de dosis tot 9 dagen na de dosis
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in reproductieve hormonen
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 97 dagen na de dosis
Reproductieve hormoonspiegels van follikelstimulerend hormoon (FSH), luteïniserend hormoon (LH), estradiol en progesteron bij vrouwen, en FSH, LH en testosteron bij mannen werden gemeten. Het aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in reproductieve hormonen werd gerapporteerd.
Pre-dosis tot 97 dagen na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot aanvang van symptoomverlichting (TOSR) voor samengestelde door de onderzoeker beoordeelde symptoomscores voor Icatibant-blootstelling nummer 1
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 8,5 uur na de dosis
De TOSR werd gedefinieerd als de tijdsduur in uren vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het vroegste tijdstip na de behandeling waarop er een verbetering van ten minste 20 procent (%) was in de gemiddelde symptoomscore na de behandeling zonder verslechtering van een enkel onderdeel score voor de initiële blootstelling aan icatibant. De onderzoeker gebruikte een symptoomscore om de ernst van de symptomen van acute cutane, abdominale en larynxaanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) te beoordelen met behulp van de volgende 5-puntsschaal: 0=geen (afwezigheid van symptomen), 1=mild (geen tot lichte interferentie met dagelijkse activiteiten), 2=matig (matige interferentie met dagelijkse activiteiten), 3=ernstig (ernstige interferentie met dagelijkse activiteiten) en 4=zeer ernstige (zeer ernstige interferentie met dagelijkse activiteiten). TOSR voor deelnemers die de eerste toediening van icatibant kregen, werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 8,5 uur na de dosis
Tijd tot aanvang van symptoomverlichting (TOSR) voor samengestelde door de onderzoeker beoordeelde symptoomscores voor Icatibant-blootstelling nummer 2 en 3
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 12 uur na de dosis
De TOSR werd gedefinieerd als de tijdsduur in uren vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het vroegste tijdstip na de behandeling waarop er een verbetering van ten minste 20% was in de samengestelde (of gemiddelde) symptoomscore na de behandeling zonder verslechtering van een enkele component scoren. De onderzoeker gebruikte een symptoomscore om de ernst van de symptomen van acute cutane, abdominale en larynxaanvallen van HAE te beoordelen met behulp van de volgende 5-puntsschaal: 0=geen (afwezigheid van symptomen), 1=mild (geen tot lichte interferentie met dagelijkse activiteiten), 2=matig (matige belemmering van dagelijkse activiteiten), 3=ernstig (ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten) en 4=zeer ernstige (zeer ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten). TOSR voor deelnemers die daaropvolgende toediening van icatibant kregen door HCP-toediening of door verzorger/zelftoediening werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 12 uur na de dosis
Tijd tot aanvang van symptoomverlichting (TOSR) voor Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)-scores voor Icatibant-blootstelling nummer 1
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 52 uur na de dosis
De TOSR werd gedefinieerd als het vroegste tijdstip waarop de score na de behandeling met ten minste één niveau verbeterde. Deelnemers van 4 jaar en ouder beoordeelden zelf hun HAE-gerelateerde pijn met behulp van het FPS-R-instrument. FPS-R is een zelfgerapporteerde maatstaf die wordt gebruikt om de intensiteit van de pijn van kinderen te beoordelen en wordt gescoord op een schaal van 0 tot 10 (0=geen pijn tot 10=zeer veel pijn). TOSR voor deelnemers die de eerste toediening van icatibant kregen, werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 52 uur na de dosis
Tijd tot aanvang van symptoomverlichting (TOSR) voor Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)-scores voor Icatibant-blootstelling nummer 2 en 3
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 uur na de dosis
De TOSR werd gedefinieerd als het vroegste tijdstip waarop de score na de behandeling met ten minste één niveau verbeterde. Deelnemers van 4 jaar en ouder beoordeelden zelf hun HAE-gerelateerde pijn met behulp van het FPS-R-instrument. FPS-R is een zelfgerapporteerde maatstaf die wordt gebruikt om de intensiteit van de pijn van kinderen te beoordelen en wordt gescoord op een schaal van 0 tot 10 (0=geen pijn tot 10=zeer veel pijn). TOSR voor deelnemers die daaropvolgende toediening van icatibant kregen door HCP-toediening of door verzorger/zelftoediening werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 uur na de dosis
Time to Onset of Symptom Relief (TOSR) voor Faces, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC)-scores
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 8,5 uur na de dosis
De TOSR werd gedefinieerd als het vroegste tijdstip waarop een verbetering van 20% werd waargenomen in de totale score na de behandeling. Deelnemers van 4 jaar en jonger ondergingen een onderzoekerbeoordeling van HAE-gerelateerde pijn (cutaan, abdominaal en larynx) met behulp van de FLACC-comportmentele pijnschaal. Elk van de 5 categorieën kreeg een score van 0 tot 2. Gezicht(F): 0 (geen specifieke uitdrukking/glimlach) - 2 (vaak tot constant fronsen opeengeklemde kaken trillende kin); Benen(L): 0 (normale houding/ontspannen) - 2 (schoppen/benen opgetrokken); Activiteit(A): 0 (rustig liggen, normale houding, gemakkelijk bewegen) - 2 (stijf gebogen/trekkend); Huilen(C): 0 (geen gehuil [wakker/slapen]) - 2 (gestaag huilen/schreeuwen/snikken of frequente klachten); Troostbaarheid(C): 0 (tevreden/ontspannen) - 2 (moeilijk te troosten/comfortabel), resulterend in een totaalscore tussen 0 en 10.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 8,5 uur na de dosis
Tijd tot minimale symptomen voor samengestelde, door de onderzoeker beoordeelde symptoomscores voor blootstelling aan Icatibant nummer 1
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 8,5 uur na de dosis
Tijd tot minimaal symptoom werd gedefinieerd als de tijdsduur in uren vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het vroegste tijdstip na de behandeling waarop alle symptomen mild of afwezig waren voor de door de onderzoeker gerapporteerde symptoomscore. De onderzoeker gebruikte een symptoomscore om de ernst van de symptomen van acute cutane, abdominale en larynxaanvallen van HAE te beoordelen met behulp van de volgende 5-puntsschaal: 0=geen (afwezigheid van symptomen), 1=mild (geen tot lichte interferentie met dagelijkse activiteiten), 2=matig (matige belemmering van dagelijkse activiteiten), 3=ernstig (ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten) en 4=zeer ernstige (zeer ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten). Tijd tot minimaal symptoom voor deelnemers die de eerste toediening van icatibant kregen, werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 8,5 uur na de dosis
Tijd tot minimale symptomen voor samengestelde, door de onderzoeker beoordeelde symptoomscores voor Icatibant-blootstelling nummer 2 en 3
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 12 uur na de dosis
Tijd tot minimaal symptoom werd gedefinieerd als de tijdsduur in uren vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het vroegste tijdstip na de behandeling waarop alle symptomen mild of afwezig waren voor de door de onderzoeker gerapporteerde symptoomscore. De onderzoeker gebruikte een symptoomscore om de ernst van de symptomen van acute cutane, abdominale en larynxaanvallen van HAE te beoordelen met behulp van de volgende 5-puntsschaal: 0=geen (afwezigheid van symptomen), 1=mild (geen tot lichte interferentie met dagelijkse activiteiten), 2=matig (matige belemmering van dagelijkse activiteiten), 3=ernstig (ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten) en 4=zeer ernstige (zeer ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten). Tijd tot minimaal symptoom voor deelnemers die daaropvolgende toediening van icatibant kregen door HCP-toediening of door verzorger/zelftoediening werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 12 uur na de dosis
Tijd tot minimaal symptoom voor gezichten Pain Scale-Revised (FPS-R) scores voor blootstelling aan Icatibant nummer 1
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 52 uur na de dosis
Tijd tot minimale symptomen werd gedefinieerd als de tijdsduur in uren vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het vroegste tijdstip waarop de score na de behandeling verbeterde tot nul (of geen pijn). Deelnemers van 4 jaar en ouder beoordeelden zelf hun HAE-gerelateerde pijn met behulp van het FPS-R-instrument. FPS-R is een zelfgerapporteerde maatstaf die wordt gebruikt om de intensiteit van de pijn van kinderen te beoordelen en wordt gescoord op een schaal van 0 tot 10 (0=geen pijn tot 10=zeer veel pijn). Tijd tot minimaal symptoom voor deelnemers die de eerste toediening van icatibant kregen, werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 52 uur na de dosis
Tijd tot minimaal symptoom voor gezichten Pain Scale-Revised (FPS-R) scores voor Icatibant-blootstelling nummer 2 en 3
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 uur na de dosis
Tijd tot minimale symptomen werd gedefinieerd als de tijdsduur in uren vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het vroegste tijdstip waarop de score na de behandeling verbeterde tot nul (of geen pijn). Deelnemers van 4 jaar en ouder beoordeelden zelf hun HAE-gerelateerde pijn met behulp van het FPS-R-instrument. FPS-R is een zelfgerapporteerde maatstaf die wordt gebruikt om de intensiteit van de pijn van kinderen te beoordelen en wordt gescoord op een schaal van 0 tot 10 (0=geen pijn tot 10=zeer veel pijn). Tijd tot minimaal symptoom voor deelnemers die daaropvolgende toediening van icatibant kregen door HCP-toediening of door verzorger/zelftoediening werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 uur na de dosis
Tijd tot minimaal symptoom voor scores voor gezichten, benen, activiteit, huilen en troosten (FLACC)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 8,5 uur na de dosis
Tijd tot minimale symptomen werd gedefinieerd als de tijdsduur in uren vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het vroegste tijdstip waarop de totale score na de behandeling verbeterde tot nul. Deelnemers van 4 jaar en jonger ondergingen een onderzoekerbeoordeling van HAE-gerelateerde pijn (cutaan, abdominaal en larynx) met behulp van de FLACC-comportmentele pijnschaal. Elk van de 5 categorieën kreeg een score van 0 tot 2. (F) Gezicht: 0 (geen specifieke uitdrukking/glimlach) - 2 (vaak tot constant fronsen opeengeklemde kaken trillende kin); (L) Benen: 0 (normale houding/ontspannen) - 2 (schoppen/benen opgetrokken); (A) Activiteit: 0 (rustig liggen, normale houding, gemakkelijk bewegen) - 2 (stijf gebogen/trekkend); (C) Huilen: 0 (geen gehuil [wakker/slapen]) - 2 (gestaag huilen/schreeuwen/snikken of frequente klachten); (C) Troostbaarheid: 0 (tevreden/ontspannen) - 2 (moeilijk te troosten/comfortabel), resulterend in een totaalscore tussen 0 en 10.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 8,5 uur na de dosis
Tijd tot gebruik van reddingsmedicatie voor de behandeling van symptomen van de aanval van erfelijk angio-oedeem (HAE) na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 52 uur na de dosis
Reddingsmedicatie was elke medicatie die na toediening van icatibant werd gebruikt en die naar de mening van de onderzoeker onmiddellijk nodig was om acute symptomen te verlichten die volgens de onderzoeker het gevolg zijn van de huidige HAE-aanval. De tijd tot het eerste gebruik van noodmedicatie voorafgaand aan het begin van symptoomverlichting werd berekend vanaf het moment van toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het eerste gebruik van noodmedicatie voorafgaand aan het begin van symptoombestrijding. Deze analyse is niet uitgevoerd omdat volgens het protocol "Deze analyse alleen wordt uitgevoerd als er ten minste 5 deelnemers zijn voor een bepaalde aanval die reddingsmedicatie hebben gebruikt voordat de symptomen werden verlicht".
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 52 uur na de dosis
Aantal deelnemers met verergerde intensiteit van klinisch erfelijk angio-oedeem (HAE) Symptomen tussen 2 en 4 uur na behandeling met blootstelling aan Icatibant Aantal 1
Tijdsspanne: Van 2 uur na de dosis tot 4 uur na de dosis
De onderzoeker gebruikte een symptoomscore om de ernst van de symptomen van acute cutane, abdominale en larynxaanvallen van HAE te beoordelen met behulp van de volgende 5-puntsschaal: 0=geen (afwezigheid van symptomen), 1=mild (geen tot lichte interferentie met dagelijkse activiteiten), 2=matig (matige belemmering van dagelijkse activiteiten), 3=ernstig (ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten) en 4=zeer ernstige (zeer ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten). Het aantal deelnemers met een verslechterde ernst van HAE-symptomen 4 uur na de dosis vanaf 2 uur na de dosis werd gerapporteerd.
Van 2 uur na de dosis tot 4 uur na de dosis
Aantal deelnemers met verergerde intensiteit van klinisch erfelijk angio-oedeem (HAE)-symptomen tussen 2 en 4 uur na behandeling met blootstelling aan Icatibant Aantal 2 en 3
Tijdsspanne: Van 2 uur na de dosis tot 4 uur na de dosis
De onderzoeker gebruikte een symptoomscore om de ernst van de symptomen van acute cutane, abdominale en larynxaanvallen van HAE te beoordelen met behulp van de volgende 5-puntsschaal: 0=geen (afwezigheid van symptomen), 1=mild (geen tot lichte interferentie met dagelijkse activiteiten), 2=matig (matige belemmering van dagelijkse activiteiten), 3=ernstig (ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten) en 4=zeer ernstige (zeer ernstige belemmering van dagelijkse activiteiten). Het aantal deelnemers met een verslechterde ernst van HAE-symptomen 4 uur na de dosis vanaf 2 uur na de dosis werd gerapporteerd.
Van 2 uur na de dosis tot 4 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 januari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juni 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

1 juli 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren