Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af CD45RA+-depleteret haploidentisk stamcelletransplantation hos børn med recidiverende eller refraktære solide tumorer og lymfomer

4. februar 2026 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Et fase I-studie af CD45RA+-depleteret haploidentisk stamcelletransplantation hos børn med recidiverende eller refraktære solide tumorer og lymfomer

Dette er et fase I-studie designet til at bestemme gennemførligheden af ​​transplantation ved hjælp af en ny transplantationstilgang, der anvender en to-trins haploidentisk celleinfusion efter myeloablativ konditionering. Denne strategi, som inkluderer selektiv udtømning af naive T-celler, kan fremskynde immunrekonstitution og derved potentielt reducere begrænsningerne ved traditionel haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) og øge dens potentielle terapeutiske anvendelse. Derudover har efterforskerne til hensigt at udforske overordnet overlevelse, hændelsesfri overlevelse, hæmatopoietisk cellegenvinding og engraftment samt infektionsrater og komplikationer hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tolv deltagere og 12 donorer vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Donorer vil gennemgå syv dages hæmatopoietisk stamcelle (HSC) mobilisering efterfulgt af to aferesesamlinger. Hver aferesesamling vil blive behandlet af CliniMACS-systemet.

DONORER: Et mobiliseringsregime af granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) vil blive brugt til at opnå et perifert blodstamcelleprodukt (PBSC) fra donoren. Aferese vil blive udført i mindst to på hinanden følgende dage, inklusive en dag for hvert celleprodukt, der leveres.

STUDIEDELTAGERE: Deltagerne vil gennemgå en to-trins haploidentisk celleinfusion efter myeloablativ konditionering. Den første celleinfusion vil være et CD3-depleteret produkt, og den anden infusion vil være et CD45RA-depleteret produkt.

Primært mål:

  • For at bestemme gennemførligheden af ​​haploidentisk HSCT ved hjælp af to infusioner konstrueret ved negativ selektion på Miltenyi CliniMACS-systemet - den første ved selektiv udtømning af CD3+-celler, efterfulgt af en anden udtømt for CD45RA+-celler, hos børn med recidiverende eller refraktære solide tumorer eller lymfomer.

Sekundære mål:

  • At estimere hæmatopoietiske cellers genvinding og engraftment rater for patienterne.
  • At estimere infektionsrater og komplikationer.
  • At estimere den etårige samlede overlevelse (OS) og hændelsesfri overlevelse (EFS) for undersøgelsespatienterne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier - Transplantationsmodtagere:

  • Mindst 2 år og under eller lig med 21 år.

  • Histologisk bekræftet solid tumor eller lymfom ved oprindelig diagnose:

    • Ewing Sarcoma Family of Tumors (ESFT)
    • Gastrointestinale tumorer
    • Kimcelletumorer
    • Levertumorer (herunder hepatocellulært karcinom og hepatoblastom)
    • Lymfom (herunder Hodgkin og non-Hodgkin lymfom)
    • Nyretumorer (inklusive Wilms-tumor, rhabdoide tumorer, klarcellet karcinom og nyrecellekarcinom)
    • Melanom
    • Neuroblastom
    • Bløddelssarkom (inklusive rhabdomyosarkom og non-rhabdomyosarkom bløddelssarkom)
  • Malignitet har ingen rimelig forventning om helbredelse med tilgængelig alternativ redningsterapi.
  • Har en egnet human leukocytantigen (HLA) haploidentisk donor tilgængelig.
  • Mindst to uger efter modtagelse af biologisk terapi, kemoterapi og/eller strålebehandling.
  • Er kommet sig efter alle akutte NCI Common Toxicity Criteria grad II-IV akutte ikke-hæmatologiske toksiciteter fra tidligere behandling efter PI's vurdering.
  • Afkortningsfraktion større end eller lig med 25%.
  • Kreatininclearance eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) større end eller lig med 50 ml/min/1,73 m2.
  • Pulsoximetri større end eller lig med 92 % på rumluft
  • Alaninaminotransferase (ALAT) og aspartattransaminase (AST) mindre end eller lig med 3 gange den øvre grænse for det institutionsetablerede normalområde.
  • Direkte bilirubin mindre end eller lig med 3,0 mg/dL.
  • Karnofsky eller Lansky præstationsscore på mere end eller lig med 50.

Eksklusionskriterier - Transplantationsmodtagere:

  • Nydiagnosticerede patienter uden forudgående forsøg på helbredende terapi.
  • Enhver primær eller aktiv malignitet i centralnervesystemet (CNS), inklusive metastatisk sygdom.
  • Enhver aktiv eller tidligere malign eller præ-malign tilstand i knoglemarven, eksklusive metastaser af den primære malignitet.
  • Tidligere allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Forudgående autolog stamcelletransplantation inden for de foregående 3 måneder.
  • Allergi over for murine produkter eller positivt humant anti-mus antistof (HAMA).
  • (Kun kvinder) Kendt graviditet (negativ serum- eller uringraviditetstest skal udføres inden for 7 dage før tilmelding).
  • (Kun kvinder) Amning.

Inklusionskriterier - Donorer:

  • Mindst 18 år.
  • Delvist HLA-matchet familiemedlem.
  • Human immundefektvirus (HIV) negativ.

Eksklusionskriterier - Donorer:

  • (Kun kvinder) Kendt graviditet (negativ serum- eller uringraviditetstest skal udføres inden for 7 dage før tilmelding).
  • (Kun kvinder) Amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling

Deltagerne skal gennemgå transplantation. De modtager alemtuzumab, fludarabin, sirolimus, busulfan, melphalan og stamceller.

Deltagere behandlet efter aktivering af protokolrevision 2.3 den 06/05/2014 har ikke og vil ikke modtage sirolimus som en del af deres behandling.

Celler til infusion fremstilles ved hjælp af CliniMACS-systemet.
Enhed: CliniMACS
Virkningsmekanismen for CliniMACS celleselektionssystem er baseret på magnetisk aktiveret cellesortering (MACS). CliniMACS-enheden er et kraftfuldt værktøj til isolering af mange celletyper fra heterogene celleblandinger, (f. afereseprodukter). Disse kan derefter adskilles i et magnetfelt ved hjælp af en immunomagnetisk mærkning, der er specifik for celletypen af ​​interesse, såsom CD3+ humane T-celler.
Andre navne:
  • Cellevalgssystem
Medicin: alemtuzumab
Patienterne får alemtuzumab på dag -14 til -12 (dag 0 = stamcelletransplantation).
Andre navne:
  • CAMPATH-1H
  • Campath(R)
Medicin: fludarabin
Patienter får fludarabinphosphat på dag -11 til -7. (Dag 0 = stamcelletransplantation.)
Andre navne:
  • Fludara(R)
Medicin: sirolimus

Patienter får sirolimus begyndende på dag -1 med nedtrapning begyndende på dag 90. (Dag 0 = stamcelletransplantation.)

Deltagere behandlet efter aktivering af protokolrevision 2.3 den 06/05/2014 har ikke og vil ikke modtage sirolimus som en del af deres behandling.

Andre navne:
  • Rapamycin
  • Rapamune(R)
Medicin: Busulfan
Patienter får busulfan på dag -6 til -3. (Dag 0 = stamcelletransplantation.)
Andre navne:
  • Busulfex(R)
  • Myleran(R)
Medicin: melphalan
Patienter får melphalan på dag -2 og -1. (Dag 0 = stamcelletransplantation.)
Andre navne:
  • L-PAM
  • L-phenylalanin sennep
  • L-sarcolysin
  • phenylalanin sennep
Biologisk: stamceller
Patienter gennemgår CD3-depleteret haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) på dag 0. Patienter gennemgår også CD45RA-depleteret HSCT-infusion på dag 1. (Dag 0 = stamcelletransplantation.)
Andre navne:
  • HSCT
  • Stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemførlighed af haploidentisk HSCT
Tidsramme: 30 dage efter transplantation
Gennemførlighed er defineret som engraftment (ANC≥ 500/mm3 for 3 på hinanden følgende test udført på forskellige dage) evalueret før dag +30.
30 dage efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
hæmatopoietiske cellegenvindings- og engraftmenthastigheder
Tidsramme: 30 dage efter transplantation
De vil blive rapporteret og præsenteret beskrivende. Specifikt vil den hæmatopoietiske cellegenvindings- og engraftmenthastighed blive rapporteret med et Blyth-Still-Casella 95 % konfidensinterval.
30 dage efter transplantation
infektionsrater og komplikationer
Tidsramme: op til 5 år
Andelen af ​​patienter, der udvikler infektioner og komplikationer, vil blive estimeret, og der vil blive givet et Blyth-Still-Casella 95 % konfidensinterval.
op til 5 år
samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: op til 1 år efter transplantation
Defineret ud fra ethvert dødsfald. Kaplan-Meier-estimatet vil blive leveret.
op til 1 år efter transplantation
begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: op til 1 år efter transplantation
Kaplan-Meier-estimatet vil blive leveret.
op til 1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbejdspartnere

CURE Childhood Cancer, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Brando Triplett, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

10. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2012

Først opslået (Anslået)

21. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RADIANT
  • NCI-2012-00588 (Registry Identifier: NCI Clinical Trial Registration Program)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner