Lamotrygina jako leczenie miotonii
Lamotrygina jako leczenie miotonii — randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3
Miotonia jest funkcjonalnym objawem ograniczającym, w którym mięsień sztywnieje podczas działania, co prowadzi do zatrzymania ruchu. Leczenie farmakologiczne może zadecydować o różnicy między fizycznym ograniczeniem a normalnym życiem. Obecnie pacjentów z miotonią leczy się Mexiletine, lekiem powodującym działania niepożądane do 40%, bardzo drogim i trudnym do zdobycia.
Nasza klinika, zmuszona powyższymi problemami związanymi z Mexiletine, leczyła kilku pacjentów lekiem Lamotrigine z wyraźnym pozytywnym efektem u wszystkich. Lamotrygina należy do tej samej kategorii leków co meksyletyna, ale ma mniej i łagodniejsze skutki uboczne. Opierając się na podobieństwie działania farmakologicznego obu leków oraz pozytywnych doświadczeniach badacze są przekonani, że Lamotrygina wykaże pozytywne działanie oceniane w szerszej skali. Ze względu na zalety lamotryginy w porównaniu z meksyletyną, badacze uznali za niezwykle ważne dla pacjentów formalną ocenę tego leku w celu ustalenia, czy lamotrygina jest lekiem z wyboru w przypadku miotonii. Badacze uważają, że potencjalnie spowoduje to ogromną różnicę w jakości życia osób z miotonią. Badacze mają na celu zbadanie skuteczności i tolerancji lamotryginy w leczeniu miotonii w randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu naprzemiennym.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Aby udokumentować, że lamotrygina jest skutecznym lekiem na miotonię, badacze wybrali 20-tygodniowy, podwójnie ślepy, randomizowany i kontrolowany placebo projekt naprzemienny.
Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lamotryginę lub placebo w pierwszym okresie (8 tygodni) i odwrotnie w drugim okresie (8 tygodni). Pomiędzy tymi dwoma okresami uwzględniono okres bez leku trwający co najmniej dwa tygodnie, aby zapewnić, że uczestnicy otrzymujący lamotryginę w pierwszym okresie nie będą już dotknięci wpływem leku na początku drugiego okresu.
Uczestnicy mają harmonogramy sześciu ocen w klinice, po trzy w każdym okresie. Podczas każdej oceny określa się stopień miotonii, pobiera się próbkę krwi i analizuje ją po zamknięciu badania w celu określenia poziomu lamotryginy. Przed każdą ewaluacją uczestnicy oceniają miotonię w domu za pomocą Myotonia Behaviour Scale (MBS). Ponadto uczestnicy musieli wypełnić zwalidowany kwestionariusz jakości życia SF-36 przed pierwszym okresem, w okresie bez leku i po drugim okresie.
Leczenie: Uczestnicy są leczeni rosnącymi dawkami (25/50/150/300 mg) lamotryginy/placebo raz dziennie w dwóch okresach po osiem tygodni. Pacjenci, którzy przed badaniem otrzymują leczenie lekami, które mogą potencjalnie wpływać na miotonię, muszą przerwać leczenie na czas badania. Uczestnicy, u których wystąpiła ciężka miotonia zdefiniowana przez MBS, mogą stosować lekarstwa ucieczkowe (Meksyletynę) do 60 godzin przed oceną. Każde użycie meksyletyny zostanie odnotowane i ocenione jako część oceny skuteczności. Jeśli meksyletyna zostanie przyjęta na mniej niż 60 godzin przed oceną, zmierzy się stężenie meksyletyny we krwi, aby wykluczyć dane ze stężeniem we krwi na poziomie terapeutycznym.
Wady, skutki uboczne i bezpieczeństwo: Podczas badania uczestnicy nie mogą przyjmować swoich zwykłych leków przeciwko miotonii. Może to powodować objawy miotonii, które mogą być uciążliwe w codziennym życiu pacjenta.
Działania niepożądane leczenia lamotryginą są zwykle łagodne. Najczęstsze to bóle głowy i wysypka skórna (2). Wszystkie zdarzenia i niedogodności będą rejestrowane, a skutki uboczne zgłaszane do Sanepidu zgodnie z obowiązującymi przepisami.
Badanie zostanie przerwane, jeśli pojawi się podejrzenie wystąpienia nieznanego wcześniej działania niepożądanego leku Lamotrygina, które może mieć wpływ na życie uczestnika lub jego możliwości.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Copenhagen, Dania, DK-2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Miotonia kliniczna: Miotonia wpływająca na codzienne życie pacjenta, taka jak funkcja żucia, uścisk dłoni, rozpoczęcie chodzenia i biegania lub upuszczanie przedmiotów. Pacjenci w trakcie leczenia antymiotonicznego.
- Rozpoznanie zweryfikowane genetycznie: Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita, Myotonia z nasileniem potasu lub Dystrophia Myotonica typu 1.
Kryteria wyłączenia:
- W leczeniu lekami wpływającymi na wyniki badań oszacowane przez badaczy.
- Uczestniczył w innych badaniach leków w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania.
- Znana nietolerancja lub alergia na lamotryginę.
- Znacząca czynność nerek lub wątroby, padaczka lub długi odstęp QT w EKG.
- Ciąża i karmienie piersią.
- Według uznania śledczych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Lamotrygina
Uczestnicy przyjmują tabletki doustne Lamotrygina raz dziennie.
Dawka wzrasta co dwa tygodnie, od 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg przez okres 8 tygodni.
|
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymują doustne tabletki placebo raz dziennie.
Dawka wzrasta co dwa tygodnie, od 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg przez okres 8 tygodni.
|
Placebo to tabletki identyczne z tabletkami Lamotryginy.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
zmiana od wartości początkowej w Skali Zachowania Myotonia (MBS)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Samoocena Myotonia w zweryfikowanej skali MBS.
Uczestnik ocenia miotonię przez 4-7 dni.
|
8 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie miotonii
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Myotonia jest oceniana w klinice za pomocą czterech testów.
Test otwierania oczu, test chwytu, test TUG (czas w górę i w drogę) oraz test 14-stopniowych schodów.
Wszystkie testy są oceniane w ciągu kilku sekund.
|
8 tygodni
|
|
średnie w stosowaniu medycyny ratunkowej
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Jeśli uczestnicy przyjmują lekarstwa ucieczkowe w ramach badania, jest to odnotowywane.
Mierzone są różnice w stosowaniu leku ucieczkowego przyjmowanego placebo/Lamotrygina.
|
8 tygodni
|
|
zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu SF-36
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Kwestionariusz SF-36 to wystandaryzowany kwestionariusz mierzący stan zdrowia.
Uczestnicy wypełniają formularze w domu przed pierwszą lekcją, pomiędzy tymi dwoma lekcjami i po drugiej lekcji.
|
8 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie lamotryginy we krwi
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Stężenie we krwi porównuje się z wpływem lamotryginy na miotonię
|
8 tygodni
|
|
zmiana poziomu kinazy kreatynowej od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Poziomy porównuje się pomiędzy leczeniem placebo/Lamotryginą
|
8 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Grete Andersen, MD, Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark, Europe
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Manifestacje nerwowo-mięśniowe
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Dystrofie mięśniowe
- Paraliże, okresowe rodzinne
- Paraliż
- Dystrofia miotoniczna
- Miotonia
- Zaburzenia miotoniczne
- Miotonia wrodzona
- Paraliż, okresowa hiperkaliemia
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Depresanty ośrodkowego układu nerwowego
- Środki przeciwpsychotyczne
- Środki uspokajające
- Leki psychotropowe
- Modulatory transportu membranowego
- Leki przeciwdrgawkowe
- Blokery kanałów sodowych
- Hormony i środki regulujące wapń
- Blokery kanału wapniowego
- Lamotrygina
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2013-MY
- 2013-003309-24 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .