Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En farmakokinetisk, toleranse- og sikkerhetsstudie av Icatibant hos barn og ungdom med arvelig angioødem

14. mai 2021 oppdatert av: Shire

En multisenter, åpen etikett, ikke-randomisert studie for å vurdere farmakokinetikken, tolerabiliteten og sikkerheten ved en enkelt subkutan administrering av Icatibant hos barn og ungdom med arvelig angioødem

HGT-FIR-086 er en multisenter, åpen, ikke-randomisert, enarmsstudie for å evaluere farmakokinetikken, tolerabiliteten, sikkerheten og effekten på reproduktive hormoner, av en enkelt subkutan (SC) administrering av icatibant hos ca. 30 pediatriske personer med arvelig angioødem (HAE) under et første akutt angrep.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien HGT-FIR-086 vil registrere 30 forsøkspersoner fra 2 til under 18 år, delt inn i 2 grupper: prepubertal og pubertal/postpubertal. Minst 10 prepubertale barn og minst 20 ungdommer (inkludert 10 behandlet under et HAE-anfall) må delta i studien.

Etter en kvalifiserende screeningperiode vil PK, sikkerhet/tolerabilitet og effekt av behandling med SC icatibant bli evaluert hos minst 20 forsøkspersoner (10 prepubertale og 10 pubertale/postpubertale personer) som har kutane, abdominale eller laryngeale symptomer på en akutt angrep av HAE. PK og sikkerhet/tolerabilitet av SC icatibant vil bli evaluert i minst 10 ekstra pubertet/postpubertale personer som oppfyller screeningskriteriene og mottar behandling med SC icatibant i fravær av et akutt HAE-anfall.

Den planlagte varigheten av aktiv deltakelse for forsøkspersoner som får et innledende anfall av akutt HAE vil bestå av behandling med en enkelt subkutan injeksjon av icatibant på dag 1 gjennom oppfølging på dag 90.

Etter å ha mottatt innledende behandling med icatibant, enten under eller i fravær av et anfall, kan minst 10 pubertet/postpubertale personer som senere opplever et akutt HAE-anfall fortsette å motta behandling med icatibant som en enkelt SC-administrasjon per angrep i totalt ca. 3 kvalifiserte icatibant-behandlede angrep.

Perioden for aktiv deltakelse i studien for prepubertale personer vil være ca. 90 dager, mens perioden for pubertet/postpubertale personer maksimalt kan være ca. 270 eller 360 dager (3 separate aktive perioder på ca. 90 dager for de som behandles med icatibant i løpet av en angrep; 4 separate aktive perioder for de som behandles uten angrep), med hver aktiv periode atskilt av perioder med inaktiv deltakelse av variabel varighet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Spania, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. To til og med <18 år ved tidspunktet for første HAE-angrep.

    • Prepubertale og pubertale/postpubertale personer som opplever og akutt kutan, abdominal eller larynx HAE-anfall behandlet med icatibant som en del av denne studien.
    • Pubertale/postpubertale personer med HAE som behandles med icatibant, men ikke under et angrep.
  2. Dokumentert diagnose av HAE Type I eller II.
  3. Informert samtykke (og subjektets samtykke etter behov) signert av forsøkspersonens forelder(e) eller juridiske verge(r).

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose av annet angioødem enn HAE.
  2. Deltakelse i en annen klinisk studie som involverer bruk av et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (legemiddel eller utstyr) innen 30 dager før studieregistrering eller når som helst under studien.
  3. Enhver kjent faktor/sykdom som kan forstyrre behandlingsoverholdelse, studiegjennomføring eller resultattolkning.
  4. Medfødte eller ervervede hjerteanomalier som påvirker hjertefunksjonen betydelig.
  5. Behandling med ACE-hemmere innen 7 dager før behandling.
  6. Bruk av hormonell prevensjon innen 90 dager før behandling.
  7. Androgenbruk (f.eks. stanozolol, danazol, oksandrolon, metyltestosteron, testosteron) innen 90 dager før behandling.
  8. Graviditet eller amming.
  9. En fysisk tilstand som forstyrrer fastsettelse av pubertetsstatus.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Icatibant
Enkeldose av icatibant 0,4 mg/kg subkutant (SC) opp til en maksimal dose på 30 mg
Legemiddel: icatibant
Enkeldose av icatibant 0,4 mg/kg subkutant (SC) opp til en maksimal dose på 30 mg
Andre navn:
  • Firazyr

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til toppkonsentrasjon (Tmax) av en enkelt subkutan (SC) dose av Icatibant
Tidsramme: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Tid til toppkonsentrasjon (Tmax) av en enkelt SC-dose av icatibant ble rapportert.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av en enkelt subkutan (SC) dose av Icatibant
Tidsramme: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av en enkelt SC-dose av icatibant ble rapportert.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Total plasmaclearance (CL/F) av en enkelt subkutan (SC) dose av Icatibant
Tidsramme: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Total plasmaclearance (CL/F) av en enkelt SC-dose av icatibant ble rapportert.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til 4 timer etter dose (AUC0-4) av en enkelt subkutan (SC) dose av Icatibant
Tidsramme: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 og 4 timer etter dose på dag 1
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til 4 timer etter dose (AUC0-4) av en enkelt SC-dose av icatibant ble rapportert.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 og 4 timer etter dose på dag 1
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til 6 timer etter dose (AUC0-t) av en enkelt subkutan (SC) dose av Icatibant
Tidsramme: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til 6 timer etter dose (AUC0-t) av en enkelt SC-dose av icatibant ble rapportert.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til uendelig (AUC0-inf) av en enkelt subkutan (SC) dose av Icatibant
Tidsramme: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til uendelig (AUC0-inf) av en enkelt SC-dose av icatibant ble rapportert.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Distribusjonsvolum (Vz/F) av en enkelt subkutan (SC) dose av Icatibant
Tidsramme: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Distribusjonsvolum (Vz/F) av en enkelt SC-dose av icatibant ble rapportert.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Eliminering Halveringstid (t1/2) av en enkelt subkutan (SC) dose av Icatibant
Tidsramme: Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Eliminasjonshalveringstid (t1/2) for en enkelt SC-dose av icatibant ble rapportert.
Pre-dose; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose på dag 1
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Før dose inntil 97 dager etter dose
Vitale tegn inkluderte puls, blodtrykk, respirasjonsfrekvens og temperatur. Antall deltakere som rapporterte klinisk signifikante endringer i vitale tegn ble rapportert.
Før dose inntil 97 dager etter dose
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i elektrokardiogrammer (EKG)
Tidsramme: 6 - 8 timer etter dosering på dag 1
Et standard 12-avlednings-EKG ble utført etter 10 minutter i hvile når deltakeren ble sittende eller liggende etter behandlingen. Antall deltakere som rapporterte klinisk signifikante endringer i EKG ble rapportert.
6 - 8 timer etter dosering på dag 1
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieevalueringer
Tidsramme: Før dose inntil 97 dager etter dose
Kliniske laboratorieevalueringer inkluderte klinisk kjemi (inkludert leverfunksjonstester), hematologi, urinanalyse. Antall deltakere som rapporterte klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieevalueringer ble rapportert.
Før dose inntil 97 dager etter dose
Antall deltakere som rapporterte tilstedeværelse av anti-icatibant-antistoffer
Tidsramme: Før dose inntil 97 dager etter dose
Antall deltakere som rapporterte anti-icatibant-antistoffer ble rapportert.
Før dose inntil 97 dager etter dose
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra starten av studiemedikamentadministrasjon opp til 97 dager etter dose
En AE var enhver skadelig, patologisk eller utilsiktet endring i anatomisk, fysiologisk eller metabolsk funksjon som indikert av fysiske tegn, symptomer eller laboratorieendringer som skjedde i en klinisk studie, uansett om den anses som produktrelatert eller ikke.
Fra starten av studiemedikamentadministrasjon opp til 97 dager etter dose
Antall deltakere som rapporterte reaksjoner på injeksjonsstedet (ISR) for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: 1 time etter dose på dag 1 opptil 9 dager etter dose
Antall deltakere med reaksjoner på injeksjonsstedet (erytem, ​​hevelse, brennende følelse, kløe/pruritus, varm følelse, kutan smerte eller annet) som oppsto etter initial administrering av icatibant ble rapportert.
1 time etter dose på dag 1 opptil 9 dager etter dose
Antall deltakere som rapporterte reaksjoner på injeksjonsstedet (ISR) for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: 1 time etter dose opp til 9 dager etter dose
Antall deltakere med reaksjoner på injeksjonsstedet (erytem, ​​hevelse, brennende følelse, kløe/pruritus, varm følelse, kutan smerte eller annet) som oppsto etter påfølgende administrering av icatibant av personell på studiestedet (administrasjon av helsepersonell [HCP]) eller av omsorgsperson/selv (omsorgsadministrasjon) ble rapportert. I tabellen nedenfor refererer E-2 til icatibant eksponering 2 og E-3 refererer til icatibant eksponering 3.
1 time etter dose opp til 9 dager etter dose
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i reproduktive hormoner
Tidsramme: Før dose inntil 97 dager etter dose
Reproduktive hormonnivåer av follikkelstimulerende hormon (FSH), luteiniserende hormon (LH), østradiol og progesteron hos kvinner, og FSH, LH og testosteron hos menn ble målt. Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i reproduktive hormoner ble rapportert.
Før dose inntil 97 dager etter dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begynnelse av symptomlindring (TOSR) for sammensatte etterforsker-vurderte symptompoeng for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 8,5 timer etter dose
TOSR ble definert som varigheten av tiden i timer fra administrasjonen av studiemedikamentet til det tidligste tidspunktet etter behandling, hvor det var minst 20 prosent (%) forbedring i gjennomsnittlig symptomscore etter behandling uten forverring av noen enkelt komponent. poengsum for den første icatibant-eksponeringen. Utforskeren brukte en symptomskåre for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomene på akutte kutane, abdominale og larynxanfall av hereditært angioødem (HAE) ved å bruke følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær av symptomer), 1=mild (nei til mild forstyrrelse av daglige aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse av daglige aktiviteter), 3=alvorlig (alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter) og 4=svært alvorlig (svært alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter). TOSR for deltakere som mottok initial administrering av icatibant ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 8,5 timer etter dose
Tid til begynnelse av symptomlindring (TOSR) for sammensatte etterforsker-vurderte symptompoeng for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 12 timer etter dose
TOSR ble definert som varigheten av tiden i timer fra administrasjonen av studiemedikamentet til det tidligste tidspunktet etter behandling, hvor det var minst 20 % forbedring i den sammensatte (eller gjennomsnittlige) symptomskåren etter behandling uten forverring av noen enkeltstående komponentpoengsum. Utforskeren brukte en symptomscore for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomene på akutte kutane, abdominale og larynxanfall av HAE ved å bruke følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær av symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse av daglige aktiviteter), 3=alvorlig (alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter) og 4=svært alvorlig (svært alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter). TOSR for deltakere som fikk påfølgende administrering av icatibant ved HCP-administrasjon eller av omsorgsperson/selvadministrasjon ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 12 timer etter dose
Tid til begynnelse av symptomlindring (TOSR) for ansiktssmerteskala-reviderte (FPS-R)-score for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 52 timer etter dose
TOSR ble definert som det tidligste tidspunktet da poengsummen etter behandling ble forbedret med minst ett nivå. Deltakere på 4 år og eldre vurderte selv sine HAE-relaterte smerter ved å bruke FPS-R-instrumentet. FPS-R er et selvrapportert mål som brukes til å vurdere intensiteten av barns smerte, og det skåres ved hjelp av en skala fra 0 til 10 (0=ingen smerte til 10=svært mye smerte). TOSR for deltakere som mottok initial administrering av icatibant ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 52 timer etter dose
Tid til begynnelse av symptomlindring (TOSR) for ansiktssmerteskala-revidert (FPS-R)-score for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 28 timer etter dose
TOSR ble definert som det tidligste tidspunktet da poengsummen etter behandling ble forbedret med minst ett nivå. Deltakere på 4 år og eldre vurderte selv sine HAE-relaterte smerter ved å bruke FPS-R-instrumentet. FPS-R er et selvrapportert mål som brukes til å vurdere intensiteten av barns smerte, og det skåres ved hjelp av en skala fra 0 til 10 (0=ingen smerte til 10=svært mye smerte). TOSR for deltakere som fikk påfølgende administrering av icatibant ved HCP-administrasjon eller av omsorgsperson/selvadministrasjon ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 28 timer etter dose
Tid til symptomlindring (TOSR) for ansikter, ben, aktivitet, gråt og trøst (FLACC)-poeng
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 8,5 timer etter dose
TOSR ble definert som det tidligste tidspunktet da en 20 % forbedring ble sett i den totale poengsummen etter behandling. Deltakere på 4 år og yngre gjennomgikk etterforskervurdering av HAE-relaterte smerter (kutan, abdominal og larynx) ved bruk av FLACC komportmentell smerteskala. Hver av de 5 kategoriene ble skåret fra 0 til 2. Ansikt(F): 0 (ingen spesielt uttrykk/smil) - 2 (hyppig til konstant rynket sammenknyttet kjeve dirrende hake); Ben(L): 0 (normal posisjon/avslappet) - 2 (spark/bein trukket opp); Aktivitet(A): 0 (ligger stille, normal posisjon, beveger seg lett) - 2 (buet stiv/rykkende); Gråt(C): 0 (Ingen gråt [våken/sover]) - 2 (gråter jevnt/skrik/hulker eller hyppige klager); Trøstbarhet (C): 0 (innhold/avslappet) - 2 (vanskelig å trøste/komfort), noe som resulterer i en totalscore mellom 0 og 10.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 8,5 timer etter dose
Tid til minimumssymptomer for sammensatte etterforsker-vurderte symptompoeng for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 8,5 timer etter dose
Tid til minimumssymptom ble definert som varigheten i timer fra administrering av studiemedikamentet til det tidligste tidspunktet etter behandling, der alle symptomene var enten milde eller fraværende for den etterforsker-rapporterte symptomskåren. Utforskeren brukte en symptomscore for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomene på akutte kutane, abdominale og larynxanfall av HAE ved å bruke følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær av symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse av daglige aktiviteter), 3=alvorlig (alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter) og 4=svært alvorlig (svært alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter). Tid til minimum symptom for deltakere som mottok initial administrering av icatibant ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 8,5 timer etter dose
Tid til minimumssymptomer for sammensatte etterforsker-vurderte symptompoeng for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 12 timer etter dose
Tid til minimumssymptom ble definert som varigheten i timer fra administrering av studiemedikamentet til det tidligste tidspunktet etter behandling, der alle symptomene var enten milde eller fraværende for den etterforsker-rapporterte symptomskåren. Utforskeren brukte en symptomscore for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomene på akutte kutane, abdominale og larynxanfall av HAE ved å bruke følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær av symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse av daglige aktiviteter), 3=alvorlig (alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter) og 4=svært alvorlig (svært alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter). Tid til minimum symptom for deltakere som fikk påfølgende administrering av icatibant ved HCP-administrasjon eller av omsorgsperson/selvadministrasjon ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 12 timer etter dose
Tid til minimum symptom for ansiktssmerteskala-reviderte (FPS-R) poeng for Icatibant-eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 52 timer etter dose
Tid til minimumssymptomer ble definert som varigheten av tiden i timer fra administrering av studiemedikamentet til det tidligste tidspunktet da poengsummen etter behandling ble forbedret til null (eller ingen smerte). Deltakere på 4 år og eldre vurderte selv sine HAE-relaterte smerter ved å bruke FPS-R-instrumentet. FPS-R er et selvrapportert mål som brukes til å vurdere intensiteten av barns smerte, og det skåres ved hjelp av en skala fra 0 til 10 (0=ingen smerte til 10=svært mye smerte). Tid til minimum symptom for deltakere som mottok initial administrering av icatibant ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 52 timer etter dose
Tid til minimum symptom for ansiktssmerteskala-reviderte (FPS-R) poeng for Icatibant-eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 28 timer etter dose
Tid til minimumssymptomer ble definert som varigheten av tiden i timer fra administrering av studiemedikamentet til det tidligste tidspunktet da poengsummen etter behandling ble forbedret til null (eller ingen smerte). Deltakere på 4 år og eldre vurderte selv sine HAE-relaterte smerter ved å bruke FPS-R-instrumentet. FPS-R er et selvrapportert mål som brukes til å vurdere intensiteten av barns smerte, og det skåres ved hjelp av en skala fra 0 til 10 (0=ingen smerte til 10=svært mye smerte). Tid til minimum symptom for deltakere som fikk påfølgende administrering av icatibant ved HCP-administrasjon eller av omsorgsperson/selvadministrasjon ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 28 timer etter dose
Tid til minimum symptom for ansikter, ben, aktivitet, gråt og trøst (FLACC)-poeng
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 8,5 timer etter dose
Tid til minimumssymptomer ble definert som varigheten av tiden i timer fra administrasjonen av studiemedikamentet til det tidligste tidspunktet da den totale poengsummen etter behandling ble forbedret til null. Deltakere på 4 år og yngre gjennomgikk etterforskervurdering av HAE-relaterte smerter (kutan, abdominal og larynx) ved bruk av FLACC komportmentell smerteskala. Hver av de 5 kategoriene ble skåret fra 0 til 2. (F) Ansikt: 0 (ingen spesielt uttrykk/smil) - 2 (hyppig til konstant rynket rynket sammenknyttet kjeve dirrende hake); (L) Ben: 0 (normal stilling/avslappet) - 2 (spark/bein trukket opp); (A) Aktivitet: 0 (ligger stille, normal posisjon, beveger seg lett) - 2 (buet stiv/rykkende); (C) Gråt: 0 (Ingen gråt [våken/sover]) - 2 (gråter jevnt/skrik/hulker eller hyppige klager); (C) Trøst: 0 (innhold/avslappet) - 2 (vanskelig å trøste/komfort), noe som resulterer i en totalscore mellom 0 og 10.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 8,5 timer etter dose
Tid til bruk av redningsmedisin for behandling av symptomer på arvelig angioødem (HAE)-angrepet etter studien medikamentadministrasjon
Tidsramme: Fra starten av studiemedikamentadministrasjon opp til 52 timer etter dosering
Redningsmedisin var ethvert medikament som ble brukt etter administrering av icatibant som, etter etterforskerens oppfatning, var umiddelbart nødvendig for å lindre akutte symptomer som vurderes av etterforskeren som et resultat av det aktuelle HAE-angrepet. Tid til første bruk av redningsmedisin før symptomlindring ble beregnet fra tidspunktet for administrasjon av studiemedikament til første bruk av redningsmedisin før symptomlindring. Denne analysen ble ikke utført siden i henhold til protokollen, "Denne analysen vil bare bli utført hvis det er minst 5 deltakere for et gitt angrep som brukte redningsmedisin før de oppnådde symptomlindring".
Fra starten av studiemedikamentadministrasjon opp til 52 timer etter dosering
Antall deltakere med forverret intensitet av klinisk arvelig angioødem (HAE) symptomer mellom 2 og 4 timer etter behandling med Icatibant eksponering nummer 1
Tidsramme: Fra 2 timer etter dose til 4 timer etter dose
Utforskeren brukte en symptomscore for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomene på akutte kutane, abdominale og larynxanfall av HAE ved å bruke følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær av symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse av daglige aktiviteter), 3=alvorlig (alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter) og 4=svært alvorlig (svært alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter). Antall deltakere med en forverret alvorlighetsgrad av HAE-symptomer 4 timer etter dose fra 2 timer etter dose ble rapportert.
Fra 2 timer etter dose til 4 timer etter dose
Antall deltakere med forverret intensitet av klinisk arvelig angioødem (HAE) symptomer mellom 2 og 4 timer etter behandling med Icatibant eksponering nummer 2 og 3
Tidsramme: Fra 2 timer etter dose til 4 timer etter dose
Utforskeren brukte en symptomscore for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomene på akutte kutane, abdominale og larynxanfall av HAE ved å bruke følgende 5-punkts skala: 0=ingen (fravær av symptomer), 1=mild (ingen til mild interferens med daglig aktiviteter), 2=moderat (moderat forstyrrelse av daglige aktiviteter), 3=alvorlig (alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter) og 4=svært alvorlig (svært alvorlig forstyrrelse av daglige aktiviteter). Antall deltakere med en forverret alvorlighetsgrad av HAE-symptomer 4 timer etter dose fra 2 timer etter dose ble rapportert.
Fra 2 timer etter dose til 4 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

12. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

12. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

1. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere