Lamotrigina como Tratamento da Miotonia
Lamotrigina como tratamento de miotonia - um estudo randomizado controlado de fase 3
A miotonia é um sintoma limitante funcional em que o músculo enrijece em ação, levando à interrupção do movimento. O tratamento farmacológico pode fazer a diferença entre uma vida fisicamente restrita e uma vida normal. Hoje, pacientes com miotonia são tratados com Mexiletina, um medicamento que resulta em eventos adversos de até 40% e que é muito caro e difícil de obter.
Nossa clínica, forçada pelos problemas acima relacionados à Mexiletina, tratou alguns pacientes com a droga Lamotrigina com efeito positivo pronunciado em todos. A lamotrigina pertence à mesma categoria de medicamentos que a mexiletina, mas apresenta menos efeitos colaterais e efeitos colaterais mais leves. Com base nas semelhanças das duas drogas na ação farmacológica e nas experiências positivas, os investigadores estão convencidos de que a Lamotrigina apresentará um efeito positivo se avaliada em uma escala mais ampla. Devido às vantagens da Lamotrigina em comparação com a Mexiletina, os investigadores consideram de extrema importância para os pacientes que esta droga seja avaliada formalmente para estabelecer a Lamotrigina como uma escolha de tratamento para a miotonia. Os investigadores acreditam que isso fará uma enorme diferença na qualidade de vida das pessoas com miotonia. Os investigadores pretendem investigar a eficácia e a tolerabilidade da Lamotrigina no tratamento da miotonia em um estudo cruzado randomizado duplo cego controlado por placebo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A fim de documentar que a Lamotrigina é um tratamento eficaz da miotonia, os investigadores escolheram um projeto cruzado de 20 semanas, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo.
Os participantes são randomizados para receber Lamotrigina ou placebo no primeiro período (8 semanas) e o oposto no segundo período (8 semanas). Entre os dois períodos, é incluído um período sem medicamento de no mínimo duas semanas para garantir que os participantes que receberam Lamotrigina no primeiro período não sejam mais afetados pelo medicamento no início do segundo período.
Os participantes são agendados para seis avaliações no ambulatório, três em cada período. Em cada avaliação, o grau de miotonia é determinado e uma amostra de sangue é coletada e analisada, após o encerramento do estudo, para determinar o nível de Lamotrigina. Antes de cada avaliação, os participantes avaliam a miotonia em casa pela Escala de Comportamento da Miotonia (MBS). Além disso, os participantes tiveram que preencher o questionário validado de qualidade de vida SF-36, antes do primeiro período, no período livre de drogas e após o segundo período.
Tratamento: Os participantes são tratados com doses crescentes (25/50/150/300 mg) de Lamotrigina/placebo uma vez ao dia em dois períodos de oito semanas. Os pacientes que receberam tratamento antes do estudo, com medicamentos que podem potencialmente influenciar a miotonia, devem interromper o tratamento durante o estudo. Os participantes que apresentarem miotonia grave, conforme definido pelo MBS, poderão usar medicamento de escape (Mexiletine) até 60 horas antes da avaliação. Qualquer uso de Mexiletina será anotado e avaliado como parte da estimativa de eficácia. Se a Mexiletina for tomada menos de 60 horas antes da avaliação, a concentração sanguínea de Mexiletina é medida, para excluir dados com concentração sanguínea no nível terapêutico.
Desvantagem, efeitos colaterais e segurança: Durante o estudo, os participantes não podem tomar seus medicamentos habituais contra a miotonia. Isso pode causar sintomas de miotonia, que podem ser um incômodo no dia a dia do paciente.
Os efeitos colaterais do tratamento com Lamotrigina são geralmente leves. Os mais comuns são dores de cabeça e erupções cutâneas (2). Todas as ocorrências e inconvenientes serão registados e os efeitos secundários serão comunicados às Autoridades de Saúde de acordo com as normas em vigor.
O estudo será interrompido se houver suspeita de um efeito colateral previamente desconhecido da Lamotrigina que possa ter um impacto na vida ou viabilidade do participante.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Miotonia clínica: Miotonia afetando a vida diária dos pacientes, como função de mastigação, aperto de mão, iniciação de caminhada e corrida ou queda de objetos. Pacientes em tratamento antimiotônico.
- Diagnóstico Gen-verificado: Miotonia Congênita, Paramiotonia Congênita, Miotonia Agravada por Potássio ou Distrofia Miotonica tipo 1.
Critério de exclusão:
- Em tratamento com medicamentos que afetam os resultados do estudo, estimados pelos investigadores.
- Participou de outros testes de drogas dentro de 30 dias antes do início do estudo.
- Intolerância ou alergia conhecida à Lamotrigina.
- Função renal ou hepática significativa, epilepsia ou intervalo QT longo no ECG.
- Gravidez e amamentação.
- Após o critério dos investigadores
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Lamotrigina
Os participantes recebem comprimidos orais de Lamotrigina uma vez ao dia.
A dose é aumentada a cada duas semanas, de 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg durante o período de 8 semanas.
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Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes recebem comprimidos orais de placebo uma vez ao dia.
A dosagem é aumentada a cada duas semanas, de 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg durante o período de 8 semanas.
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Placebo é comprimidos de forma idêntica aos comprimidos de Lamotrigina.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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mudança da linha de base na Escala de Comportamento de Miotonia (MBS)
Prazo: 8 semanas
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Miotonia autoavaliada na escala verificada MBS.
O participante avalia a miotonia por 4-7 dias.
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8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na avaliação da miotonia
Prazo: 8 semanas
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A miotonia é avaliada na clínica por quatro testes.
Um teste de abrir os olhos, um teste de aperto de mão, um teste TUG (tempo para cima e pronto) e um teste de escada de 14 degraus.
Todo o teste é avaliado em segundos.
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8 semanas
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média em uso de remédio de fuga
Prazo: 8 semanas
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Se um participante tomar um remédio de escape no estudo, isso será registrado.
Diferenças no uso de medicamento de escape tomado placebo/lamotrigina são medidas.
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8 semanas
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mudança da linha de base no questionário SF-36
Prazo: 8 semanas
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O questionário SF-36 é um questionário padronizado que mede a saúde.
Os participantes preenchem os formulários em casa antes do primeiro período, entre os dois períodos e após o segundo período.
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8 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração sanguínea de Lamotrigina
Prazo: 8 semanas
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A concentração sanguínea é comparada com o efeito da Lamotrigina na Miotonia
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8 semanas
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alteração no nível de creatina quinase desde o início
Prazo: 8 semanas
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Os níveis são comparados entre o tratamento com placebo/Lamotrigina
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Grete Andersen, MD, Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark, Europe
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Distrofias Musculares
- Paralisias Periódicas Familiares
- Paralisia
- Distrofia miotônica
- Miotonia
- Distúrbios Miotônicos
- Miotonia Congênita
- Paralisia Hipercalêmica Periódica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Antipsicóticos
- Agentes Tranquilizantes
- Drogas Psicotrópicas
- Moduladores de transporte de membrana
- Anticonvulsivantes
- Bloqueadores dos Canais de Sódio
- Hormônios e Agentes Reguladores de Cálcio
- Bloqueadores dos Canais de Cálcio
- Lamotrigina
Outros números de identificação do estudo
- 2013-MY
- 2013-003309-24 (Número EudraCT)
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