Lamotrigina como tratamiento de la miotonía
Lamotrigina como tratamiento de la miotonía: un estudio de ensayo controlado aleatorizado de fase 3
La miotonía es un síntoma limitante funcional en el que el músculo se endurece al actuar, lo que conduce a la detención del movimiento. El tratamiento farmacológico puede marcar la diferencia entre una vida físicamente restringida y una normal. Hoy en día, los pacientes con miotonía son tratados con Mexiletine, un medicamento que produce eventos adversos hasta en un 40 % y que es muy costoso y difícil de conseguir.
Nuestra clínica, obligada por los problemas anteriores relacionados con Mexiletine, trató a algunos pacientes con el fármaco Lamotrigina con un efecto positivo pronunciado en todos. La lamotrigina pertenece a la misma categoría de medicamentos que la mexiletina, pero tiene menos efectos secundarios y más leves. En base a las similitudes de los 2 fármacos en la acción farmacológica y las experiencias positivas, los investigadores están convencidos de que lamotrigina mostrará un efecto positivo si se evalúa en una escala más amplia. Debido a las ventajas de lamotrigina en comparación con la mexiletina, los investigadores consideran de suma importancia para los pacientes que este fármaco se evalúe formalmente para establecer a lamotrigina como una opción de tratamiento para la miotonía. Los investigadores creen que esto podría marcar una gran diferencia en la calidad de vida de las personas con miotonía. El objetivo de los investigadores es investigar la eficacia y la tolerabilidad de lamotrigina en el tratamiento de la miotonía en un estudio cruzado aleatorizado doble ciego controlado con placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Con el fin de documentar que lamotrigina es un tratamiento eficaz para la miotonía, los investigadores han elegido un diseño cruzado controlado con placebo, aleatorio y doble ciego de 20 semanas.
Los participantes se aleatorizan para recibir lamotrigina o placebo en el primer período (8 semanas) y lo contrario en el segundo período (8 semanas). Entre los dos períodos, se incluye un período libre de drogas de un mínimo de dos semanas para garantizar que los participantes que reciben lamotrigina en el primer período ya no se vean afectados por el medicamento al comienzo del segundo período.
Los participantes están programados para seis evaluaciones en la clínica, tres en cada período. En cada evaluación se determina el grado de miotonía y se toma una muestra de sangre y se analiza, luego del cierre del estudio, para determinar el nivel de Lamotrigina. Antes de cada evaluación, los participantes evalúan la miotonía en casa mediante la Myotonia Behavior Scale (MBS). Además, los participantes debían completar el cuestionario de calidad de vida validado SF-36, antes del primer período, en el período libre de drogas y después del segundo período.
Tratamiento: los participantes reciben tratamiento con dosis crecientes (25/50/150/300 mg) de lamotrigina/placebo una vez al día en dos períodos de ocho semanas. Los pacientes que antes del estudio reciban tratamiento con fármacos que puedan influir potencialmente en la miotonía, deberán interrumpir el tratamiento durante el estudio. Los participantes que experimentan miotonía severa según lo definido por el MBS, pueden usar un medicamento de escape (Mexiletine) hasta 60 horas antes de la evaluación. Cualquier uso de mexiletina se anotará y evaluará como parte de la estimación de la eficacia. Si Mexiletine se toma menos de 60 horas antes de la evaluación, se mide la concentración en sangre de Mexiletine, para excluir los datos con la concentración en sangre en el nivel terapéutico.
Desventaja, efectos secundarios y seguridad: Durante el estudio los participantes no pueden tomar sus medicamentos habituales contra la miotonía. Esto puede causar síntomas de miotonía, que pueden ser una molestia en la vida diaria del paciente.
Los efectos secundarios del tratamiento con lamotrigina suelen ser leves. Los más comunes son los dolores de cabeza y las erupciones en la piel (2). Todos los eventos e inconvenientes serán registrados y los efectos secundarios serán comunicados a las Autoridades Sanitarias de acuerdo con la normativa vigente.
El estudio se detendrá si existe la sospecha de un efecto secundario previamente desconocido de lamotrigina que pueda tener un impacto en la vida o viabilidad del participante.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Miotonía clínica: Miotonía que afecta la vida diaria de los pacientes, como la función masticatoria, el apretón de manos, el inicio de la marcha y la carrera o la caída de objetos. Pacientes en tratamiento antimiotónico.
- Diagnóstico verificado por Gen: miotonía congénita, paramiotonía congénita, miotonía agravada por potasio o distrofia miotónica tipo 1.
Criterio de exclusión:
- En tratamiento con medicamentos que afecten los resultados del estudio, estimados por los investigadores.
- Participó en otros ensayos farmacológicos dentro de los 30 días anteriores al inicio del estudio.
- Intolerancia o alergia conocida a lamotrigina.
- Función renal o hepática significativa, epilepsia o intervalo QT prolongado en el ECG.
- Embarazo y lactancia.
- Después de la discreción de los investigadores
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Lamotrigina
Los participantes toman comprimidos orales de lamotrigina una vez al día.
La dosis aumenta cada dos semanas, de 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg durante el período de 8 semanas.
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Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes toman tabletas orales de placebo una vez al día.
La dosis aumenta cada dos semanas, de 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg durante el período de 8 semanas.
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Placebo es comprimidos de forma idéntica a los comprimidos de lamotrigina.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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cambio desde el inicio en la escala de comportamiento de miotonía (MBS)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Autoevaluado Miotonía en la escala verificada MBS.
El participante evalúa la miotonía durante 4-7 días.
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la evaluación de la miotonía
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La miotonía se evalúa en la clínica mediante cuatro pruebas.
Una prueba reveladora, una prueba de agarre manual, una prueba TUG (tiempo arriba y listo) y una prueba de escalera de 14 escalones.
Todas las pruebas se evalúan en segundos.
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8 semanas
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promedio en uso de medicina de escape
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Si un participante toma un medicamento de escape en el marco del estudio, se registra.
Se miden las diferencias en el uso del medicamento de escape tomado con placebo/lamotrigina.
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8 semanas
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cambio desde el inicio en el cuestionario SF-36
Periodo de tiempo: 8 semanas
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El cuestionario SF-36 es un cuestionario estandarizado que mide la salud.
Los participantes completan los formularios en casa antes del primer período, entre los dos períodos y después del segundo período.
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8 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración de lamotrigina en sangre
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La concentración en sangre se compara con el efecto de lamotrigina en la miotonía
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8 semanas
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cambio en el nivel de creatina quinasa desde el inicio
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Los niveles se comparan entre el tratamiento con placebo/lamotrigina
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Grete Andersen, MD, Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark, Europe
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Distrofias Musculares
- Parálisis Periódica Familiar
- Parálisis
- Distrofia miotónica
- Miotonía
- Trastornos miotónicos
- Miotonía congénita
- Parálisis Hiperpotasémica Periódica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Depresores del sistema nervioso central
- Agentes antipsicóticos
- Agentes tranquilizantes
- Drogas psicotropicas
- Moduladores de transporte de membrana
- Anticonvulsivos
- Bloqueadores de canales de sodio
- Hormonas y agentes reguladores del calcio
- Bloqueadores de los canales de calcio
- Lamotrigina
Otros números de identificación del estudio
- 2013-MY
- 2013-003309-24 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .