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Uno studio di farmacocinetica, tollerabilità e sicurezza di Icatibant in bambini e adolescenti con angioedema ereditario

14 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio multicentrico, in aperto, non randomizzato per valutare la farmacocinetica, la tollerabilità e la sicurezza di una singola somministrazione sottocutanea di Icatibant in bambini e adolescenti con angioedema ereditario

HGT-FIR-086 è uno studio multicentrico, in aperto, non randomizzato, a braccio singolo per valutare la farmacocinetica, la tollerabilità, la sicurezza e l'efficacia sugli ormoni riproduttivi, di una singola somministrazione sottocutanea (SC) di icatibant in circa 30 pazienti pediatrici soggetti con angioedema ereditario (HAE) durante un attacco acuto iniziale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio HGT-FIR-086 arruolerà 30 soggetti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, divisi in 2 gruppi: prepuberale e puberale/postpuberale. Devono essere arruolati nello studio almeno 10 bambini in età prepuberale e almeno 20 adolescenti (di cui 10 trattati durante un attacco di HAE).

Dopo un periodo di screening qualificante, la farmacocinetica, la sicurezza/tollerabilità e l'efficacia del trattamento con icatibant sottocutaneo saranno valutate in almeno 20 soggetti (10 prepuberi e 10 soggetti puberali/postpuberali) che presentano sintomi cutanei, addominali o laringei di un attacco acuto di HAE. La farmacocinetica e la sicurezza/tollerabilità di icatibant SC saranno valutate in almeno altri 10 soggetti puberali/postpuberali che soddisfano i criteri di screening e ricevono un trattamento con icatibant SC in assenza di un attacco acuto di HAE in corso.

La durata pianificata della partecipazione attiva per i soggetti che presentano un attacco iniziale di HAE acuto consisterà nel trattamento con una singola iniezione sottocutanea di icatibant il giorno 1 fino al follow-up al giorno 90.

Dopo aver ricevuto il trattamento iniziale con icatibant, durante o in assenza di un attacco, almeno 10 soggetti puberali/postpuberali che successivamente manifestano un attacco acuto di HAE possono continuare a ricevere il trattamento con icatibant come singola somministrazione SC per attacco per un totale di 3 attacchi idonei trattati con icatibant.

Il periodo di partecipazione attiva allo studio per i soggetti in età prepuberale sarà di circa 90 giorni, mentre quello per i soggetti in età puberale/postpuberale potrebbe essere un massimo di circa 270 o 360 giorni (3 periodi attivi separati di circa 90 giorni per quelli trattati con icatibant durante un attacco; 4 periodi attivi separati per quelli trattati senza attacco), con ogni periodo attivo separato da periodi di partecipazione inattiva di durata variabile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Germania, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Germania, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Spagna, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Da due a <18 anni di età al momento del primo attacco di HAE.

    • Soggetti in età prepuberale e puberale/postpuberale che hanno subito un attacco acuto di HAE cutaneo, addominale o laringeo trattati con icatibant nell'ambito di questo studio.
    • Soggetti puberali/postpuberali con HAE trattati con icatibant, ma non durante un attacco.
  2. Diagnosi documentata di HAE di tipo I o II.
  3. Consenso informato (e consenso del soggetto, se del caso) firmato dai genitori o dal tutore legale del soggetto.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di angioedema diverso da HAE.
  2. Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica che prevede l'uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco o dispositivo) entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o in qualsiasi momento durante lo studio.
  3. Qualsiasi fattore/malattia noto che potrebbe interferire con la compliance al trattamento, la conduzione dello studio o l'interpretazione dei risultati.
  4. Anomalie cardiache congenite o acquisite che interferiscono in modo significativo con la funzione cardiaca.
  5. Trattamento con ACE inibitori nei 7 giorni precedenti il ​​trattamento.
  6. Uso di contraccettivi ormonali nei 90 giorni precedenti il ​​trattamento.
  7. Uso di androgeni (p. es., stanozololo, danazolo, oxandrolone, metiltestosterone, testosterone) nei 90 giorni precedenti il ​​trattamento.
  8. Gravidanza o allattamento.
  9. Una condizione fisica che interferisce con la determinazione dello stato puberale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Icatibant
Dose singola di icatibant 0,4 mg/kg per via sottocutanea (SC) fino a una dose massima di 30 mg
Droga: icatibant
Dose singola di icatibant 0,4 mg/kg per via sottocutanea (SC) fino a una dose massima di 30 mg
Altri nomi:
  • Firazir

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla concentrazione massima (Tmax) di una singola dose sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
È stato riportato il tempo al picco di concentrazione (Tmax) di una singola dose SC di icatibant.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di una singola dose sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
È stata riportata la concentrazione plasmatica massima (Cmax) di una singola dose s.c. di icatibant.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
Clearance plasmatica totale (CL/F) di una singola dose sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
È stata riportata la clearance plasmatica totale (CL/F) di una singola dose s.c. di icatibant.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo Dal tempo zero a 4 ore post-dose (AUC0-4) di una singola dose sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 e 4 ore post-dose il giorno 1
È stata segnalata l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero a 4 ore post-dose (AUC0-4) di una singola dose s.c. di icatibant.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 e 4 ore post-dose il giorno 1
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo Dal tempo zero a 6 ore post-dose (AUC0-t) di una singola dose sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
È stata segnalata l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero a 6 ore post-dose (AUC0-t) di una singola dose s.c. di icatibant.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'infinito (AUC0-inf) di una singola dose sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
È stata segnalata l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'infinito (AUC0-inf) di una singola dose SC di icatibant.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
Volume di distribuzione (Vz/F) di una singola dose sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
È stato riportato il volume di distribuzione (Vz/F) di una singola dose SC di icatibant.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
Emivita di eliminazione (t1/2) di una singola dose sottocutanea (SC) di Icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
È stata riportata l'emivita di eliminazione (t1/2) di una singola dose SC di icatibant.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 ore post-dose il Giorno 1
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 97 giorni dopo la dose
I segni vitali includevano frequenza cardiaca, pressione sanguigna, frequenza respiratoria e temperatura. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno riportato cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali.
Pre-dose fino a 97 giorni dopo la dose
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi negli elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: 6 - 8 ore dopo la somministrazione il giorno 1
Un ECG standard a 12 derivazioni è stato eseguito dopo 10 minuti a riposo quando il partecipante era seduto o supino dopo il trattamento. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno riportato cambiamenti clinicamente significativi negli ECG.
6 - 8 ore dopo la somministrazione il giorno 1
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 97 giorni dopo la dose
Le valutazioni cliniche di laboratorio includevano chimica clinica (compresi i test di funzionalità epatica), ematologia, analisi delle urine. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno riportato cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni cliniche di laboratorio.
Pre-dose fino a 97 giorni dopo la dose
Numero di partecipanti che hanno segnalato la presenza di anticorpi anti-icatibant
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 97 giorni dopo la dose
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno riportato anticorpi anti-icatibant.
Pre-dose fino a 97 giorni dopo la dose
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 97 giorni dopo la somministrazione
Un evento avverso era qualsiasi cambiamento nocivo, patologico o non intenzionale nella funzione anatomica, fisiologica o metabolica come indicato da segni fisici, sintomi o cambiamenti di laboratorio verificatisi in uno studio clinico, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al prodotto sperimentale.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 97 giorni dopo la somministrazione
Numero di partecipanti che hanno segnalato reazioni al sito di iniezione (ISR) per l'esposizione a Icatibant Numero 1
Lasso di tempo: 1 h post-dose il Giorno 1 fino a 9 giorni post-dose
È stato riportato il numero di partecipanti con reazioni al sito di iniezione (eritema, gonfiore, sensazione di bruciore, prurito/prurito, sensazione di calore, dolore cutaneo o altro) verificatesi dopo la somministrazione iniziale di icatibant.
1 h post-dose il Giorno 1 fino a 9 giorni post-dose
Numero di partecipanti che hanno segnalato reazioni al sito di iniezione (ISR) per l'esposizione a Icatibant numero 2 e 3
Lasso di tempo: 1 h post-dose fino a 9 giorni post-dose
Il numero di partecipanti con reazioni al sito di iniezione (eritema, gonfiore, sensazione di bruciore, prurito/prurito, sensazione di calore, dolore cutaneo o altro) verificatesi dopo la successiva somministrazione di icatibant da parte del personale del centro di studio (somministrazione di operatori sanitari [HCP]) o da caregiver/self (amministrazione del caregiver). Nella tabella sottostante, E-2 si riferisce all'esposizione icatibant 2 ed E-3 si riferisce all'esposizione icatibant 3.
1 h post-dose fino a 9 giorni post-dose
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi negli ormoni riproduttivi
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 97 giorni dopo la dose
Sono stati misurati i livelli ormonali riproduttivi di ormone follicolo-stimolante (FSH), ormone luteinizzante (LH), estradiolo e progesterone nelle femmine e FSH, LH e testosterone nei maschi. È stato riportato il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi negli ormoni riproduttivi.
Pre-dose fino a 97 giorni dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'insorgenza del sollievo dai sintomi (TOSR) per i punteggi dei sintomi valutati dallo sperimentatore composito per l'esposizione a Icatibant numero 1
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 8,5 ore dopo la somministrazione
Il TOSR è stato definito come la durata in ore dalla somministrazione del farmaco in studio al primo momento post-trattamento in cui si è verificato un miglioramento di almeno il 20% (%) nel punteggio medio dei sintomi post-trattamento senza peggioramento di alcun singolo componente punteggio per l'esposizione iniziale a icatibant. Lo sperimentatore ha utilizzato un punteggio dei sintomi per valutare la gravità dei sintomi degli attacchi acuti cutanei, addominali e laringei di angioedema ereditario (HAE) utilizzando la seguente scala a 5 punti: 0=nessuno (assenza di sintomi), 1=lieve (da no a lieve interferenza con le attività quotidiane), 2=moderata (moderata interferenza con le attività quotidiane), 3=grave (grave interferenza con le attività quotidiane) e 4=molto grave (molto grave interferenza con le attività quotidiane). È stato segnalato TOSR per i partecipanti che hanno ricevuto la somministrazione iniziale di icatibant.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 8,5 ore dopo la somministrazione
Tempo all'insorgenza del sollievo dai sintomi (TOSR) per i punteggi dei sintomi valutati dallo sperimentatore composito per l'esposizione a Icatibant numero 2 e 3
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 12 ore dopo la somministrazione
Il TOSR è stato definito come la durata in ore dalla somministrazione del farmaco in studio al primo momento post-trattamento in cui si è verificato un miglioramento di almeno il 20% nel punteggio composito (o medio) dei sintomi post-trattamento senza peggioramento di alcun singolo punteggio componente. Lo sperimentatore ha utilizzato un punteggio dei sintomi per valutare la gravità dei sintomi degli attacchi acuti cutanei, addominali e laringei di HAE utilizzando la seguente scala a 5 punti: 0=nessuno (assenza di sintomi), 1=lieve (da nessuna a lieve interferenza con le attività quotidiane), 2=moderato (interferenza moderata con le attività quotidiane), 3=grave (interferenza grave con le attività quotidiane) e 4=molto grave (interferenza molto grave con le attività quotidiane). È stato segnalato il TOSR per i partecipanti che hanno ricevuto la successiva somministrazione di icatibant da parte di operatori sanitari o da parte di caregiver/autosomministrazione.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 12 ore dopo la somministrazione
Time to Onset of Symptom Relief (TOSR) for Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) Punteggi per l'esposizione a Icatibant numero 1
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 52 ore dopo la somministrazione
Il TOSR è stato definito come il primo momento in cui il punteggio post-trattamento è migliorato di almeno un livello. I partecipanti di età pari o superiore a 4 anni hanno autovalutato il proprio dolore correlato all'HAE utilizzando lo strumento FPS-R. L'FPS-R è una misura auto-riferita utilizzata per valutare l'intensità del dolore dei bambini e viene valutata utilizzando una scala da 0 a 10 (da 0=nessun dolore a 10=molto dolore). È stato segnalato TOSR per i partecipanti che hanno ricevuto la somministrazione iniziale di icatibant.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 52 ore dopo la somministrazione
Time to Onset of Symptom Relief (TOSR) per i punteggi Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) per l'esposizione a Icatibant numero 2 e 3
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 28 ore dopo la somministrazione
Il TOSR è stato definito come il primo momento in cui il punteggio post-trattamento è migliorato di almeno un livello. I partecipanti di età pari o superiore a 4 anni hanno autovalutato il proprio dolore correlato all'HAE utilizzando lo strumento FPS-R. L'FPS-R è una misura auto-riferita utilizzata per valutare l'intensità del dolore dei bambini e viene valutata utilizzando una scala da 0 a 10 (da 0=nessun dolore a 10=molto dolore). È stato segnalato il TOSR per i partecipanti che hanno ricevuto la successiva somministrazione di icatibant da parte di operatori sanitari o da parte di caregiver/autosomministrazione.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 28 ore dopo la somministrazione
Time to Onset of Symptom Relief (TOSR) per i punteggi di volti, gambe, attività, pianto e consolabilità (FLACC)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 8,5 ore dopo la somministrazione
Il TOSR è stato definito come il primo momento in cui è stato osservato un miglioramento del 20% nel punteggio totale post-trattamento. I partecipanti di età pari o inferiore a 4 anni sono stati sottoposti a valutazione da parte dello sperimentatore del dolore correlato all'HAE (cutaneo, addominale e laringeo) utilizzando la scala del dolore comportamentale FLACC. A ciascuna delle 5 categorie è stato assegnato un punteggio da 0 a 2. Volto (F): 0 (nessuna particolare espressione/sorriso) - 2 (da frequente a costante cipiglio mascella serrata mento tremante); Gambe (L): 0 (posizione normale/rilassata) - 2 (calci/gambe raccolte); Attività (A): 0 (sdraiato tranquillamente, posizione normale, si muove facilmente) - 2 (rigido arcuato/a scatti); Pianto(C): 0 (Nessun pianto [da sveglio/addormentato]) - 2 (pianto costante/urla/singhiozzi o lamentele frequenti); Consolabilità (C): 0 (contento/rilassato) - 2 (difficile da consolare/comfort), risultante in un punteggio totale compreso tra 0 e 10.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 8,5 ore dopo la somministrazione
Tempo ai sintomi minimi per i punteggi dei sintomi valutati dallo sperimentatore composito per l'esposizione a Icatibant numero 1
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 8,5 ore dopo la somministrazione
Il tempo al sintomo minimo è stato definito come la durata in ore dalla somministrazione del farmaco in studio al primo momento post-trattamento in cui tutti i sintomi erano lievi o assenti per il punteggio dei sintomi riportato dallo sperimentatore. Lo sperimentatore ha utilizzato un punteggio dei sintomi per valutare la gravità dei sintomi degli attacchi acuti cutanei, addominali e laringei di HAE utilizzando la seguente scala a 5 punti: 0=nessuno (assenza di sintomi), 1=lieve (da nessuna a lieve interferenza con le attività quotidiane), 2=moderato (interferenza moderata con le attività quotidiane), 3=grave (interferenza grave con le attività quotidiane) e 4=molto grave (interferenza molto grave con le attività quotidiane). È stato riportato il tempo al sintomo minimo per i partecipanti che hanno ricevuto la somministrazione iniziale di icatibant.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 8,5 ore dopo la somministrazione
Tempo ai sintomi minimi per i punteggi dei sintomi valutati dallo sperimentatore composito per l'esposizione a Icatibant numero 2 e 3
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 12 ore dopo la somministrazione
Il tempo al sintomo minimo è stato definito come la durata in ore dalla somministrazione del farmaco in studio al primo momento post-trattamento in cui tutti i sintomi erano lievi o assenti per il punteggio dei sintomi riportato dallo sperimentatore. Lo sperimentatore ha utilizzato un punteggio dei sintomi per valutare la gravità dei sintomi degli attacchi acuti cutanei, addominali e laringei di HAE utilizzando la seguente scala a 5 punti: 0=nessuno (assenza di sintomi), 1=lieve (da nessuna a lieve interferenza con le attività quotidiane), 2=moderato (interferenza moderata con le attività quotidiane), 3=grave (interferenza grave con le attività quotidiane) e 4=molto grave (interferenza molto grave con le attività quotidiane). È stato riportato il tempo al sintomo minimo per i partecipanti che hanno ricevuto la successiva somministrazione di icatibant da parte di operatori sanitari o da parte di caregiver/autosomministrazione.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 12 ore dopo la somministrazione
Tempo al minimo Sintomo per i punteggi Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) per l'esposizione a Icatibant numero 1
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 52 ore dopo la somministrazione
Il tempo ai sintomi minimi è stato definito come la durata in ore dalla somministrazione del farmaco in studio al primo momento in cui il punteggio post-trattamento è migliorato fino a zero (o nessun dolore). I partecipanti di età pari o superiore a 4 anni hanno autovalutato il proprio dolore correlato all'HAE utilizzando lo strumento FPS-R. L'FPS-R è una misura auto-riferita utilizzata per valutare l'intensità del dolore dei bambini e viene valutata utilizzando una scala da 0 a 10 (da 0=nessun dolore a 10=molto dolore). È stato riportato il tempo al sintomo minimo per i partecipanti che hanno ricevuto la somministrazione iniziale di icatibant.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 52 ore dopo la somministrazione
Tempo al minimo Sintomo per i punteggi Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) per l'esposizione a Icatibant numero 2 e 3
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 28 ore dopo la somministrazione
Il tempo ai sintomi minimi è stato definito come la durata in ore dalla somministrazione del farmaco in studio al primo momento in cui il punteggio post-trattamento è migliorato fino a zero (o nessun dolore). I partecipanti di età pari o superiore a 4 anni hanno autovalutato il proprio dolore correlato all'HAE utilizzando lo strumento FPS-R. L'FPS-R è una misura auto-riferita utilizzata per valutare l'intensità del dolore dei bambini e viene valutata utilizzando una scala da 0 a 10 (da 0=nessun dolore a 10=molto dolore). È stato riportato il tempo al sintomo minimo per i partecipanti che hanno ricevuto la successiva somministrazione di icatibant da parte di operatori sanitari o da parte di caregiver/autosomministrazione.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 28 ore dopo la somministrazione
Time to Minimum Symptom for Faces, Legs, Activity, Cry, and Consolability Punteggi (FLACC)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 8,5 ore dopo la somministrazione
Il tempo ai sintomi minimi è stato definito come la durata in ore dalla somministrazione del farmaco in studio al primo momento in cui il punteggio totale post-trattamento è migliorato fino a zero. I partecipanti di età pari o inferiore a 4 anni sono stati sottoposti a valutazione da parte dello sperimentatore del dolore correlato all'HAE (cutaneo, addominale e laringeo) utilizzando la scala del dolore comportamentale FLACC. A ciascuna delle 5 categorie è stato attribuito un punteggio da 0 a 2. (F) Viso: 0 (nessuna particolare espressione/sorriso) - 2 (da frequente a costante cipiglio mascella serrata mento tremante); (L) Gambe: 0 (posizione normale/rilassata) - 2 (calci/gambe raccolte); (A) Attività: 0 (sdraiato tranquillamente, posizione normale, si muove facilmente) - 2 (rigido inarcato/a scatti); (C) Pianto: 0 (Nessun pianto [da sveglio/addormentato]) - 2 (pianto costante/urla/singhiozzi o lamentele frequenti); (C) Consolabilità: 0 (contento/rilassato) - 2 (difficile da consolare/comfort), risultante in un punteggio totale compreso tra 0 e 10.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 8,5 ore dopo la somministrazione
Tempo per l'uso di farmaci di soccorso per il trattamento dei sintomi dell'attacco di angioedema ereditario (HAE) dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 52 ore dopo la somministrazione
Il farmaco di soccorso era qualsiasi farmaco usato dopo la somministrazione di icatibant che, secondo l'opinione dello sperimentatore, era immediatamente necessario per alleviare i sintomi acuti che sono giudicati dallo sperimentatore come risultanti dall'attuale attacco di HAE. Il tempo al primo utilizzo del farmaco di soccorso prima dell'inizio del sollievo dai sintomi è stato calcolato dal momento della somministrazione del farmaco in studio al primo uso del farmaco di soccorso prima dell'inizio del sollievo dai sintomi. Questa analisi non è stata eseguita poiché, come da protocollo, "Questa analisi verrà eseguita solo se ci sono almeno 5 partecipanti per un dato attacco che hanno utilizzato farmaci di soccorso prima di ottenere sollievo dai sintomi".
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 52 ore dopo la somministrazione
Numero di partecipanti con peggioramento dell'intensità dei sintomi di angioedema ereditario clinico (HAE) tra 2 e 4 ore dopo il trattamento con esposizione a Icatibant Numero 1
Lasso di tempo: Da 2 ore post-dose a 4 ore post-dose
Lo sperimentatore ha utilizzato un punteggio dei sintomi per valutare la gravità dei sintomi degli attacchi acuti cutanei, addominali e laringei di HAE utilizzando la seguente scala a 5 punti: 0=nessuno (assenza di sintomi), 1=lieve (da nessuna a lieve interferenza con le attività quotidiane), 2=moderato (interferenza moderata con le attività quotidiane), 3=grave (interferenza grave con le attività quotidiane) e 4=molto grave (interferenza molto grave con le attività quotidiane). È stato riportato il numero di partecipanti con un peggioramento della gravità dei sintomi dell'HAE a 4 ore post-dose da 2 ore post-dose.
Da 2 ore post-dose a 4 ore post-dose
Numero di partecipanti con peggioramento dell'intensità dei sintomi di angioedema ereditario clinico (HAE) tra 2 e 4 ore dopo il trattamento con esposizione a Icatibant numero 2 e 3
Lasso di tempo: Da 2 ore post-dose a 4 ore post-dose
Lo sperimentatore ha utilizzato un punteggio dei sintomi per valutare la gravità dei sintomi degli attacchi acuti cutanei, addominali e laringei di HAE utilizzando la seguente scala a 5 punti: 0=nessuno (assenza di sintomi), 1=lieve (da nessuna a lieve interferenza con le attività quotidiane), 2=moderato (interferenza moderata con le attività quotidiane), 3=grave (interferenza grave con le attività quotidiane) e 4=molto grave (interferenza molto grave con le attività quotidiane). È stato riportato il numero di partecipanti con un peggioramento della gravità dei sintomi dell'HAE a 4 ore post-dose da 2 ore post-dose.
Da 2 ore post-dose a 4 ore post-dose

Collaboratori e investigatori

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Sponsor

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Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

12 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

12 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

1 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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