Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av CD45RA+ utarmet haploidentisk stamcelletransplantasjon hos barn med residiverende eller refraktære solide svulster og lymfomer

4. februar 2026 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

En fase I-studie av CD45RA+ utarmet haploidentisk stamcelletransplantasjon hos barn med residiverende eller refraktære solide svulster og lymfomer

Dette er en fase I-studie designet for å bestemme gjennomførbarheten av transplantasjon ved bruk av en ny transplantasjonstilnærming som bruker en to-trinns haploidentisk celleinfusjon etter myeloablativ kondisjonering. Denne strategien, som inkluderer selektiv uttømming av naive T-celler, kan fremskynde immunrekonstituering og dermed potensielt redusere begrensningene ved tradisjonell haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) og øke dens potensielle terapeutiske anvendelse. I tillegg har etterforskerne til hensikt å utforske total overlevelse, hendelsesfri overlevelse, hematopoetisk cellegjenoppretting og engraftment samt infeksjonsrater og komplikasjoner hos disse pasientene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Tolv deltakere og 12 givere vil bli registrert i denne studien. Donorer vil gjennomgå syv dager med mobilisering av hematopoietiske stamceller (HSC) etterfulgt av to aferesesamlinger. Hver aferesesamling vil bli behandlet av CliniMACS-systemet.

DONORER: Et mobiliseringsregime av granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) vil bli brukt for å få et perifert blodstamcelleprodukt (PBSC) fra giveren. Aferese vil bli utført i minimum to påfølgende dager, inkludert én dag for hvert celleprodukt som leveres.

STUDIEDELTAKTER: Deltakerne vil gjennomgå en to-trinns haploidentisk celleinfusjon etter myeloablativ kondisjonering. Den første celleinfusjonen vil være et CD3-utarmet produkt og den andre infusjonen vil være et CD45RA-utarmet produkt.

Hovedmål:

  • For å bestemme gjennomførbarheten av haploidentisk HSCT ved bruk av to infusjoner konstruert ved negativ seleksjon på Miltenyi CliniMACS-systemet - den første ved selektiv uttømming av CD3+-celler, etterfulgt av en andre utarmet av CD45RA+-celler, hos barn med residiverende eller refraktære solide svulster eller lymfomer.

Sekundære mål:

  • For å estimere hematopoetisk cellegjenoppretting og engraftment rater for pasientene.
  • For å estimere infeksjonsrater og komplikasjoner.
  • For å estimere ett års total overlevelse (OS) og hendelsesfri overlevelse (EFS) for studiepasientene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier – transplantasjonsmottakere:

  • Minst 2 år og yngre enn eller lik 21 år.

  • Histologisk bekreftet solid svulst eller lymfom ved opprinnelig diagnose:

    • Ewing Sarcoma Family of Tumors (ESFT)
    • Gastrointestinale svulster
    • Kimcellesvulster
    • Leversvulster (inkludert hepatocellulært karsinom og hepatoblastom)
    • Lymfom (inkludert Hodgkin og non-Hodgkin lymfom)
    • Nyresvulster (inkludert Wilms-svulst, rhabdoide svulster, klarcellet karsinom og nyrecellekarsinom)
    • Melanom
    • Nevroblastom
    • Bløtvevssarkom (inkludert rabdomyosarkom og ikke-rabdomyosarkom bløtvevssarkom)
  • Malignitet har ingen rimelig forventning om helbredelse med tilgjengelig alternativ bergingsterapi.
  • Har en egnet human leukocyttantigen (HLA) haploidentisk donor tilgjengelig.
  • Minst to uker etter mottak av biologisk terapi, kjemoterapi og/eller strålebehandling.
  • Har kommet seg etter alle akutte NCI Common Toxicity Criteria grad II-IV akutte ikke-hematologiske toksisiteter fra tidligere behandling i henhold til PIs vurdering.
  • Forkortingsfraksjon større enn eller lik 25 %.
  • Kreatininclearance eller glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) større enn eller lik 50 ml/min/1,73 m2.
  • Pulsoksymetri større enn eller lik 92 % på romluft
  • Alaninaminotransferase (ALAT) og aspartattransaminase (AST) mindre enn eller lik 3 ganger øvre grense for det institusjonsetablerte normalområdet.
  • Direkte bilirubin mindre enn eller lik 3,0 mg/dL.
  • Karnofsky eller Lansky ytelsesscore større enn eller lik 50.

Ekskluderingskriterier – transplantasjonsmottakere:

  • Nydiagnostiserte pasienter uten tidligere forsøk på kurativ terapi.
  • Enhver primær eller aktiv malignitet i sentralnervesystemet (CNS), inkludert metastatisk sykdom.
  • Enhver aktiv eller tidligere malign eller pre-malign tilstand i benmargen, unntatt metastasering av den primære maligniteten.
  • Tidligere allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  • Tidligere autolog stamcelletransplantasjon innen de siste 3 måneder.
  • Allergi mot murine produkter eller positivt humant anti-mus antistoff (HAMA).
  • (Kun for kvinner) Kjent graviditet (negativ serum- eller uringraviditetstest skal utføres innen 7 dager før påmelding).
  • (Kun kvinner) Amming.

Inkluderingskriterier – givere:

  • Minst 18 år.
  • Delvis HLA-matchet familiemedlem.
  • Humant immunsviktvirus (HIV) negativt.

Ekskluderingskriterier – givere:

  • (Kun for kvinner) Kjent graviditet (negativ serum- eller uringraviditetstest skal utføres innen 7 dager før påmelding).
  • (Kun kvinner) Amming.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling

Deltakerne skal gjennomgå transplantasjon. De får alemtuzumab, fludarabin, sirolimus, busulfan, melfalan og stamceller.

Deltakere behandlet etter aktivering av protokollrevisjon 2.3 den 06.05.2014 har ikke og vil ikke motta sirolimus som en del av behandlingen.

Celler for infusjon klargjøres ved hjelp av CliniMACS-systemet.
Enhet: CliniMACS
Virkningsmekanismen til CliniMACS Cell Selection System er basert på magnetisk aktivert cellesortering (MACS). CliniMACS-enheten er et kraftig verktøy for isolering av mange celletyper fra heterogene celleblandinger, (f. afereseprodukter). Disse kan deretter separeres i et magnetfelt ved å bruke en immunomagnetisk etikett som er spesifikk for celletypen av interesse, for eksempel CD3+ humane T-celler.
Andre navn:
  • System for cellevalg
Legemiddel: alemtuzumab
Pasienter får alemtuzumab på dag -14 til og med -12 (dag 0 = stamcelletransplantasjon).
Andre navn:
  • CAMPATH-1H
  • Campath(R)
Legemiddel: fludarabin
Pasienter får fludarabin-fosfat på dag -11 til -7. (Dag 0 = stamcelletransplantasjon.)
Andre navn:
  • Fludara(R)
Legemiddel: sirolimus

Pasienter får sirolimus fra dag -1 med nedtrapping fra dag 90. (Dag 0 = stamcelletransplantasjon.)

Deltakere behandlet etter aktivering av protokollrevisjon 2.3 den 06.05.2014 har ikke og vil ikke motta sirolimus som en del av behandlingen.

Andre navn:
  • Rapamycin
  • Rapamune(R)
Legemiddel: Busulfan
Pasienter får busulfan på dag -6 til -3. (Dag 0 = stamcelletransplantasjon.)
Andre navn:
  • Busulfex(R)
  • Myleran(R)
Legemiddel: melfalan
Pasienter får melfalan på dag -2 og -1. (Dag 0 = stamcelletransplantasjon.)
Andre navn:
  • L-PAM
  • L-fenylalanin sennep
  • L-sarcolysin
  • fenylalaninsennep
Biologisk: stamceller
Pasienter gjennomgår CD3-depletert haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) på dag 0. Pasienter gjennomgår også CD45RA-depletert HSCT-infusjon på dag 1. (Dag 0 = stamcelletransplantasjon.)
Andre navn:
  • HSCT
  • Stamcelletransplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomførbarhet av haploidentisk HSCT
Tidsramme: 30 dager etter transplantasjon
Gjennomførbarhet er definert som engraftment (ANC≥ 500/mm3 for 3 påfølgende tester utført på forskjellige dager) evaluert før dag +30.
30 dager etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
hematopoietiske cellegjenopprettings- og engraftmenthastigheter
Tidsramme: 30 dager etter transplantasjon
De vil bli rapportert og presentert beskrivende. Spesifikt vil den hematopoietiske cellegjenopprettings- og engraftmenthastigheten bli rapportert med et Blyth-Still-Casella 95 % konfidensintervall.
30 dager etter transplantasjon
infeksjonsrater og komplikasjoner
Tidsramme: opptil 5 år
Andelen pasienter som utvikler infeksjoner og komplikasjoner vil bli estimert og et Blyth-Still-Casella 95 % konfidensintervall vil bli gitt.
opptil 5 år
total overlevelse (OS)
Tidsramme: opptil 1 år etter transplantasjon
Definert basert på ethvert dødsfall. Kaplan-Meier-estimatet vil bli gitt.
opptil 1 år etter transplantasjon
hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: opptil 1 år etter transplantasjon
Kaplan-Meier-estimatet vil bli gitt.
opptil 1 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbeidspartnere

CURE Childhood Cancer, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Brando Triplett, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. august 2012

Primær fullføring (Faktiske)

10. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

10. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2012

Først lagt ut (Antatt)

21. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RADIANT
  • NCI-2012-00588 (Registeridentifikator: NCI Clinical Trial Registration Program)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere