Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie farmakokinetiky, snášenlivosti a bezpečnosti icatibantu u dětí a dospívajících s hereditárním angioedémem

14. května 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrická, otevřená, nerandomizovaná studie k posouzení farmakokinetiky, snášenlivosti a bezpečnosti jednorázového subkutánního podání ikatibantu u dětí a dospívajících s dědičným angioedémem

HGT-FIR-086 je multicentrická, otevřená, nerandomizovaná, jednoramenná studie k hodnocení farmakokinetiky, snášenlivosti, bezpečnosti a účinnosti na reprodukční hormony při jednorázovém subkutánním (SC) podání ikatibantu u přibližně 30 pediatrických pacientů. subjekty s hereditárním angioedémem (HAE) během počátečního akutního záchvatu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do studie HGT-FIR-086 bude zařazeno 30 subjektů ve věku od 2 do méně než 18 let, rozdělených do 2 skupin: prepubertální a pubertální/postpubertální. Do studie musí být zařazeno alespoň 10 prepubertálních dětí a alespoň 20 dospívajících (včetně 10 léčených během záchvatu HAE).

Po kvalifikačním screeningovém období bude farmakokinetika, bezpečnost/tolerabilita a účinnost léčby SC icatibantem hodnocena u nejméně 20 subjektů (10 prepubertálních a 10 pubertálních/postpubertálních subjektů), u kterých se projevily kožní, břišní nebo laryngeální příznaky akutní záchvat HAE. Farmakokinetika a bezpečnost/tolerovatelnost SC ikatibantu bude hodnocena u nejméně 10 dalších pubertálních/postpubertálních subjektů, které splňují screeningová kritéria a jsou léčeny SC ikatibantem bez současného akutního záchvatu HAE.

Plánované trvání aktivní účasti pro subjekty, u kterých se objeví počáteční záchvat akutní HAE, bude sestávat z léčby jednou subkutánní injekcí ikatibantu v den 1 až po sledování v den 90.

Po úvodní léčbě ikatibantem, buď během záchvatu nebo bez něj, může nejméně 10 pubertálních/postpubertálních subjektů, u kterých se následně objeví akutní záchvat HAE, nadále dostávat léčbu ikatibantem jako jednorázové SC podání na záchvat celkem 3 vhodné útoky ošetřené icatibantem.

Období aktivní účasti ve studii u prepubertálních subjektů bude přibližně 90 dní, zatímco u pubertálních/postpubertálních subjektů by mohlo být maximálně přibližně 270 nebo 360 dní (3 samostatná aktivní období v délce přibližně 90 dní pro pacienty léčené ikatibantem během záchvat; 4 samostatná aktivní období pro ty, kteří byli léčeni bez záchvatu), přičemž každé aktivní období je odděleno obdobími neaktivní účasti různého trvání.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Kolumbie
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Kolumbie
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Německo, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Německo, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dva až <18 let v době prvního záchvatu HAE.

    • Prepubertální a pubertální/postpubertální jedinci, kteří prodělali akutní kožní, břišní nebo laryngeální záchvat HAE léčení ikatibantem jako součást této studie.
    • Pubertální/postpubertální jedinci s HAE, kteří jsou léčeni icatibantem, ale ne během záchvatu.
  2. Dokumentovaná diagnóza HAE typu I nebo II.
  3. Informovaný souhlas (a případně souhlas subjektu) podepsaný rodičem (rodiči) subjektu nebo zákonným zástupcem (zákonnými zástupci).

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza angioedému jiného než HAE.
  2. Účast v jiném klinickém hodnocení, které zahrnuje použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo zařízení) během 30 dnů před zařazením do studie nebo kdykoli během studie.
  3. Jakýkoli známý faktor/onemocnění, které by mohlo narušovat dodržování léčby, provádění studie nebo interpretaci výsledků.
  4. Vrozené nebo získané srdeční anomálie, které významně interferují se srdeční funkcí.
  5. Léčba ACE inhibitory během 7 dnů před léčbou.
  6. Užívání hormonální antikoncepce během 90 dnů před léčbou.
  7. Použití androgenů (např. stanozolol, danazol, oxandrolon, methyltestosteron, testosteron) během 90 dnů před léčbou.
  8. Těhotenství nebo kojení.
  9. Fyzický stav, který narušuje určení pubertálního stavu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Icatibant
Jednotlivá dávka icatibantu 0,4 mg/kg subkutánně (SC) až do maximální dávky 30 mg
Lék: icatibant
Jednotlivá dávka icatibantu 0,4 mg/kg subkutánně (SC) až do maximální dávky 30 mg
Ostatní jména:
  • Firazyr

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do dosažení maximální koncentrace (Tmax) jedné subkutánní (SC) dávky ikatibantu
Časové okno: Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Byla hlášena doba do dosažení maximální koncentrace (Tmax) jedné SC dávky ikatibantu.
Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) jedné subkutánní (SC) dávky ikatibantu
Časové okno: Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Byla hlášena maximální plazmatická koncentrace (Cmax) jedné SC dávky ikatibantu.
Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Celková plazmatická clearance (CL/F) jedné subkutánní (SC) dávky ikatibantu
Časové okno: Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Byla hlášena celková plazmatická clearance (CL/F) jedné SC dávky ikatibantu.
Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Oblast pod křivkou koncentrace v plazmě-čas od času nula do 4 hodin po dávce (AUC0-4) jedné subkutánní (SC) dávky ikatibantu
Časové okno: Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 a 4 hodiny po dávce v den 1
Byla hlášena plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času nula do 4 hodin po dávce (AUC0-4) jedné SC dávky ikatibantu.
Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 a 4 hodiny po dávce v den 1
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do 6 hodin po dávce (AUC0-t) jedné subkutánní (SC) dávky ikatibantu
Časové okno: Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Byla hlášena plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času nula do 6 hodin po dávce (AUC0-t) jedné subkutánní dávky ikatibantu.
Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času nula do nekonečna (AUC0-inf) jedné subkutánní (SC) dávky ikatibantu
Časové okno: Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Byla hlášena plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času nula do nekonečna (AUC0-inf) jedné SC dávky ikatibantu.
Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Distribuční objem (Vz/F) jedné subkutánní (SC) dávky ikatibantu
Časové okno: Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Byl hlášen distribuční objem (Vz/F) jedné SC dávky icatibantu.
Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Eliminační poločas (t1/2) jedné subkutánní (SC) dávky ikatibantu
Časové okno: Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Byl hlášen poločas eliminace (t1/2) jedné SC dávky ikatibantu.
Pre-dávka; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 a 6 hodin po dávce v den 1
Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí
Časové okno: Před podáním dávky až 97 dní po podání dávky
Vitální funkce zahrnovaly tepovou frekvenci, krevní tlak, rychlost dýchání a teplotu. Byl hlášen počet účastníků, kteří hlásili klinicky významné změny vitálních funkcí.
Před podáním dávky až 97 dní po podání dávky
Počet účastníků s klinicky významnými změnami na elektrokardiogramech (EKG)
Časové okno: 6-8 hodin po dávce v den 1
Standardní 12svodové EKG bylo provedeno po 10 minutách v klidu, když účastník po ošetření seděl nebo ležel. Byl hlášen počet účastníků, kteří hlásili klinicky významné změny v EKG.
6-8 hodin po dávce v den 1
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v klinických laboratorních hodnoceních
Časové okno: Před podáním dávky až 97 dní po podání dávky
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala klinickou chemii (včetně jaterních testů), hematologii a analýzu moči. Byl hlášen počet účastníků, kteří uvedli klinicky významné změny v klinických laboratorních hodnoceních.
Před podáním dávky až 97 dní po podání dávky
Počet účastníků, kteří nahlásili přítomnost anti-ikatibantových protilátek
Časové okno: Před podáním dávky až 97 dní po podání dávky
Byl hlášen počet účastníků, kteří hlásili protilátky proti ikatibantu.
Před podáním dávky až 97 dní po podání dávky
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 97 dnů po dávce
AE byla jakákoli škodlivá, patologická nebo nezamýšlená změna v anatomické, fyziologické nebo metabolické funkci, jak je indikováno fyzickými příznaky, symptomy nebo laboratorními změnami vyskytujícími se v klinické studii, ať už jsou považovány za související s hodnoceným produktem či nikoli.
Od začátku podávání studovaného léku až do 97 dnů po dávce
Počet účastníků, kteří nahlásili reakce v místě vpichu (ISR) pro expozici icatibantu číslo 1
Časové okno: 1 hodinu po dávce v den 1 až do 9 dnů po dávce
Byl hlášen počet účastníků s reakcemi v místě vpichu (erytém, otok, pocit pálení, svědění/pruritus, pocit tepla, bolest na kůži nebo jiné), které se objevily po počátečním podání icatibantu.
1 hodinu po dávce v den 1 až do 9 dnů po dávce
Počet účastníků, kteří nahlásili reakce v místě vpichu (ISR) pro expozici icatibantu číslo 2 a 3
Časové okno: 1 hodinu po dávce až 9 dní po dávce
Počet účastníků s reakcemi v místě vpichu (erytém, otok, pocit pálení, svědění/pruritus, pocit tepla, kožní bolest nebo jiné), ke kterým došlo po následném podání ikatibantu personálem v místě studie (podání zdravotníkem [HCP]) nebo byla hlášena pečovatelem/osobou (správa pečovatele). V níže uvedené tabulce se E-2 týká expozice icatibantu 2 a E-3 expozice icatibantu 3.
1 hodinu po dávce až 9 dní po dávce
Počet účastníků s klinicky významnými změnami reprodukčních hormonů
Časové okno: Před podáním dávky až 97 dní po podání dávky
Byly měřeny hladiny reprodukčního hormonu folikuly stimulujícího hormonu (FSH), luteinizačního hormonu (LH), estradiolu a progesteronu u žen a FSH, LH a testosteronu u mužů. Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnými změnami reprodukčních hormonů.
Před podáním dávky až 97 dní po podání dávky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do nástupu úlevy od symptomů (TOSR) pro složené skóre symptomů hodnocené vyšetřovatelem pro expozici icatibantu číslo 1
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 8,5 hodiny po dávce
TOSR byla definována jako doba v hodinách od podání studovaného léku do nejčasnější doby po léčbě, kdy došlo k alespoň 20% (%) zlepšení průměrného skóre symptomů po léčbě bez zhoršení jakékoli jednotlivé složky. skóre pro počáteční expozici icatibantu. Zkoušející použil skóre příznaků k posouzení závažnosti příznaků akutních kožních, břišních a laryngeálních záchvatů hereditárního angioedému (HAE) pomocí následující 5bodové škály: 0 = žádné (absence příznaků), 1 = mírné (ne až mírný zásah do denních aktivit), 2=střední (střední zásah do denních aktivit), 3=závažný (závažný zásah do každodenních aktivit) a 4=velmi závažný (velmi silný zásah do každodenních aktivit). Byla hlášena TOSR pro účastníky, kteří dostali počáteční podání icatibantu.
Od začátku podávání studovaného léku až do 8,5 hodiny po dávce
Čas do nástupu úlevy od symptomů (TOSR) pro složené skóre symptomů hodnocené vyšetřovatelem pro expozici icatibantu číslo 2 a 3
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 12 hodin po dávce
TOSR byla definována jako doba v hodinách od podání studovaného léku do nejčasnější doby po léčbě, kdy došlo k alespoň 20% zlepšení ve složeném (nebo průměrném) skóre symptomů po léčbě bez zhoršení jakéhokoli jednotlivého komponentní skóre. Zkoušející použil skóre příznaků k posouzení závažnosti příznaků akutních kožních, břišních a laryngeálních záchvatů HAE pomocí následující 5bodové škály: 0=žádné (absence příznaků), 1=mírné (žádné až mírné narušení denního režimu aktivity), 2=střední (střední zásah do denních aktivit), 3=závažný (závažný zásah do každodenních aktivit) a 4=velmi závažný (velmi silný zásah do každodenních aktivit). Byla hlášena TOSR pro účastníky, kterým byl ikatibant následně podáván administrací HCP nebo pečovatelem/samoaplikací.
Od začátku podávání studovaného léku až do 12 hodin po dávce
Čas do nástupu úlevy od symptomů (TOSR) pro skóre revidované stupnice bolesti obličejů (FPS-R) pro expozici icatibantu číslo 1
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 52 hodin po dávce
TOSR byl definován jako nejranější čas, kdy se skóre po léčbě zlepšilo alespoň o jednu úroveň. Účastníci ve věku 4 let a starší sami hodnotili svou bolest související s HAE pomocí nástroje FPS-R. FPS-R je vlastní míra používaná k hodnocení intenzity dětské bolesti a je hodnocena pomocí stupnice 0 až 10 (0 = žádná bolest až 10 = velmi silná bolest). Byla hlášena TOSR pro účastníky, kteří dostali počáteční podání icatibantu.
Od začátku podávání studovaného léku až do 52 hodin po dávce
Čas do nástupu úlevy od symptomů (TOSR) pro skóre revidované stupnice bolesti obličejů (FPS-R) pro expozici Icatibantu číslo 2 a 3
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 28 hodin po dávce
TOSR byl definován jako nejranější čas, kdy se skóre po léčbě zlepšilo alespoň o jednu úroveň. Účastníci ve věku 4 let a starší sami hodnotili svou bolest související s HAE pomocí nástroje FPS-R. FPS-R je vlastní míra používaná k hodnocení intenzity dětské bolesti a je hodnocena pomocí stupnice 0 až 10 (0 = žádná bolest až 10 = velmi silná bolest). Byla hlášena TOSR pro účastníky, kterým byl ikatibant následně podáván administrací HCP nebo pečovatelem/samoaplikací.
Od začátku podávání studovaného léku až do 28 hodin po dávce
Čas do nástupu úlevy od symptomů (TOSR) pro skóre obličejů, nohou, aktivity, pláče a útěchy (FLACC)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 8,5 hodiny po dávce
TOSR byl definován jako nejčasnější čas, kdy bylo pozorováno 20% zlepšení celkového skóre po léčbě. Účastníci ve věku 4 let a mladší podstoupili zkoušející hodnocení bolesti související s HAE (kutánní, břišní a laryngeální) pomocí kompartmentální škály bolesti FLACC. Každá z 5 kategorií byla hodnocena od 0 do 2. Obličej (F): 0 (žádný zvláštní výraz/úsměv) - 2 (časté až neustálé mračení se zaťatou čelistí chvějící se bradou); Nohy(L): 0 (normální pozice/uvolněné) - 2 (kopání/nohy natažené); Aktivita (A): 0 (tiše ležet, normální poloha, snadno se pohybuje) - 2 (prohnutá strnulost/trhání); Cry(C): 0 (Žádný pláč [bdělý/spící]) - 2 (nepřetržitý pláč/křik/vzlyky nebo časté stížnosti); Consolability(C): 0 (obsah/uvolněný) - 2 (obtížné pro konzoli/komfort), což vede k celkovému skóre mezi 0 a 10.
Od začátku podávání studovaného léku až do 8,5 hodiny po dávce
Čas do minima příznaků pro složené skóre příznaků hodnocené výzkumníkem pro expozici icatibantu číslo 1
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 8,5 hodiny po dávce
Doba do minima symptomu byla definována jako doba v hodinách od podání studovaného léku do nejčasnějšího času po léčbě, kdy byly všechny symptomy buď mírné, nebo chyběly pro skóre symptomů hlášené výzkumným pracovníkem. Zkoušející použil skóre příznaků k posouzení závažnosti příznaků akutních kožních, břišních a laryngeálních záchvatů HAE pomocí následující 5bodové škály: 0=žádné (absence příznaků), 1=mírné (žádné až mírné narušení denního režimu aktivity), 2=střední (střední zásah do denních aktivit), 3=závažný (závažný zásah do každodenních aktivit) a 4=velmi závažný (velmi silný zásah do každodenních aktivit). Byla hlášena doba do dosažení minimálních příznaků u účastníků, kteří dostali počáteční aplikaci icatibantu.
Od začátku podávání studovaného léku až do 8,5 hodiny po dávce
Čas do minima příznaků pro složené skóre příznaků hodnocené výzkumníkem pro expozici icatibantu číslo 2 a 3
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 12 hodin po dávce
Doba do minima symptomu byla definována jako doba v hodinách od podání studovaného léku do nejčasnějšího času po léčbě, kdy byly všechny symptomy buď mírné, nebo chyběly pro skóre symptomů hlášené výzkumným pracovníkem. Zkoušející použil skóre příznaků k posouzení závažnosti příznaků akutních kožních, břišních a laryngeálních záchvatů HAE pomocí následující 5bodové škály: 0=žádné (absence příznaků), 1=mírné (žádné až mírné narušení denního režimu aktivity), 2=střední (střední zásah do denních aktivit), 3=závažný (závažný zásah do každodenních aktivit) a 4=velmi závažný (velmi silný zásah do každodenních aktivit). Byla hlášena doba do dosažení minimálních příznaků u účastníků, kterým byl ikatibant následně podán pomocí HCP nebo pečovatelem/samostatně.
Od začátku podávání studovaného léku až do 12 hodin po dávce
Čas do minimálního příznaku pro skóre revidované stupnice bolesti obličeje (FPS-R) pro expozici icatibantu číslo 1
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 52 hodin po dávce
Doba do minima symptomů byla definována jako doba v hodinách od podání studovaného léku do nejčasnějšího okamžiku, kdy se skóre po léčbě zlepšilo na nulu (nebo žádná bolest). Účastníci ve věku 4 let a starší sami hodnotili svou bolest související s HAE pomocí nástroje FPS-R. FPS-R je vlastní míra používaná k hodnocení intenzity dětské bolesti a je hodnocena pomocí stupnice 0 až 10 (0 = žádná bolest až 10 = velmi silná bolest). Byla hlášena doba do dosažení minimálních příznaků u účastníků, kteří dostali počáteční aplikaci icatibantu.
Od začátku podávání studovaného léku až do 52 hodin po dávce
Čas do minimálního příznaku pro skóre revidované stupnice bolesti obličeje (FPS-R) pro expozici Icatibantu číslo 2 a 3
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 28 hodin po dávce
Doba do minima symptomů byla definována jako doba v hodinách od podání studovaného léku do nejčasnějšího okamžiku, kdy se skóre po léčbě zlepšilo na nulu (nebo žádná bolest). Účastníci ve věku 4 let a starší sami hodnotili svou bolest související s HAE pomocí nástroje FPS-R. FPS-R je vlastní míra používaná k hodnocení intenzity dětské bolesti a je hodnocena pomocí stupnice 0 až 10 (0 = žádná bolest až 10 = velmi silná bolest). Byla hlášena doba do dosažení minimálních příznaků u účastníků, kterým byl ikatibant následně podán pomocí HCP nebo pečovatelem/samostatně.
Od začátku podávání studovaného léku až do 28 hodin po dávce
Čas do minimálního příznaku pro skóre obličejů, nohou, aktivity, pláče a útěchy (FLACC)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 8,5 hodiny po dávce
Doba do minima symptomů byla definována jako doba v hodinách od podání studovaného léku do nejčasnějšího okamžiku, kdy se celkové skóre po léčbě zlepšilo na nulu. Účastníci ve věku 4 let a mladší podstoupili zkoušející hodnocení bolesti související s HAE (kutánní, břišní a laryngeální) pomocí kompartmentální škály bolesti FLACC. Každá z 5 kategorií byla hodnocena od 0 do 2. (F) Obličej: 0 (žádný zvláštní výraz/úsměv) - 2 (časté až neustálé mračení se zaťatou čelistí chvějící se bradou); (L) Nohy: 0 (normální poloha/uvolněná) - 2 (kopání/nohy natažené); (A) Aktivita: 0 (tiše ležet, normální poloha, lehce se pohybuje) - 2 (klenutá strnulost/trhání); (C) Pláč: 0 (Žádný pláč [bdělý/spící]) - 2 (ustálý pláč/křik/vzlyky nebo časté stížnosti); (C) Utěšitelnost: 0 (obsah/uvolněný) - 2 (obtížné na konzoli/pohodlí), což vede k celkovému skóre mezi 0 a 10.
Od začátku podávání studovaného léku až do 8,5 hodiny po dávce
Čas k použití záchranné medikace k léčbě příznaků záchvatu hereditárního angioedému (HAE) po podání studijního léku
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 52 hodin po dávce
Záchranná medikace byla jakákoli medikace použitá po podání icatibantu, která byla podle názoru zkoušejícího okamžitě nezbytná ke zmírnění akutních příznaků, které zkoušející posoudil jako důsledek současného záchvatu HAE. Doba do prvního použití záchranné medikace před nástupem úlevy od symptomů byla vypočtena od doby podání studovaného léku do prvního použití záchranné medikace před nástupem zmírnění symptomů. Tato analýza nebyla provedena, protože podle protokolu "Tato analýza bude provedena pouze v případě, že existuje alespoň 5 účastníků pro daný útok, kteří před dosažením úlevy od symptomů použili záchrannou medikaci".
Od začátku podávání studovaného léku až do 52 hodin po dávce
Počet účastníků se zhoršenou intenzitou klinických příznaků hereditárního angioedému (HAE) mezi 2 a 4 hodinami po léčbě ikatibantem číslo 1
Časové okno: Od 2 hodin po dávce do 4 hodin po dávce
Zkoušející použil skóre příznaků k posouzení závažnosti příznaků akutních kožních, břišních a laryngeálních záchvatů HAE pomocí následující 5bodové škály: 0=žádné (absence příznaků), 1=mírné (žádné až mírné rušení denního režimu aktivity), 2=střední (střední zásah do denních aktivit), 3=závažný (závažný zásah do každodenních aktivit) a 4=velmi závažný (velmi silný zásah do každodenních aktivit). Byl hlášen počet účastníků se zhoršenou závažností symptomů HAE 4 hodiny po dávce od 2 hodin po dávce.
Od 2 hodin po dávce do 4 hodin po dávce
Počet účastníků se zhoršenou intenzitou klinických příznaků hereditárního angioedému (HAE) mezi 2 a 4 hodinami po léčbě ikatibantem číslo expozice 2 a 3
Časové okno: Od 2 hodin po dávce do 4 hodin po dávce
Zkoušející použil skóre příznaků k posouzení závažnosti příznaků akutních kožních, břišních a laryngeálních záchvatů HAE pomocí následující 5bodové škály: 0=žádné (absence příznaků), 1=mírné (žádné až mírné rušení denního režimu aktivity), 2=střední (střední zásah do denních aktivit), 3=závažný (závažný zásah do každodenních aktivit) a 4=velmi závažný (velmi silný zásah do každodenních aktivit). Byl hlášen počet účastníků se zhoršenou závažností symptomů HAE 4 hodiny po dávce od 2 hodin po dávce.
Od 2 hodin po dávce do 4 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. ledna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

12. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

12. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. června 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. června 2011

První zveřejněno (Odhad)

1. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na icatibant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit