Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lamotrigiini myotonian hoitona

perjantai 22. huhtikuuta 2016 päivittänyt: Grete Andersen, MD

Lamotrigiini myotonian hoitona - vaiheen 3 satunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Myotonia on toimintaa rajoittava oire, jossa lihas jäykistyy toiminnan seurauksena, mikä johtaa liikkeen pysähtymiseen. Lääkehoito voi tehdä eron fyysisesti rajoitetun ja normaalin elämän välillä. Nykyään myotoniaa sairastavia potilaita hoidetaan Mexiletine a -lääkkeillä, jotka aiheuttavat jopa 40 % haittavaikutuksia ja jotka ovat erittäin kalliita ja vaikeasti saatavissa.

Klinikkamme on yllä olevien Mexiletiiniin liittyvien ongelmien pakottamana hoitanut muutamia potilaita Lamotrigine-lääkkeellä kaiken kaikkiaan selvästi positiivisin vaikutuksin. Lamotrigiini kuuluu samaan lääkeluokkaan kuin Mexiletine, mutta sillä on vähemmän ja lievempiä sivuvaikutuksia. Kahden lääkkeen farmakologisen vaikutuksen samankaltaisuuksien ja myönteisten kokemusten perusteella tutkijat ovat vakuuttuneita siitä, että Lamotrigiinilla on positiivinen vaikutus, jos sitä arvioidaan laajemmassa mittakaavassa. Lamotrigiinin etujen vuoksi Mexiletiiniin verrattuna tutkijat pitävät potilaille äärimmäisen tärkeänä, että tämä lääke arvioidaan muodollisesti, jotta lamotrigiini voidaan vahvistaa myotonian hoitovaihtoehtona. Tutkijat uskovat, että tämä saattaa vaikuttaa valtavasti myotoniaa sairastavien ihmisten elämänlaatuun. Tutkijat pyrkivät tutkimaan lamotrigiinin tehoa ja siedettävyyttä myotonian hoidossa satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa crossover-tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Dokumentoidakseen, että lamotrigiini on tehokas myotonian hoito, tutkijat ovat valinneet 20 viikon kaksoissokkoutetun satunnaistetun ja lumekontrolloidun cross-over-mallin.

Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko lamotrigiinia tai lumelääkettä ensimmäisellä jaksolla (8 viikkoa) ja päinvastoin toisella jaksolla (8 viikkoa). Näiden kahden jakson väliin sisältyy vähintään kahden viikon lääkevapaa jakso sen varmistamiseksi, että ensimmäisen jakson aikana lamotrigiinia saaneisiin osallistujiin ei enää vaikuta lääke toisen jakson alussa.

Osallistujilla on kuusi arviointia klinikalla, kolme kullakin jaksolla. Jokaisessa arvioinnissa myotonian aste määritetään ja verinäyte otetaan ja analysoidaan tutkimuksen päättämisen jälkeen lamotrigiinitason määrittämiseksi. Ennen jokaista arviointia osallistujat arvioivat myotonia kotona Myotonia Behaviour Scale (MBS) -asteikolla. Lisäksi osallistujien oli täytettävä validoitu elämänlaatukysely SF-36 ennen ensimmäistä jaksoa, lääkevapaalla jaksolla ja toisen jakson jälkeen.

Hoito: Osallistujia hoidetaan kasvavilla annoksilla (25/50/150/300 mg) lamotrigiini/plaseboa kerran päivässä kahdessa kahdeksan viikon jaksossa. Potilaiden, jotka saavat ennen tutkimusta hoitoa lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa myotoniaan, on lopetettava hoito tutkimuksen ajaksi. Osallistujat, joilla on MBS:n määrittelemä vakava myotonia, saavat käyttää pakolääkettä (Mexiletine) 60 tuntia ennen arviointia. Kaikki Mexiletinin käyttö kirjataan ja arvioidaan osana tehon arviointia. Jos Mexiletine otetaan alle 60 tuntia ennen arviointia, mexiletiinin veren pitoisuus mitataan, jotta voidaan sulkea pois tiedot veren pitoisuudesta terapeuttisella tasolla.

Haitat, sivuvaikutukset ja turvallisuus: Tutkimuksen aikana osallistujat eivät voi ottaa tavallisia lääkkeitään myotoniaa vastaan. Tämä voi aiheuttaa myotonia-oireita, jotka voivat olla haitaksi potilaan jokapäiväisessä elämässä.

Lamotrigiinihoidon sivuvaikutukset ovat yleensä lieviä. Yleisimmät ovat päänsärky ja ihottuma (2). Kaikki tapahtumat ja haitat rekisteröidään ja sivuvaikutuksista ilmoitetaan terveysviranomaisille voimassa olevien määräysten mukaisesti.

Tutkimus keskeytetään, jos epäillään Lamotriginin aiemmin tuntemattomasta sivuvaikutuksesta, jolla voi olla vaikutusta osallistujan elämään tai toteutettavuuteen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Vaihe

Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Tanska
- - Copenhagen, Tanska, DK-2100
    - Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kliininen myotonia: Myotonia, joka vaikuttaa potilaan jokapäiväiseen elämään, kuten pureskelu, kädenpuristus, kävelyn ja juoksun aloittaminen tai esineiden pudottaminen. Potilaat, jotka saavat antimyotonista hoitoa.
Generoitunut diagnoosi: Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita, kaliumin pahentunut myotonia tai Dystrophia Myotonica tyyppi 1.

Poissulkemiskriteerit:

Hoidossa tutkimustuloksiin vaikuttavilla lääkkeillä tutkijoiden arvioiden mukaan.
Osallistui muihin lääketutkimuksiin 30 päivää ennen tutkimuksen alkamista.
Tunnettu lamotrigiini-intoleranssi tai allergia.
Merkittävä munuaisten tai maksan toiminta, epilepsia tai pitkä QT-aika EKG:ssä.
Raskaus ja imetys.
Tutkijoiden harkinnan jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Jako: Satunnaistettu
Inventiomalli: Crossover-tehtävä
Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseiden lukumäärä

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm	Interventio / Hoito
Active Comparator: Lamotrigiini Osallistujat saavat suun kautta otettavat lamotrigiinitabletit kerran päivässä. Annos kasvaa joka toinen viikko 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg 8 viikon aikana.	Lääke: Lamotrigiini Muut nimet: ATC-koodi: N03AX09
Placebo Comparator: Plasebo Osallistujat saavat oraalisia tabletteja lumelääkettä kerran päivässä. Annos kasvaa joka toinen viikko 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg 8 viikon aikana.	Lääke: Plasebo Placebo on tabletteja, jotka ovat identtisiä Lamotrigine-tablettien kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
muutos lähtötasosta myotonia-käyttäytymisasteikossa (MBS) Aikaikkuna: 8 viikkoa	Itsearvioitu Myotonia tarkistetulla MBS-asteikolla. Osallistuja arvioi myotoniaa 4-7 päivän ajan.	8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta Myotonian arvioinnissa Aikaikkuna: 8 viikkoa	Myotoniaa arvioidaan klinikalla neljällä testillä. Silmien avaamistesti, käden tartuntatesti, TUG-testi (aika ylös ja mene) ja 14 askeleen portaiden testi. Kaikki testit arvioidaan sekunneissa.	8 viikkoa
keskimääräinen pakolääkkeen käyttö Aikaikkuna: 8 viikkoa	Jos osallistuja ottaa tutkimuksessa pakolääkettä, se kirjataan. Mitataan eroja lumelääkkeen/lamotrigiinin käytössä.	8 viikkoa
SF-36-kyselyn lähtötasosta Aikaikkuna: 8 viikkoa	SF-36 kyselylomake on standardoitu terveyttä mittaava kyselylomake. Osallistujat täyttävät lomakkeet kotona ennen ensimmäistä erää, kahden jakson välillä ja toisen jakson jälkeen.	8 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Lamotrigiinipitoisuus veressä Aikaikkuna: 8 viikkoa	Veren pitoisuutta verrataan lamotrigiinin vaikutukseen Myotoniaan	8 viikkoa
kreatiinikinaasitason muutos lähtötasosta Aikaikkuna: 8 viikkoa	Tasoja verrataan lumelääke-/lamotrigiinihoidon välillä	8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grete Andersen, MD

Tutkijat

Päätutkija: Grete Andersen, MD, Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark, Europe

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. marraskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. elokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. syyskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 11. syyskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 25. huhtikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. huhtikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

2013-MY
2013-003309-24 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Lamotrigiini myotonian hoitona