Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фармакокинетики, переносимости и безопасности икатибанта у детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком

14 мая 2021 г. обновлено: Shire

Многоцентровое открытое нерандомизированное исследование по оценке фармакокинетики, переносимости и безопасности однократного подкожного введения икатибанта у детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком

HGT-FIR-086 — это многоцентровое открытое нерандомизированное исследование с одной группой для оценки фармакокинетики, переносимости, безопасности и эффективности в отношении репродуктивных гормонов однократного подкожного (п/к) введения икатибанта примерно у 30 детей. субъекты с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) во время начального острого приступа.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании HGT-FIR-086 примут участие 30 человек в возрасте от 2 до 18 лет, разделенных на 2 группы: препубертатные и пубертатные/постпубертатные. В исследование должны быть включены не менее 10 детей препубертатного возраста и не менее 20 подростков (в том числе 10, получавших лечение во время приступа НАО).

После квалификационного периода скрининга фармакокинетика, безопасность/переносимость и эффективность лечения подкожным икатибантом будут оцениваться не менее чем у 20 пациентов (10 в препубертатном и 10 в пубертатном/постпубертатном возрасте), у которых проявляются кожные, абдоминальные или ларингеальные симптомы острый приступ НАО. ФК и безопасность/переносимость подкожного икатибанта будут оцениваться как минимум у 10 дополнительных субъектов полового/постпубертатного возраста, которые соответствуют критериям скрининга и получают лечение икатибантом подкожно при отсутствии текущего острого приступа НАО.

Запланированная продолжительность активного участия для субъектов с начальным приступом острого НАО будет состоять из лечения однократной подкожной инъекцией икатибанта в 1-й день и последующего наблюдения в 90-й день.

После первоначального лечения икатибантом во время или в отсутствие приступа по крайней мере 10 пубертатных/постпубертатных субъектов, у которых впоследствии развился острый приступ НАО, могут продолжать лечение икатибантом в виде однократного п/к введения за приступ в общей сложности 3 приступа, подходящие для лечения икатибантом.

Период активного участия в исследовании для препубертатных субъектов будет составлять примерно 90 дней, в то время как для пубертатных/постпубертатных субъектов может быть максимум примерно 270 или 360 дней (3 отдельных активных периода приблизительно по 90 дней для тех, кто лечился икатибантом во время лечения). приступ; 4 отдельных активных периода для тех, кто лечился без приступа), причем каждый активный период разделен периодами неактивного участия различной продолжительности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

32

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Австралия, 2560
        • Campbelltown Hospital
  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Medizinische Universität Graz Hautklinik
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1131
        • Heim Pal Childrens Hospital
  • Германия
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
      • Mainz, Германия, 55131
        • Johannes-Gutenberg University Clinical Research Center
      • Walldorf, Германия, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Bnai Zion Medical Center, Allergy and Immunology Institute
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center, Pulmonology and Allergy Unit
      • Tel Hashomer, Израиль, 52621
        • Sheba Medical Center Allergy and Immunology Angioedema Center
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Unidad de Alergia, Edif. Consultas Externas, Planta Baja HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
      • Valencia, Испания, 46026
        • University Hospital, Pediatric Pulmonology and Allergy Unit
  • Италия
      • Naples, Италия, 80131
        • University of Naples Federico II, Dipartimento di Medicina Interna
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8S 4K1
        • McMaster University
  • Колумбия
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Колумбия
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
        • University of South Florida
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71106
        • Breathe America
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research, LLC
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Соединенные Штаты, 97035
        • Allergy Asthma Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • AARA Research Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от двух до <18 лет на момент первого приступа НАО.

    • Препубертатные и пубертатные/постпубертатные субъекты, перенесшие острый кожный, абдоминальный или ларингеальный приступ HAE, получавшие икатибант в рамках этого исследования.
    • Субъекты пубертатного/постпубертатного возраста с НАО, которых лечили икатибантом, но не во время приступа.
  2. Документально подтвержденный диагноз НАО типа I или II.
  3. Информированное согласие (и, при необходимости, согласие субъекта), подписанное родителем (родителями) или законным опекуном (опекунами) субъекта.

Критерий исключения:

  1. Диагностика ангионевротического отека, отличного от НАО.
  2. Участие в другом клиническом исследовании, включающем использование любого исследуемого продукта (препарата или устройства) в течение 30 дней до включения в исследование или в любое время в ходе исследования.
  3. Любой известный фактор/заболевание, которое может повлиять на соблюдение режима лечения, проведение исследования или интерпретацию результатов.
  4. Врожденные или приобретенные аномалии сердца, которые значительно нарушают сердечную функцию.
  5. Лечение ингибиторами АПФ в течение 7 дней до лечения.
  6. Использование гормональной контрацепции в течение 90 дней до лечения.
  7. Применение андрогенов (например, станозолол, даназол, оксандролон, метилтестостерон, тестостерон) в течение 90 дней до начала лечения.
  8. Беременность или кормление грудью.
  9. Физическое состояние, которое мешает определению пубертатного статуса.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Икатибант
Разовая доза икатибанта 0,4 мг/кг подкожно (п/к) до максимальной дозы 30 мг
Лекарство: икатибант
Разовая доза икатибанта 0,4 мг/кг подкожно (п/к) до максимальной дозы 30 мг
Другие имена:
  • Фиразыр

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время достижения максимальной концентрации (Tmax) однократной подкожной (п/к) дозы икатибанта
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Сообщалось о времени достижения максимальной концентрации (Tmax) однократной подкожной дозы икатибанта.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) однократной подкожной (п/к) дозы икатибанта
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Сообщалось о максимальной концентрации в плазме (Cmax) однократной подкожной дозы икатибанта.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Общий плазменный клиренс (CL/F) однократной подкожной (п/к) дозы икатибанта
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Сообщалось об общем плазменном клиренсе (CL/F) однократной подкожной дозы икатибанта.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до 4 часов после введения (AUC0-4) однократной подкожной (п/к) дозы икатибанта
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 и 4 часа после введения дозы в 1-й день
Сообщалось о площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нулевого времени до 4 часов после введения дозы (AUC0-4) однократной подкожной дозы икатибанта.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2 и 4 часа после введения дозы в 1-й день
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до 6 часов после введения (AUC0-t) однократной подкожной (п/к) дозы икатибанта
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Сообщалось о площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нулевого времени до 6 часов после введения дозы (AUC0-t) однократной подкожной дозы икатибанта.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до бесконечности (AUC0-inf) однократной подкожной (п/к) дозы икатибанта
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Сообщалось о площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до бесконечности (AUC0-inf) однократной подкожной дозы икатибанта.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Объем распределения (Vz/F) однократной подкожной (п/к) дозы икатибанта
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Сообщалось об объеме распределения (Vz/F) однократной подкожной дозы икатибанта.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Период полувыведения (t1/2) однократной подкожной (п/к) дозы икатибанта
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Сообщалось о периоде полувыведения (t1/2) однократной подкожной дозы икатибанта.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы в 1-й день
Количество участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До введения дозы до 97 дней после введения дозы
Жизненно важные признаки включали частоту пульса, артериальное давление, частоту дыхания и температуру. Сообщалось о количестве участников, которые сообщили о клинически значимых изменениях показателей жизнедеятельности.
До введения дозы до 97 дней после введения дозы
Количество участников с клинически значимыми изменениями электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: Через 6-8 часов после введения дозы в 1-й день
Стандартная ЭКГ в 12 отведениях была выполнена через 10 минут в состоянии покоя, когда участник находился в сидячем или лежачем положении после лечения. Сообщалось о количестве участников, которые сообщили о клинически значимых изменениях на ЭКГ.
Через 6-8 часов после введения дозы в 1-й день
Количество участников с клинически значимыми изменениями в клинико-лабораторных оценках
Временное ограничение: До введения дозы до 97 дней после введения дозы
Клинические лабораторные исследования включали клиническую биохимию (включая функциональные пробы печени), гематологию, анализ мочи. Сообщалось о количестве участников, сообщивших о клинически значимых изменениях в клинико-лабораторных оценках.
До введения дозы до 97 дней после введения дозы
Количество участников, сообщивших о наличии антиикатибантных антител
Временное ограничение: До введения дозы до 97 дней после введения дозы
Сообщалось о количестве участников, сообщивших об анти-икатибантных антителах.
До введения дозы до 97 дней после введения дозы
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 97 дней после введения дозы
НЯ представляло собой любое вредное, патологическое или непреднамеренное изменение анатомической, физиологической или метаболической функции, на которое указывают физические признаки, симптомы или лабораторные изменения, происходящие в клиническом исследовании, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым продуктом.
От начала приема исследуемого препарата до 97 дней после введения дозы
Количество участников, сообщивших о реакциях в месте инъекции (ISR) при воздействии икатибанта № 1
Временное ограничение: Через 1 ч после введения дозы в 1-й день до 9 дней после введения дозы
Сообщалось о количестве участников с реакциями в месте инъекции (эритема, отек, ощущение жжения, зуд/зуд, ощущение тепла, кожная боль или другие), которые возникли после первоначального введения икатибанта.
Через 1 ч после введения дозы в 1-й день до 9 дней после введения дозы
Количество участников, сообщивших о реакциях в месте инъекции (ISR) при воздействии икатибанта № 2 и 3
Временное ограничение: Через 1 ч после введения дозы до 9 дней после введения дозы
Количество участников с реакциями в месте инъекции (эритема, отек, ощущение жжения, зуд/зуд, ощущение тепла, кожная боль или другие), которые возникли после последующего введения икатибанта персоналом исследовательского центра (введение практикующим врачом [HCP]) или по опекуну/самостоятельно (администрация опекуна). В приведенной ниже таблице E-2 относится к воздействию икатибанта 2, а E-3 относится к воздействию икатибанта 3.
Через 1 ч после введения дозы до 9 дней после введения дозы
Количество участников с клинически значимыми изменениями репродуктивных гормонов
Временное ограничение: До введения дозы до 97 дней после введения дозы
Измеряли уровни репродуктивных гормонов фолликулостимулирующего гормона (ФСГ), лютеинизирующего гормона (ЛГ), эстрадиола и прогестерона у женщин, а также ФСГ, ЛГ и тестостерона у мужчин. Сообщалось о количестве участников с клинически значимыми изменениями репродуктивных гормонов.
До введения дозы до 97 дней после введения дозы

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до начала облегчения симптомов (TOSR) для комбинированных оценок симптомов, оцениваемых исследователем, для воздействия икатибанта номер 1
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 8,5 часов после введения дозы
TOSR определяли как продолжительность времени в часах с момента введения исследуемого препарата до самого раннего времени после лечения, когда наблюдалось улучшение средней оценки симптомов после лечения не менее чем на 20 процентов (%) без ухудшения какого-либо отдельного компонента. оценка для начального воздействия икатибанта. Исследователь использовал шкалу симптомов для оценки тяжести симптомов острых кожных, абдоминальных и ларингеальных приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) по следующей 5-балльной шкале: 0 = нет (отсутствие симптомов), 1 = легкая (от отсутствия до легкое нарушение повседневной деятельности), 2 = умеренное (умеренное нарушение повседневной деятельности), 3 = тяжелое (серьезное нарушение повседневной деятельности) и 4 = очень тяжелое (очень серьезное нарушение повседневной деятельности). Сообщалось о TOSR для участников, которые получили первоначальное введение икатибанта.
От начала приема исследуемого препарата до 8,5 часов после введения дозы
Время до начала облегчения симптомов (TOSR) для комбинированных оценок симптомов, оцениваемых исследователем, для воздействия икатибанта № 2 и 3
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 12 часов после введения дозы
TOSR определяли как продолжительность времени в часах с момента введения исследуемого препарата до самого раннего времени после лечения, когда наблюдалось улучшение совокупного (или среднего) показателя симптомов после лечения не менее чем на 20% без ухудшения какого-либо отдельного симптома. оценка компонента. Исследователь использовал шкалу симптомов для оценки тяжести симптомов острых кожных, абдоминальных и ларингеальных приступов НАО с использованием следующей 5-балльной шкалы: 0 = нет (отсутствие симптомов), 1 = легкое (отсутствие до легкого вмешательства при ежедневном активности), 2 = умеренная (умеренные помехи в повседневной деятельности), 3 = тяжелые (сильные помехи в повседневной деятельности) и 4 = очень тяжелые (очень серьезные помехи в повседневной деятельности). Сообщалось о TOSR для участников, которые получили последующее введение икатибанта путем введения HCP или лица, осуществляющего уход/самостоятельного введения.
От начала приема исследуемого препарата до 12 часов после введения дозы
Время до начала облегчения симптомов (TOSR) по пересмотренной шкале боли в лицах (FPS-R) для воздействия икатибанта № 1
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 52 часов после введения дозы
TOSR был определен как самое раннее время, когда оценка после лечения улучшилась по крайней мере на один уровень. Участники в возрасте 4 лет и старше самостоятельно оценивали боль, связанную с НАО, с помощью инструмента FPS-R. FPS-R — это самооценка показателя, используемого для оценки интенсивности боли у детей, и он оценивается по шкале от 0 до 10 (от 0 = отсутствие боли до 10 = очень сильная боль). Сообщалось о TOSR для участников, которые получили первоначальное введение икатибанта.
От начала приема исследуемого препарата до 52 часов после введения дозы
Время до начала облегчения симптомов (TOSR) для шкалы пересмотренной шкалы боли в лице (FPS-R) для воздействия икатибанта № 2 и 3
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 28 часов после введения дозы
TOSR был определен как самое раннее время, когда оценка после лечения улучшилась по крайней мере на один уровень. Участники в возрасте 4 лет и старше самостоятельно оценивали боль, связанную с НАО, с помощью инструмента FPS-R. FPS-R — это самооценка показателя, используемого для оценки интенсивности боли у детей, и он оценивается по шкале от 0 до 10 (от 0 = отсутствие боли до 10 = очень сильная боль). Сообщалось о TOSR для участников, которые получили последующее введение икатибанта путем введения HCP или лица, осуществляющего уход/самостоятельного введения.
От начала приема исследуемого препарата до 28 часов после введения дозы
Время до начала облегчения симптомов (TOSR) для лиц, ног, активности, плача и утешения (FLACC)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 8,5 часов после введения дозы
TOSR определяли как самое раннее время, когда наблюдалось 20-процентное улучшение общего балла после лечения. Участники в возрасте 4 лет и младше прошли оценку боли, связанной с НАО (кожной, абдоминальной и гортанной), с использованием компортментальной шкалы боли FLACC. Каждая из 5 категорий оценивалась от 0 до 2. Лицо (Ж): 0 (без особого выражения/улыбки) - 2 (от частого до постоянного хмурого взгляда, сжатой челюсти, дрожащего подбородка); Ноги(Л): 0 (нормальное положение/расслаблено) - 2 (удары ногой/ноги подняты вверх); Активность(А): 0 (спокойно лежит, нормальное положение, легко двигается) - 2 (ригидный дугой/подергивания); Плач(К): 0 (Нет плача [во сне/бодрствовании]) - 2 (непрекращающийся плач/крики/рыдания или частые жалобы); Успокаиваемость (C): 0 (довольный/расслабленный) - 2 (трудно утешить/успокоить), в результате чего общий балл составляет от 0 до 10.
От начала приема исследуемого препарата до 8,5 часов после введения дозы
Время до появления минимальных симптомов для комбинированных оценок симптомов, оцененных исследователем, при воздействии икатибанта номер 1
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 8,5 часов после введения дозы
Время до минимальных симптомов определяли как продолжительность времени в часах от введения исследуемого препарата до самого раннего времени после лечения, когда все симптомы были либо легкими, либо отсутствовали по шкале симптомов, сообщаемой исследователем. Исследователь использовал шкалу симптомов для оценки тяжести симптомов острых кожных, абдоминальных и ларингеальных приступов НАО с использованием следующей 5-балльной шкалы: 0 = нет (отсутствие симптомов), 1 = легкое (отсутствие до легкого вмешательства при ежедневном активности), 2 = умеренная (умеренные помехи в повседневной деятельности), 3 = тяжелые (сильные помехи в повседневной деятельности) и 4 = очень тяжелые (очень серьезные помехи в повседневной деятельности). Сообщалось о времени до минимальных симптомов для участников, которые получили первоначальное введение икатибанта.
От начала приема исследуемого препарата до 8,5 часов после введения дозы
Время до появления минимальных симптомов для комбинированных оценок симптомов, оцененных исследователем, для воздействия икатибанта № 2 и 3
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 12 часов после введения дозы
Время до минимальных симптомов определяли как продолжительность времени в часах от введения исследуемого препарата до самого раннего времени после лечения, когда все симптомы были либо легкими, либо отсутствовали по шкале симптомов, сообщаемой исследователем. Исследователь использовал шкалу симптомов для оценки тяжести симптомов острых кожных, абдоминальных и ларингеальных приступов НАО с использованием следующей 5-балльной шкалы: 0 = нет (отсутствие симптомов), 1 = легкое (отсутствие до легкого вмешательства при ежедневном активности), 2 = умеренная (умеренные помехи в повседневной деятельности), 3 = тяжелые (сильные помехи в повседневной деятельности) и 4 = очень тяжелые (очень серьезные помехи в повседневной деятельности). Сообщалось о времени до минимальных симптомов для участников, которые получили последующее введение икатибанта путем введения HCP или лица, осуществляющего уход/самостоятельного введения.
От начала приема исследуемого препарата до 12 часов после введения дозы
Время до появления минимального симптома по пересмотренной шкале боли в лицах (FPS-R) для воздействия икатибанта № 1
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 52 часов после введения дозы
Время до минимальных симптомов определяли как продолжительность времени в часах с момента введения исследуемого препарата до самого раннего времени, когда оценка после лечения уменьшилась до нуля (или отсутствовала боль). Участники в возрасте 4 лет и старше самостоятельно оценивали боль, связанную с НАО, с помощью инструмента FPS-R. FPS-R — это самооценка показателя, используемого для оценки интенсивности боли у детей, и он оценивается по шкале от 0 до 10 (от 0 = отсутствие боли до 10 = очень сильная боль). Сообщалось о времени до минимальных симптомов для участников, которые получили первоначальное введение икатибанта.
От начала приема исследуемого препарата до 52 часов после введения дозы
Время до появления минимального симптома по пересмотренной шкале боли в лицах (FPS-R) для воздействия икатибанта № 2 и 3
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 28 часов после введения дозы
Время до минимальных симптомов определяли как продолжительность времени в часах с момента введения исследуемого препарата до самого раннего времени, когда оценка после лечения уменьшилась до нуля (или отсутствовала боль). Участники в возрасте 4 лет и старше самостоятельно оценивали боль, связанную с НАО, с помощью инструмента FPS-R. FPS-R — это самооценка показателя, используемого для оценки интенсивности боли у детей, и он оценивается по шкале от 0 до 10 (от 0 = отсутствие боли до 10 = очень сильная боль). Сообщалось о времени до минимальных симптомов для участников, которые получили последующее введение икатибанта путем введения HCP или лица, осуществляющего уход/самостоятельного введения.
От начала приема исследуемого препарата до 28 часов после введения дозы
Время до минимального симптома для лиц, ног, активности, плача и утешения (FLACC)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 8,5 часов после введения дозы
Время до минимальных симптомов определяли как продолжительность времени в часах с момента введения исследуемого препарата до самого раннего времени, когда общий балл после лечения снизился до нуля. Участники в возрасте 4 лет и младше прошли оценку боли, связанной с НАО (кожной, абдоминальной и гортанной), с использованием компортментальной шкалы боли FLACC. Каждая из 5 категорий оценивалась от 0 до 2. (F) Лицо: 0 (без особого выражения/улыбки) - 2 (часто или постоянно хмурится, сжимает челюсть, дрожит подбородок); (L) Ноги: 0 (нормальное положение/расслабленное) - 2 (удары ногой/ноги подняты вверх); (А) Активность: 0 (спокойно лежит, нормальное положение, легко двигается) - 2 (ригидный, ригидный/подергивания); (C) Плач: 0 (не плачет [во сне/бодрствовании]) - 2 (постоянный плач/крики/рыдания или частые жалобы); (C) Утешаемость: 0 (довольный/расслабленный) - 2 (трудно утешить/успокоить), в результате чего общий балл составляет от 0 до 10.
От начала приема исследуемого препарата до 8,5 часов после введения дозы
Время до использования препарата экстренной помощи для лечения симптомов приступа наследственного ангионевротического отека (НАО) после введения исследуемого препарата
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 52 часов после введения дозы
Препаратом неотложной помощи считалось любое лекарство, применяемое после введения икатибанта, которое, по мнению исследователя, было необходимо немедленно для облегчения острых симптомов, расцениваемых исследователем как результат текущего приступа НАО. Время до первого применения препарата для неотложной помощи до начала облегчения симптомов рассчитывали от времени введения исследуемого препарата до первого применения препарата для неотложной помощи до начала облегчения симптомов. Этот анализ не проводился, поскольку в соответствии с протоколом «Этот анализ будет выполняться только в том случае, если для данного приступа есть не менее 5 участников, которые использовали препараты для экстренной помощи до достижения облегчения симптомов».
От начала приема исследуемого препарата до 52 часов после введения дозы
Количество участников с усилением симптомов клинического наследственного ангионевротического отека (НАО) через 2–4 часа после лечения воздействием икатибанта № 1
Временное ограничение: От 2 часов после приема до 4 часов после приема
Исследователь использовал шкалу симптомов для оценки тяжести симптомов острых кожных, абдоминальных и ларингеальных приступов НАО с использованием следующей 5-балльной шкалы: 0 = нет (отсутствие симптомов), 1 = легкое (отсутствие до легкого вмешательства при ежедневном активности), 2 = умеренная (умеренные помехи в повседневной деятельности), 3 = тяжелые (сильные помехи в повседневной деятельности) и 4 = очень тяжелые (очень серьезные помехи в повседневной деятельности). Сообщалось о количестве участников с ухудшением тяжести симптомов НАО через 4 часа после введения дозы по сравнению с 2 часами после введения дозы.
От 2 часов после приема до 4 часов после приема
Количество участников с усилением выраженности симптомов клинического наследственного ангионевротического отека (НАО) через 2–4 часа после лечения воздействием икатибанта № 2 и 3
Временное ограничение: От 2 часов после приема до 4 часов после приема
Исследователь использовал шкалу симптомов для оценки тяжести симптомов острых кожных, абдоминальных и ларингеальных приступов НАО с использованием следующей 5-балльной шкалы: 0 = нет (отсутствие симптомов), 1 = легкое (отсутствие до легкого вмешательства при ежедневном активности), 2 = умеренная (умеренные помехи в повседневной деятельности), 3 = тяжелые (сильные помехи в повседневной деятельности) и 4 = очень тяжелые (очень серьезные помехи в повседневной деятельности). Сообщалось о количестве участников с ухудшением тяжести симптомов НАО через 4 часа после введения дозы по сравнению с 2 часами после введения дозы.
От 2 часов после приема до 4 часов после приема

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 января 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 марта 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 марта 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 июня 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 июня 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 июля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-FIR-086
  • 2011-003825-81 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться