Lamotrigin som behandling af myotoni

For at dokumentere, at Lamotrigin er en effektiv behandling af myotoni, har forskere valgt et 20-ugers dobbeltblindt randomiseret og placebokontrolleret cross-over design.

Deltagerne randomiseres til at modtage enten Lamotrigin eller placebo i den første periode (8 uger) og det modsatte i den anden periode (8 uger). Mellem de to perioder er der inkluderet en lægemiddelfri periode på minimum to uger for at sikre, at deltagere, der får Lamotrigin i den første periode, ikke længere er påvirket af lægemidlet i begyndelsen af ​​den anden periode.

Deltagerne er skemaer for seks evalueringer i klinikken, tre i hver periode. Ved hver evaluering bestemmes graden af ​​myotoni, og der tages en blodprøve og analyseres efter afslutning af undersøgelsen for at bestemme Lamotrigin-niveauet. Før hver evaluering evaluerer deltagerne myotoni derhjemme ved hjælp af Myotonia Behavior Scale (MBS). Desuden skulle deltagerne udfylde det validerede livskvalitetsspørgeskema SF-36 før første menstruation, i den stoffri periode og efter anden periode.

Behandling: Deltagerne behandles med eskalerende doser (25/50/150/300 mg) af Lamotrigin/placebo én gang dagligt i to perioder på otte uger. Patienter, der forud for undersøgelsen modtager behandling, med lægemidler, der potentielt kan påvirke myotoni, skal stoppe behandlingen under undersøgelsen. Deltagere, der oplever svær myotoni som defineret af MBS, har lov til at bruge flugtmedicin (Mexiletine) indtil 60 timer før evaluering. Enhver brug af Mexiletine vil blive noteret og vurderet som en del af effektivitetsestimatet. Hvis Mexiletine tages under 60 timer før evaluering, måles blodkoncentrationen af ​​Mexiletine, for at udelukke data med blodkoncentration i det terapeutiske niveau.

Ulempe, bivirkninger og sikkerhed: Under undersøgelsen kan deltagerne ikke tage deres sædvanlige medicin mod myotoni. Dette kan give symptomer på myotoni, som kan være til gene i patientens hverdag.

Bivirkninger af Lamotrigin-behandling er normalt milde. De mest almindelige er hovedpine og hududslæt (2). Alle hændelser og gener vil blive registreret, og bivirkninger vil blive rapporteret til sundhedsmyndighederne i overensstemmelse med gældende regler.

Studiet vil blive stoppet, hvis der er mistanke om en hidtil ukendt bivirkning af Lamotrigin, som kan have indflydelse på deltagerens liv eller gennemførlighed.