Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de trasplante de células madre haploidénticas empobrecidas en CD45RA+ en niños con tumores sólidos y linfomas en recaída o refractarios

4 de febrero de 2026 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital

Un estudio de fase I del trasplante de células madre haploidénticas empobrecidas en CD45RA+ en niños con tumores sólidos y linfomas en recaída o refractarios

Este es un estudio de fase I diseñado para determinar la viabilidad del trasplante utilizando un nuevo enfoque de trasplante que emplea una infusión de células haploidénticas en dos etapas después del condicionamiento mieloablativo. Esta estrategia, que incluye el agotamiento selectivo de las células T vírgenes, puede acelerar la reconstitución inmunitaria, reduciendo así potencialmente las limitaciones del trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas (TPH) tradicional y aumentando su posible aplicación terapéutica. Además, los investigadores tienen la intención de explorar la supervivencia general, la supervivencia libre de eventos, la recuperación y el injerto de células hematopoyéticas, así como las tasas de infección y las complicaciones en estos pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Doce participantes y 12 donantes se inscribirán en este estudio. Los donantes se someterán a siete días de movilización de células madre hematopoyéticas (HSC, por sus siglas en inglés), seguida de dos colecciones de aféresis. Cada colección de aféresis será procesada por el sistema CliniMACS.

DONANTES: Se utilizará un régimen de movilización de factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) para obtener un producto de células madre de sangre periférica (PBSC) del donante. La aféresis se realizará durante un mínimo de dos días consecutivos, incluido un día por cada producto celular entregado.

PARTICIPANTES DEL ESTUDIO: Los participantes se someterán a una infusión de células haploidénticas en dos etapas después del acondicionamiento mieloablativo. La primera infusión de células será un producto con depleción de CD3 y la segunda infusión será un producto con depleción de CD45RA.

Objetivo primario:

  • Determinar la viabilidad del HSCT haploidéntico usando dos infusiones diseñadas por selección negativa en el sistema Miltenyi CliniMACS, la primera por depleción selectiva de células CD3+, seguida de una segunda depleción de células CD45RA+, en niños con tumores sólidos o linfomas recidivantes o refractarios.

Objetivos secundarios:

  • Estimar la recuperación de células hematopoyéticas y las tasas de injerto de los pacientes.
  • Estimar tasas de infección y complicaciones.
  • Para estimar la supervivencia general (SG) y la supervivencia libre de eventos (SSC) de un año para los pacientes del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión - Receptores de trasplantes:

  • Mayor de 2 años y menor o igual a 21 años.

  • Tumor sólido o linfoma confirmado histológicamente en el diagnóstico original:

    • Familia de tumores del sarcoma de Ewing (ESFT)
    • Tumores gastrointestinales
    • Tumores de células germinales
    • Tumores hepáticos (incluyendo carcinoma hepatocelular y hepatoblastoma)
    • Linfoma (incluyendo linfoma de Hodgkin y no Hodgkin)
    • Tumores renales (incluidos el tumor de Wilms, los tumores rabdoides, el carcinoma de células claras y el carcinoma de células renales)
    • Melanoma
    • Neuroblastoma
    • Sarcoma de tejido blando (incluyendo rabdomiosarcoma y sarcoma de tejido blando no rabdomiosarcoma)
  • La malignidad no tiene una expectativa razonable de curación con la terapia de rescate alternativa disponible.
  • Tiene disponible un donante haploidéntico de antígeno leucocitario humano (HLA) adecuado.
  • Al menos dos semanas desde la recepción de cualquier terapia biológica, quimioterapia y/o radioterapia.
  • Se ha recuperado de todas las toxicidades agudas no hematológicas agudas de grado II-IV de los Criterios de Toxicidad Común del NCI de la terapia previa según el criterio del PI.
  • Fracción de acortamiento mayor o igual al 25%.
  • Aclaramiento de creatinina o tasa de filtración glomerular (TFG) mayor o igual a 50 ml/min/1,73 m2.
  • Pulsioximetría mayor o igual al 92% en aire ambiente
  • Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato transaminasa (AST) menores o iguales a 3 veces el límite superior del rango normal establecido por la institución.
  • Bilirrubina directa menor o igual a 3,0 mg/dL.
  • Puntuación de rendimiento de Karnofsky o Lansky mayor o igual a 50.

Criterios de exclusión - Receptores de trasplantes:

  • Pacientes recién diagnosticados sin intento previo de terapia curativa.
  • Cualquier malignidad primaria o activa del sistema nervioso central (SNC), incluida la enfermedad metastásica.
  • Cualquier afección maligna o premaligna activa o anterior de la médula ósea, excluida la metástasis de la neoplasia maligna primaria.
  • Trasplante alogénico previo de células madre hematopoyéticas.
  • Trasplante autólogo previo de células madre en los 3 meses anteriores.
  • Alergia a productos murinos o anticuerpos humanos anti-ratón positivos (HAMA).
  • (Solo mujeres) Embarazo conocido (prueba de embarazo negativa en suero u orina que se realizará dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).
  • (Solo mujeres) Lactancia materna.

Criterios de inclusión - Donantes:

  • Al menos 18 años de edad.
  • Miembro de la familia parcialmente compatible con HLA.
  • Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) negativo.

Criterios de exclusión - Donantes:

  • (Solo mujeres) Embarazo conocido (prueba de embarazo negativa en suero u orina que se realizará dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).
  • (Solo mujeres) Lactancia materna.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento

Participantes a someterse a un trasplante. Reciben alemtuzumab, fludarabina, sirolimus, busulfán, melfalán y células madre.

Los participantes tratados después de la activación de la revisión 2.3 del protocolo el 05/06/2014 no han recibido ni recibirán sirolimus como parte de su terapia.

Las células para infusión se preparan utilizando el sistema CliniMACS.
Dispositivo: CliniMACS
El mecanismo de acción del Sistema de Selección de Células CliniMACS se basa en la clasificación de células activadas magnéticamente (MACS). El dispositivo CliniMACS es una poderosa herramienta para el aislamiento de muchos tipos de células a partir de mezclas de células heterogéneas (p. productos de aféresis). Luego, estos pueden separarse en un campo magnético usando una etiqueta inmunomagnética específica para el tipo de célula de interés, como las células T humanas CD3+.
Otros nombres:
  • Sistema de selección de células
Droga: alemtuzumab
Los pacientes reciben alemtuzumab los días -14 a -12 (Día 0 = trasplante de células madre).
Otros nombres:
  • CAMPATH-1H
  • Campath(R)
Droga: fludarabina
Los pacientes reciben fosfato de fludarabina los días -11 a -7. (Día 0 = trasplante de células madre).
Otros nombres:
  • Fludara®
Droga: sirolimús

Los pacientes reciben sirolimus a partir del día -1 y la reducción se reduce a partir del día 90. (Día 0 = trasplante de células madre).

Los participantes tratados después de la activación de la revisión 2.3 del protocolo el 05/06/2014 no han recibido ni recibirán sirolimus como parte de su terapia.

Otros nombres:
  • Rapamicina
  • Rapamune(R)
Droga: Busulfán
Los pacientes reciben busulfán los días -6 a -3. (Día 0 = trasplante de células madre).
Otros nombres:
  • Busulfex(R)
  • Myleran®
Droga: melfalán
Los pacientes reciben melfalán los días -2 y -1. (Día 0 = trasplante de células madre).
Otros nombres:
  • L-PAM
  • Mostaza L-fenilalanina
  • L-sarcolisina
  • mostaza con fenilalanina
Biológico: Células madre
Los pacientes se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) haploidénticas con depleción de CD3 el día 0. Los pacientes también se someten a una infusión de HSCT con depleción de CD45RA el día 1. (Día 0 = trasplante de células madre).
Otros nombres:
  • TCMH
  • Trasplante de células madre

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Viabilidad del TCMH haploidéntico
Periodo de tiempo: 30 días después del trasplante
La viabilidad se define como el injerto (RAN ≥ 500/mm3 para 3 pruebas consecutivas realizadas en días diferentes) evaluado antes del día +30.
30 días después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
tasas de injerto y recuperación de células hematopoyéticas
Periodo de tiempo: 30 días después del trasplante
Se informarán y presentarán de forma descriptiva. Específicamente, las tasas de injerto y recuperación de células hematopoyéticas se informarán con un intervalo de confianza del 95% de Blyth-Still-Casella.
30 días después del trasplante
tasas de infección y complicaciones
Periodo de tiempo: hasta 5 años
Se estimará la proporción de pacientes que desarrollan infecciones y complicaciones y se proporcionará un intervalo de confianza del 95% de Blyth-Still-Casella.
hasta 5 años
supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: hasta 1 año después del trasplante
Definido en base a cualquier muerte. Se proporcionará la estimación de Kaplan-Meier.
hasta 1 año después del trasplante
supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: hasta 1 año después del trasplante
Se proporcionará la estimación de Kaplan-Meier.
hasta 1 año después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

St. Jude Children's Research Hospital

Colaboradores

CURE Childhood Cancer, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Brando Triplett, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de agosto de 2012

Finalización primaria (Actual)

10 de febrero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

10 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de junio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

21 de junio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RADIANT
  • NCI-2012-00588 (Identificador de registro: NCI Clinical Trial Registration Program)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir