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Eine Pharmakokinetik-, Verträglichkeits- und Sicherheitsstudie von Icatibant bei Kindern und Jugendlichen mit hereditärem Angioödem

14. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine multizentrische, offene, nicht randomisierte Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Verträglichkeit und Sicherheit einer einzelnen subkutanen Verabreichung von Icatibant bei Kindern und Jugendlichen mit hereditärem Angioödem

HGT-FIR-086 ist eine multizentrische, unverblindete, nicht randomisierte, einarmige Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit auf reproduktive Hormone einer einzelnen subkutanen (s.c.) Verabreichung von Icatibant bei ungefähr 30 pädiatrischen Patienten Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) während eines anfänglichen akuten Anfalls.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In die Studie HGT-FIR-086 werden 30 Probanden im Alter von 2 bis unter 18 Jahren aufgenommen, die in 2 Gruppen unterteilt sind: präpubertär und pubertär/postpubertär. Mindestens 10 präpubertäre Kinder und mindestens 20 Jugendliche (darunter 10, die während einer HAE-Attacke behandelt wurden) müssen in die Studie aufgenommen werden.

Nach einem qualifizierenden Screening-Zeitraum werden die PK, Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit der Behandlung mit SC Icatibant bei mindestens 20 Probanden (10 präpubertäre und 10 pubertäre/postpubertäre Probanden) mit kutanen, abdominalen oder laryngealen Symptomen einer an akuter HAE-Anfall. Die Pharmakokinetik und Sicherheit/Verträglichkeit von SC Icatibant wird bei mindestens 10 zusätzlichen pubertären/postpubertären Probanden untersucht, die die Screening-Kriterien erfüllen und eine Behandlung mit SC Icatibant erhalten, ohne dass eine aktuelle akute HAE-Attacke vorliegt.

Die geplante Dauer der aktiven Teilnahme für Patienten, die sich mit einem anfänglichen akuten HAE-Anfall vorstellen, besteht aus der Behandlung mit einer einzelnen subkutanen Icatibant-Injektion an Tag 1 bis zur Nachsorge an Tag 90.

Mindestens 10 pubertäre/postpubertäre Probanden, die anschließend eine akute HAE-Attacke erleiden, können nach einer Erstbehandlung mit Icatibant, entweder während oder ohne eine Attacke, die Behandlung mit Icatibant als einzelne subkutane Gabe pro Attacke für insgesamt insgesamt fortsetzen 3 geeignete mit Icatibant behandelte Attacken.

Die Dauer der aktiven Teilnahme an der Studie für präpubertäre Probanden beträgt etwa 90 Tage, während die für pubertäre/postpubertäre Probanden maximal etwa 270 oder 360 Tage betragen kann (3 separate aktive Perioden von etwa 90 Tagen für diejenigen, die mit Icatibant während einer Attacke; 4 getrennte aktive Perioden für diejenigen, die ohne Attacke behandelt wurden), wobei jede aktive Periode durch Perioden inaktiver Teilnahme unterschiedlicher Dauer getrennt ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Deutschland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Kolumbien
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Kolumbien
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Spanien, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Vereinigte Staaten, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Zwei bis <18 Jahre alt zum Zeitpunkt der ersten HAE-Attacke.

    • Präpubertäre und pubertäre/postpubertäre Probanden mit akuten kutanen, abdominalen oder laryngealen HAE-Attacken, die im Rahmen dieser Studie mit Icatibant behandelt wurden.
    • Pubertät/postpubertäre Patienten mit HAE, die mit Icatibant behandelt werden, jedoch nicht während einer Attacke.
  2. Dokumentierte Diagnose von HAE Typ I oder II.
  3. Einverständniserklärung (und ggf. Einwilligung des Probanden), unterzeichnet von den Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose eines anderen Angioödems als HAE.
  2. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die die Verwendung eines Prüfprodukts (Arzneimittel oder Gerät) innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie beinhaltet.
  3. Alle bekannten Faktoren/Krankheiten, die die Therapietreue, die Studiendurchführung oder die Ergebnisinterpretation beeinträchtigen könnten.
  4. Angeborene oder erworbene Herzanomalien, die die Herzfunktion erheblich beeinträchtigen.
  5. Behandlung mit ACE-Hemmern innerhalb von 7 Tagen vor der Behandlung.
  6. Anwendung einer hormonellen Empfängnisverhütung innerhalb von 90 Tagen vor der Behandlung.
  7. Anwendung von Androgenen (z. B. Stanozolol, Danazol, Oxandrolon, Methyltestosteron, Testosteron) innerhalb von 90 Tagen vor der Behandlung.
  8. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  9. Ein körperlicher Zustand, der die Bestimmung des Pubertätsstatus beeinträchtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Icatibant
Einzeldosis Icatibant 0,4 mg/kg subkutan (sc) bis zu einer Maximaldosis von 30 mg
Arzneimittel: Ikatibant
Einzeldosis Icatibant 0,4 mg/kg subkutan (sc) bis zu einer Maximaldosis von 30 mg
Andere Namen:
  • Firazyr

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) einer einzelnen subkutanen (SC) Dosis von Icatibant
Zeitfenster: Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Die Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) einer subkutanen Einzeldosis von Icatibant wurde angegeben.
Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) einer einzelnen subkutanen (SC) Dosis von Icatibant
Zeitfenster: Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Es wurde die maximale Plasmakonzentration (Cmax) einer subkutanen Einzeldosis von Icatibant angegeben.
Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Gesamtplasmaclearance (CL/F) einer einzelnen subkutanen (SC) Dosis von Icatibant
Zeitfenster: Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Es wurde die Gesamtplasmaclearance (CL/F) einer subkutanen Einzeldosis von Icatibant berichtet.
Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis 4 Stunden nach der Einnahme (AUC0-4) einer einzelnen subkutanen (SC) Dosis von Icatibant
Zeitfenster: Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 und 4 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt null bis 4 Stunden nach der Gabe (AUC0-4) einer subkutanen Einzeldosis von Icatibant wurde berichtet.
Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 und 4 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis 6 Stunden nach der Einnahme (AUC0-t) einer einzelnen subkutanen (SC) Dosis von Icatibant
Zeitfenster: Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt null bis 6 Stunden nach der Gabe (AUC0-t) einer subkutanen Einzeldosis von Icatibant wurde berichtet.
Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt null bis unendlich (AUC0-inf) einer einzelnen subkutanen (SC) Dosis von Icatibant
Zeitfenster: Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt null bis unendlich (AUC0-inf) einer subkutanen Einzeldosis von Icatibant wurde berichtet.
Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Verteilungsvolumen (Vz/F) einer subkutanen (sc) Einzeldosis von Icatibant
Zeitfenster: Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Verteilungsvolumen (Vz/F) einer subkutanen Einzeldosis von Icatibant wurde berichtet.
Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Eliminationshalbwertszeit (t1/2) einer subkutanen (sc) Einzeldosis von Icatibant
Zeitfenster: Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Es wurde die Eliminationshalbwertszeit (t1/2) einer subkutanen Einzeldosis von Icatibant berichtet.
Vordosierung; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Vor der Dosis bis zu 97 Tage nach der Dosis
Zu den Vitalfunktionen gehörten Pulsfrequenz, Blutdruck, Atemfrequenz und Temperatur. Die Anzahl der Teilnehmer, die über klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen berichteten, wurde angegeben.
Vor der Dosis bis zu 97 Tage nach der Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in Elektrokardiogrammen (EKGs)
Zeitfenster: 6 - 8 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Ein Standard-EKG mit 12 Ableitungen wurde nach 10 Minuten Ruhe durchgeführt, wenn der Teilnehmer nach der Behandlung saß oder auf dem Rücken lag. Die Anzahl der Teilnehmer, die klinisch signifikante Veränderungen im EKG berichteten, wurde angegeben.
6 - 8 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen bei klinischen Laborbewertungen
Zeitfenster: Vor der Dosis bis zu 97 Tage nach der Dosis
Klinische Laboruntersuchungen umfassten klinische Chemie (einschließlich Leberfunktionstests), Hämatologie und Urinanalyse. Die Anzahl der Teilnehmer, die klinisch signifikante Veränderungen in den klinischen Laborbewertungen berichteten, wurde angegeben.
Vor der Dosis bis zu 97 Tage nach der Dosis
Anzahl der Teilnehmer, die das Vorhandensein von Anti-Icatibant-Antikörpern angaben
Zeitfenster: Vor der Dosis bis zu 97 Tage nach der Dosis
Die Anzahl der Teilnehmer, die über Anti-Icatibant-Antikörper berichteten, wurde angegeben.
Vor der Dosis bis zu 97 Tage nach der Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 97 Tage nach der Dosisgabe
Ein UE war jede schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, die durch körperliche Anzeichen, Symptome oder Laborveränderungen angezeigt wird, die in einer klinischen Studie auftraten, unabhängig davon, ob sie als mit dem Prüfprodukt in Zusammenhang stehend betrachtet wurden oder nicht.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 97 Tage nach der Dosisgabe
Anzahl der Teilnehmer, die Reaktionen an der Injektionsstelle (ISR) für Icatibant-Exposition Nummer 1 berichteten
Zeitfenster: 1 h nach der Einnahme an Tag 1 bis zu 9 Tage nach der Einnahme
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle (Erythem, Schwellung, Brennen, Juckreiz/Juckreiz, Wärmegefühl, Hautschmerzen oder Sonstiges) angegeben, die nach der ersten Verabreichung von Icatibant auftraten.
1 h nach der Einnahme an Tag 1 bis zu 9 Tage nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer, die Reaktionen an der Injektionsstelle (ISR) für Icatibant-Exposition Nr. 2 und 3 gemeldet haben
Zeitfenster: 1 h nach Einnahme bis zu 9 Tage nach Einnahme
Die Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle (Erythem, Schwellung, Brennen, Juckreiz/Juckreiz, Wärmegefühl, Hautschmerzen oder andere), die nach einer anschließenden Icatibant-Verabreichung durch Personal am Studienort auftraten (Verabreichung durch medizinisches Fachpersonal) oder durch Pflegeperson/selbst (Pflegeleitungsverwaltung) wurde berichtet. In der folgenden Tabelle bezieht sich E-2 auf Icatibant-Exposition 2 und E-3 bezieht sich auf Icatibant-Exposition 3.
1 h nach Einnahme bis zu 9 Tage nach Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Fortpflanzungshormone
Zeitfenster: Vor der Dosis bis zu 97 Tage nach der Dosis
Reproduktionshormonspiegel von Follikel-stimulierendem Hormon (FSH), luteinisierendem Hormon (LH), Östradiol und Progesteron bei Frauen und FSH, LH und Testosteron bei Männern wurden gemessen. Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Fortpflanzungshormone wurde angegeben.
Vor der Dosis bis zu 97 Tage nach der Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung (TOSR) für zusammengesetzte, vom Prüfarzt bewertete Symptomscores für Icatibant-Exposition Nr. 1
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 8,5 Stunden nach der Einnahme
Der TOSR war definiert als die Zeitdauer in Stunden von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum frühesten Zeitpunkt nach der Behandlung, zu dem es eine mindestens 20-prozentige (%) Verbesserung des durchschnittlichen Symptom-Scores nach der Behandlung ohne Verschlechterung einer einzelnen Komponente gab Punktzahl für die anfängliche Icatibant-Exposition. Der Prüfarzt verwendete einen Symptom-Score, um die Schwere der Symptome von akuten Haut-, Bauch- und Kehlkopfattacken eines hereditären Angioödems (HAE) anhand der folgenden 5-Punkte-Skala zu bewerten: 0 = keine (keine Symptome), 1 = leicht (keine bis leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2=mäßig (mäßige Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 3=schwer (schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 4=sehr schwer (sehr schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten). TOSR für Teilnehmer, die eine anfängliche Verabreichung von Icatibant erhielten, wurde berichtet.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 8,5 Stunden nach der Einnahme
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung (TOSR) für zusammengesetzte, vom Prüfarzt bewertete Symptomscores für Icatibant-Exposition Nr. 2 und 3
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 12 Stunden nach der Einnahme
Der TOSR war definiert als die Zeitdauer in Stunden von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum frühesten Zeitpunkt nach der Behandlung, zu dem es eine mindestens 20 %ige Verbesserung des zusammengesetzten (oder durchschnittlichen) Symptomscores nach der Behandlung ohne Verschlechterung eines einzelnen gab Komponentenpunktzahl. Der Prüfarzt verwendete einen Symptom-Score, um die Schwere der Symptome akuter Haut-, Bauch- und Kehlkopfattacken von HAE anhand der folgenden 5-Punkte-Skala zu bewerten: 0 = keine (keine Symptome), 1 = leicht (keine bis leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2=mäßig (mäßige Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 3=schwer (schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 4=sehr schwer (sehr schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten). TOSR für Teilnehmer, die eine nachfolgende Icatibant-Verabreichung durch HCP-Verabreichung oder durch Pflegekraft/Selbstverabreichung erhielten, wurde berichtet.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 12 Stunden nach der Einnahme
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung (TOSR) für Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) Scores für Icatibant-Exposition Nummer 1
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 52 Stunden nach der Einnahme
Der TOSR wurde als der früheste Zeitpunkt definiert, an dem sich der Post-Treatment-Score um mindestens eine Stufe verbesserte. Teilnehmer im Alter von 4 Jahren und älter beurteilten ihre HAE-bedingten Schmerzen selbst mit dem FPS-R-Instrument. FPS-R ist ein selbstberichtetes Maß zur Beurteilung der Schmerzintensität von Kindern und wird auf einer Skala von 0 bis 10 (0 = keine Schmerzen bis 10 = sehr starke Schmerzen) bewertet. TOSR für Teilnehmer, die eine anfängliche Verabreichung von Icatibant erhielten, wurde berichtet.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 52 Stunden nach der Einnahme
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung (TOSR) für Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) Scores für Icatibant-Exposition Nr. 2 und 3
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 28 Stunden nach der Einnahme
Der TOSR wurde als der früheste Zeitpunkt definiert, an dem sich der Post-Treatment-Score um mindestens eine Stufe verbesserte. Teilnehmer im Alter von 4 Jahren und älter beurteilten ihre HAE-bedingten Schmerzen selbst mit dem FPS-R-Instrument. FPS-R ist ein selbstberichtetes Maß zur Beurteilung der Schmerzintensität von Kindern und wird auf einer Skala von 0 bis 10 (0 = keine Schmerzen bis 10 = sehr starke Schmerzen) bewertet. TOSR für Teilnehmer, die eine nachfolgende Icatibant-Verabreichung durch HCP-Verabreichung oder durch Pflegekraft/Selbstverabreichung erhielten, wurde berichtet.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 28 Stunden nach der Einnahme
Zeit bis zum Einsetzen der Symptomlinderung (TOSR) für Gesichter, Beine, Aktivität, Schreien und Tröstung (FLACC) Scores
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 8,5 Stunden nach der Einnahme
Der TOSR wurde als der früheste Zeitpunkt definiert, an dem eine 20%ige Verbesserung des Gesamtscores nach der Behandlung zu sehen war. Bei Teilnehmern im Alter von 4 Jahren und jünger wurden HAE-bedingte Schmerzen (kutan, abdominal und laryngeal) anhand der FLACC-Schmerzskala durch den Prüfarzt beurteilt. Jede der 5 Kategorien wurde mit 0 bis 2 bewertet. Gesicht (F): 0 (kein besonderer Ausdruck/Lächeln) – 2 (häufiges bis ständiges Stirnrunzeln, zusammengepresster Kiefer, zitterndes Kinn); Beine (L): 0 (normale Position/entspannt) - 2 (strampeln/Beine angezogen); Aktivität (A): 0 (ruhig liegen, normale Position, bewegt sich leicht) - 2 (gewölbter Starr/Zucken); Schreien (C): 0 (kein Schreien [wach/schlafend]) – 2 (ständiges Weinen/Schreien/Schluchzen oder häufiges Klagen); Tröstung (C): 0 (zufrieden/entspannt) - 2 (schwierig zu trösten/gemütlich), was zu einer Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 10 führt.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 8,5 Stunden nach der Einnahme
Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome für zusammengesetzte, vom Prüfarzt bewertete Symptom-Scores für Icatibant-Exposition Nr. 1
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 8,5 Stunden nach der Einnahme
Die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome wurde definiert als die Zeitdauer in Stunden von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum frühesten Zeitpunkt nach der Behandlung, zu dem alle Symptome für die vom Prüfarzt gemeldete Symptombewertung entweder mild oder nicht vorhanden waren. Der Prüfarzt verwendete einen Symptom-Score, um die Schwere der Symptome akuter Haut-, Bauch- und Kehlkopfattacken von HAE anhand der folgenden 5-Punkte-Skala zu bewerten: 0 = keine (keine Symptome), 1 = leicht (keine bis leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2=mäßig (mäßige Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 3=schwer (schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 4=sehr schwer (sehr schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten). Es wurde die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome für Teilnehmer berichtet, die eine Erstverabreichung mit Icatibant erhielten.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 8,5 Stunden nach der Einnahme
Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome für zusammengesetzte, vom Prüfarzt bewertete Symptom-Scores für Icatibant-Exposition Nr. 2 und 3
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 12 Stunden nach der Einnahme
Die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome wurde definiert als die Zeitdauer in Stunden von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum frühesten Zeitpunkt nach der Behandlung, zu dem alle Symptome für die vom Prüfarzt gemeldete Symptombewertung entweder mild oder nicht vorhanden waren. Der Prüfarzt verwendete einen Symptom-Score, um die Schwere der Symptome akuter Haut-, Bauch- und Kehlkopfattacken von HAE anhand der folgenden 5-Punkte-Skala zu bewerten: 0 = keine (keine Symptome), 1 = leicht (keine bis leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2=mäßig (mäßige Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 3=schwer (schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 4=sehr schwer (sehr schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten). Die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome für Teilnehmer, die eine nachfolgende Icatibant-Verabreichung durch HCP-Verabreichung oder durch eine Pflegekraft/Selbstverabreichung erhielten, wurde berichtet.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 12 Stunden nach der Einnahme
FPS-R-Scores (Time to Minimum Symptom for Faces Pain Scale-Revised) für Icatibant-Exposition Nummer 1
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 52 Stunden nach der Einnahme
Die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome wurde als die Zeitdauer in Stunden von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum frühesten Zeitpunkt definiert, an dem sich der Score nach der Behandlung auf null (oder keine Schmerzen) verbesserte. Teilnehmer im Alter von 4 Jahren und älter bewerteten ihre HAE-bedingten Schmerzen selbst mit dem FPS-R-Instrument. FPS-R ist ein selbstberichtetes Maß zur Beurteilung der Schmerzintensität von Kindern und wird auf einer Skala von 0 bis 10 (0 = keine Schmerzen bis 10 = sehr starke Schmerzen) bewertet. Es wurde die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome für Teilnehmer berichtet, die eine Erstverabreichung mit Icatibant erhielten.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 52 Stunden nach der Einnahme
Time to Minimum Symptom for Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) Scores für Icatibant-Exposition Nr. 2 und 3
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 28 Stunden nach der Einnahme
Die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome wurde als die Zeitdauer in Stunden von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum frühesten Zeitpunkt definiert, an dem sich der Score nach der Behandlung auf null (oder keine Schmerzen) verbesserte. Teilnehmer im Alter von 4 Jahren und älter bewerteten ihre HAE-bedingten Schmerzen selbst mit dem FPS-R-Instrument. FPS-R ist ein selbstberichtetes Maß zur Beurteilung der Schmerzintensität von Kindern und wird auf einer Skala von 0 bis 10 (0 = keine Schmerzen bis 10 = sehr starke Schmerzen) bewertet. Die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome für Teilnehmer, die eine nachfolgende Icatibant-Verabreichung durch HCP-Verabreichung oder durch eine Pflegekraft/Selbstverabreichung erhielten, wurde berichtet.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 28 Stunden nach der Einnahme
Time to Minimum Symptom for Faces, Legs, Activity, Cry, and Consolability (FLACC) Scores
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 8,5 Stunden nach der Einnahme
Die Zeit bis zum Auftreten minimaler Symptome wurde als die Zeitdauer in Stunden von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum frühesten Zeitpunkt definiert, an dem sich die Gesamtpunktzahl nach der Behandlung auf null verbesserte. Bei Teilnehmern im Alter von 4 Jahren und jünger wurden HAE-bedingte Schmerzen (kutan, abdominal und laryngeal) anhand der FLACC-Schmerzskala durch den Prüfarzt beurteilt. Jede der 5 Kategorien wurde mit 0 bis 2 bewertet. (F) Gesicht: 0 (kein besonderer Ausdruck/Lächeln) – 2 (häufiges bis ständiges Stirnrunzeln, zusammengepresster Kiefer, zitterndes Kinn); (L) Beine: 0 (normale Position/entspannt) - 2 (Treten/Beine angezogen); (A) Aktivität: 0 (ruhig liegen, normale Position, bewegt sich leicht) – 2 (gewölbt starr/zuckend); (C) Weinen: 0 (kein Weinen [wach/schlafend]) – 2 (ständiges Weinen/Schreien/Schluchzen oder häufiges Klagen); (C) Tröstung: 0 (zufrieden/entspannt) - 2 (schwierig zu trösten/trösten), was zu einer Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 10 führt.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 8,5 Stunden nach der Einnahme
Zeit bis zur Verwendung von Notfallmedikamenten zur Behandlung der Symptome des Hereditären Angioödems (HAE)-Angriffs nach Verabreichung des Studienmedikaments
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 52 Stunden nach der Einnahme
Notfallmedikation war jede Medikation, die nach der Verabreichung von Icatibant verwendet wurde und die nach Ansicht des Prüfarztes unmittelbar notwendig war, um akute Symptome zu lindern, die vom Prüfarzt als Folge der aktuellen HAE-Attacke beurteilt wurden. Die Zeit bis zur ersten Anwendung der Notfallmedikation vor dem Einsetzen der Symptomlinderung wurde vom Zeitpunkt der Verabreichung des Studienmedikaments bis zur ersten Anwendung der Notfallmedikation vor dem Einsetzen der Symptomlinderung berechnet. Diese Analyse wurde nicht durchgeführt, da gemäß dem Protokoll „Diese Analyse wird nur durchgeführt, wenn es mindestens 5 Teilnehmer für einen bestimmten Anfall gibt, die Notfallmedikamente verwendet haben, bevor die Symptome gelindert wurden“.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 52 Stunden nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit verschlechterter Intensität der Symptome des klinisch hereditären Angioödems (HAE) zwischen 2 und 4 Stunden nach der Behandlung mit Icatibant-Exposition Nummer 1
Zeitfenster: 2 Stunden nach der Einnahme bis 4 Stunden nach der Einnahme
Der Prüfarzt verwendete einen Symptom-Score, um die Schwere der Symptome akuter Haut-, Bauch- und Kehlkopfattacken von HAE anhand der folgenden 5-Punkte-Skala zu bewerten: 0 = keine (keine Symptome), 1 = leicht (keine bis leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2=mäßig (mäßige Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 3=schwer (schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 4=sehr schwer (sehr schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten). Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einer Verschlechterung der Schwere der HAE-Symptome 4 Stunden nach der Einnahme ab 2 Stunden nach der Einnahme angegeben.
2 Stunden nach der Einnahme bis 4 Stunden nach der Einnahme
Anzahl der Teilnehmer mit einer verschlechterten Intensität der Symptome des klinisch hereditären Angioödems (HAE) zwischen 2 und 4 Stunden nach der Behandlung mit Icatibant-Exposition Nr. 2 und 3
Zeitfenster: 2 Stunden nach der Einnahme bis 4 Stunden nach der Einnahme
Der Prüfarzt verwendete einen Symptom-Score, um die Schwere der Symptome akuter Haut-, Bauch- und Kehlkopfattacken von HAE anhand der folgenden 5-Punkte-Skala zu bewerten: 0 = keine (keine Symptome), 1 = leicht (keine bis leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2=mäßig (mäßige Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 3=schwer (schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 4=sehr schwer (sehr schwere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten). Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einer Verschlechterung der Schwere der HAE-Symptome 4 Stunden nach der Dosisgabe ab 2 Stunden nach der Dosisgabe angegeben.
2 Stunden nach der Einnahme bis 4 Stunden nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Januar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. März 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juni 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Juli 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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