Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a CD45RA+ kimerült haploidentikus őssejt-transzplantációjáról visszaeső vagy refrakter szilárd daganatokban és limfómában szenvedő gyermekeknél

2020. október 14. frissítette: St. Jude Children's Research Hospital

Fázisú vizsgálat CD45RA+ kimerült haploidentikus őssejt-transzplantációjáról relapszusos vagy refrakter szilárd daganatokban és limfómában szenvedő gyermekeknél

Ez egy I. fázisú vizsgálat, amelynek célja a transzplantáció megvalósíthatóságának meghatározása egy újszerű transzplantációs megközelítéssel, amely kétlépcsős haploidentikus sejtinfúziót alkalmaz mieloablatív kondicionálást követően. Ez a stratégia, amely magában foglalja a naiv T-sejtek szelektív kiürítését, felgyorsíthatja az immunrendszer helyreállítását, ezáltal potenciálisan csökkentheti a hagyományos haploidentikus hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) korlátait, és növelheti potenciális terápiás alkalmazását. Ezen túlmenően a kutatók fel kívánják tárni az általános túlélést, az eseménymentes túlélést, a hematopoetikus sejtek felépülését és beültetését, valamint a fertőzések arányát és a szövődményeket ezeknél a betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Tizenkét résztvevő és 12 donor vesz részt ebben a tanulmányban. A donorok hét napig hematopoietikus őssejt (HSC) mobilizáláson esnek át, majd két aferézis gyűjtésen vesznek részt. Minden aferézis gyűjteményt a CliniMACS rendszer dolgoz fel.

DONOROK: A granulocita kolónia stimuláló faktor (G-CSF) mobilizációs rendjét alkalmazzák a perifériás vér őssejt (PBSC) termékének a donortól való kinyerésére. Az aferézist legalább két egymást követő napon át kell végezni, beleértve egy napot minden egyes leszállított sejttermék esetében.

A VIZSGÁLAT RÉSZTVEVŐI: A résztvevők kétlépcsős haploidentikus sejtinfúzión esnek át mieloablatív kondicionálást követően. Az első sejtinfúzió egy CD3-mentes termék, a második infúzió pedig egy CD45RA-mentes termék lesz.

Elsődleges feladat:

  • A haploidentikus HSCT megvalósíthatóságának meghatározása a Miltenyi CliniMACS rendszeren negatív szelekcióval tervezett két infúzióval – az elsőt a CD3+ sejtek szelektív depléciójával, majd a második CD45RA+ sejtek kimerítésével, relapszusban vagy refrakter szolid tumorban vagy limfómában szenvedő gyermekeknél.

Másodlagos célok:

  • Megbecsülni a vérképző sejtek felépülését és a beültetési arányt a betegek számára.
  • A fertőzések arányának és szövődményeinek becslése.
  • A vizsgálati betegek egyéves teljes túlélése (OS) és eseménymentes túlélése (EFS) becslése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok – Transzplantált recipiensek:

  • Legalább 2 éves és 21 éves vagy annál fiatalabb.

  • Szövettanilag igazolt szolid tumor vagy limfóma az eredeti diagnóziskor:

    • Ewing-szarkóma-daganatok családja (ESFT)
    • Emésztőrendszeri daganatok
    • Csírasejtes daganatok
    • Májdaganatok (beleértve a hepatocelluláris karcinómát és a hepatoblasztómát)
    • Limfóma (beleértve a Hodgkin és a non-Hodgkin limfómát)
    • Vesedaganatok (beleértve a Wilms-daganatot, a rhabdoid daganatokat, a tiszta sejtes karcinómát és a vesesejtes karcinómát)
    • Melanóma
    • Neuroblasztóma
    • Lágyszöveti szarkóma (beleértve a rhabdomyosarcomát és a nem rhabdomyosarcoma lágyrész-szarkómát)
  • A rosszindulatú daganatoknak nincs ésszerű elvárása a gyógyulástól a rendelkezésre álló alternatív mentőterápiával.
  • Rendelkezik megfelelő humán leukocita antigén (HLA) haploidentikus donorral.
  • Legalább két héttel a biológiai terápia, kemoterápia és/vagy sugárterápia átvétele után.
  • A PI megítélése szerint felépült az összes akut NCI Common Toxicity Criteria II-IV fokozatú akut nem hematológiai toxicitásból a korábbi kezelés során.
  • 25%-nál nagyobb vagy egyenlő rövidítési hányad.
  • Kreatinin-clearance vagy glomeruláris filtrációs ráta (GFR) nagyobb vagy egyenlő, mint 50 ml/perc/1,73 m2.
  • Pulzoximetria nagyobb vagy egyenlő, mint 92% szobalevegőn
  • Az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-transzamináz (AST) az intézmény által meghatározott normál tartomány felső határának háromszorosa vagy azzal egyenlő.
  • Közvetlen bilirubin kevesebb vagy egyenlő, mint 3,0 mg/dl.
  • Karnofsky vagy Lansky teljesítménypontszáma legalább 50.

Kizárási kritériumok – Transzplantált recipiensek:

  • Újonnan diagnosztizált betegek, akik korábban nem próbálkoztak gyógyító terápiával.
  • Bármilyen elsődleges vagy aktív központi idegrendszeri (CNS) rosszindulatú daganat, beleértve az áttétes betegségeket is.
  • A csontvelő bármely aktív vagy korábbi rosszindulatú vagy pre-malignus állapota, kivéve az elsődleges rosszindulatú daganat metasztázisát.
  • Korábbi allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció.
  • Korábbi autológ őssejt-transzplantáció az előző 3 hónapon belül.
  • Allergia rágcsáló termékekre vagy pozitív humán anti-egér antitestekre (HAMA).
  • (Csak nőknél) Ismert terhesség (negatív szérum vagy vizelet terhességi tesztet a beiratkozást megelőző 7 napon belül kell elvégezni).
  • (Csak nők) Szoptatás.

Befogadási kritériumok – Adományozók:

  • Legalább 18 éves.
  • Részben HLA-egyeztetett családtag.
  • Humán immunhiány vírus (HIV) negatív.

Kizárási kritériumok – Adományozók:

  • (Csak nőknél) Ismert terhesség (negatív szérum vagy vizelet terhességi tesztet a beiratkozást megelőző 7 napon belül kell elvégezni).
  • (Csak nők) Szoptatás.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés

A résztvevők átültetésen esnek át. Alemtuzumabot, fludarabint, szirolimuszt, buszulfánt, melfalánt és őssejteket kapnak.

A 2.3 protokoll-revízió 2014. május 6-i aktiválása után kezelt résztvevők nem kaptak és nem is kapnak szirolimuszt terápia részeként.

Az infúzióhoz szükséges sejteket a CliniMACS rendszerrel készítik elő.
Eszköz: CliniMACS
A CliniMACS Cell Selection System hatásmechanizmusa a mágnesesen aktivált sejtválogatáson (MACS) alapul. A CliniMACS eszköz egy hatékony eszköz számos sejttípus izolálására heterogén sejtkeverékekből (pl. aferézis termékek). Ezeket azután mágneses térben el lehet választani egy, a kérdéses sejttípusra, például CD3+ humán T-sejtekre specifikus immunmágneses címkével.
Más nevek:
  • Sejtválasztó rendszer
Drog: alemtuzumab
A betegek alemtuzumabot a -14. és -12. napon kapják (0. nap = őssejt-transzplantáció).
Más nevek:
  • KAMPÁT-1H
  • Camppath(R)
Drog: fludarabin
A betegek fludarabin-foszfátot kapnak a -11. és -7. napon. (0. nap = őssejt-transzplantáció.)
Más nevek:
  • Fludara (R)
Drog: szirolimusz

A betegek a -1. naptól kezdődően szirolimuszt kapnak, a 90. naptól csökkenő ütemben. (0. nap = őssejt-transzplantáció.)

A 2.3 protokoll-revízió 2014. május 6-i aktiválása után kezelt résztvevők nem kaptak és nem is kapnak szirolimuszt terápia részeként.

Más nevek:
  • Rapamycin
  • Rapamune (R)
Drog: Buszulfán
A betegek buszulfánt kapnak a -6. és -3. napon. (0. nap = őssejt-transzplantáció.)
Más nevek:
  • Busulfex(R)
  • Myleran (R)
Drog: melfalán
A betegek a -2. és -1. napon melfalánt kapnak. (0. nap = őssejt-transzplantáció.)
Más nevek:
  • L-PAM
  • L-fenilalanin mustár
  • L-szarkolizin
  • fenilalanin mustár
Biológiai: őssejtek
A betegek a 0. napon CD3-kimerült haploidentikus hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) esnek át. A betegek az 1. napon CD45RA-depletált HSCT-infúzión is átesnek. (0. nap = őssejt-transzplantáció.)
Más nevek:
  • HSCT
  • Őssejt transzplantáció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A haploidentikus HSCT megvalósíthatósága
Időkeret: 30 nappal az átültetés után
A megvalósíthatóság a +30. nap előtt értékelt beültetés (ANC≥ 500/mm3 3 egymást követő, különböző napokon végzett vizsgálat esetén).
30 nappal az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
hematopoietikus sejtek felépülése és beültetési aránya
Időkeret: 30 nappal az átültetés után
Jelentésükre és leíró jellegű bemutatásra kerülnek. Pontosabban, a hematopoietikus sejtek felépülését és beültetési arányát Blyth-Still-Casella 95%-os konfidenciaintervallumban jelentik.
30 nappal az átültetés után
fertőzések aránya és szövődményei
Időkeret: legfeljebb 5 évig
Megbecsülik azon betegek arányát, akiknél fertőzések és szövődmények alakulnak ki, és megadják a Blyth-Still-Casella 95%-os konfidencia intervallumát.
legfeljebb 5 évig
teljes túlélés (OS)
Időkeret: a transzplantáció után legfeljebb 1 évig
Bármilyen haláleset alapján határozzák meg. A Kaplan-Meier becslést megadjuk.
a transzplantáció után legfeljebb 1 évig
eseménymentes túlélés
Időkeret: a transzplantáció után legfeljebb 1 évig
A Kaplan-Meier becslést megadjuk.
a transzplantáció után legfeljebb 1 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Együttműködők

CURE Childhood Cancer, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Brando Triplett, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2012. augusztus 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. február 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. február 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. június 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. június 20.

Első közzététel (Becslés)

2012. június 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. október 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 14.

Utolsó ellenőrzés

2020. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RADIANT
  • NCI-2012-00588 (Registry Identifier: NCI Clinical Trial Registration Program)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a CliniMACS

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Suriname

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel