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Étude de pharmacocinétique, de tolérabilité et d'innocuité de l'icatibant chez les enfants et les adolescents atteints d'angio-œdème héréditaire

14 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une étude multicentrique, ouverte et non randomisée pour évaluer la pharmacocinétique, la tolérabilité et l'innocuité d'une administration sous-cutanée unique d'icatibant chez les enfants et les adolescents atteints d'angio-œdème héréditaire

HGT-FIR-086 est une étude multicentrique, ouverte, non randomisée, à un seul bras visant à évaluer la pharmacocinétique, la tolérabilité, l'innocuité et l'efficacité sur les hormones de la reproduction d'une seule administration sous-cutanée (SC) d'icatibant chez environ 30 patients pédiatriques. sujets atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) lors d'une première crise aiguë.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude HGT-FIR-086 recrutera 30 sujets âgés de 2 à moins de 18 ans, répartis en 2 groupes : prépubère et pubère/postpubère. Au moins 10 enfants prépubères et au moins 20 adolescents (dont 10 traités lors d'une crise d'AOH) doivent être inclus dans l'étude.

Après une période de sélection qualifiante, la pharmacocinétique, la sécurité/tolérance et l'efficacité du traitement par l'icatibant SC seront évaluées chez au moins 20 sujets (10 sujets prépubères et 10 sujets pubères/postpubères) qui présentent des symptômes cutanés, abdominaux ou laryngés d'une crise aiguë d'AOH. La pharmacocinétique et l'innocuité/la tolérabilité de l'icatibant SC seront évaluées chez au moins 10 sujets pubères/postpubères supplémentaires qui répondent aux critères de dépistage et reçoivent un traitement par l'icatibant SC en l'absence d'une crise aiguë d'AOH en cours.

La durée prévue de la participation active pour les sujets qui présentent une première crise d'AOH aigu consistera en un traitement avec une seule injection sous-cutanée d'icatibant le jour 1 jusqu'au suivi au jour 90.

Après avoir reçu un traitement initial par icatibant, pendant ou en l'absence de crise, au moins 10 sujets pubères/postpubères qui subissent par la suite une crise aiguë d'AOH peuvent continuer à recevoir un traitement par icatibant en une seule administration SC par crise pendant un total de 3 crises éligibles traitées à l'icatibant.

La période de participation active à l'étude pour les sujets prépubères sera d'environ 90 jours, tandis que celle pour les sujets pubères/postpubères pourrait être au maximum d'environ 270 ou 360 jours (3 périodes actives distinctes d'environ 90 jours pour ceux traités par icatibant au cours d'une crise ; 4 périodes actives distinctes pour les personnes traitées sans crise), chaque période active étant séparée par des périodes de participation inactive de durée variable.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Allemagne, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Australie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australie, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Colombie
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombie
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Espagne, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italie
      • Naples, Italie, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, États-Unis, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Deux à moins de 18 ans au moment de la première crise d'AOH.

    • Sujets prépubères et pubères/postpubères subissant une crise aiguë d'AOH cutanée, abdominale ou laryngée traités par icatibant dans le cadre de cette étude.
    • Sujets pubères/postpubères atteints d'AOH traités par icatibant, mais pas lors d'une crise.
  2. Diagnostic documenté d'AOH de type I ou II.
  3. Consentement éclairé (et consentement du sujet, le cas échéant) signé par le(s) parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) du sujet.

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic d'œdème de Quincke autre que l'AOH.
  2. Participation à un autre essai clinique impliquant l'utilisation de tout produit expérimental (médicament ou dispositif) dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude ou à tout moment pendant l'étude.
  3. Tout facteur/maladie connu susceptible d'interférer avec l'observance du traitement, la conduite de l'étude ou l'interprétation des résultats.
  4. Anomalies cardiaques congénitales ou acquises qui interfèrent significativement avec la fonction cardiaque.
  5. Traitement avec des inhibiteurs de l'ECA dans les 7 jours précédant le traitement.
  6. Utilisation d'une contraception hormonale dans les 90 jours précédant le traitement.
  7. Utilisation d'androgènes (p. ex., stanozolol, danazol, oxandrolone, méthyltestostérone, testostérone) dans les 90 jours précédant le traitement.
  8. Grossesse ou allaitement.
  9. Une condition physique qui interfère avec la détermination du statut pubertaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Icatibant
Dose unique d'icatibant 0,4 mg/kg sous-cutané (SC) jusqu'à une dose maximale de 30 mg
Médicament: icatibant
Dose unique d'icatibant 0,4 mg/kg sous-cutané (SC) jusqu'à une dose maximale de 30 mg
Autres noms:
  • Firazyr

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai d'obtention du pic de concentration (Tmax) d'une dose unique sous-cutanée (SC) d'icatibant
Délai: Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Le temps nécessaire pour atteindre le pic de concentration (Tmax) d'une seule dose SC d'icatibant a été rapporté.
Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Concentration plasmatique maximale (Cmax) d'une dose unique sous-cutanée (SC) d'icatibant
Délai: Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
La concentration plasmatique maximale (Cmax) d'une seule dose SC d'icatibant a été rapportée.
Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Clairance plasmatique totale (CL/F) d'une dose unique sous-cutanée (SC) d'icatibant
Délai: Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
La clairance plasmatique totale (CL/F) d'une seule dose SC d'icatibant a été rapportée.
Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps zéro et 4 heures après l'administration (ASC0-4) d'une dose unique sous-cutanée (SC) d'icatibant
Délai: Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 et 4 heures après la dose le jour 1
L'aire sous la courbe de la concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps zéro et 4 heures après l'administration (ASC0-4) d'une seule dose SC d'icatibant a été rapportée.
Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 et 4 heures après la dose le jour 1
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps zéro et 6 heures après l'administration (ASC0-t) d'une dose unique sous-cutanée (SC) d'icatibant
Délai: Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
L'aire sous la courbe de la concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps zéro et 6 heures après l'administration (ASC0-t) d'une seule dose SC d'icatibant a été rapportée.
Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à l'infini (AUC0-inf) d'une dose unique sous-cutanée (SC) d'icatibant
Délai: Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
L'aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à l'infini (ASC0-inf) d'une seule dose SC d'icatibant a été rapportée.
Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Volume de distribution (Vz/F) d'une dose unique sous-cutanée (SC) d'icatibant
Délai: Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Le volume de distribution (Vz/F) d'une seule dose SC d'icatibant a été rapporté.
Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Demi-vie d'élimination (t1/2) d'une dose unique sous-cutanée (SC) d'icatibant
Délai: Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
La demi-vie d'élimination (t1/2) d'une dose SC unique d'icatibant a été rapportée.
Pré-dose ; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 et 6 heures après la dose le jour 1
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux
Délai: Pré-dose jusqu'à 97 jours après la dose
Les signes vitaux comprenaient le pouls, la tension artérielle, le rythme respiratoire et la température. Le nombre de participants ayant signalé des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux a été signalé.
Pré-dose jusqu'à 97 jours après la dose
Nombre de participants présentant des modifications cliniquement significatives des électrocardiogrammes (ECG)
Délai: 6 à 8 heures après l'administration du jour 1
Un ECG standard à 12 dérivations a été réalisé après 10 minutes de repos lorsque le participant était assis ou couché après le traitement. Le nombre de participants ayant signalé des changements cliniquement significatifs dans les ECG a été signalé.
6 à 8 heures après l'administration du jour 1
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les évaluations de laboratoire clinique
Délai: Pré-dose jusqu'à 97 jours après la dose
Les évaluations de laboratoire clinique comprenaient la chimie clinique (y compris les tests de la fonction hépatique), l'hématologie, l'analyse d'urine. Le nombre de participants ayant signalé des changements cliniquement significatifs dans les évaluations des laboratoires cliniques a été signalé.
Pré-dose jusqu'à 97 jours après la dose
Nombre de participants ayant signalé la présence d'anticorps anti-icatibant
Délai: Pré-dose jusqu'à 97 jours après la dose
Le nombre de participants ayant signalé des anticorps anti-icatibant a été signalé.
Pré-dose jusqu'à 97 jours après la dose
Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 97 jours après l'administration
Un EI était tout changement nocif, pathologique ou involontaire de la fonction anatomique, physiologique ou métabolique, indiqué par des signes physiques, des symptômes ou des modifications de laboratoire survenant dans une étude clinique, qu'il soit ou non considéré comme lié au produit expérimental.
Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 97 jours après l'administration
Nombre de participants ayant signalé des réactions au site d'injection (RSI) pour l'exposition à l'icatibant Numéro 1
Délai: 1 h après la dose le jour 1 jusqu'à 9 jours après la dose
Le nombre de participants présentant des réactions au site d'injection (érythème, gonflement, sensation de brûlure, démangeaisons/prurit, sensation de chaleur, douleur cutanée ou autre) survenus après l'administration initiale d'icatibant a été rapporté.
1 h après la dose le jour 1 jusqu'à 9 jours après la dose
Nombre de participants ayant signalé des réactions au site d'injection (RSI) pour l'exposition à l'icatibant numéros 2 et 3
Délai: 1 h après la dose jusqu'à 9 jours après la dose
Le nombre de participants présentant des réactions au site d'injection (érythème, gonflement, sensation de brûlure, démangeaisons/prurit, sensation de chaleur, douleur cutanée ou autre) survenues après l'administration ultérieure d'icatibant par le personnel du site d'étude (administration par un professionnel de la santé [HCP]) ou par le soignant/soi-même (administration du soignant) a été signalée. Dans le tableau ci-dessous, E-2 fait référence à l'exposition à l'icatibant 2 et E-3 fait référence à l'exposition à l'icatibant 3.
1 h après la dose jusqu'à 9 jours après la dose
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les hormones de la reproduction
Délai: Pré-dose jusqu'à 97 jours après la dose
Les taux d'hormones de reproduction de l'hormone folliculo-stimulante (FSH), de l'hormone lutéinisante (LH), de l'œstradiol et de la progestérone chez les femmes, et de la FSH, de la LH et de la testostérone chez les hommes ont été mesurés. Le nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les hormones de reproduction a été signalé.
Pré-dose jusqu'à 97 jours après la dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai d'apparition du soulagement des symptômes (TOSR) pour les scores de symptômes composites évalués par l'enquêteur pour l'exposition à l'icatibant numéro 1
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 8,5 heures après l'administration
Le TOSR a été défini comme la durée en heures entre l'administration du médicament à l'étude et le premier moment après le traitement auquel il y a eu une amélioration d'au moins 20 % (%) du score moyen des symptômes post-traitement sans aggravation d'un seul composant. score pour l'exposition initiale à l'icatibant. L'investigateur a utilisé un score de symptômes pour évaluer la sévérité des symptômes des crises cutanées, abdominales et laryngées aiguës d'angio-œdème héréditaire (AOH) à l'aide de l'échelle suivante à 5 points : 0 = aucun (absence de symptômes), 1 = léger (aucun à interférence légère avec les activités quotidiennes), 2=modérée (interférence modérée avec les activités quotidiennes), 3=sévère (interférence sévère avec les activités quotidiennes) et 4=très sévère (interférence très sévère avec les activités quotidiennes). Le TOSR pour les participants ayant reçu l'administration initiale d'icatibant a été rapporté.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 8,5 heures après l'administration
Délai d'apparition du soulagement des symptômes (TOSR) pour les scores de symptômes composites évalués par l'enquêteur pour l'exposition à l'icatibant numéros 2 et 3
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 12 heures après l'administration
Le TOSR a été défini comme la durée en heures entre l'administration du médicament à l'étude et le premier moment après le traitement auquel il y a eu une amélioration d'au moins 20 % du score composite (ou moyen) des symptômes post-traitement sans aggravation d'aucun score des composants. L'investigateur a utilisé un score de symptômes pour évaluer la sévérité des symptômes d'attaques cutanées, abdominales et laryngées aiguës d'AOH à l'aide de l'échelle suivante à 5 points : 0 = aucun (absence de symptômes), 1 = léger (aucune à légère interférence avec les activités quotidiennes), 2=modéré (interférence modérée avec les activités quotidiennes), 3=sévère (interférence sévère avec les activités quotidiennes) et 4=très sévère (interférence très sévère avec les activités quotidiennes). Le TOSR pour les participants qui ont reçu une administration ultérieure d'icatibant par l'administration du professionnel de la santé ou par le soignant/l'auto-administration a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 12 heures après l'administration
Temps d'apparition du soulagement des symptômes (TOSR) pour les scores de l'échelle révisée de la douleur des visages (FPS-R) pour l'exposition à l'icatibant numéro 1
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 52 heures après l'administration
Le TOSR a été défini comme le moment le plus précoce auquel le score post-traitement s'est amélioré d'au moins un niveau. Les participants de 4 ans et plus ont auto-évalué leur douleur liée à l'AOH à l'aide de l'instrument FPS-R. Le FPS-R est une mesure autodéclarée utilisée pour évaluer l'intensité de la douleur chez les enfants et elle est notée sur une échelle de 0 à 10 (0 = aucune douleur à 10 = très douloureuse). Le TOSR pour les participants ayant reçu l'administration initiale d'icatibant a été rapporté.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 52 heures après l'administration
Temps d'apparition du soulagement des symptômes (TOSR) pour les scores de l'échelle de douleur des visages révisée (FPS-R) pour l'exposition à l'icatibant numéros 2 et 3
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 28 heures après l'administration
Le TOSR a été défini comme le moment le plus précoce auquel le score post-traitement s'est amélioré d'au moins un niveau. Les participants de 4 ans et plus ont auto-évalué leur douleur liée à l'AOH à l'aide de l'instrument FPS-R. Le FPS-R est une mesure autodéclarée utilisée pour évaluer l'intensité de la douleur chez les enfants et elle est notée sur une échelle de 0 à 10 (0 = aucune douleur à 10 = très douloureuse). Le TOSR pour les participants qui ont reçu une administration ultérieure d'icatibant par l'administration du professionnel de la santé ou par le soignant/l'auto-administration a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 28 heures après l'administration
Délai d'apparition du soulagement des symptômes (TOSR) pour les scores des visages, des jambes, de l'activité, des pleurs et de la consolabilité (FLACC)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 8,5 heures après l'administration
Le TOSR a été défini comme le moment le plus précoce auquel une amélioration de 20 % a été observée dans le score total post-traitement. Les participants de 4 ans et moins ont subi une évaluation par l'investigateur de la douleur liée à l'AOH (cutanée, abdominale et laryngée) à l'aide de l'échelle de douleur comportementale FLACC. Chacune des 5 catégories a été notée de 0 à 2. Visage (F) : 0 (pas d'expression/sourire particulier) - 2 (froncement fréquent à constant mâchoire serrée menton tremblant) ; Jambes (L) : 0 (position normale/relâchée) - 2 (coup de pied/jambes repliées) ; Activité(A) : 0 (couché tranquillement, position normale, se déplace facilement) - 2 (arqué rigide/secoué) ; Cry(C) : 0 (pas de pleurs [éveillé/endormi]) - 2 (pleurs constants/cris/sanglots ou plaintes fréquentes) ; Consolabilité(C) : 0 (content/détendu) - 2 (difficile à consoler/confort), résultant en un score total entre 0 et 10.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 8,5 heures après l'administration
Délai d'apparition des symptômes minimaux pour les scores de symptômes composites évalués par l'investigateur pour l'exposition à l'icatibant numéro 1
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 8,5 heures après l'administration
Le délai jusqu'au symptôme minimal a été défini comme la durée en heures entre l'administration du médicament à l'étude et le moment le plus précoce après le traitement auquel tous les symptômes étaient soit légers soit absents pour le score de symptômes rapporté par l'investigateur. L'investigateur a utilisé un score de symptômes pour évaluer la sévérité des symptômes d'attaques cutanées, abdominales et laryngées aiguës d'AOH à l'aide de l'échelle suivante à 5 points : 0 = aucun (absence de symptômes), 1 = léger (aucune à légère interférence avec les activités quotidiennes), 2=modéré (interférence modérée avec les activités quotidiennes), 3=sévère (interférence sévère avec les activités quotidiennes) et 4=très sévère (interférence très sévère avec les activités quotidiennes). Le délai d'apparition des symptômes minimaux pour les participants ayant reçu l'administration initiale d'icatibant a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 8,5 heures après l'administration
Délai d'apparition des symptômes minimaux pour les scores de symptômes composites évalués par l'investigateur pour l'exposition à l'icatibant numéros 2 et 3
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 12 heures après l'administration
Le délai jusqu'au symptôme minimal a été défini comme la durée en heures entre l'administration du médicament à l'étude et le moment le plus précoce après le traitement auquel tous les symptômes étaient soit légers soit absents pour le score de symptômes rapporté par l'investigateur. L'investigateur a utilisé un score de symptômes pour évaluer la sévérité des symptômes d'attaques cutanées, abdominales et laryngées aiguës d'AOH à l'aide de l'échelle suivante à 5 points : 0 = aucun (absence de symptômes), 1 = léger (aucune à légère interférence avec les activités quotidiennes), 2=modéré (interférence modérée avec les activités quotidiennes), 3=sévère (interférence sévère avec les activités quotidiennes) et 4=très sévère (interférence très sévère avec les activités quotidiennes). Le délai d'apparition des symptômes minimaux pour les participants ayant reçu une administration ultérieure d'icatibant par l'administration du professionnel de la santé ou par le soignant/l'auto-administration a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 12 heures après l'administration
Délai d'apparition des symptômes minimaux pour les scores de l'échelle révisée de la douleur des visages (FPS-R) pour l'exposition à l'icatibant numéro 1
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 52 heures après l'administration
Le délai d'apparition des symptômes minimaux a été défini comme la durée en heures entre l'administration du médicament à l'étude et le moment le plus précoce auquel le score post-traitement s'est amélioré à zéro (ou aucune douleur). Les participants de 4 ans et plus ont auto-évalué leur douleur liée à l'AOH à l'aide de l'instrument FPS-R. Le FPS-R est une mesure autodéclarée utilisée pour évaluer l'intensité de la douleur chez les enfants et elle est notée sur une échelle de 0 à 10 (0 = aucune douleur à 10 = très douloureuse). Le délai d'apparition des symptômes minimaux pour les participants ayant reçu l'administration initiale d'icatibant a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 52 heures après l'administration
Temps jusqu'au symptôme minimal pour les scores révisés de l'échelle de douleur des visages (FPS-R) pour l'exposition à l'icatibant numéros 2 et 3
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 28 heures après l'administration
Le délai d'apparition des symptômes minimaux a été défini comme la durée en heures entre l'administration du médicament à l'étude et le moment le plus précoce auquel le score post-traitement s'est amélioré à zéro (ou aucune douleur). Les participants de 4 ans et plus ont auto-évalué leur douleur liée à l'AOH à l'aide de l'instrument FPS-R. Le FPS-R est une mesure autodéclarée utilisée pour évaluer l'intensité de la douleur chez les enfants et elle est notée sur une échelle de 0 à 10 (0 = aucune douleur à 10 = très douloureuse). Le délai d'apparition des symptômes minimaux pour les participants ayant reçu une administration ultérieure d'icatibant par l'administration du professionnel de la santé ou par le soignant/l'auto-administration a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 28 heures après l'administration
Temps jusqu'au symptôme minimal pour les scores des visages, des jambes, de l'activité, des pleurs et de la consolabilité (FLACC)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 8,5 heures après l'administration
Le délai d'apparition des symptômes minimaux a été défini comme la durée en heures entre l'administration du médicament à l'étude et le moment le plus précoce auquel le score total post-traitement s'est amélioré à zéro. Les participants de 4 ans et moins ont subi une évaluation par l'investigateur de la douleur liée à l'AOH (cutanée, abdominale et laryngée) à l'aide de l'échelle de douleur comportementale FLACC. Chacune des 5 catégories a été notée de 0 à 2. (F) Visage : 0 (pas d'expression/sourire particulier) - 2 (froncement fréquent à constant mâchoire serrée menton tremblant) ; (L) Jambes : 0 (position normale/relâchée) - 2 (coup de pied/jambes tendues) ; (A) Activité : 0 (couché tranquillement, position normale, se déplace facilement) - 2 (arqué rigide/secoué) ; (C) Cri : 0 (Pas de cri [éveillé/endormi]) - 2 (pleurs constants/cris/sanglots ou plaintes fréquentes) ; (C) Consolabilité : 0 (content/détendu) - 2 (difficile à consoler/confort), résultant en un score total entre 0 et 10.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 8,5 heures après l'administration
Délai d'utilisation du médicament de secours pour le traitement des symptômes de la crise d'angio-œdème héréditaire (AOH) après l'administration du médicament à l'étude
Délai: Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 52 heures après l'administration
Le médicament de secours était tout médicament utilisé après l'administration d'icatibant qui, de l'avis de l'investigateur, était immédiatement nécessaire pour soulager les symptômes aigus qui sont jugés par l'investigateur comme résultant de la crise actuelle d'AOH. Le délai avant la première utilisation du médicament de secours avant le début du soulagement des symptômes a été calculé à partir du moment de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la première utilisation du médicament de secours avant le début du soulagement des symptômes. Cette analyse n'a pas été effectuée car, conformément au protocole, "Cette analyse ne sera effectuée que s'il y a au moins 5 participants pour une attaque donnée qui ont utilisé des médicaments de secours avant d'obtenir un soulagement des symptômes".
Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 52 heures après l'administration
Nombre de participants présentant une aggravation de l'intensité des symptômes cliniques d'angio-œdème héréditaire (AOH) entre 2 et 4 heures après le traitement par l'icatibant Numéro d'exposition 1
Délai: De 2 heures après l'administration à 4 heures après l'administration
L'investigateur a utilisé un score de symptômes pour évaluer la sévérité des symptômes d'attaques cutanées, abdominales et laryngées aiguës d'AOH à l'aide de l'échelle à 5 points suivante : 0 = aucun (absence de symptômes), 1 = léger (pas d'interférence à légère avec les activités quotidiennes), 2=modéré (interférence modérée avec les activités quotidiennes), 3=sévère (interférence sévère avec les activités quotidiennes) et 4=très sévère (interférence très sévère avec les activités quotidiennes). Le nombre de participants présentant une aggravation de la gravité des symptômes d'AOH 4 heures après la dose à partir de 2 heures après la dose a été signalé.
De 2 heures après l'administration à 4 heures après l'administration
Nombre de participants présentant une aggravation de l'intensité des symptômes cliniques d'angio-œdème héréditaire (AOH) entre 2 et 4 heures après le traitement par l'icatibant Numéro d'exposition 2 et 3
Délai: De 2 heures après l'administration à 4 heures après l'administration
L'investigateur a utilisé un score de symptômes pour évaluer la sévérité des symptômes d'attaques cutanées, abdominales et laryngées aiguës d'AOH à l'aide de l'échelle à 5 points suivante : 0 = aucun (absence de symptômes), 1 = léger (pas d'interférence à légère avec les activités quotidiennes), 2=modéré (interférence modérée avec les activités quotidiennes), 3=sévère (interférence sévère avec les activités quotidiennes) et 4=très sévère (interférence très sévère avec les activités quotidiennes). Le nombre de participants présentant une aggravation de la gravité des symptômes d'AOH 4 heures après la dose à partir de 2 heures après la dose a été signalé.
De 2 heures après l'administration à 4 heures après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 janvier 2012

Achèvement primaire (Réel)

12 mars 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

12 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juin 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2011

Première publication (Estimation)

1 juillet 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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