La lamotrigine comme traitement de la myotonie
Lamotrigine comme traitement de la myotonie - une étude d'essai contrôlé randomisé de phase 3
La myotonie est un symptôme fonctionnel limitant où le muscle se raidit lors d'une action entraînant un arrêt du mouvement. Le traitement pharmacologique peut faire la différence entre une vie physiquement restreinte et une vie normale. Aujourd'hui, les patients atteints de myotonie sont traités avec la mexilétine, un médicament entraînant jusqu'à 40 % d'effets indésirables et qui est très coûteux et difficile à obtenir.
Notre clinique a, forcée par les problèmes ci-dessus liés à la Mexiletine, traité quelques patients avec le médicament Lamotrigine avec un effet positif prononcé dans l'ensemble. La lamotrigine appartient à la même catégorie de médicaments que la mexilétine mais a des effets secondaires moins nombreux et plus légers. Sur la base des similitudes des 2 médicaments dans l'action pharmacologique et des expériences positives, les chercheurs sont convaincus que la lamotrigine montrera un effet positif si elle est évaluée à plus grande échelle. En raison des avantages de la lamotrigine par rapport à la mexilétine, les chercheurs estiment qu'il est de la plus haute importance pour les patients que ce médicament soit évalué formellement pour établir la lamotrigine comme choix de traitement pour la myotonie. Les enquêteurs pensent que cela fera potentiellement une énorme différence dans la qualité de vie des personnes atteintes de myotonie. Les chercheurs visent à étudier l'efficacité et la tolérabilité de la lamotrigine dans le traitement de la myotonie dans une étude croisée randomisée en doublet aveugle contrôlée par placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Afin de prouver que la lamotrigine est un traitement efficace de la myotonie, les chercheurs ont choisi un plan croisé randomisé en double aveugle et contrôlé par placebo de 20 semaines.
Les participants sont randomisés pour recevoir soit la lamotrigine soit un placebo dans la première période (8 semaines) et l'inverse dans la seconde période (8 semaines). Entre les deux périodes, une période sans médicament d'au moins deux semaines est incluse pour s'assurer que les participants recevant de la lamotrigine au cours de la première période ne sont plus affectés par le médicament au début de la deuxième période.
Les participants sont des horaires pour six évaluations dans la clinique, trois dans chaque période. A chaque évaluation, le degré de myotonie est déterminé et un échantillon de sang est prélevé et analysé, après la clôture de l'étude, pour déterminer le taux de Lamotrigine. Avant chaque évaluation, les participants évaluent la myotonie à domicile par l'échelle de comportement de la myotonie (MBS). De plus, les participants devaient remplir le questionnaire validé sur la qualité de vie SF-36, avant la première période, pendant la période sans médicament et après la deuxième période.
Traitement : Les participants sont traités avec des doses croissantes (25/50/150/300 mg) de Lamotrigine/placebo une fois par jour en deux périodes de huit semaines. Les patients qui, avant l'étude, reçoivent un traitement avec des médicaments pouvant potentiellement influencer la myotonie, doivent arrêter le traitement pendant l'étude. Les participants, qui souffrent de myotonie sévère telle que définie par le MBS, sont autorisés à utiliser un médicament d'évasion (Mexiletine) jusqu'à 60 heures avant l'évaluation. Toute utilisation de mexilétine sera notée et évaluée dans le cadre de l'estimation de l'efficacité. Si la mexilétine est prise moins de 60 heures avant la mesure de la concentration sanguine d'évaluation de la mexilétine, exclure les données avec une concentration sanguine au niveau thérapeutique.
Inconvénient, effets secondaires et sécurité : Pendant l'étude, les participants ne peuvent pas prendre leurs médicaments habituels contre la myotonie. Cela peut provoquer des symptômes de myotonie, qui peuvent être gênants dans la vie quotidienne du patient.
Les effets secondaires du traitement par la lamotrigine sont généralement légers. Les plus courants sont les maux de tête et les éruptions cutanées (2). Tous les événements et désagréments seront enregistrés et les effets secondaires seront signalés aux autorités sanitaires conformément à la réglementation en vigueur.
L'étude sera arrêtée s'il existe une suspicion d'un effet secondaire jusque-là inconnu de la lamotrigine qui peut avoir un impact sur la vie ou la faisabilité du participant.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Copenhagen, Danemark, DK-2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Myotonie clinique : myotonie affectant la vie quotidienne des patients, telle que la fonction de mastication, la poignée de main, l'initiation à la marche et à la course, ou la chute d'objets. Patients sous traitement antimyotonique.
- Diagnostic vérifié par Gen-verified : myotonie congénitale, paramyotonie congénitale, myotonie aggravée par le potassium ou dystrophie myotonique de type 1.
Critère d'exclusion:
- Dans le traitement avec des médicaments affectant les résultats de l'étude, estimés par les enquêteurs.
- Participation à d'autres essais de médicaments dans les 30 jours précédant le début de l'étude.
- Intolérance ou allergie connue à la lamotrigine.
- Fonction rénale ou hépatique importante, épilepsie ou intervalle QT long à l'ECG.
- La grossesse et l'allaitement.
- Après la discrétion des enquêteurs
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Lamotrigine
Les participants reçoivent des comprimés oraux de Lamotrigine une fois par jour.
La dose augmente toutes les deux semaines, de 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg pendant la période de 8 semaines.
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Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants reçoivent des comprimés oraux placebo une fois par jour.
La dose augmente toutes les deux semaines, de 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg pendant la période de 8 semaines.
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Le placebo se présente sous forme de comprimés de la même manière que les comprimés de Lamotrigine.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle de comportement de la myotonie (MBS)
Délai: 8 semaines
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Myotonie auto-évaluée à l'échelle vérifiée MBS.
Le participant évalue la myotonie pendant 4 à 7 jours.
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8 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ dans l'évaluation de la myotonie
Délai: 8 semaines
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La myotonie est évaluée en clinique par quatre tests.
Un test d'ouverture des yeux, un test de poignée de main, un test TUG (time up and go) et un test d'escalier en 14 étapes.
Tous les tests sont évalués en quelques secondes.
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8 semaines
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recours moyen à la médecine d'évasion
Délai: 8 semaines
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Si un participant prend un médicament d'évasion dans le cadre de l'étude, il est enregistré.
Les différences d'utilisation du médicament d'échappement pris placebo/Lamotrigine sont mesurées.
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8 semaines
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changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire SF-36
Délai: 8 semaines
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Le questionnaire SF-36 est un questionnaire standardisé mesurant la santé.
Les participants remplissent les formulaires à la maison avant la première période, entre les deux périodes et après la deuxième période.
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8 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Concentration sanguine de lamotrigine
Délai: 8 semaines
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La concentration sanguine est comparée à l'effet de la lamotrigine sur la myotonie
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8 semaines
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changement du niveau de créatine kinase par rapport au départ
Délai: 8 semaines
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Les niveaux sont comparés entre le traitement par placebo/lamotrigine
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8 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Grete Andersen, MD, Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark, Europe
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Manifestations neuromusculaires
- Troubles musculaires atrophiques
- Métabolisme, erreurs innées
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Métabolisme des métaux, erreurs innées
- Dystrophies musculaires
- Paralysies périodiques familiales
- Paralysie
- Dystrophie myotonique
- Myotonie
- Troubles myotoniques
- Myotonie congénitale
- Paralysie périodique hyperkaliémique
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Dépresseurs du système nerveux central
- Agents antipsychotiques
- Agents tranquillisants
- Médicaments psychotropes
- Modulateurs de transport membranaire
- Anticonvulsivants
- Bloqueurs des canaux sodiques
- Hormones et agents régulateurs du calcium
- Bloqueurs de canaux calciques
- Lamotrigine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2013-MY
- 2013-003309-24 (Numéro EudraCT)
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