Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Icatibant farmakokinetikai, tolerálhatósági és biztonságossági vizsgálata örökletes angioödémában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

2021. május 14. frissítette: Shire

Többközpontú, nyílt elrendezésű, nem véletlenszerű vizsgálat az ikatibant egyszeri szubkután adagolásának farmakokinetikájának, tolerálhatóságának és biztonságosságának felmérésére örökletes angioödémában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

A HGT-FIR-086 egy többközpontú, nyílt elrendezésű, nem randomizált, egykarú vizsgálat, amely az ikatibant egyszeri szubkután (SC) adagolásának farmakokinetikáját, tolerálhatóságát, biztonságosságát és reproduktív hormonokra gyakorolt ​​hatását értékeli körülbelül 30 gyermeknél. örökletes angioödémában (HAE) szenvedő alanyok kezdeti akut rohama alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A HGT-FIR-086 vizsgálatba 30 alanyt vonnak be 2 és 18 év alatti életkor között, két csoportra osztva: prepubertás és pubertás/postpubertás. Legalább 10 prepubertás gyermeket és legalább 20 serdülőt (köztük 10-et HAE-roham alatt kezelt) be kell vonni a vizsgálatba.

A minősítő szűrési időszak után az SC ikatibanttal végzett kezelés farmakokinetikai, biztonságosságát/tolerálhatóságát és hatékonyságát legalább 20 olyan alanynál (10 prepubertás és 10 pubertás/posztpubertás alany) értékelik, akiknél bőr-, hasi vagy gége-tünetek jelentkeznek. akut HAE roham. Az SC ikatibant farmakokinetikai és biztonságosságát/tolerálhatóságát legalább 10 további pubertás/posztpubertás alanyban értékelik, akik megfelelnek a szűrési kritériumoknak, és SC ikatibant kezelésben részesülnek aktuális akut HAE roham hiányában.

Az aktív részvétel tervezett időtartama azoknál az alanyoknál, akiknél akut HAE kezdeti rohama jelentkezik, egyetlen szubkután ikatibant injekcióval történő kezelésből áll az 1. napon a 90. napon történő követésig.

A kezdeti ikatibant-kezelést követően, akár roham alatt, akár annak hiányában, legalább 10 pubertás/posztpubertás alany, akik ezt követően akut HAE rohamot tapasztalnak, továbbra is kaphatnak ikatibant kezelést rohamonként egyszeri sc. adagban összesen 3 alkalmas ikatibanttal kezelt támadás.

A vizsgálatban való aktív részvétel időtartama a prepubertás korban lévő alanyok esetében körülbelül 90 nap, míg a pubertás/posztpubertás korban lévő alanyok esetében legfeljebb körülbelül 270 vagy 360 nap lehet (3 különálló, körülbelül 90 napos aktív időszak az ikatibanttal kezelteknél támadás; 4 külön aktív periódus a roham nélkül kezeltek számára), minden aktív periódus elválasztva változó időtartamú inaktív részvételi időszakokkal.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Ausztrália, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Egyesült Államok, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • AARA Research Center
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Németország
      • Frankfurt, Németország, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Németország, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Németország, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Olaszország
      • Naples, Olaszország, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 2 és 18 év alatti életkor az első HAE roham idején.

    • A vizsgálat részeként ikatibanttal kezelt prepubertás és pubertás/posztpubertás alanyok, akiknél akut bőr-, hasi- vagy gége-HAE-rohamot észleltek.
    • Pubertáskori/posztpubertáskori HAE-ben szenvedő alanyok, akiket ikatibanttal kezelnek, de roham alatt nem.
  2. Az I. vagy II. típusú HAE dokumentált diagnózisa.
  3. Tájékozott hozzájárulás (és adott esetben az alany hozzájárulása), amelyet az alany szülője vagy törvényes gyámja ír alá.

Kizárási kritériumok:

  1. A HAE-től eltérő angioödéma diagnózisa.
  2. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, amely magában foglalja bármely vizsgálati termék (gyógyszer vagy eszköz) használatát a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálat során bármikor.
  3. Bármely ismert tényező/betegség, amely megzavarhatja a kezelés megfelelőségét, a vizsgálat lefolytatását vagy az eredmények értelmezését.
  4. Veleszületett vagy szerzett szívrendellenességek, amelyek jelentősen befolyásolják a szívműködést.
  5. ACE-gátló kezelés a kezelést megelőző 7 napon belül.
  6. Hormonális fogamzásgátlás alkalmazása a kezelést megelőző 90 napon belül.
  7. Androgén (pl. sztanozolol, danazol, oxandrolon, metiltesztoszteron, tesztoszteron) használata a kezelést megelőző 90 napon belül.
  8. Terhesség vagy szoptatás.
  9. Fizikai állapot, amely megzavarja a pubertás állapot meghatározását.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Icatibant
Az ikatibant egyszeri adagja 0,4 mg/ttkg szubkután (SC) legfeljebb 30 mg-os maximális dózisig
Drog: ikatibant
Az ikatibant egyszeri adagja 0,4 mg/ttkg szubkután (SC) legfeljebb 30 mg-os maximális dózisig
Más nevek:
  • Firazyr

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ikatibant egyszeri szubkután (SC) dózisának csúcskoncentrációjának eléréséhez szükséges idő (Tmax)
Időkeret: Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
A csúcskoncentráció eléréséig eltelt időt (Tmax) jelentették az ikatibant egyszeri SC dózisa esetén.
Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Az ikatibant egyszeri szubkután (SC) dózisának maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Az ikatibant egyszeri SC dózisának maximális plazmakoncentrációját (Cmax) jelentettek.
Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Az egyszeri szubkután (SC) ikatibant dózis teljes plazma clearance-e (CL/F)
Időkeret: Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Az ikatibant egyszeri SC dózisának teljes plazma clearance-ét (CL/F) jelentettek.
Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az egyszeri szubkután (SC) ikatibant adag beadása utáni 4 óráig (AUC0-4)
Időkeret: Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 és 4 órával az adagolás után az 1. napon
Beszámoltak a plazmakoncentráció-idő görbe alatti területről a nulla időponttól az adagolás utáni 4 óráig (AUC0-4) az ikatibant egyszeri sc. adagjának beadása után.
Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 és 4 órával az adagolás után az 1. napon
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület nulla időponttól 6 órával az egyszeri szubkután (SC) ikatibant adag beadása után (AUC0-t)
Időkeret: Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Beszámoltak a plazmakoncentráció-idő görbe alatti területről a nulla időponttól az adagolás utáni 6 óráig (AUC0-t) az ikatibant egyszeri sc. dózisának beadása után.
Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Egyetlen szubkután (SC) ikatibant dózis plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület nullától a végtelenig (AUC0-inf)
Időkeret: Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
A nulla időponttól a végtelenig tartó plazmakoncentráció-idő görbe alatti területet (AUC0-inf) jelentették az ikatibant egyszeri SC dózisa esetén.
Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Egyetlen szubkután (SC) ikatibant dózis eloszlási térfogata (Vz/F)
Időkeret: Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Beszámoltak az ikatibant egyszeri SC dózisának megoszlási térfogatáról (Vz/F).
Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Az egyszeri szubkután (SC) ikatibant dózis eliminációs felezési ideje (t1/2)
Időkeret: Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Beszámoltak az ikatibant egyszeri SC dózisának eliminációs felezési idejéről (t1/2).
Előadagolás; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után az 1. napon
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be az életjelekben
Időkeret: Előadagolás az adagolást követő 97 napig
A létfontosságú jelek közé tartozott a pulzusszám, a vérnyomás, a légzésszám és a hőmérséklet. Azon résztvevők számát jelentették, akik klinikailag jelentős változásokról számoltak be az életjelekben.
Előadagolás az adagolást követő 97 napig
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be az elektrokardiogramban (EKG)
Időkeret: 6-8 órával az adagolás után az 1. napon
Egy standard 12 elvezetéses EKG-t végeztünk 10 perc nyugalom után, amikor a résztvevő ült vagy hanyatt feküdt a kezelést követően. Beszámoltak azon résztvevők számáról, akik klinikailag jelentős EKG-változásokról számoltak be.
6-8 órával az adagolás után az 1. napon
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be a klinikai laboratóriumi értékelésekben
Időkeret: Előadagolás az adagolást követő 97 napig
A klinikai laboratóriumi értékelések közé tartozott a klinikai kémia (beleértve a májfunkciós teszteket), a hematológia és a vizeletvizsgálat. Azon résztvevők számát jelentették, akik klinikailag jelentős változásokról számoltak be a klinikai laboratóriumi értékelésekben.
Előadagolás az adagolást követő 97 napig
Azon résztvevők száma, akik beszámoltak antiikatibant antitestek jelenlétéről
Időkeret: Előadagolás az adagolást követő 97 napig
Azon résztvevők számát jelentették, akik antiikatibant antitestekről számoltak be.
Előadagolás az adagolást követő 97 napig
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az adagolást követő 97 napig
Az AE az anatómiai, fiziológiai vagy metabolikus funkció bármely káros, kóros vagy nem szándékos változása, amelyet a klinikai vizsgálat során fellépő fizikai jelek, tünetek vagy laboratóriumi változások jeleznek, függetlenül attól, hogy a vizsgálati termékkel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az adagolást követő 97 napig
Azon résztvevők száma, akik befecskendezési helyi reakciókat (ISR) jelentettek az 1. számú ikatibant-expozícióra vonatkozóan
Időkeret: 1 órával az adagolás után az 1. napon és az adagolás utáni 9 napig
Beszámoltak azon résztvevők számáról, akiknél az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók (bőrpír, duzzanat, égő érzés, viszketés/viszketés, melegség, bőrfájdalom vagy egyéb) jelentkeztek az ikatibant kezdeti beadása után.
1 órával az adagolás után az 1. napon és az adagolás utáni 9 napig
Azon résztvevők száma, akik befecskendezési helyi reakciókat (ISR) jelentettek a 2. és 3. számú ikatibant expozícióra vonatkozóan
Időkeret: 1 órával az adagolás után, legfeljebb 9 napig az adagolás után
Azon résztvevők száma, akiknél az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók (bőrpír, duzzanat, égő érzés, viszketés/viszketés, meleg érzés, bőrfájdalom vagy egyéb) jelentkeztek a vizsgálati helyszín személyzete által (egészségügyi szakember [HCP] beadása) történő későbbi ikatibant beadása után, vagy gondozó/önálló (gondozói adminisztráció) által jelentették. Az alábbi táblázatban az E-2 a 2. ikatibantexpozícióra, az E-3 pedig a 3. ikatibantexpozícióra utal.
1 órával az adagolás után, legfeljebb 9 napig az adagolás után
Azon résztvevők száma, akiknek klinikailag jelentős változása van a reproduktív hormonokban
Időkeret: Előadagolás az adagolást követő 97 napig
Nőknél a tüszőstimuláló hormon (FSH), a luteinizáló hormon (LH), az ösztradiol és a progeszteron, a férfiaknál az FSH, LH és tesztoszteron reproduktív hormonszintjét mérték. Beszámoltak azoknak a résztvevőknek a számáról, akiknek klinikailag jelentős változása volt a reproduktív hormonokban.
Előadagolás az adagolást követő 97 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tünet enyhüléséig eltelt idő (TOSR) az 1. számú ikatibant-expozícióra vonatkozó összetett vizsgáló által értékelt tünetpontszámokhoz
Időkeret: A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 8,5 óráig
A TOSR-t a vizsgálati gyógyszer beadásától a kezelés utáni legkorábbi időpontig eltelt idő órákban határozták meg, amikor legalább 20 százalékos (%) javulás volt tapasztalható a kezelés utáni átlagos tünetpontszámban anélkül, hogy egyetlen komponens sem romlott volna. pontszám a kezdeti ikatibant expozícióhoz. A vizsgáló tünetpontszámmal értékelte az örökletes angioödéma (HAE) akut bőr-, hasi és gégeroham tüneteinek súlyosságát a következő 5 fokozatú skála segítségével: 0 = nincs (tünetek hiánya), 1 = enyhe (nem enyhe interferencia a napi tevékenységekben), 2=közepes (mérsékelt zavarás a napi tevékenységekben), 3=súlyos (súlyos zavarás a napi tevékenységekben) és 4=nagyon súlyos (nagyon súlyos interferencia a napi tevékenységekben). A kezdeti ikatibant kezelésben részesült résztvevők TOSR-ját jelentették.
A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 8,5 óráig
A tünet enyhüléséig eltelt idő (TOSR) a 2. és 3. számú ikatibant-expozícióra vonatkozó összetett vizsgáló által értékelt tünetpontszámokhoz
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 12 óráig
A TOSR-t a vizsgálati gyógyszer beadásától a kezelés utáni legkorábbi időpontig eltelt idő órákban határozták meg, amikor legalább 20%-kal javult az összetett (vagy átlagos) kezelés utáni tünetpontszám anélkül, hogy egyetlen betegség sem romlott volna. komponens pontszáma. A vizsgáló tünetpontszámot használt a HAE akut bőr-, hasi és gégerohamainak tüneteinek súlyosságának értékelésére a következő 5 fokozatú skála segítségével: 0=nincs (tünetek hiánya), 1=enyhe (nem vagy enyhe interferenciát jelent a napi rendszerességgel). tevékenységek), 2=közepes (mérsékelt zavarás a napi tevékenységekben), 3=súlyos (súlyos zavarás a napi tevékenységekben) és 4=nagyon súlyos (nagyon súlyos zavarás a napi tevékenységekben). TOSR-t jelentettek azon résztvevők esetében, akik ezt követően ikatibantot kaptak HCP-adminisztrációval vagy gondozó/önadminisztráció útján.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 12 óráig
A tünetek enyhüléséig eltelt idő (TOSR) az arcfájdalom skála-felülvizsgált (FPS-R) pontszámainál az 1. számú ikatibant expozícióhoz
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 52 óráig
A TOSR-t úgy határozták meg, mint azt a legkorábbi időpontot, amikor a kezelés utáni pontszám legalább egy szinttel javult. A 4 éves és idősebb résztvevők az FPS-R műszerrel önértékelték HAE-vel kapcsolatos fájdalmukat. Az FPS-R egy saját bevallású mérőszám, amelyet a gyermekek fájdalmának intenzitásának felmérésére használnak, és egy 0-tól 10-ig terjedő skála segítségével értékelik (0 = nincs fájdalom, 10 = nagyon erős). A kezdeti ikatibant kezelésben részesült résztvevők TOSR-ját jelentették.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 52 óráig
A tünetek enyhüléséig eltelt idő (TOSR) az arcfájdalom skála-felülvizsgált (FPS-R) pontszámainál a 2. és 3. számú ikatibant expozícióhoz
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 28 óráig
A TOSR-t úgy határozták meg, mint azt a legkorábbi időpontot, amikor a kezelés utáni pontszám legalább egy szinttel javult. A 4 éves és idősebb résztvevők az FPS-R műszerrel önértékelték HAE-vel kapcsolatos fájdalmukat. Az FPS-R egy saját bevallású mérőszám, amelyet a gyermekek fájdalmának intenzitásának felmérésére használnak, és egy 0-tól 10-ig terjedő skála segítségével értékelik (0 = nincs fájdalom, 10 = nagyon erős). TOSR-t jelentettek azon résztvevők esetében, akik ezt követően ikatibantot kaptak HCP-adminisztrációval vagy gondozó/önadminisztráció útján.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 28 óráig
A tünetek enyhüléséig eltelt idő (TOSR) az arcok, lábak, aktivitás, sírás és vigasztalhatóság (FLACC) pontszámainál
Időkeret: A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 8,5 óráig
A TOSR-t úgy határozták meg, mint a legkorábbi időpontot, amikor 20%-os javulást tapasztaltak a kezelés utáni összpontszámban. A 4 éves és annál fiatalabb résztvevők a HAE-vel összefüggő (bőr-, hasi- és gége-) fájdalmat a FLACC kompartmentális fájdalomskála segítségével vizsgálták. Az 5 kategória mindegyikét 0-tól 2-ig értékelték. Arc (F): 0 (nincs különösebb kifejezés/mosoly) - 2 (gyakoritól az állandó homlokráncolással összeszorított állkapocs remegő álla); Lábak (L): 0 (normál helyzet/lazított) - 2 (rúgás/felhúzott lábak); Tevékenység(A): 0 (csendben fekve, normál helyzetben, könnyen mozog) - 2 (ívelt merev/rángatózó); Sírás (C): 0 (nincs sírás [ébren/alvás]) - 2 (kitartó sírás/sikoly/zokogás vagy gyakori panaszok); Vigasztalhatóság (C): 0 (tartalom/nyugodt) - 2 (nehezen vigasztalható/kényelem), ami 0 és 10 közötti összpontszámot eredményez.
A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 8,5 óráig
A minimális tünetekig eltelt idő az 1. számú ikatibant-expozícióra vonatkozó összetett vizsgáló által értékelt tünetpontszámokhoz
Időkeret: A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 8,5 óráig
A minimális tünet megjelenéséig eltelt időt a vizsgálati gyógyszer beadásától a kezelést követő legkorábbi időpontig eltelt idő órákban határoztuk meg, amikor is minden tünet enyhe volt, vagy hiányzott a vizsgáló által jelentett tünetpontszámhoz. A vizsgáló tünetpontszámot használt a HAE akut bőr-, hasi és gégerohamainak tüneteinek súlyosságának értékelésére a következő 5 fokozatú skála segítségével: 0=nincs (tünetek hiánya), 1=enyhe (nem vagy enyhe interferenciát jelent a napi rendszerességgel). tevékenységek), 2=közepes (mérsékelt zavarás a napi tevékenységekben), 3=súlyos (súlyos zavarás a napi tevékenységekben) és 4=nagyon súlyos (nagyon súlyos zavarás a napi tevékenységekben). A kezdeti ikatibant-kezelésben részesült résztvevőknél a tünetek minimális megjelenéséig eltelt időt jelentették.
A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 8,5 óráig
A minimális tünetek megjelenéséig eltelt idő a 2. és 3. számú ikatibant-expozícióra vonatkozó összetett vizsgáló által értékelt tünetpontszámokhoz
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 12 óráig
A minimális tünet megjelenéséig eltelt időt a vizsgálati gyógyszer beadásától a kezelést követő legkorábbi időpontig eltelt idő órákban határoztuk meg, amikor is minden tünet enyhe volt, vagy hiányzott a vizsgáló által jelentett tünetpontszámhoz. A vizsgáló tünetpontszámot használt a HAE akut bőr-, hasi és gégerohamainak tüneteinek súlyosságának értékelésére a következő 5 fokozatú skála segítségével: 0=nincs (tünetek hiánya), 1=enyhe (nem vagy enyhe interferenciát jelent a napi rendszerességgel). tevékenységek), 2=közepes (mérsékelt zavarás a napi tevékenységekben), 3=súlyos (súlyos zavarás a napi tevékenységekben) és 4=nagyon súlyos (nagyon súlyos zavarás a napi tevékenységekben). Beszámoltak arról, hogy eltelt a minimális tünet megjelenéséig eltelt idő azoknál a résztvevőknél, akik ezt követően HCP-kezeléssel vagy gondozói/önadagolással kaptak ikatibantot.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 12 óráig
A minimális tünetig eltelt idő az arcfájdalom skála-felülvizsgált (FPS-R) pontszámaihoz az 1. számú ikatibant expozícióhoz
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 52 óráig
A minimális tünetek megjelenéséig eltelt időt úgy határoztuk meg, mint azt az időtartamot órákban, amely a vizsgálati gyógyszer beadásától a legkorábbi időpontig tart, amikor a kezelés utáni pontszám nullára (vagy fájdalommentesre) javult. A 4 éves és idősebb résztvevők az FPS-R műszerrel önértékelték HAE-vel kapcsolatos fájdalmukat. Az FPS-R egy saját bevallású mérőszám, amelyet a gyermekek fájdalmának intenzitásának felmérésére használnak, és egy 0-tól 10-ig terjedő skála segítségével értékelik (0 = nincs fájdalom, 10 = nagyon erős). A kezdeti ikatibant-kezelésben részesült résztvevőknél a tünetek minimális megjelenéséig eltelt időt jelentették.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 52 óráig
A minimális tünet megjelenéséig eltelt idő az arcfájdalom skála-felülvizsgált (FPS-R) pontszámaihoz a 2. és 3. számú ikatibant expozícióhoz
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 28 óráig
A minimális tünetek megjelenéséig eltelt időt úgy határoztuk meg, mint azt az időtartamot órákban, amely a vizsgálati gyógyszer beadásától a legkorábbi időpontig tart, amikor a kezelés utáni pontszám nullára (vagy fájdalommentesre) javult. A 4 éves és idősebb résztvevők az FPS-R műszerrel önértékelték HAE-vel kapcsolatos fájdalmukat. Az FPS-R egy saját bevallású mérőszám, amelyet a gyermekek fájdalmának intenzitásának felmérésére használnak, és egy 0-tól 10-ig terjedő skála segítségével értékelik (0 = nincs fájdalom, 10 = nagyon erős). Beszámoltak arról, hogy eltelt a minimális tünet megjelenéséig eltelt idő azoknál a résztvevőknél, akik ezt követően HCP-kezeléssel vagy gondozói/önadagolással kaptak ikatibantot.
A vizsgálati gyógyszer beadásától az adagolást követő 28 óráig
Minimális tünetek megjelenésének ideje az arcok, lábak, aktivitás, sírás és vigasztalhatóság (FLACC) pontszámainál
Időkeret: A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 8,5 óráig
A minimális tünetek megjelenéséig eltelt időt úgy határoztuk meg, mint órákban kifejezett időtartamot, amely a vizsgálati gyógyszer beadásától a legkorábbi időpontig tart, amikor a teljes kezelés utáni pontszám nullára javult. A 4 éves és annál fiatalabb résztvevők a HAE-vel összefüggő (bőr-, hasi- és gége-) fájdalmat a FLACC kompartmentális fájdalomskála segítségével vizsgálták. Az 5 kategória mindegyikét 0-tól 2-ig értékelték. (F) Arc: 0 (nincs különösebb kifejezés/mosoly) - 2 (gyakoritól az állandó homlokránctól összeszorított állkapocs remegő álla); (L) Lábak: 0 (normál helyzet/lazított) - 2 (rúgás/felhúzott lábak); (A) Tevékenység: 0 (csendben fekve, normál helyzetben, könnyen mozog) - 2 (ívelt merev/rángatózó); (C) Sírás: 0 (nincs sírás [ébren/alvás]) - 2 (állandó sírás/sikoly/zokogás vagy gyakori panaszok); (C) Vigasztalhatóság: 0 (tartalom/nyugodt) – 2 (nehezen vigasztalható/kényelmes), ami 0 és 10 közötti összpontszámot eredményez.
A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 8,5 óráig
Az örökletes angioödémás (HAE) roham tüneteinek kezelésére szolgáló mentőgyógyszer használatának ideje a vizsgált gyógyszer beadását követően
Időkeret: A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 52 óráig
Mentőgyógyszer minden olyan gyógyszer volt, amelyet az ikatibant beadása után használtak, és amely a vizsgáló véleménye szerint azonnal szükséges volt az akut tünetek enyhítésére, amelyeket a vizsgáló a jelenlegi HAE-roham következményeként értékel. A tünet enyhülése előtti mentőgyógyszer első használatáig eltelt időt a vizsgálati gyógyszer beadásától a tünet enyhülését megelőző mentőgyógyszer első használatáig számítottuk. Ezt az elemzést nem végezték el, mivel a protokoll szerint "Ezt az elemzést csak akkor kell elvégezni, ha egy adott támadásnak legalább 5 résztvevője van, akik mentőgyógyszert használtak a tünetek enyhülése előtt".
A vizsgált gyógyszer beadásától az adagolást követő 52 óráig
Azon résztvevők száma, akiknél a klinikai örökletes angioödéma (HAE) tünetei 2 és 4 órával az 1. számú ikatibant-expozícióval végzett kezelés után súlyosbodtak
Időkeret: Az adagolás utáni 2 órától az adagolás utáni 4 óráig
A vizsgáló tünetpontszámot használt a HAE akut bőr-, hasi és gégerohamainak tüneteinek súlyosságának értékelésére a következő 5-pontos skála segítségével: 0=nincs (tünetek hiánya), 1=enyhe (nem vagy enyhe interferenciát jelent a napi rendszerességgel). tevékenységek), 2=közepes (mérsékelt zavarás a napi tevékenységekben), 3=súlyos (súlyos zavarás a napi tevékenységekben) és 4=nagyon súlyos (nagyon súlyos zavarás a napi tevékenységekben). Azon résztvevők számát jelentették, akiknél a HAE-tünetek súlyosbodtak az adagolás után 4 órával az adagolást követő 2 órától.
Az adagolás utáni 2 órától az adagolás utáni 4 óráig
Azon résztvevők száma, akiknél a klinikai örökletes angioödéma (HAE) tünetei 2 és 4 órával az ikatibant expozícióval végzett kezelés után 2 és 3 között súlyosbodtak
Időkeret: Az adagolás utáni 2 órától az adagolás utáni 4 óráig
A vizsgáló tünetpontszámot használt a HAE akut bőr-, hasi és gégerohamainak tüneteinek súlyosságának értékelésére a következő 5-pontos skála segítségével: 0=nincs (tünetek hiánya), 1=enyhe (nem vagy enyhe interferenciát jelent a napi rendszerességgel). tevékenységek), 2=közepes (mérsékelt zavarás a napi tevékenységekben), 3=súlyos (súlyos zavarás a napi tevékenységekben) és 4=nagyon súlyos (nagyon súlyos zavarás a napi tevékenységekben). Azon résztvevők számát jelentették, akiknél a HAE-tünetek súlyosbodtak az adagolást követő 4 órában, az adagolást követő 2 órában.
Az adagolás utáni 2 órától az adagolás utáni 4 óráig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2012. január 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. március 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. március 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. június 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. június 30.

Első közzététel (Becslés)

2011. július 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 14.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • Tanulmányi Protokoll
  • Statisztikai elemzési terv (SAP)
  • Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
  • Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes angioödéma (HAE)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel