Lamotrigina come trattamento della miotonia

Al fine di documentare che la lamotrigina è un trattamento efficace della miotonia, i ricercatori hanno scelto un disegno incrociato in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, della durata di 20 settimane.

I partecipanti sono randomizzati per ricevere Lamotrigina o placebo nel primo periodo (8 settimane) e il contrario nel secondo periodo (8 settimane). Tra i due periodi, è incluso un periodo libero dal farmaco di almeno due settimane per garantire che i partecipanti che ricevono la lamotrigina nel primo periodo non siano più influenzati dal farmaco all'inizio del secondo periodo.

I partecipanti sono programmi per sei valutazioni in clinica, tre in ogni periodo. Ad ogni valutazione, viene determinato il grado di miotonia e viene prelevato un campione di sangue e analizzato, dopo la chiusura dello studio, per determinare il livello di lamotrigina. Prima di ogni valutazione i partecipanti valutano la miotonia a casa mediante la Myotonia Behavior Scale (MBS). Inoltre, i partecipanti dovevano completare il questionario sulla qualità della vita SF-36, prima del primo periodo, nel periodo libero dalla droga e dopo il secondo periodo.

Trattamento: i partecipanti vengono trattati con dosaggi crescenti (25/50/150/300 mg) di lamotrigina/placebo una volta al giorno per due periodi di otto settimane. I pazienti che prima dello studio ricevono un trattamento, con farmaci che possono potenzialmente influenzare la miotonia, devono interrompere il trattamento durante lo studio. I partecipanti, che soffrono di miotonia grave come definita dall'MBS, possono utilizzare la medicina di fuga (mexiletina) fino a 60 ore prima della valutazione. Qualsiasi uso di Mexiletine sarà annotato e valutato come parte della stima dell'efficacia. Se la mexiletina viene assunta meno di 60 ore prima della valutazione, viene misurata la concentrazione ematica di mexiletina, per escludere i dati con la concentrazione ematica nel livello terapeutico.

Svantaggio, effetti collaterali e sicurezza: durante lo studio i partecipanti non possono assumere i loro soliti farmaci contro la miotonia. Ciò può causare sintomi di miotonia, che possono essere un fastidio nella vita quotidiana del paziente.

Gli effetti collaterali del trattamento con lamotrigina sono generalmente lievi. I più comuni sono mal di testa ed eruzioni cutanee (2). Tutti gli eventi e gli inconvenienti saranno registrati e gli effetti collaterali saranno segnalati alle Autorità Sanitarie secondo le normative vigenti.

Lo studio verrà interrotto se vi è il sospetto di un effetto collaterale precedentemente sconosciuto della lamotrigina che può avere un impatto sulla vita o sulla fattibilità del partecipante.