Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Lamotrigin som behandling av myotoni

22 april 2016 uppdaterad av: Grete Andersen, MD

Lamotrigin som behandling av myotoni - en randomiserad kontrollerad studie i fas 3

Myotoni är ett funktionellt begränsande symtom där muskeln stelnar vid verkan som leder till rörelsestopp. Farmakologisk behandling kan göra skillnaden mellan ett fysiskt begränsat och ett normalt liv. Idag behandlas patienter med myotoni med Mexiletine ett läkemedel som resulterar i biverkningar upp till 40 % och som är mycket dyra och svåra att få tag på.

Vår klinik har, framtvingad av ovanstående problem relaterade till Mexiletine, behandlat ett fåtal patienter med läkemedlet Lamotrigin med uttalad positiv effekt i alla. Lamotrigin tillhör samma kategori läkemedel som Mexiletine men har färre och mildare biverkningar. Baserat på likheterna mellan de två läkemedlen i farmakologisk verkan och de positiva erfarenheterna är forskarna övertygade om att Lamotrigin kommer att visa en positiv effekt om det utvärderas i en bredare skala. På grund av fördelarna med Lamotrigin jämfört med Mexiletine anser utredarna att det är av yttersta vikt för patienter att detta läkemedel utvärderas formellt för att etablera Lamotrigin som ett behandlingsval för myotoni. Utredarna tror att detta potentiellt kommer att göra en enorm skillnad i livskvalitet för personer med myotoni. Utredarna syftar till att undersöka effektiviteten och tolerabiliteten av Lamotrigin vid behandling av myotoni i en randomiserad dubbelblindad placebokontrollerad crossover-studie.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

För att dokumentera att Lamotrigin är en effektiv behandling av myotoni har utredare valt en 20-veckors dubbelblind randomiserad och placebokontrollerad cross-over-design.

Deltagarna randomiseras till att få antingen Lamotrigin eller placebo under den första perioden (8 veckor) och motsatsen i den andra perioden (8 veckor). Mellan de två perioderna ingår en läkemedelsfri period på minst två veckor för att säkerställa att deltagare som får Lamotrigin under den första perioden inte längre påverkas av läkemedlet i början av den andra perioden.

Deltagarna är schemalagda för sex utvärderingar på kliniken, tre i varje period. Vid varje utvärdering bestäms graden av myotoni och ett blodprov tas och analyseras, efter avslutad studie, för att fastställa Lamotriginnivån. Före varje utvärdering utvärderar deltagarna myotoni hemma genom Myotonia Behavior Scale (MBS). Dessutom var deltagarna tvungna att fylla i det validerade frågeformuläret för livskvalitet SF-36, före den första perioden, under den drogfria perioden och efter den andra perioden.

Behandling: Deltagarna behandlas med eskalerande doser (25/50/150/300 mg) av Lamotrigin/placebo en gång dagligen under två perioder om åtta veckor. Patienter som före studien får behandling, med läkemedel som potentiellt kan påverka myotoni, måste avbryta behandlingen under studien. Deltagare, som upplever svår myotoni enligt definitionen av MBS, får använda flyktmedicin (Mexiletine) upp till 60 timmar före utvärdering. All användning av Mexiletine kommer att noteras och bedömas som en del av effektuppskattningen. Om Mexiletine tas under 60 timmar före utvärdering mäts blodkoncentrationen av Mexiletine, för att utesluta data med blodkoncentrationer i den terapeutiska nivån.

Nackdelar, biverkningar och säkerhet: Under studien kan deltagarna inte ta sina vanliga mediciner mot myotoni. Detta kan ge symtom på myotoni, vilket kan vara till besvär i patientens vardag.

Biverkningar av Lamotrigin-behandling är vanligtvis milda. De vanligaste är huvudvärk och hudutslag (2). Alla händelser och olägenheter kommer att registreras och biverkningar kommer att rapporteras till hälsomyndigheter i enlighet med gällande föreskrifter.

Studien kommer att avbrytas om det finns misstanke om en tidigare okänd biverkning av Lamotrigin som kan ha en inverkan på deltagarens liv eller genomförbarhet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk myotoni: Myotoni som påverkar patientens dagliga liv, såsom tuggfunktion, handslag, initiering av promenader och löpning eller att tappa föremål. Patienter i antimyotonisk behandling.
  • Gen-verifierad diagnos: Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita, Kaliumförvärrad Myotonia eller Dystrophia Myotonica typ 1.

Exklusions kriterier:

  • Vid behandling med läkemedel som påverkar studieresultaten, uppskattade av utredare.
  • Deltog i andra läkemedelsprövningar inom 30 dagar före studiestart.
  • Känd intolerans eller allergi mot Lamotrigin.
  • Betydande njur- eller leverfunktion, epilepsi eller långt QT-intervall på EKG.
  • Graviditet och amning.
  • Efter utredarnas bedömning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Lamotrigin
Deltagarna tas orala tabletter Lamotrigin en gång dagligen. Dosen eskalerar varannan vecka, från 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg under perioden på 8 veckor.
Läkemedel: Lamotrigin
Andra namn:
  • ATC-kod: N03AX09
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna tas orala tabletter placebo en gång dagligen. Dosen eskalerar varannan vecka, från 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg under perioden på 8 veckor.
Läkemedel: Placebo
Placebo är tabletter som är identiska med Lamotrigintabletterna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändring från baslinjen i Myotonia Behavior Scale (MBS)
Tidsram: 8 veckor
Självutvärderad Myotonia på den verifierade skalan MBS. Deltagaren utvärderar myotoni i 4-7 dagar.
8 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen vid utvärdering av Myotonia
Tidsram: 8 veckor
Myotoni utvärderas på kliniken genom fyra tester. Ett ögonöppnande-test, ett handgrepp-test, ett TUG-test (time up and go) och ett 14-stegs-trapptest. Alla test utvärderas på sekunder.
8 veckor
genomsnittlig användning av flyktmedicin
Tidsram: 8 veckor
Om en deltagare tar flyktmedicin under studien registreras det. Skillnader i användning av flyktmedicin som tas placebo/lamotrigin mäts.
8 veckor
förändring från baslinjen i SF-36 frågeformuläret
Tidsram: 8 veckor
SF-36 frågeformulär är ett standardiserat frågeformulär som mäter hälsa. Deltagarna fyller i formulären hemma före första perioden, mellan de två perioderna och efter den andra perioden.
8 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lamotrigin blodkoncentration
Tidsram: 8 veckor
Blodkoncentrationen jämförs med effekten av Lamotrigin på Myotonia
8 veckor
förändring i kreatinkinasnivån från baslinjen
Tidsram: 8 veckor
Nivåerna jämförs mellan behandling med placebo/lamotrigin
8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Grete Andersen, MD

Utredare

  • Huvudutredare: Grete Andersen, MD, Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark, Europe

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 augusti 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2013

Första postat (Uppskatta)

11 september 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

25 april 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 april 2016

Senast verifierad

1 april 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2013-MY
  • 2013-003309-24 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hyperkalemisk periodisk förlamning

Kliniska prövningar på Lamotrigin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera