Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ikatibantin farmakokineettinen, siedettävyys ja turvallisuustutkimus lapsilla ja nuorilla, joilla on perinnöllinen angioödeema

perjantai 14. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu tutkimus Ikatibantin kerta-annoksen farmakokinetiikkaa, siedettävyyttä ja turvallisuutta arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on perinnöllinen angioödeema

HGT-FIR-086 on monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu, yksihaarainen tutkimus, jossa arvioidaan ikatibantin kerta-annosta ihonalaisesti (SC) annettaessa farmakokinetiikkaa, siedettävyyttä, turvallisuutta ja tehoa lisääntymishormoneihin noin 30 lapsella. potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE) ensimmäisen akuutin kohtauksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen HGT-FIR-086 otetaan mukaan 30 koehenkilöä iältään 2–18-vuotiaista, jaettuna 2 ryhmään: prepubertaaliseen ja murrosikäiseen/postpubertaaliseen. Tutkimukseen on otettava vähintään 10 esipuberteettilaista lasta ja vähintään 20 nuorta (mukaan lukien 10, joita hoidettiin HAE-kohtauksen aikana).

Pätevöidyn seulontajakson jälkeen SK-ikatibanttihoidon farmakokinetiikka, turvallisuus/siedettävyys ja teho arvioidaan vähintään 20 koehenkilöllä (10 prepubertaalista ja 10 murrosikäistä/postpubertaalista henkilöä), joilla on iho-, vatsa- tai kurkunpään oireita. akuutti HAE-kohtaus. SC-ikatibantin farmakokinetiikka ja turvallisuus/siedettävyys arvioidaan vähintään 10:llä muulla murrosiässä/postpuberteetilla koehenkilöllä, jotka täyttävät seulontakriteerit ja saavat hoitoa SC-ikatibantilla ilman nykyistä akuuttia HAE-kohtausta.

Suunniteltu aktiivisen osallistumisen kesto koehenkilöille, joilla on ensimmäinen akuutti HAE-kohtaus, koostuu hoidosta yhdellä ihonalaisella injektiolla ikatibanttia päivänä 1 ja seurantaan 90. päivänä.

Alkuvaiheen ikatibanttihoidon jälkeen joko kohtauksen aikana tai ilman sitä, vähintään 10 murrosikäistä/postpubertaalista koehenkilöä, joilla on myöhemmin akuutti HAE-kohtaus, voi jatkaa ikatibanttihoitoa yhtenä ihonalaisena antona kohtausta kohden. 3 kelvollista ikatibantilla käsiteltyä hyökkäystä.

Prepubertaalisilla koehenkilöillä aktiivinen osallistumisaika tutkimukseen on noin 90 päivää, kun taas murrosikäisillä/postpubertaalisilla koehenkilöillä se voi olla enintään noin 270 tai 360 päivää (3 erillistä noin 90 päivän aktiivista jaksoa niille, joita hoidetaan ikatibantilla hyökkäys; 4 erillistä aktiivista jaksoa niille, joita hoidetaan ilman kohtausta), ja jokainen aktiivinen jakso on erotettu vaihtelevan kestoisin osallistumisjaksoilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Espanja, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Kolumbia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Kolumbia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Saksa, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Yhdysvallat, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 2–<18-vuotias ensimmäisen HAE-kohtauksen aikaan.

    • Prepubertaalisia ja murrosikäisiä/postpubertaalisia koehenkilöitä, joilla on akuutti ihon, vatsan tai kurkunpään HAE-kohtaus, hoidettiin ikatibantilla osana tätä tutkimusta.
    • Murrosikäiset/postpubertaalit HAE-potilaat, joita hoidetaan ikatibantilla, mutta ei kohtauksen aikana.
  2. Dokumentoitu tyypin I tai II HAE:n diagnoosi.
  3. Tietoinen suostumus (ja tarvittaessa tutkittavan suostumus), jonka ovat allekirjoittaneet tutkittavan vanhemmat tai lailliset huoltajat.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muun kuin HAE:n angioedeeman diagnoosi.
  2. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen) käytön 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  3. Mikä tahansa tunnettu tekijä/sairaus, joka saattaa häiritä hoidon noudattamista, tutkimuksen suorittamista tai tulosten tulkintaa.
  4. Synnynnäiset tai hankitut sydämen epämuodostumat, jotka häiritsevät merkittävästi sydämen toimintaa.
  5. Hoito ACE:n estäjillä 7 päivän sisällä ennen hoitoa.
  6. Hormonaalisen ehkäisyn käyttö 90 päivää ennen hoitoa.
  7. Androgeenien käyttö (esim. stanotsololi, danatsoli, oksandroloni, metyylitestosteroni, testosteroni) 90 päivän aikana ennen hoitoa.
  8. Raskaus tai imetys.
  9. Fyysinen tila, joka häiritsee murrosiän tilan määritystä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ikatibantti
Ikatibantin kerta-annos 0,4 mg/kg ihonalaisesti (SC) maksimiannokseen 30 mg
Lääke: ikatibantti
Ikatibantin kerta-annos 0,4 mg/kg ihonalaisesti (SC) maksimiannokseen 30 mg
Muut nimet:
  • Firazyr

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika huippupitoisuuteen (Tmax) yksittäisessä ihonalaisessa (SC) ikatibanttiannoksessa
Aikaikkuna: Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Aika huippupitoisuuteen (Tmax) ilmoitettiin yksittäisen ikatibanttiannoksen ihon alle.
Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Ikatibantin yksittäisen ihonalaisen (SC) annoksen enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Ikatibantin kerta-annoksen suurin mahdollinen plasmapitoisuus (Cmax) on raportoitu.
Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Yhden ihonalaisen (SC) ikatibantiannoksen kokonaisplasmapuhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Ikatibantin kerta-annoksen SC-annoksen kokonaisplasmapuhdistuma (CL/F) raportoitiin.
Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta 4 tuntiin yhden ihonalaisen (SC) ikatibantiannoksen annoksen jälkeen (AUC0-4)
Aikaikkuna: Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 4 tuntiin ikatibantin kerta-annoksen annoksen jälkeen (AUC0-4) raportoitiin.
Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta 6 tuntiin yhden ihonalaisen (SC) ikatibantiannoksen annoksen jälkeen (AUC0-t)
Aikaikkuna: Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 6 tuntiin ikatibantin kerta-annoksen annoksen jälkeen (AUC0-t) raportoitiin.
Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään (AUC0-inf) yksittäisen ihonalaisen (SC) ikatibantiannoksen
Aikaikkuna: Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajasta nollasta äärettömyyteen (AUC0-inf) ilmoitettiin yksittäisen ikatibanttiannoksen ihon alle.
Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Ikatibantin yksittäisen ihonalaisen (SC) annoksen jakautumistilavuus (Vz/F)
Aikaikkuna: Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Yksittäisen ikatibantin SC-annoksen jakautumistilavuus (Vz/F) raportoitiin.
Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Ikatibantin kerta-annoksen (SC) eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Ikatibantin kerta-annoksen eliminaation puoliintumisaika (t1/2) on raportoitu.
Ennen annosta; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Esiannos jopa 97 päivää annoksen jälkeen
Tärkeitä merkkejä olivat pulssi, verenpaine, hengitystaajuus ja lämpötila. Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat kliinisesti merkittävistä elintoimintojen muutoksista, ilmoitettiin.
Esiannos jopa 97 päivää annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG:ssä
Aikaikkuna: 6-8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Tavallinen 12-kytkentäinen EKG suoritettiin 10 minuutin levossa, kun osallistuja oli istuvassa tai selällään hoidon jälkeen. Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat kliinisesti merkittävistä EKG:n muutoksista, ilmoitettiin.
6-8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kliinisissä laboratorioarvioissa
Aikaikkuna: Esiannos jopa 97 päivää annoksen jälkeen
Kliiniset laboratorioarvioinnit sisälsivät kliinisen kemian (mukaan lukien maksan toimintakokeet), hematologian ja virtsaanalyysin. Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat kliinisesti merkittävistä muutoksista kliinisissä laboratorioarvioinneissa, ilmoitettiin.
Esiannos jopa 97 päivää annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat antiikatibanttivasta-aineiden esiintymisestä
Aikaikkuna: Esiannos jopa 97 päivää annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat antiikatibanttivasta-aineista, ilmoitettiin.
Esiannos jopa 97 päivää annoksen jälkeen
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 97 päivään annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa haitallinen, patologinen tai tahaton muutos anatomisessa, fysiologisessa tai aineenvaihdunnassa, kuten kliinisessä tutkimuksessa ilmenneet fysikaaliset merkit, oireet tai laboratoriomuutokset osoittavat, riippumatta siitä, onko kyseessä tutkimustuotteeseen liittyvä vai ei.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 97 päivään annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat injektiokohdan reaktioista (ISR) Icatibant Exposure Number 1:lle
Aikaikkuna: 1 tunti annoksen jälkeen päivänä 1 9 päivään annoksen jälkeen
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli pistoskohdan reaktioita (punoitus, turvotus, polttava tunne, kutina/kutina, lämmön tunne, ihokipu tai muu), jotka ilmenivät ensimmäisen ikatibantin annon jälkeen.
1 tunti annoksen jälkeen päivänä 1 9 päivään annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat injektiokohdan reaktioista (ISR) Icatibant-altistukselle numerot 2 ja 3
Aikaikkuna: 1 tunti annoksen ottamisesta 9 päivään annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla oli pistoskohdan reaktioita (punoitus, turvotus, polttava tunne, kutina/kutina, lämmin tunne, ihokipu tai muu), jotka ilmenivät tutkimuspaikan henkilökunnan (terveydenhuollon ammattihenkilön [HCP]) myöhemmän ikatibantin antamisen jälkeen tai hoitaja/itse (hoitajan anto). Alla olevassa taulukossa E-2 tarkoittaa ikatibanttialtistusta 2 ja E-3 viittaa ikatibantille altistukseen 3.
1 tunti annoksen ottamisesta 9 päivään annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lisääntymishormonien suhteen
Aikaikkuna: Esiannos jopa 97 päivää annoksen jälkeen
Naisilla mitattiin follikkelia stimuloivan hormonin (FSH), luteinisoivan hormonin (LH), estradiolin ja progesteronin lisääntymishormonitasot sekä miehillä FSH:n, LH:n ja testosteronin määrät. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä muutoksia lisääntymishormoneissa, raportoitiin.
Esiannos jopa 97 päivää annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika oireiden lievittämiseen (TOSR) yhdistelmätutkijan arvioimissa oirepisteissä Ikatibantille altistumisesta numero 1
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 8,5 tuntiin annoksen jälkeen
TOSR määriteltiin ajanjaksona tunteina tutkimuslääkkeen antamisesta aikaisimpaan hoidon jälkeiseen aikaan, jolloin keskimääräinen hoidon jälkeinen oirepistemäärä parani vähintään 20 prosenttia (%) ilman minkään yksittäisen komponentin pahenemista. pistemäärä alkuperäisestä ikatibanttialtistuksesta. Tutkija käytti oirepisteitä arvioidakseen perinnöllisen angioödeeman (HAE) akuuttien iho-, vatsa- ja kurkunpääkohtausten oireiden vakavuutta käyttämällä seuraavaa 5-pisteistä asteikkoa: 0 = ei mitään (oireiden puuttuminen), 1 = lievä (ei lievä häiriintyminen päivittäisten toimintojen kanssa), 2 = kohtalainen (kohtalainen häiriö päivittäisiin toimintoihin), 3 = vakava (vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin) ja 4 = erittäin vakava (erittäin vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin). TOSR raportoitiin osallistujille, jotka saivat ensimmäisen ikatibantin antamisen.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 8,5 tuntiin annoksen jälkeen
Aika oireiden lievittymiseen (TOSR) yhdistelmätutkijan arvioimissa oirepisteissä Ikatibantille altistumisesta numerot 2 ja 3
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 12 tuntiin annoksen jälkeen
TOSR määriteltiin ajanjaksona tunteina tutkimuslääkkeen antamisesta varhaisimpaan hoidon jälkeiseen aikaan, jolloin hoidon jälkeisten oireiden yhdistetty (tai keskimääräinen) pistemäärä parani vähintään 20 % ilman minkään yksittäisen oireen pahenemista. komponenttien pisteet. Tutkija käytti oirepistemäärää arvioidakseen HAE:n akuuttien iho-, vatsa- ja kurkunpääkohtausten oireiden vakavuutta käyttämällä seuraavaa 5-pisteistä asteikkoa: 0 = ei mitään (oireiden puuttuminen), 1 = lievä (ei tai lievä häiriö päivittäiseen käyttöön) 2 = keskivaikea (kohtalainen häiriö päivittäisiin toimintoihin), 3 = vakava (vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin) ja 4 = erittäin vakava (erittäin vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin). TOSR raportoitiin osallistujille, jotka saivat myöhemmin ikatibanttia HCP-hallinnon tai hoitajan/itseannolla.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 12 tuntiin annoksen jälkeen
Aika oireiden lievittämiseen (TOSR) kasvojen kipuasteikon tarkistettuihin (FPS-R) pisteisiin Ikatibantille altistumisesta numero 1
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 52 tuntiin annoksen jälkeen
TOSR määriteltiin aikaisimmaksi ajankohdaksi, jolloin hoidon jälkeinen tulos parani vähintään yhdellä tasolla. 4-vuotiaat ja sitä vanhemmat osallistujat arvioivat itse HAE-kipunsa käyttämällä FPS-R-instrumenttia. FPS-R on itseraportoitu mitta, jota käytetään arvioimaan lasten kivun voimakkuutta ja se pisteytetään asteikolla 0-10 (0 = ei kipua 10 = erittäin paljon kipua). TOSR raportoitiin osallistujille, jotka saivat ensimmäisen ikatibantin antamisen.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 52 tuntiin annoksen jälkeen
Aika oireiden lievittämiseen (TOSR) kasvojen kipuasteikon tarkistetuille (FPS-R) pisteille Ikatibantille altistumisesta numerot 2 ja 3
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 28 tuntiin annoksen jälkeen
TOSR määriteltiin aikaisimmaksi ajankohdaksi, jolloin hoidon jälkeinen tulos parani vähintään yhdellä tasolla. 4-vuotiaat ja sitä vanhemmat osallistujat arvioivat itse HAE-kipunsa käyttämällä FPS-R-instrumenttia. FPS-R on itseraportoitu mitta, jota käytetään arvioimaan lasten kivun voimakkuutta ja se pisteytetään asteikolla 0-10 (0 = ei kipua 10 = erittäin paljon kipua). TOSR raportoitiin osallistujille, jotka saivat myöhemmin ikatibanttia HCP-hallinnon tai hoitajan/itseannolla.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 28 tuntiin annoksen jälkeen
Aika oireiden lievitykseen (TOSR) kasvojen, jalkojen, aktiivisuuden, itkujen ja lohdutuksen (FLACC) pisteissä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 8,5 tuntiin annoksen jälkeen
TOSR määriteltiin aikaisimmaksi ajankohdaksi, jolloin hoidon jälkeisessä kokonaispistemäärässä havaittiin 20 % parannus. 4-vuotiaille ja sitä nuoremmille osallistujille tehtiin HAE:hen liittyvän kivun (ihon, vatsan ja kurkunpään) arvio FLACC-kipuasteikolla. Jokainen viidestä kategoriasta pisteytettiin 0–2. Kasvot (F): 0 (ei erityistä ilmettä/hymyä) - 2 (usein tai jatkuva otsarypistys, puristettu leuka vapiseva leuka); Jalat (L): 0 (normaaliasento/rento) - 2 (potku/jalat ylhäällä); Aktiivisuus (A): 0 (makaa hiljaa, normaali asento, liikkuu helposti) - 2 (kaareva jäykkä/nykiminen); Itku(C): 0 (ei itkua [valveilla/nukkumassa]) - 2 (itku tasaisesti/huutaa/nyyhkyttää tai usein valittaa); Lohdutettavuus (C): 0 (sisältö/rento) - 2 (vaikea lohduttaa/mukavuus), jolloin kokonaispistemäärä on 0–10.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 8,5 tuntiin annoksen jälkeen
Aika oireiden vähimmäismäärään yhdistelmätutkijan arvioimissa oirepisteissä Ikatibantille altistumisesta numero 1
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 8,5 tuntiin annoksen jälkeen
Aika minimaaliseen oireeseen määriteltiin ajanjaksona tunteina tutkimuslääkkeen antamisesta varhaisimpaan hoidon jälkeiseen aikaan, jolloin kaikki oireet olivat joko lieviä tai puuttuivat tutkijan ilmoittaman oirepisteen perusteella. Tutkija käytti oirepistemäärää arvioidakseen HAE:n akuuttien iho-, vatsa- ja kurkunpääkohtausten oireiden vakavuutta käyttämällä seuraavaa 5-pisteistä asteikkoa: 0 = ei mitään (oireiden puuttuminen), 1 = lievä (ei tai lievä häiriö päivittäiseen käyttöön) 2 = keskivaikea (kohtalainen häiriö päivittäisiin toimintoihin), 3 = vakava (vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin) ja 4 = erittäin vakava (erittäin vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin). Aika minimiin oireiden esiintymiseen osallistujilla, jotka saivat ensimmäisen ikatibantin annon, ilmoitettiin.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 8,5 tuntiin annoksen jälkeen
Aika oireiden vähimmäismäärään yhdistelmätutkijan arvioimissa oirepisteissä Ikatibantille altistumisesta numerot 2 ja 3
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 12 tuntiin annoksen jälkeen
Aika minimaaliseen oireeseen määriteltiin ajanjaksona tunteina tutkimuslääkkeen antamisesta varhaisimpaan hoidon jälkeiseen aikaan, jolloin kaikki oireet olivat joko lieviä tai puuttuivat tutkijan ilmoittaman oirepisteen perusteella. Tutkija käytti oirepistemäärää arvioidakseen HAE:n akuuttien iho-, vatsa- ja kurkunpääkohtausten oireiden vakavuutta käyttämällä seuraavaa 5-pisteistä asteikkoa: 0 = ei mitään (oireiden puuttuminen), 1 = lievä (ei tai lievä häiriö päivittäiseen käyttöön) 2 = keskivaikea (kohtalainen häiriö päivittäisiin toimintoihin), 3 = vakava (vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin) ja 4 = erittäin vakava (erittäin vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin). Aika minimiin oireisiin osallistujilla, jotka saivat myöhemmin ikatibanttia HCP:n tai hoitajan/itseannostelun kautta, ilmoitettiin.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 12 tuntiin annoksen jälkeen
Aika minimioireisiin kasvojen kipuasteikon tarkistettu (FPS-R) pisteet Icatibant Exposure Number 1
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 52 tuntiin annoksen jälkeen
Aika minimioireisiin määriteltiin ajanjaksona tunteina tutkimuslääkkeen antamisesta varhaisimpaan ajankohtaan, jolloin hoidon jälkeinen pistemäärä parani nollaan (tai ei kipua). 4-vuotiaat ja sitä vanhemmat osallistujat arvioivat itse HAE-kipunsa käyttämällä FPS-R-instrumenttia. FPS-R on itseraportoitu mitta, jota käytetään arvioimaan lasten kivun voimakkuutta ja se pisteytetään asteikolla 0-10 (0 = ei kipua 10 = erittäin paljon kipua). Aika minimiin oireiden esiintymiseen osallistujilla, jotka saivat ensimmäisen ikatibantin annon, ilmoitettiin.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 52 tuntiin annoksen jälkeen
Aika minimioireisiin kasvojen kipuasteikon tarkistettu (FPS-R) pistemäärä Icatibant-altistukselle numerot 2 ja 3
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 28 tuntiin annoksen jälkeen
Aika minimioireisiin määriteltiin ajanjaksona tunteina tutkimuslääkkeen antamisesta varhaisimpaan ajankohtaan, jolloin hoidon jälkeinen pistemäärä parani nollaan (tai ei kipua). 4-vuotiaat ja sitä vanhemmat osallistujat arvioivat itse HAE-kipunsa käyttämällä FPS-R-instrumenttia. FPS-R on itseraportoitu mitta, jota käytetään arvioimaan lasten kivun voimakkuutta ja se pisteytetään asteikolla 0-10 (0 = ei kipua 10 = erittäin paljon kipua). Aika minimiin oireisiin osallistujilla, jotka saivat myöhemmin ikatibanttia HCP:n tai hoitajan/itseannostelun kautta, ilmoitettiin.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 28 tuntiin annoksen jälkeen
Aika vähimmäisoireiden saavuttamiseen kasvojen, jalkojen, aktiivisuuden, itkujen ja lohduttavuuden (FLACC) pisteissä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 8,5 tuntiin annoksen jälkeen
Aika minimioireisiin määriteltiin ajanjaksona tunteina tutkimuslääkkeen antamisesta varhaisimpaan ajankohtaan, jolloin hoidon jälkeinen kokonaispistemäärä parani nollaan. 4-vuotiaille ja sitä nuoremmille osallistujille tehtiin HAE:hen liittyvän kivun (ihon, vatsan ja kurkunpään) arvio FLACC-kipuasteikolla. Kukin viidestä kategoriasta pisteytettiin 0–2. (F) Kasvot: 0 (ei erityistä ilmettä/hymyä) - 2 (usein tai jatkuva otsarypistys, puristettu leuka vapiseva leuka); (L) Jalat: 0 (normaaliasento/rento) - 2 (potku/jalat ylhäällä); (A) Aktiivisuus: 0 (makaa hiljaa, normaali asento, liikkuu helposti) - 2 (kaareva jäykkä/nykiminen); (C) Itku: 0 (ei itkua [valveilla/nukkumassa]) - 2 (itku tasaisesti/huutaa/nyyhkyttää tai usein valittaa); (C) Lohdutettavuus: 0 (sisältö/rento) - 2 (vaikea lohduttaa/mukavuus), jolloin kokonaispistemäärä on 0–10.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 8,5 tuntiin annoksen jälkeen
Aika käyttää pelastuslääkkeitä perinnöllisen angioedeeman (HAE) oireiden hoitoon tutkimuslääkkeen annon jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 52 tuntiin annoksen jälkeen
Pelastuslääkitys oli mikä tahansa ikatibantin annon jälkeen käytetty lääkitys, joka tutkijan näkemyksen mukaan oli välittömästi tarpeen akuuttien oireiden lievittämiseksi, jotka tutkija arvioi tämänhetkisen HAE-kohtauksen seurauksena. Aika pelastuslääkityksen ensimmäiseen käyttöön ennen oireiden lievityksen alkamista laskettiin tutkimuslääkkeen antamisesta ensimmäiseen pelastuslääkityksen käyttöön ennen oireiden lievityksen alkamista. Tätä analyysiä ei tehty, koska protokollan mukaan "Tämä analyysi suoritetaan vain, jos tietyssä hyökkäyksessä on vähintään 5 osallistujaa, jotka käyttivät pelastuslääkitystä ennen oireiden lievittymistä".
Tutkimuslääkkeen annon alusta 52 tuntiin annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on pahentunut kliinisen perinnöllisen angioedeeman (HAE) oireet 2–4 tuntia ikatibantille altistuksen jälkeen numero 1
Aikaikkuna: 2 tuntia annoksen ottamisesta 4 tuntiin annoksen jälkeen
Tutkija käytti oirepistemäärää arvioidakseen HAE:n akuuttien iho-, vatsa- ja kurkunpääkohtausten oireiden vakavuutta käyttämällä seuraavaa 5-pisteistä asteikkoa: 0 = ei mitään (oireiden puuttuminen), 1 = lievä (ei tai lievä häiriö päivittäiseen käyttöön) toiminnot), 2 = kohtalainen (kohtalainen häiriö päivittäisiin toimintoihin), 3 = vakava (vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin) ja 4 = erittäin vakava (erittäin vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin). Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden HAE-oireiden vakavuus oli pahentunut 4 tuntia annoksen ottamisesta 2 tunnin kuluttua annoksen ottamisesta.
2 tuntia annoksen ottamisesta 4 tuntiin annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on pahentunut kliinisen perinnöllisen angioedeeman (HAE) oireet 2–4 tuntia ikatibantille altistuksen jälkeen numerot 2 ja 3
Aikaikkuna: 2 tuntia annoksen ottamisesta 4 tuntiin annoksen jälkeen
Tutkija käytti oirepistemäärää arvioidakseen HAE:n akuuttien iho-, vatsa- ja kurkunpääkohtausten oireiden vakavuutta käyttämällä seuraavaa 5-pisteistä asteikkoa: 0 = ei mitään (oireiden puuttuminen), 1 = lievä (ei tai lievä häiriö päivittäiseen käyttöön) toiminnot), 2 = kohtalainen (kohtalainen häiriö päivittäisiin toimintoihin), 3 = vakava (vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin) ja 4 = erittäin vakava (erittäin vakava häiriö päivittäisiin toimintoihin). Niiden osallistujien määrä, joiden HAE-oireiden vakavuus oli pahentunut 4 tuntia annoksen ottamisesta 2 tunnin kuluttua annoksen ottamisesta.
2 tuntia annoksen ottamisesta 4 tuntiin annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 27. tammikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa