Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przeszczepu haploidentycznych komórek macierzystych zubożonych w CD45RA+ u dzieci z nawrotowymi lub opornymi na leczenie guzami litymi i chłoniakami

4 lutego 2026 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Badanie fazy I przeszczepu haploidentycznych komórek macierzystych zubożonych w CD45RA+ u dzieci z nawrotowymi lub opornymi na leczenie guzami litymi i chłoniakami

Jest to badanie fazy I mające na celu określenie wykonalności przeszczepu przy użyciu nowatorskiego podejścia do przeszczepu, które wykorzystuje dwuetapową infuzję komórek haploidentycznych po kondycjonowaniu mieloablacyjnym. Ta strategia, która obejmuje selektywne zubożenie naiwnych limfocytów T, może przyspieszyć rekonstytucję immunologiczną, potencjalnie zmniejszając w ten sposób ograniczenia tradycyjnego przeszczepu haploidentycznych hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) i zwiększając jego potencjalne zastosowanie terapeutyczne. Ponadto badacze zamierzają zbadać całkowite przeżycie, przeżycie wolne od zdarzeń, regenerację i wszczepienie komórek krwiotwórczych, a także wskaźniki infekcji i powikłań u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu weźmie udział 12 uczestników i 12 dawców. Dawcy przejdą siedem dni mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC), po których nastąpią dwie aferezy. Każdy zbiór z aferezy będzie przetwarzany przez system CliniMACS.

DAWCY: Schemat mobilizacji czynnika wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF) zostanie zastosowany w celu uzyskania produktu komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) od dawcy. Afereza będzie wykonywana przez co najmniej dwa kolejne dni, w tym jeden dzień dla każdego dostarczonego produktu komórkowego.

UCZESTNICY BADANIA: Uczestnicy zostaną poddani dwuetapowej infuzji komórek haploidentycznych po kondycjonowaniu mieloablacyjnym. Pierwsza infuzja komórek będzie produktem zubożonym w CD3, a druga infuzja będzie produktem zubożonym w CD45RA.

Podstawowy cel:

  • Określenie wykonalności haploidentycznego HSCT przy użyciu dwóch wlewów uzyskanych w wyniku selekcji negatywnej w systemie Miltenyi CliniMACS — pierwszy polegał na selektywnym zubożeniu komórek CD3+, a następnie drugim zubożeniu komórek CD45RA+ u dzieci z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi lub chłoniakami.

Cele drugorzędne:

  • Oszacowanie współczynnika regeneracji i wszczepienia komórek krwiotwórczych u pacjentów.
  • Aby oszacować wskaźniki infekcji i powikłań.
  • Aby oszacować roczne przeżycie całkowite (OS) i przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) dla badanych pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia — biorcy przeszczepu:

  • Wiek co najmniej 2 lat i mniej niż 21 lat.

  • Histologicznie potwierdzony guz lity lub chłoniak przy pierwotnym rozpoznaniu:

    • Rodzina nowotworów mięsaka Ewinga (ESFT)
    • Nowotwory przewodu pokarmowego
    • Guzy zarodkowe
    • Guzy wątroby (w tym rak wątrobowokomórkowy i hepatoblastoma)
    • Chłoniak (w tym chłoniak Hodgkina i nieziarniczy)
    • Guzy nerki (w tym guz Wilmsa, guzy rabdoidalne, rak jasnokomórkowy i rak nerkowokomórkowy)
    • Czerniak
    • Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
    • Mięsak tkanek miękkich (w tym mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy i mięsak tkanek miękkich inny niż mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy)
  • Złośliwość nie ma uzasadnionego oczekiwania na wyleczenie za pomocą dostępnej alternatywnej terapii ratunkowej.
  • Posiada odpowiedniego dawcę haploidentycznego ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA).
  • Co najmniej dwa tygodnie od otrzymania jakiejkolwiek terapii biologicznej, chemioterapii i/lub radioterapii.
  • Wyzdrowiał po wszystkich ostrych ostrych niehematologicznych toksycznościach stopnia II-IV według kryteriów NCI Common Toxicity Criteria z wcześniejszej terapii zgodnie z oceną PI.
  • Frakcja skracania większa lub równa 25%.
  • Klirens kreatyniny lub wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) większy lub równy 50 ml/min/1,73 m2.
  • Pulsoksymetria większa lub równa 92% w powietrzu pokojowym
  • Aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) i transaminazy asparaginianowej (AST) mniejsza lub równa 3-krotności górnej granicy normy ustalonej przez instytucję.
  • Bilirubina bezpośrednia mniejsza lub równa 3,0 mg/dl.
  • Wynik wydajności Karnofsky'ego lub Lansky'ego większy lub równy 50.

Kryteria wykluczenia — biorcy przeszczepów:

  • Nowo zdiagnozowani pacjenci bez wcześniejszej próby leczenia.
  • Wszelkie pierwotne lub czynne nowotwory ośrodkowego układu nerwowego (OUN), w tym przerzuty.
  • Każdy aktywny lub wcześniejszy stan złośliwy lub stan przednowotworowy szpiku kostnego, z wyłączeniem przerzutów pierwotnego nowotworu złośliwego.
  • Wcześniejszy allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
  • Wcześniejszy autologiczny przeszczep komórek macierzystych w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Alergia na produkty mysie lub dodatnie ludzkie przeciwciała anty-mysie (HAMA).
  • (Tylko kobiety) Znana ciąża (ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu należy przeprowadzić w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • (Tylko kobiety) Karmienie piersią.

Kryteria włączenia - Darczyńcy:

  • Co najmniej 18 lat.
  • Członek rodziny częściowo dopasowany pod względem HLA.
  • Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) ujemny.

Kryteria wykluczenia - Dawcy:

  • (Tylko kobiety) Znana ciąża (ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu należy przeprowadzić w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • (Tylko kobiety) Karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie

Uczestnicy do przeszczepu. Otrzymują alemtuzumab, fludarabinę, sirolimus, busulfan, melfalan i komórki macierzyste.

Uczestnicy leczeni po aktywacji wersji protokołu 2.3 w dniu 05.06.2014 nie otrzymywali i nie otrzymają syrolimusa w ramach swojej terapii.

Komórki do infuzji są przygotowywane przy użyciu systemu CliniMACS.
Urządzenie: CliniMACS
Mechanizm działania systemu selekcji komórek CliniMACS opiera się na sortowaniu komórek aktywowanym magnetycznie (MACS). Urządzenie CliniMACS jest potężnym narzędziem do izolacji wielu typów komórek z heterogenicznych mieszanin komórkowych (np. produkty aferezy). Można je następnie rozdzielić w polu magnetycznym przy użyciu znacznika immunomagnetycznego specyficznego dla danego typu komórek, takich jak ludzkie limfocyty T CD3+.
Inne nazwy:
  • System selekcji komórek
Lek: alemtuzumab
Pacjenci otrzymują alemtuzumab w dniach -14 do -12 (Dzień 0 = przeszczep komórek macierzystych).
Inne nazwy:
  • CAMPATH-1H
  • Kampata(R)
Lek: fludarabina
Pacjenci otrzymują fosforan fludarabiny w dniach -11 do -7. (Dzień 0 = przeszczep komórek macierzystych.)
Inne nazwy:
  • Fludara(R)
Lek: syrolimus

Pacjenci otrzymują syrolimus począwszy od dnia -1 ze zmniejszaniem dawki rozpoczynającym się w dniu 90. (Dzień 0 = przeszczep komórek macierzystych.)

Uczestnicy leczeni po aktywacji wersji protokołu 2.3 w dniu 05.06.2014 nie otrzymywali i nie otrzymają syrolimusa w ramach swojej terapii.

Inne nazwy:
  • Rapamycyna
  • Rapamune(R)
Lek: Busulfan
Pacjenci otrzymują busulfan w dniach -6 do -3. (Dzień 0 = przeszczep komórek macierzystych.)
Inne nazwy:
  • Busulfex(R)
  • Myleran(R)
Lek: melfalan
Pacjenci otrzymują melfalan w dniach -2 i -1. (Dzień 0 = przeszczep komórek macierzystych.)
Inne nazwy:
  • L-PAM
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-sarkolizyna
  • musztarda fenyloalaninowa
Biologiczny: komórki macierzyste
Pacjenci przechodzą przeszczep haploidentycznych hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) pozbawionych CD3 w dniu 0. Pacjenci przechodzą również infuzję HSCT pozbawionych CD45RA w dniu 1. (Dzień 0 = przeszczep komórek macierzystych).
Inne nazwy:
  • HSCT
  • Przeszczep komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonalność haploidentycznego HSCT
Ramy czasowe: 30 dni po przeszczepie
Wykonalność jest zdefiniowana jako wszczepienie (ANC ≥ 500/mm3 dla 3 kolejnych testów przeprowadzonych w różnych dniach) ocenione przed dniem +30.
30 dni po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
współczynniki regeneracji i wszczepienia komórek krwiotwórczych
Ramy czasowe: 30 dni po przeszczepie
Zostaną one omówione i przedstawione opisowo. Konkretnie, współczynniki regeneracji i wszczepienia komórek krwiotwórczych zostaną podane z 95% przedziałem ufności Blyth-Still-Casella.
30 dni po przeszczepie
wskaźniki infekcji i powikłań
Ramy czasowe: do 5 lat
Oszacowany zostanie odsetek pacjentów, u których rozwiną się infekcje i powikłania, oraz podany zostanie 95% przedział ufności Blyth-Still-Casella.
do 5 lat
całkowity czas przeżycia (OS)
Ramy czasowe: do 1 roku po transplantacji
Zdefiniowane na podstawie dowolnej śmierci. Oszacowanie Kaplana-Meiera zostanie dostarczone.
do 1 roku po transplantacji
przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: do 1 roku po transplantacji
Oszacowanie Kaplana-Meiera zostanie dostarczone.
do 1 roku po transplantacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Współpracownicy

CURE Childhood Cancer, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Brando Triplett, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

21 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RADIANT
  • NCI-2012-00588 (Identyfikator rejestru: NCI Clinical Trial Registration Program)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj