Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En farmakokinetisk, tolerabilitets- och säkerhetsstudie av Icatibant hos barn och ungdomar med ärftligt angioödem

14 maj 2021 uppdaterad av: Shire

En multicenter, öppen, icke-randomiserad studie för att bedöma farmakokinetiken, tolerabiliteten och säkerheten för en enstaka subkutan administrering av Icatibant hos barn och ungdomar med ärftligt angioödem

HGT-FIR-086 är en multicenter, öppen, icke-randomiserad, enarmsstudie för att utvärdera farmakokinetiken, tolerabiliteten, säkerheten och effekten på reproduktionshormoner, av en enstaka subkutan (SC) administrering av icatibant hos cirka 30 barn patienter med ärftligt angioödem (HAE) under en initial akut attack.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie HGT-FIR-086 kommer att registrera 30 försökspersoner från 2 till yngre än 18 år, uppdelade i 2 grupper: prepubertal och pubertal/postpubertal. Minst 10 prepubertala barn och minst 20 ungdomar (inklusive 10 behandlade under en HAE-attack) måste inkluderas i studien.

Efter en kvalificerande screeningperiod kommer farmakokinetik, säkerhet/tolerabilitet och effektivitet av behandling med SC icatibant att utvärderas hos minst 20 försökspersoner (10 prepubertala och 10 pubertala/postpubertala försökspersoner) som uppvisar kutana, buk- eller larynxsymtom på en akut attack av HAE. Farmakokinetik och säkerhet/tolerabilitet för SC icatibant kommer att utvärderas hos minst 10 ytterligare pubertet/postpubertala försökspersoner som uppfyller screeningskriterierna och får behandling med SC icatibant i frånvaro av en aktuell akut HAE-attack.

Den planerade varaktigheten av aktivt deltagande för försökspersoner som får en initial attack av akut HAE kommer att bestå av behandling med en enda subkutan injektion av icatibant på dag 1 till uppföljning på dag 90.

Efter att ha fått initial behandling med icatibant, antingen under eller i frånvaro av en attack, kan minst 10 pubertet/postpubertala försökspersoner som därefter upplever en akut HAE-attack fortsätta att få behandling med icatibant som en enda SC-administrering per attack under totalt 3 kvalificerade icatibant-behandlade attacker.

Perioden för aktivt deltagande i studien för prepubertala försökspersoner kommer att vara cirka 90 dagar, medan den för pubertet/postpubertala försökspersoner kan vara maximalt cirka 270 eller 360 dagar (3 separata aktiva perioder på cirka 90 dagar för dem som behandlas med icatibant under en attack; 4 separata aktiva perioder för dem som behandlas utan attack), med varje aktiv period separerad av perioder av inaktivt deltagande av varierande varaktighet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Förenta staterna, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • AARA Research Center
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Spanien, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Två till <18 år vid tidpunkten för den första HAE-attacken.

    • Prepubertala och pubertala/postpubertala försökspersoner som upplever och akut kutan, buken eller larynx HAE-attack behandlas med icatibant som en del av denna studie.
    • Pubertala/postpubertala försökspersoner med HAE som behandlas med icatibant, men inte under en attack.
  2. Dokumenterad diagnos av HAE typ I eller II.
  3. Informerat samtycke (och ämnessamtycke som är lämpligt) undertecknat av försökspersonens förälder eller vårdnadshavare.

Exklusions kriterier:

  1. Diagnos av annat angioödem än HAE.
  2. Deltagande i en annan klinisk prövning som involverar användning av någon prövningsprodukt (läkemedel eller enhet) inom 30 dagar före studieregistreringen eller när som helst under studien.
  3. Alla kända faktorer/sjukdomar som kan störa behandlingsöverensstämmelse, studieuppförande eller resultattolkning.
  4. Medfödda eller förvärvade hjärtavvikelser som avsevärt stör hjärtfunktionen.
  5. Behandling med ACE-hämmare inom 7 dagar före behandling.
  6. Användning av hormonellt preventivmedel inom 90 dagar före behandling.
  7. Androgenanvändning (t.ex. stanozolol, danazol, oxandrolon, metyltestosteron, testosteron) inom 90 dagar före behandling.
  8. Graviditet eller amning.
  9. Ett fysiskt tillstånd som stör bestämning av pubertetsstatus.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Icatibant
Engångsdos av icatibant 0,4 mg/kg subkutant (SC) upp till en maximal dos på 30 mg
Läkemedel: icatibant
Engångsdos av icatibant 0,4 mg/kg subkutant (SC) upp till en maximal dos på 30 mg
Andra namn:
  • Firazyr

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till toppkoncentration (Tmax) av en enstaka subkutan (SC) dos av Icatibant
Tidsram: Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Tid till maximal koncentration (Tmax) av en enkel subkutan dos av icatibant rapporterades.
Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av en enstaka subkutan (SC) dos av Icatibant
Tidsram: Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av en enkel subkutan dos av icatibant rapporterades.
Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Total plasmaclearance (CL/F) av en enstaka subkutan (SC) dos av Icatibant
Tidsram: Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Totalt plasmaclearance (CL/F) av en enkel SC-dos av icatibant rapporterades.
Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Yta under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till 4 timmar efter dos (AUC0-4) av en enstaka subkutan (SC) dos av Icatibant
Tidsram: Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 och 4 timmar efter dosering på dag 1
Area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll till 4 timmar efter dosering (AUC0-4) av en enkel SC-dos av icatibant rapporterades.
Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 och 4 timmar efter dosering på dag 1
Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till 6 timmar efter dos (AUC0-t) av en enstaka subkutan (SC) dos av Icatibant
Tidsram: Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tid noll till 6 timmar efter dosering (AUC0-t) av en enkel SC-dos av icatibant rapporterades.
Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till oändlighet (AUC0-inf) av en enstaka subkutan (SC) dos av Icatibant
Tidsram: Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tid noll till oändlighet (AUC0-inf) av en enkel SC-dos av icatibant rapporterades.
Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Distributionsvolym (Vz/F) för en enstaka subkutan (SC) dos av Icatibant
Tidsram: Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Distributionsvolymen (Vz/F) för en enkel subkutan dos av icatibant rapporterades.
Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Elimination Halveringstid (t1/2) för en enstaka subkutan (SC) dos av Icatibant
Tidsram: Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Eliminationshalveringstid (t1/2) för en enkel subkutan dos av icatibant rapporterades.
Fördosering; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering på dag 1
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken
Tidsram: Fördosering upp till 97 dagar efter dos
Vitala tecken var puls, blodtryck, andningsfrekvens och temperatur. Antalet deltagare som rapporterade kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken rapporterades.
Fördosering upp till 97 dagar efter dos
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: 6 - 8 timmar efter dosering på dag 1
Ett standard 12-avlednings-EKG utfördes efter 10 minuter i vila när deltagaren satt eller satt på rygg efter behandlingen. Antalet deltagare som rapporterade kliniskt signifikanta förändringar i EKG rapporterades.
6 - 8 timmar efter dosering på dag 1
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorieutvärderingar
Tidsram: Fördosering upp till 97 dagar efter dos
Kliniska laboratorieutvärderingar inkluderade klinisk kemi (inklusive leverfunktionstester), hematologi, urinanalys. Antalet deltagare som rapporterade kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorieutvärderingar rapporterades.
Fördosering upp till 97 dagar efter dos
Antal deltagare som rapporterade närvaro av anti-icatibant-antikroppar
Tidsram: Fördosering upp till 97 dagar efter dos
Antalet deltagare som rapporterade anti-icatibant-antikroppar rapporterades.
Fördosering upp till 97 dagar efter dos
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Från början av studieläkemedlets administrering upp till 97 dagar efter dosering
En AE var varje skadlig, patologisk eller oavsiktlig förändring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som indikeras av fysiska tecken, symtom eller laboratorieförändringar som inträffade i en klinisk studie, oavsett om den anses vara produktrelaterad eller inte.
Från början av studieläkemedlets administrering upp till 97 dagar efter dosering
Antal deltagare som rapporterade reaktioner på injektionsstället (ISR) för Icatibant-exponering nummer 1
Tidsram: 1 timme efter dosering på dag 1 upp till 9 dagar efter dosering
Antalet deltagare med reaktioner på injektionsstället (erytem, ​​svullnad, brännande känsla, klåda/klåda, varm känsla, kutan smärta eller annat) som inträffade efter initial administrering av icatibant rapporterades.
1 timme efter dosering på dag 1 upp till 9 dagar efter dosering
Antal deltagare som rapporterade reaktioner på injektionsstället (ISR) för Icatibant-exponering nummer 2 och 3
Tidsram: 1 timme efter dosering upp till 9 dagar efter dosering
Antalet deltagare med reaktioner på injektionsstället (erytem, ​​svullnad, brännande känsla, klåda/klåda, varm känsla, hudsmärta eller annat) som inträffade efter efterföljande administrering av icatibant av personal på studieplatsen (administration av läkare [HCP]) eller av vårdgivare/jag (vårdgivareadministration) rapporterades. I tabellen nedan avser E-2 icatibantexponering 2 och E-3 hänvisar till icatibantexponering 3.
1 timme efter dosering upp till 9 dagar efter dosering
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i reproduktiva hormoner
Tidsram: Fördosering upp till 97 dagar efter dos
Reproduktionshormonnivåer av follikelstimulerande hormon (FSH), luteiniserande hormon (LH), östradiol och progesteron hos kvinnor och FSH, LH och testosteron hos män mättes. Antalet deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i reproduktionshormoner rapporterades.
Fördosering upp till 97 dagar efter dos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till början av symtomlindring (TOSR) för sammansatta utredare-bedömda symtompoäng för Icatibant-exponering nummer 1
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 8,5 timmar efter dosering
TOSR definierades som varaktigheten av tiden i timmar från administrering av studieläkemedlet till den tidigaste tiden efter behandling, då det var minst 20 procent (%) förbättring av den genomsnittliga symtompoängen efter behandling utan försämring av någon enskild komponent. poäng för den initiala icatibantexponeringen. Utredaren använde ett symtompoäng för att bedöma svårighetsgraden av symtom på akuta kutana, buk- och larynxattacker av hereditärt angioödem (HAE) med hjälp av följande 5-gradiga skala: 0=ingen (frånvaro av symtom), 1=lindrig (nej till mild störning av dagliga aktiviteter), 2=måttlig (måttlig störning av dagliga aktiviteter), 3=svår (allvarlig störning av dagliga aktiviteter) och 4=mycket allvarlig (mycket allvarlig störning av dagliga aktiviteter). TOSR för deltagare som fick initial administrering av icatibant rapporterades.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 8,5 timmar efter dosering
Tid till början av symtomlindring (TOSR) för sammansatta utredare-bedömda symtompoäng för Icatibant-exponering nummer 2 och 3
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 12 timmar efter dosering
TOSR definierades som tidslängden i timmar från administrering av studieläkemedlet till den tidigaste tiden efter behandling, då det fanns en minst 20 % förbättring av den sammansatta (eller genomsnittliga) symtompoängen efter behandling utan försämring av något enskilt. komponentpoäng. Utredaren använde en symtompoäng för att bedöma svårighetsgraden av symtomen på akuta kutana, buken och larynxattacker av HAE med hjälp av följande 5-gradiga skala: 0=ingen (frånvaro av symtom), 1=lindrig (ingen till mild interferens med dagligen). aktiviteter), 2=måttlig (måttlig störning av dagliga aktiviteter), 3=svår (allvarlig störning av dagliga aktiviteter) och 4=mycket allvarlig (mycket allvarlig störning av dagliga aktiviteter). TOSR för deltagare som fick efterföljande administrering av icatibant genom HCP-administration eller av vårdgivare/självadministrering rapporterades.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 12 timmar efter dosering
Tid till början av symtomlindring (TOSR) för ansiktssmärtskala-reviderade (FPS-R) poäng för Icatibant-exponering nummer 1
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 52 timmar efter dosering
TOSR definierades som den tidigaste tidpunkten då poängen efter behandling förbättrades med minst en nivå. Deltagare från 4 år och äldre bedömde själv sin HAE-relaterade smärta med FPS-R-instrumentet. FPS-R är ett självrapporterat mått som används för att bedöma intensiteten av barns smärta och den bedöms med hjälp av en skala från 0 till 10 (0=ingen smärta till 10=mycket smärta). TOSR för deltagare som fick initial administrering av icatibant rapporterades.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 52 timmar efter dosering
Tid till början av symtomlindring (TOSR) för ansiktssmärtskala-reviderade (FPS-R) poäng för Icatibant-exponering nummer 2 och 3
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 28 timmar efter dosering
TOSR definierades som den tidigaste tidpunkten då poängen efter behandling förbättrades med minst en nivå. Deltagare från 4 år och äldre bedömde själv sin HAE-relaterade smärta med FPS-R-instrumentet. FPS-R är ett självrapporterat mått som används för att bedöma intensiteten av barns smärta och den bedöms med hjälp av en skala från 0 till 10 (0=ingen smärta till 10=mycket smärta). TOSR för deltagare som fick efterföljande administrering av icatibant genom HCP-administration eller av vårdgivare/självadministrering rapporterades.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 28 timmar efter dosering
Tid till symtomlindring (TOSR) för ansikten, ben, aktivitet, gråt och tröst (FLACC) poäng
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 8,5 timmar efter dosering
TOSR definierades som den tidigaste tidpunkt då en 20 % förbättring sågs i det totala efterbehandlingspoänget. Deltagare i åldern 4 år och yngre genomgick utredarens bedömning av HAE-relaterad smärta (kutan, buk och larynx) med hjälp av FLACC-komportmentella smärtskalan. Var och en av de 5 kategorierna poängsattes från 0 till 2. Ansikte(F): 0 (inget speciellt uttryck/leende) - 2 (ofta till konstant rynkade pannan sammanbiten käke darrande haka); Ben (L): 0 (normal position/avslappnad) - 2 (sparkar/benen dras upp); Aktivitet(A): 0 (ligger tyst, normal position, rör sig lätt) - 2 (bågigt stel/ryckande); Cry(C): 0 (Inget gråt [vaken/sover]) - 2 (gråter stadigt/skrik/snyfter eller frekventa klagomål); Tröstbarhet (C): 0 (innehåll/avslappnad) - 2 (svårt att trösta/komfort), vilket resulterar i en totalpoäng mellan 0 och 10.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 8,5 timmar efter dosering
Tid till minimala symtom för sammansatta utredare-bedömda symtompoäng för Icatibant-exponering nummer 1
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 8,5 timmar efter dosering
Tid till minsta symtom definierades som tidslängden i timmar från administrering av studieläkemedlet till den tidigaste tiden efter behandling, vid vilken alla symtom var antingen milda eller frånvarande för den utredarens rapporterade symptompoäng. Utredaren använde en symtompoäng för att bedöma svårighetsgraden av symtomen på akuta kutana, buken och larynxattacker av HAE med hjälp av följande 5-gradiga skala: 0=ingen (frånvaro av symtom), 1=lindrig (ingen till mild interferens med dagligen). aktiviteter), 2=måttlig (måttlig störning av dagliga aktiviteter), 3=svår (allvarlig störning av dagliga aktiviteter) och 4=mycket allvarlig (mycket allvarlig störning av dagliga aktiviteter). Tid till minsta symptom för deltagare som fick initial administrering av icatibant rapporterades.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 8,5 timmar efter dosering
Tid till minimala symtom för sammansatta utredare-bedömda symtompoäng för Icatibant-exponering nummer 2 och 3
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 12 timmar efter dosering
Tid till minsta symtom definierades som tidslängden i timmar från administrering av studieläkemedlet till den tidigaste tiden efter behandling, vid vilken alla symtom var antingen milda eller frånvarande för den utredarens rapporterade symptompoäng. Utredaren använde en symtompoäng för att bedöma svårighetsgraden av symtomen på akuta kutana, buken och larynxattacker av HAE med hjälp av följande 5-gradiga skala: 0=ingen (frånvaro av symtom), 1=lindrig (ingen till mild interferens med dagligen). aktiviteter), 2=måttlig (måttlig störning av dagliga aktiviteter), 3=svår (allvarlig störning av dagliga aktiviteter) och 4=mycket allvarlig (mycket allvarlig störning av dagliga aktiviteter). Tid till minsta symtom för deltagare som fick efterföljande administrering av icatibant genom HCP-administrering eller av vårdgivare/självadministrering rapporterades.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 12 timmar efter dosering
Tid till minsta symtom för ansiktssmärta Reviderade (FPS-R) poäng för Icatibant-exponering nummer 1
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 52 timmar efter dosering
Tid till minimala symtom definierades som varaktigheten av tiden i timmar från administrering av studieläkemedlet till den tidigaste tidpunkten då poängen efter behandling förbättrades till noll (eller ingen smärta). Deltagare från 4 år och äldre bedömde själv sin HAE-relaterade smärta med FPS-R-instrumentet. FPS-R är ett självrapporterat mått som används för att bedöma intensiteten av barns smärta och den bedöms med hjälp av en skala från 0 till 10 (0=ingen smärta till 10=mycket smärta). Tid till minsta symptom för deltagare som fick initial administrering av icatibant rapporterades.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 52 timmar efter dosering
Tid till minsta symtom för ansiktssmärta Reviderade (FPS-R) poäng för Icatibant-exponering nummer 2 och 3
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 28 timmar efter dosering
Tid till minimala symtom definierades som varaktigheten av tiden i timmar från administrering av studieläkemedlet till den tidigaste tidpunkten då poängen efter behandling förbättrades till noll (eller ingen smärta). Deltagare från 4 år och äldre bedömde själv sin HAE-relaterade smärta med FPS-R-instrumentet. FPS-R är ett självrapporterat mått som används för att bedöma intensiteten av barns smärta och den bedöms med hjälp av en skala från 0 till 10 (0=ingen smärta till 10=mycket smärta). Tid till minsta symtom för deltagare som fick efterföljande administrering av icatibant genom HCP-administrering eller av vårdgivare/självadministrering rapporterades.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 28 timmar efter dosering
Tid till minsta symtom för ansikten, ben, aktivitet, gråt och tröst (FLACC) poäng
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 8,5 timmar efter dosering
Tid till minsta symtom definierades som tiden i timmar från administrering av studieläkemedlet till den tidigaste tidpunkten då den totala poängen efter behandling förbättrades till noll. Deltagare i åldern 4 år och yngre genomgick utredarens bedömning av HAE-relaterad smärta (kutan, buk och larynx) med hjälp av FLACC-komportmentella smärtskalan. Var och en av de 5 kategorierna poängsattes från 0 till 2. (F) Ansikte: 0 (inget speciellt uttryck/leende) - 2 (frekvent till konstant rynkade pannan sammanbiten käke darrande haka); (L) Ben: 0 (normal position/avslappnad) - 2 (sparkar/benen dragna upp); (A) Aktivitet: 0 (ligger tyst, normal position, rör sig lätt) - 2 (bågigt stel/ryckande); (C) Gråt: 0 (Inget gråt [vaken/sover]) - 2 (gråter stadigt/skrik/snyfter eller frekventa klagomål); (C) Tröstbarhet: 0 (innehåll/avslappnad) - 2 (svårt att trösta/komfort), vilket resulterar i en totalpoäng mellan 0 och 10.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 8,5 timmar efter dosering
Dags för användning av räddningsmedicin för behandling av symtom på ärftligt angioödem (HAE)-attack efter studiens läkemedelsadministration
Tidsram: Från början av studieläkemedlets administrering upp till 52 timmar efter dosering
Räddningsmedicin var vilken medicin som helst som användes efter administrering av icatibant som, enligt utredarens uppfattning, var omedelbart nödvändig för att lindra akuta symtom som av utredaren bedöms som ett resultat av den aktuella HAE-attacken. Tiden till första användningen av räddningsmedicin innan symtomlindring började beräknas från tidpunkten för administrering av studieläkemedlet till första användningen av räddningsmedicin innan symtomlindring började. Denna analys utfördes inte eftersom enligt protokollet "Denna analys kommer endast att utföras om det finns minst 5 deltagare för en given attack som använde räddningsmedicin innan de uppnådde symtomlindring".
Från början av studieläkemedlets administrering upp till 52 timmar efter dosering
Antal deltagare med försämrad intensitet av kliniska ärftliga angioödem (HAE) symtom mellan 2 och 4 timmar efter behandling med Icatibant exponering nummer 1
Tidsram: Från 2 timmar efter dosering till 4 timmar efter dosering
Utredaren använde ett symtompoäng för att bedöma svårighetsgraden av symtomen på akuta kutana, buk- och larynxattacker av HAE med hjälp av följande 5-gradiga skala: 0=ingen (frånvaro av symtom), 1=lindrig (ingen till mild interferens med dagligen). aktiviteter), 2=måttlig (måttlig störning av dagliga aktiviteter), 3=svår (allvarlig störning av dagliga aktiviteter) och 4=mycket allvarlig (mycket allvarlig störning av dagliga aktiviteter). Antalet deltagare med en försämrad svårighetsgrad av HAE-symtom 4 timmar efter dosering från 2 timmar efter dosering rapporterades.
Från 2 timmar efter dosering till 4 timmar efter dosering
Antal deltagare med försämrad intensitet av kliniska ärftliga angioödem (HAE) symtom mellan 2 och 4 timmar efter behandling med Icatibant exponering nummer 2 och 3
Tidsram: Från 2 timmar efter dosering till 4 timmar efter dosering
Utredaren använde ett symtompoäng för att bedöma svårighetsgraden av symtomen på akuta kutana, buk- och larynxattacker av HAE med hjälp av följande 5-gradiga skala: 0=ingen (frånvaro av symtom), 1=lindrig (ingen till mild interferens med dagligen). aktiviteter), 2=måttlig (måttlig störning av dagliga aktiviteter), 3=svår (allvarlig störning av dagliga aktiviteter) och 4=mycket allvarlig (mycket allvarlig störning av dagliga aktiviteter). Antalet deltagare med en försämrad svårighetsgrad av HAE-symtom 4 timmar efter dosering från 2 timmar efter dosering rapporterades.
Från 2 timmar efter dosering till 4 timmar efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 januari 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

12 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

12 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juni 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2011

Första postat (Uppskatta)

1 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem (HAE)

Kliniska prövningar på icatibant

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera