Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lamotrigine als behandeling van myotonie

22 april 2016 bijgewerkt door: Grete Andersen, MD

Lamotrigine als behandeling van myotonie - een fase 3 gerandomiseerde gecontroleerde studie

Myotonie is een functioneel beperkend symptoom waarbij de spier verstijft bij actie die leidt tot bewegingsstilstand. Medicamenteuze behandeling kan het verschil maken tussen een lichamelijk beperkt en een normaal leven. Tegenwoordig worden patiënten met myotonie behandeld met mexiletine, een medicijn dat tot 40% bijwerkingen veroorzaakt en dat erg duur en moeilijk verkrijgbaar is.

Onze kliniek heeft, gedwongen door de bovenstaande problemen in verband met Mexiletine, enkele patiënten behandeld met het medicijn Lamotrigine met in totaal een uitgesproken positief effect. Lamotrigine behoort tot dezelfde categorie geneesmiddelen als mexiletine, maar heeft minder en mildere bijwerkingen. Op basis van de gelijkenissen van de 2 geneesmiddelen in farmacologische werking en de positieve ervaringen zijn de onderzoekers ervan overtuigd dat lamotrigine een positief effect zal vertonen als het op een bredere schaal wordt geëvalueerd. Vanwege de voordelen van lamotrigine in vergelijking met mexiletine vinden onderzoekers het van het grootste belang voor patiënten dat dit medicijn formeel wordt beoordeeld om lamotrigine vast te stellen als behandelingskeuze voor myotonie. Onderzoekers zijn van mening dat dit mogelijk een enorm verschil zal maken in de levenskwaliteit van personen met myotonie. Onderzoekers streven naar het onderzoeken van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van lamotrigine bij de behandeling van myotonie in een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over studie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Om te documenteren dat Lamotrigine een effectieve behandeling van myotonie is, hebben de onderzoekers gekozen voor een 20 weken durend dubbelblind gerandomiseerd en placebogecontroleerd cross-over design.

Deelnemers worden gerandomiseerd om Lamotrigine of placebo te krijgen in de eerste periode (8 weken) en omgekeerd in de tweede periode (8 weken). Tussen de twee periodes wordt een medicijnvrije periode van minimaal twee weken ingelast om ervoor te zorgen dat deelnemers die Lamotrigine in de eerste periode krijgen, niet langer door het medicijn worden beïnvloed aan het begin van de tweede periode.

Deelnemers zijn schema's voor zes evaluaties in de kliniek, drie in elke periode. Bij elke evaluatie wordt de mate van myotonie bepaald en wordt er een bloedmonster genomen en geanalyseerd, na afsluiting van het onderzoek, om het lamotriginegehalte te bepalen. Voorafgaand aan elke evaluatie evalueren de deelnemers myotonie thuis met behulp van de Myotonia Behavior Scale (MBS). Bovendien moesten de deelnemers de gevalideerde levenskwaliteitsvragenlijst SF-36 invullen, vóór de eerste periode, tijdens de drugsvrije periode en na de tweede periode.

Behandeling: Deelnemers worden behandeld met oplopende doseringen (25/50/150/300 mg) lamotrigine/placebo eenmaal daags in twee perioden van acht weken. Patiënten die voorafgaand aan de studie een behandeling krijgen met medicijnen die mogelijk myotonie kunnen beïnvloeden, moeten de behandeling tijdens de studie stopzetten. Deelnemers die ernstige myotonie ervaren, zoals gedefinieerd door de MBS, mogen tot 60 uur vóór de evaluatie ontsnappingsmedicijn (Mexiletine) gebruiken. Elk gebruik van Mexiletine zal worden genoteerd en beoordeeld als onderdeel van de schatting van de werkzaamheid. Als Mexiletine minder dan 60 uur voor de evaluatie wordt ingenomen, wordt de bloedconcentratie van Mexiletine gemeten om gegevens met bloedconcentraties op therapeutisch niveau uit te sluiten.

Nadeel, Bijwerkingen en Veiligheid: Tijdens de studie kunnen de deelnemers hun gebruikelijke medicijnen tegen myotonie niet innemen. Dit kan symptomen van myotonie veroorzaken, wat hinderlijk kan zijn in het dagelijks leven van de patiënt.

Bijwerkingen van de behandeling met lamotrigine zijn meestal mild. De meest voorkomende zijn hoofdpijn en huiduitslag (2). Alle gebeurtenissen en ongemakken worden geregistreerd en bijwerkingen worden gemeld aan de gezondheidsautoriteiten in overeenstemming met de huidige regelgeving.

De studie wordt stopgezet als er een vermoeden bestaat van een voorheen onbekende bijwerking van Lamotrigine die van invloed kan zijn op het leven of de haalbaarheid van de deelnemer.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Fase

Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Denemarken
- - Copenhagen, Denemarken, DK-2100
    - Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Klinische myotonie: Myotonie die invloed heeft op het dagelijkse leven van de patiënt, zoals kauwfunctie, handdruk, beginnen met lopen en rennen, of het laten vallen van voorwerpen. Patiënten in antimyotone behandeling.
Gen-geverifieerde diagnose: Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita, Kalium-verergerde Myotonia of Dystrophia Myotonica type 1.

Uitsluitingscriteria:

Bij behandeling met geneesmiddelen die de door onderzoekers geschatte studieresultaten beïnvloeden.
Deelgenomen aan andere geneesmiddelenonderzoeken binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de studie.
Bekende intolerantie of allergie voor Lamotrigine.
Significante nier- of leverfunctie, epilepsie of lang QT-interval op het ECG.
Zwangerschap en borstvoeding.
Na de discretie van de onderzoekers

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Gerandomiseerd
Interventioneel model: Crossover-opdracht
Masker: Verviervoudigen

Aantal wapens

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm	Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Lamotrigine Deelnemers krijgen eenmaal daags orale tabletten Lamotrigine. De dosis wordt om de twee weken verhoogd, van 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg gedurende een periode van 8 weken.	Geneesmiddel: Lamotrigine Andere namen: ATC-code: N03AX09
Placebo-vergelijker: Placebo Deelnemers krijgen eenmaal daags orale tabletten placebo. De dosis wordt om de twee weken verhoogd, van 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg gedurende een periode van 8 weken.	Geneesmiddel: Placebo Placebo is tabletten identiek aan de Lamotrigine-tabletten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
verandering ten opzichte van baseline in Myotonia Behavior Scale (MBS) Tijdsspanne: 8 weken	Zelf geëvalueerd Myotonia op de geverifieerde schaal MBS. De deelnemer evalueert myotonie gedurende 4-7 dagen.	8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in evaluatie van Myotonia Tijdsspanne: 8 weken	Myotonie wordt in de kliniek beoordeeld aan de hand van vier tests. Een oogopeningstest, een handgribtest, een TUG-test (time up and go) en een 14-traps-traptest. Alle tests worden binnen enkele seconden geëvalueerd.	8 weken
gemiddeld in gebruik van ontsnappingsgeneeskunde Tijdsspanne: 8 weken	Als een deelnemer tijdens het onderzoek ontsnappingsmedicijnen gebruikt, wordt dit geregistreerd. Verschillen in gebruik van escapemedicatie placebo/Lamotrigine worden gemeten.	8 weken
verandering ten opzichte van baseline in de SF-36-vragenlijst Tijdsspanne: 8 weken	SF-36 vragenlijst is een gestandaardiseerde vragenlijst die de gezondheid meet. Deelnemers vullen de formulieren thuis in voor de eerste periode, tussen de twee periodes en na de tweede periode.	8 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Lamotrigineconcentratie in het bloed Tijdsspanne: 8 weken	De bloedconcentratie wordt vergeleken met het effect van Lamotrigine op Myotonie	8 weken
verandering in creatininekinasespiegel ten opzichte van de uitgangswaarde Tijdsspanne: 8 weken	Niveaus worden vergeleken tussen behandelingen met placebo/Lamotrigine	8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grete Andersen, MD

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Grete Andersen, MD, Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark, Europe

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 augustus 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

11 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 april 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2016

Laatst geverifieerd

1 april 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

2013-MY
2013-003309-24 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Lamotrigine als behandeling van myotonie