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Um estudo de farmacocinética, tolerabilidade e segurança do icatibant em crianças e adolescentes com angioedema hereditário

14 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Um estudo multicêntrico, aberto e não randomizado para avaliar a farmacocinética, tolerabilidade e segurança de uma única administração subcutânea de icatibant em crianças e adolescentes com angioedema hereditário

HGT-FIR-086 é um estudo multicêntrico, aberto, não randomizado, de braço único para avaliar a farmacocinética, tolerabilidade, segurança e eficácia em hormônios reprodutivos, de uma única administração subcutânea (SC) de icatibant em aproximadamente 30 pacientes pediátricos indivíduos com Angioedema Hereditário (HAE) durante um ataque agudo inicial.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo HGT-FIR-086 incluirá 30 indivíduos de 2 a menos de 18 anos de idade, divididos em 2 grupos: pré-púbere e púbere/pós-púbere. Pelo menos 10 crianças pré-púberes e pelo menos 20 adolescentes (incluindo 10 tratados durante um ataque de HAE) devem ser incluídos no estudo.

Após um período de triagem de qualificação, a farmacocinética, a segurança/tolerabilidade e a eficácia do tratamento com icatibant SC serão avaliadas em pelo menos 20 indivíduos (10 pré-púberes e 10 púberes/pós-púberes) que apresentam sintomas cutâneos, abdominais ou laríngeos de uma ataque agudo de AEH. A farmacocinética e a segurança/tolerabilidade do icatibant SC serão avaliadas em pelo menos 10 indivíduos púberes/pós-púberes adicionais que atendem aos critérios de triagem e recebem tratamento com icatibant SC na ausência de um ataque HAE agudo atual.

A duração planejada da participação ativa para indivíduos que apresentam um ataque inicial de HAE agudo consistirá em tratamento com uma única injeção subcutânea de icatibant no dia 1 até o acompanhamento no dia 90.

Depois de receber tratamento inicial com icatibant, durante ou na ausência de um ataque, pelo menos 10 indivíduos púberes/pós-púberes que subsequentemente sofrem um ataque agudo de HAE podem continuar a receber tratamento com icatibant como uma única administração SC por ataque para um total de 3 ataques elegíveis tratados com icatibant.

O período de participação ativa no estudo para indivíduos pré-púberes será de aproximadamente 90 dias, enquanto para indivíduos púberes/pós-púberes pode ser no máximo de aproximadamente 270 ou 360 dias (3 períodos ativos separados de aproximadamente 90 dias para aqueles tratados com icatibant durante um ataque; 4 períodos ativos separados para aqueles tratados sem ataque), com cada período ativo separado por períodos de participação inativa de duração variável.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Alemanha, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Austrália
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrália, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Colômbia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colômbia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Espanha, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Itália
      • Naples, Itália, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Dois a <18 anos de idade no momento do primeiro ataque de AEH.

    • Indivíduos pré-púberes e púberes/pós-púberes com ataque agudo de HAE cutâneo, abdominal ou laríngeo tratados com icatibant como parte deste estudo.
    • Indivíduos púberes/pós-púberes com HAE tratados com icatibant, mas não durante um ataque.
  2. Diagnóstico documentado de AEH Tipo I ou II.
  3. Consentimento informado (e consentimento do sujeito, conforme apropriado) assinado pelos pais do sujeito ou responsável legal.

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico de angioedema diferente de AEH.
  2. Participação em outro estudo clínico que envolva o uso de qualquer produto experimental (medicamento ou dispositivo) dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo ou a qualquer momento durante o estudo.
  3. Qualquer fator/doença conhecido que possa interferir na adesão ao tratamento, condução do estudo ou interpretação dos resultados.
  4. Anomalias cardíacas congênitas ou adquiridas que interferem significativamente na função cardíaca.
  5. Tratamento com inibidores da ECA nos 7 dias anteriores ao tratamento.
  6. Uso de anticoncepcional hormonal nos 90 dias anteriores ao tratamento.
  7. Uso de andrógenos (por exemplo, estanozolol, danazol, oxandrolona, ​​metiltestosterona, testosterona) nos 90 dias anteriores ao tratamento.
  8. Gravidez ou amamentação.
  9. Uma condição física que interfere na determinação do estado puberal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Icatibanto
Dose única de icatibant 0,4 mg/kg subcutâneo (SC) até uma dose máxima de 30 mg
Medicamento: icatibant
Dose única de icatibant 0,4 mg/kg subcutâneo (SC) até uma dose máxima de 30 mg
Outros nomes:
  • Firazyr

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para Concentração Máxima (Tmax) de uma Dose Subcutânea Única (SC) de Icatibant
Prazo: Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
O tempo até a concentração máxima (Tmax) de uma dose SC única de icatibant foi relatado.
Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
Concentração plasmática máxima (Cmax) de uma dose única subcutânea (SC) de Icatibant
Prazo: Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
A concentração plasmática máxima (Cmax) de uma dose SC única de icatibant foi relatada.
Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
Depuração Plasmática Total (CL/F) de uma Dose Única Subcutânea (SC) de Icatibant
Prazo: Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
A depuração plasmática total (CL/F) de uma única dose SC de icatibant foi relatada.
Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo zero até 4 horas após a dose (AUC0-4) de uma dose única subcutânea (SC) de icatibant
Prazo: Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 e 4 horas após a dose no Dia 1
A área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo zero até 4 horas após a administração (AUC0-4) de uma única dose SC de icatibant foi relatada.
Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 e 4 horas após a dose no Dia 1
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo zero a 6 horas pós-dose (AUC0-t) de uma dose única subcutânea (SC) de icatibant
Prazo: Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
A área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo zero até 6 horas após a dose (AUC0-t) de uma única dose SC de icatibant foi relatada.
Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo zero ao infinito (AUC0-inf) de uma dose única subcutânea (SC) de icatibant
Prazo: Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
A área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo zero até o infinito (AUC0-inf) de uma única dose SC de icatibant foi relatada.
Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
Volume de Distribuição (Vz/F) de uma Dose Única Subcutânea (SC) de Icatibant
Prazo: Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
O volume de distribuição (Vz/F) de uma dose SC única de icatibant foi relatado.
Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
Meia-vida de Eliminação (t1/2) de uma Dose Única Subcutânea (SC) de Icatibant
Prazo: Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
Foi relatada meia-vida de eliminação (t1/2) de uma dose SC única de icatibant.
Pré-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose no Dia 1
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Pré-dose até 97 dias pós-dose
Os sinais vitais incluíam pulsação, pressão arterial, frequência respiratória e temperatura. Foi relatado o número de participantes que relataram alterações clinicamente significativas nos sinais vitais.
Pré-dose até 97 dias pós-dose
Número de participantes com alterações clinicamente significativas em eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: 6 - 8 horas após a dose no Dia 1
Um ECG padrão de 12 derivações foi realizado após 10 minutos em repouso, quando o participante estava sentado ou em decúbito dorsal após o tratamento. Foi relatado o número de participantes que relataram alterações clinicamente significativas nos ECGs.
6 - 8 horas após a dose no Dia 1
Número de participantes com alterações clinicamente significativas em avaliações laboratoriais clínicas
Prazo: Pré-dose até 97 dias pós-dose
As avaliações laboratoriais clínicas incluíram química clínica (incluindo testes de função hepática), hematologia, urinálise. O número de participantes que relataram alterações clinicamente significativas nas avaliações laboratoriais clínicas foi relatado.
Pré-dose até 97 dias pós-dose
Número de participantes que relataram a presença de anticorpos anti-icatibant
Prazo: Pré-dose até 97 dias pós-dose
O número de participantes que relataram anticorpos anti-icatibant foi relatado.
Pré-dose até 97 dias pós-dose
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 97 dias após a dose
Um EA foi qualquer alteração nociva, patológica ou não intencional na função anatômica, fisiológica ou metabólica, conforme indicado por sinais físicos, sintomas ou alterações laboratoriais que ocorreram em um estudo clínico, considerado ou não relacionado ao produto experimental.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 97 dias após a dose
Número de participantes que relataram reações no local da injeção (ISR) para exposição ao icatibant número 1
Prazo: 1 h pós-dose no Dia 1 até 9 dias pós-dose
Foi relatado o número de participantes com reações no local da injeção (eritema, inchaço, sensação de queimação, coceira/prurido, sensação de calor, dor cutânea ou outras) que ocorreram após a administração inicial de icatibant.
1 h pós-dose no Dia 1 até 9 dias pós-dose
Número de participantes que relataram reações no local da injeção (ISR) para exposição ao icatibant número 2 e 3
Prazo: 1 h pós-dose até 9 dias pós-dose
O número de participantes com reações no local da injeção (eritema, inchaço, sensação de queimação, coceira/prurido, sensação de calor, dor cutânea ou outra) que ocorreram após a administração subsequente de icatibant pelo pessoal do local do estudo (administração de profissional de saúde [HCP]) ou pelo cuidador/próprio (administração do cuidador). Na tabela abaixo, E-2 refere-se à exposição 2 ao icatibant e E-3 refere-se à exposição 3 ao icatibant.
1 h pós-dose até 9 dias pós-dose
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos hormônios reprodutivos
Prazo: Pré-dose até 97 dias pós-dose
Os níveis hormonais reprodutivos de hormônio folículo-estimulante (FSH), hormônio luteinizante (LH), estradiol e progesterona em mulheres, e FSH, LH e testosterona em homens foram medidos. O número de participantes com alterações clinicamente significativas nos hormônios reprodutivos foi relatado.
Pré-dose até 97 dias pós-dose

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo até o início do alívio dos sintomas (TOSR) para pontuações de sintomas compostas avaliadas pelo investigador para exposição ao icatibant número 1
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 8,5 horas após a dose
O TOSR foi definido como a duração de tempo em horas desde a administração do medicamento do estudo até o primeiro momento pós-tratamento em que houve pelo menos 20 por cento (%) de melhora no escore médio de sintomas pós-tratamento sem piora de qualquer componente único pontuação para a exposição inicial ao icatibant. O investigador usou um escore de sintomas para avaliar a gravidade dos sintomas de ataques cutâneos, abdominais e laríngeos agudos de angioedema hereditário (HAE) usando a seguinte escala de 5 pontos: 0=nenhum (ausência de sintomas), 1=leve (nenhum a interferência leve nas atividades diárias), 2=moderada (interferência moderada nas atividades diárias), 3=grave (interferência grave nas atividades diárias) e 4=muito grave (interferência muito grave nas atividades diárias). TOSR para participantes que receberam administração inicial de icatibant foi relatado.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 8,5 horas após a dose
Tempo até o início do alívio dos sintomas (TOSR) para pontuações de sintomas compostas avaliadas pelo investigador para exposição ao icatibant número 2 e 3
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 12 horas após a dose
O TOSR foi definido como a duração de tempo em horas desde a administração do medicamento do estudo até o primeiro momento pós-tratamento em que houve pelo menos uma melhora de 20% no escore composto (ou médio) de sintomas pós-tratamento sem piora de nenhum único pontuação do componente. O investigador usou um escore de sintomas para avaliar a gravidade dos sintomas de ataques cutâneos, abdominais e laríngeos agudos de HAE usando a seguinte escala de 5 pontos: 0=nenhum (ausência de sintomas), 1=leve (nenhuma a leve interferência com atividades diárias), 2=moderado (interferência moderada nas atividades diárias), 3=grave (interferência grave nas atividades diárias) e 4=muito grave (interferência muito grave nas atividades diárias). TOSR para participantes que receberam administração subsequente de icatibant por administração HCP ou por cuidador/autoadministração foi relatada.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 12 horas após a dose
Tempo até o início do alívio dos sintomas (TOSR) para pontuações da escala de dor facial revisada (FPS-R) para exposição ao icatibant número 1
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 52 horas após a dose
O TOSR foi definido como o primeiro momento em que a pontuação pós-tratamento melhorou em pelo menos um nível. Participantes de 4 anos de idade e mais velhos autoavaliaram sua dor relacionada ao HAE usando o instrumento FPS-R. O FPS-R é uma medida autorreferida utilizada para avaliar a intensidade da dor em crianças e é pontuado em uma escala de 0 a 10 (0=sem dor a 10=muita dor). TOSR para participantes que receberam administração inicial de icatibant foi relatado.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 52 horas após a dose
Tempo até o início do alívio dos sintomas (TOSR) para pontuações da escala de dor facial revisada (FPS-R) para exposição ao icatibant número 2 e 3
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 28 horas após a dose
O TOSR foi definido como o primeiro momento em que a pontuação pós-tratamento melhorou em pelo menos um nível. Participantes de 4 anos de idade e mais velhos autoavaliaram sua dor relacionada ao HAE usando o instrumento FPS-R. O FPS-R é uma medida autorreferida utilizada para avaliar a intensidade da dor em crianças e é pontuado em uma escala de 0 a 10 (0=sem dor a 10=muita dor). TOSR para participantes que receberam administração subsequente de icatibant por administração HCP ou por cuidador/autoadministração foi relatada.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 28 horas após a dose
Tempo até o início do alívio dos sintomas (TOSR) para pontuações de rostos, pernas, atividade, choro e consolabilidade (FLACC)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 8,5 horas após a dose
O TOSR foi definido como o primeiro momento em que uma melhora de 20% foi observada no escore total pós-tratamento. Os participantes de 4 anos de idade e mais jovens foram submetidos à avaliação do investigador da dor relacionada ao HAE (cutânea, abdominal e laríngea) usando a escala de dor comportamental FLACC. Cada uma das 5 categorias foi pontuada de 0 a 2. Face(F): 0 (sem expressão/sorriso particular) - 2 (frequente a constante carranca mandíbula cerrada queixo trêmulo); Pernas(L): 0 (posição normal/relaxadas) - 2 (chutar/pernas esticadas); Atividade(A): 0 (deitado quieto, posição normal, move-se facilmente) - 2 (arqueado rígido/empurrões); Choro(C): 0 (Sem choro [acordado/dormindo]) - 2 (choro constante/gritos/soluços ou queixas frequentes); Consolabilidade(C): 0 (contente/relaxado) - 2 (difícil de consolar/confortar), resultando numa pontuação total entre 0 e 10.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 8,5 horas após a dose
Tempo para sintomas mínimos para pontuações de sintomas compostas avaliadas pelo investigador para exposição ao icatibant número 1
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 8,5 horas após a dose
O tempo até o sintoma mínimo foi definido como a duração de tempo em horas desde a administração do medicamento do estudo até o primeiro momento pós-tratamento em que todos os sintomas eram leves ou ausentes para o escore de sintomas relatados pelo investigador. O investigador usou um escore de sintomas para avaliar a gravidade dos sintomas de ataques cutâneos, abdominais e laríngeos agudos de HAE usando a seguinte escala de 5 pontos: 0=nenhum (ausência de sintomas), 1=leve (nenhuma a leve interferência com atividades diárias), 2=moderado (interferência moderada nas atividades diárias), 3=grave (interferência grave nas atividades diárias) e 4=muito grave (interferência muito grave nas atividades diárias). Foi relatado o tempo até o sintoma mínimo para os participantes que receberam administração inicial de icatibant.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 8,5 horas após a dose
Tempo para sintomas mínimos para pontuações de sintomas compostas avaliadas pelo investigador para exposição ao icatibant número 2 e 3
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 12 horas após a dose
O tempo até o sintoma mínimo foi definido como a duração de tempo em horas desde a administração do medicamento do estudo até o primeiro momento pós-tratamento em que todos os sintomas eram leves ou ausentes para o escore de sintomas relatados pelo investigador. O investigador usou um escore de sintomas para avaliar a gravidade dos sintomas de ataques cutâneos, abdominais e laríngeos agudos de HAE usando a seguinte escala de 5 pontos: 0=nenhum (ausência de sintomas), 1=leve (nenhuma a leve interferência com atividades diárias), 2=moderado (interferência moderada nas atividades diárias), 3=grave (interferência grave nas atividades diárias) e 4=muito grave (interferência muito grave nas atividades diárias). Foi relatado o tempo até o sintoma mínimo para participantes que receberam administração subsequente de icatibant por administração de HCP ou por cuidador/autoadministração.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 12 horas após a dose
Tempo para sintomas mínimos para pontuações da escala de dor facial revisada (FPS-R) para exposição ao icatibant número 1
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 52 horas após a dose
O tempo para sintomas mínimos foi definido como a duração de tempo em horas desde a administração do medicamento do estudo até o primeiro momento em que a pontuação pós-tratamento melhorou para zero (ou sem dor). Participantes de 4 anos de idade ou mais autoavaliaram sua dor relacionada ao AEH usando o instrumento FPS-R. O FPS-R é uma medida autorreferida utilizada para avaliar a intensidade da dor em crianças e é pontuado em uma escala de 0 a 10 (0=sem dor a 10=muita dor). Foi relatado o tempo até o sintoma mínimo para os participantes que receberam administração inicial de icatibant.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 52 horas após a dose
Tempo para sintomas mínimos para pontuações da escala de dor facial revisada (FPS-R) para exposição ao icatibant número 2 e 3
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 28 horas após a dose
O tempo para sintomas mínimos foi definido como a duração de tempo em horas desde a administração do medicamento do estudo até o primeiro momento em que a pontuação pós-tratamento melhorou para zero (ou sem dor). Participantes de 4 anos de idade ou mais autoavaliaram sua dor relacionada ao AEH usando o instrumento FPS-R. O FPS-R é uma medida autorreferida utilizada para avaliar a intensidade da dor em crianças e é pontuado em uma escala de 0 a 10 (0=sem dor a 10=muita dor). Foi relatado o tempo até o sintoma mínimo para participantes que receberam administração subsequente de icatibant por administração de HCP ou por cuidador/autoadministração.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 28 horas após a dose
Tempo até o sintoma mínimo para pontuações de rostos, pernas, atividade, choro e consolabilidade (FLACC)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 8,5 horas após a dose
O tempo para sintomas mínimos foi definido como a duração de tempo em horas desde a administração do medicamento do estudo até o primeiro momento em que a pontuação total pós-tratamento melhorou para zero. Os participantes de 4 anos de idade e mais jovens foram submetidos à avaliação do investigador da dor relacionada ao HAE (cutânea, abdominal e laríngea) usando a escala de dor comportamental FLACC. Cada uma das 5 categorias foi pontuada de 0 a 2. (F) Rosto: 0 (sem expressão/sorriso particular) - 2 (frequente a constante carranca, mandíbula cerrada, queixo trêmulo); (L) Pernas: 0 (posição normal/relaxadas) - 2 (chute/pernas esticadas); (A) Atividade: 0 (deitado quieto, posição normal, move-se com facilidade) - 2 (arqueado rígido/empurrões); (C) Choro: 0 (Sem choro [acordado/dormindo]) - 2 (choro constante/gritos/soluços ou queixas frequentes); (C) Consolabilidade: 0 (conteúdo/relaxado) - 2 (difícil de consolar/confortável), resultando numa pontuação total entre 0 e 10.
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 8,5 horas após a dose
Tempo até o uso da medicação de resgate para o tratamento dos sintomas do ataque de angioedema hereditário (HAE) após a administração do medicamento do estudo
Prazo: Desde o início da administração do medicamento do estudo até 52 horas após a dose
Medicação de resgate foi qualquer medicamento usado após a administração de icatibant que, na opinião do investigador, era imediatamente necessário para aliviar os sintomas agudos que são julgados pelo investigador como resultantes do atual ataque de HAE. O tempo até o primeiro uso da medicação de resgate antes do início do alívio dos sintomas foi calculado a partir do momento da administração do medicamento do estudo até o primeiro uso da medicação de resgate antes do início do alívio dos sintomas. Esta análise não foi realizada, pois conforme o protocolo, "Esta análise só será realizada se houver pelo menos 5 participantes para um determinado ataque que usaram medicação de resgate antes de obter alívio dos sintomas".
Desde o início da administração do medicamento do estudo até 52 horas após a dose
Número de participantes com agravamento da intensidade dos sintomas de angioedema clínico hereditário (AEH) entre 2 e 4 horas após o tratamento com exposição ao icatibant Número 1
Prazo: De 2 horas pós-dose a 4 horas pós-dose
O investigador usou um escore de sintomas para avaliar a gravidade dos sintomas de ataques cutâneos, abdominais e laríngeos agudos de AEH usando a seguinte escala de 5 pontos: 0=nenhum (ausência de sintomas), 1=leve (nenhuma a leve interferência com atividades diárias), 2=moderado (interferência moderada nas atividades diárias), 3=grave (interferência grave nas atividades diárias) e 4=muito grave (interferência muito grave nas atividades diárias). Foi relatado o número de participantes com piora da gravidade dos sintomas de AEH 4 horas após a dose e 2 horas após a dose.
De 2 horas pós-dose a 4 horas pós-dose
Número de participantes com agravamento da intensidade dos sintomas de angioedema hereditário clínico (AEH) entre 2 e 4 horas após o tratamento com exposição ao icatibant número 2 e 3
Prazo: De 2 horas pós-dose a 4 horas pós-dose
O investigador usou um escore de sintomas para avaliar a gravidade dos sintomas de ataques cutâneos, abdominais e laríngeos agudos de AEH usando a seguinte escala de 5 pontos: 0=nenhum (ausência de sintomas), 1=leve (nenhuma a leve interferência com atividades diárias), 2=moderado (interferência moderada nas atividades diárias), 3=grave (interferência grave nas atividades diárias) e 4=muito grave (interferência muito grave nas atividades diárias). Foi relatado o número de participantes com piora da gravidade dos sintomas de AEH 4 horas após a dose e 2 horas após a dose.
De 2 horas pós-dose a 4 horas pós-dose

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Publicações e links úteis

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Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de janeiro de 2012

Conclusão Primária (Real)

12 de março de 2018

Conclusão do estudo (Real)

12 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de junho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de junho de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

1 de julho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Angioedema hereditário (AEH)

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