Hæmolytisk uræmisk syndrom i barndommen: kliniske, kognitive og psykologiske aspekter
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge det kliniske, kognitive udfald og psykosociale udfald af hæmolytisk uræmisk syndrom i barndommen.
Hæmolytisk uræmisk syndrom (HUS) er den førende årsag til akut nyresvigt i barndommen. Den mere almindelige typiske HUS er for det meste forårsaget af Shigatoxin-producerende enterohæmoragisk Escherichia coli (EHEC). Det sjældnere atypiske HUS er hovedsageligt forårsaget af forskellige genetiske abnormiteter i komplement regulatoriske proteiner.
Omkring 50 til 60 procent af alle patienter med HUS udvikler et alvorligt akut nyresvigt og kræver dialyse. Som følge af nye diagnostiske og terapeutiske tilgange steg overlevelsesraten i løbet af de sidste år. På trods af dette er der kun få data vedrørende langtidsprognose, kognitiv og motorisk udvikling samt psykisk mestring og sundhedsrelateret livskvalitet for berørte børn og deres forældre.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Hovedformålene med denne undersøgelse er: evaluering af den langsigtede nyrefunktion hos pædiatriske HUS-patienter; evalueringen af dialysemetoden i den akutte fase af sygdommen og dens indvirkning på varigheden af nyreplaceringsterapien såvel som den langsigtede nyrefunktion; evalueringen af berørte børns intellektuelle og motoriske præstationer og evalueringen af den sundhedsrelaterede livskvalitet og psykologiske bearbejdning af patienterne selv og deres forældre.
Alle tilfælde af HUS behandlet på University Children's Hospital Zürich mellem 1995 og 2012 vil blive analyseret retrospektivt. I løbet af en rutinemæssig opfølgningsundersøgelse vil de kliniske data for patienter op til 17 år blive aktualiseret og udfyldt. Resultaterne af kliniske og parakliniske undersøgelser relateret til nyrefunktion vil blive evalueret for at beskrive de kliniske træk ved hæmolytisk uræmisk syndrom i barndommen.
Intellektuel ydeevne vil blive analyseret med Wechsler-Intelligence Scale for Children-IV (WISC-IV) og motorisk ydeevne med Zürich Neuromotor Assessment hos børn i alderen fra 6 til 16 år.
Den helbredsrelaterede livskvalitet for alle forældre og berørte børn fra 7 års alderen vil blive vurderet med forskellige generiske livskvalitetsinstrumenter.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Zurich, Schweiz, CH-8032
- Nephrology Unit of the University Children's Hospital Zurich
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- børn og unge fra 2 måneder til 17 år, der havde lidt af hæmolytisk uræmisk syndrom
- vilje og evne til at deltage i undersøgelsen
- frit underskrevet informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- mangler skriftligt informeret samtykke
- børn, der ikke opfylder alderskriteriet
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
- nyrefunktion (estimeret glomerulær filtrationshastighed i henhold til SCHWARTZ-formlen) efter hæmolytisk uræmisk syndrom i barndommen
Tidsramme: 1 år 5 måneder
|
1 år 5 måneder
|
|
- Livskvalitet for børn med hæmolytisk uræmisk syndrom og deres forældre
Tidsramme: 1 år 5 måneder
|
1 år 5 måneder
|
|
- neuropsykologiske følgesygdomme hos børn med hæmolytisk uræmisk syndrom
Tidsramme: 1 år 5 måneder
|
1 år 5 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Giuseppina Spartà, MD, Nephrology Unit, University Children's Hospital, Zurich, Steinwiesstrasse 75, CH-8032 Zürich, Switzerland
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Neuhaus TJ, Calonder S, Leumann EP. Heterogeneity of atypical haemolytic uraemic syndromes. Arch Dis Child. 1997 Jun;76(6):518-21. doi: 10.1136/adc.76.6.518.
- Brunner K, Bianchetti MG, Neuhaus TJ. Recovery of renal function after long-term dialysis in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2004 Feb;19(2):229-31. doi: 10.1007/s00467-003-1337-4. Epub 2003 Nov 27.
- Ruth EM, Landolt MA, Neuhaus TJ, Kemper MJ. Health-related quality of life and psychosocial adjustment in steroid-sensitive nephrotic syndrome. J Pediatr. 2004 Dec;145(6):778-83. doi: 10.1016/j.jpeds.2004.08.022.
- Falger J, Latal B, Landolt MA, Lehmann P, Neuhaus TJ, Laube GF. Outcome after renal transplantation. Part I: intellectual and motor performance. Pediatr Nephrol. 2008 Aug;23(8):1339-45. doi: 10.1007/s00467-008-0795-0. Epub 2008 Apr 4.
- Falger J, Landolt MA, Latal B, Ruth EM, Neuhaus TJ, Laube GF. Outcome after renal transplantation. Part II: quality of life and psychosocial adjustment. Pediatr Nephrol. 2008 Aug;23(8):1347-54. doi: 10.1007/s00467-008-0798-x. Epub 2008 Apr 3.
- Schifferli A, von Vigier RO, Fontana M, Sparta G, Schmid H, Bianchetti MG, Rudin C; Swiss Pediatric Surveillance Unit. Hemolytic-uremic syndrome in Switzerland: a nationwide surveillance 1997-2003. Eur J Pediatr. 2010 May;169(5):591-8. doi: 10.1007/s00431-009-1079-9. Epub 2009 Oct 15.
- Pollock KG, Duncan E, Cowden JM. Emotional and behavioral changes in parents of children affected by hemolytic-uremic syndrome associated with verocytotoxin-producing Escherichia coli: a qualitative analysis. Psychosomatics. 2009 May-Jun;50(3):263-9. doi: 10.1176/appi.psy.50.3.263.
- Schlieper A, Orrbine E, Wells GA, Clulow M, McLaine PN, Rowe PC. Neuropsychological sequelae of haemolytic uraemic syndrome. Investigators of the HUS Cognitive Study. Arch Dis Child. 1999 Mar;80(3):214-20. doi: 10.1136/adc.80.3.214.
- Buder K, Werner H, Landolt MA, Neuhaus TJ, Laube GF, Sparta G. Health-related quality of life and mental health in parents of children with hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2016 Jun;31(6):923-32. doi: 10.1007/s00467-015-3294-0. Epub 2015 Dec 23. Erratum In: Pediatr Nephrol. 2016 Jun;31(6):1035-7.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- KEK-ZH-Nr. 2011-0394
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmolytisk-uræmisk syndrom
-
GlaxoSmithKlineIkke rekrutterer endnu
-
Unravel Biosciences, Inc.RekrutteringPitt Hopkins syndromColombia
-
Helen Keller Eye Research FoundationFive Lakes Clinical Research Consulting, LLCRekrutteringStickler syndrom type 2 | Stickler syndrom type 1Forenede Stater
-
University of California, Los AngelesBoston Children's Hospital; Duke University; Children's Hospital Medical...RekrutteringBohring-Opitz syndrom | ASXL1 genmutation | Shashi-Pena syndrom | ASXL2-genmutation | Bainbridge-Ropers syndrom | ASXL3 genmutationForenede Stater
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutteringPhelan-McDermid syndromForenede Stater
-
University of California, DavisNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutteringPhelan-McDermid syndromForenede Stater
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS