Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lamotrigin som behandling av myotoni

22. april 2016 oppdatert av: Grete Andersen, MD

Lamotrigin som behandling av myotoni - en fase 3 randomisert kontrollert studie

Myotoni er et funksjonelt begrensende symptom der muskelen stivner ved handling som fører til bevegelsesstans. Farmakologisk behandling kan utgjøre forskjellen mellom et fysisk begrenset og et normalt liv. I dag behandles pasienter med myotoni med Mexiletine a-medisiner som resulterer i uønskede hendelser på opptil 40 % og som er svært kostbare og vanskelige å få tak i.

Vår klinikk har, tvunget av de ovennevnte problemene knyttet til Mexiletine, behandlet noen få pasienter med stoffet Lamotrigin med uttalt positiv effekt i alle. Lamotrigin tilhører samme kategori medikamenter som Mexiletine, men har færre og mildere bivirkninger. Basert på likhetene mellom de 2 legemidlene i farmakologisk virkning og de positive erfaringene er etterforskerne overbevist om at Lamotrigin vil vise en positiv effekt hvis det vurderes i en bredere skala. På grunn av fordelene med Lamotrigin sammenlignet med Mexiletine finner etterforskere det av ytterste viktighet for pasienter at dette legemidlet vurderes formelt for å etablere Lamotrigin som et behandlingsvalg for myotoni. Etterforskere tror at dette potensielt vil utgjøre en enorm forskjell i livskvalitet for personer med myotoni. Etterforskerne tar sikte på å undersøke effekten og toleransen til Lamotrigin i behandlingen av myotoni i en randomisert dublettblindet placebokontrollert crossover-studie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For å dokumentere at Lamotrigin er en effektiv behandling av myotoni har etterforskere valgt en 20-ukers dobbeltblind randomisert og placebokontrollert cross-over-design.

Deltakerne blir randomisert til å motta enten Lamotrigin eller placebo i den første perioden (8 uker) og det motsatte i den andre perioden (8 uker). Mellom de to periodene er en legemiddelfri periode på minimum to uker inkludert for å sikre at deltakere som får Lamotrigin i den første perioden, ikke lenger påvirkes av legemidlet ved begynnelsen av den andre perioden.

Deltakerne planlegger seks evalueringer i klinikken, tre i hver periode. Ved hver evaluering bestemmes graden av myotoni og en blodprøve tas og analyseres, etter studieavslutning, for å bestemme nivået av lamotrigin. Før hver evaluering evaluerer deltakerne myotoni hjemme ved hjelp av Myotonia Behavior Scale (MBS). Videre måtte deltakerne fylle ut det validerte livskvalitetsspørreskjemaet SF-36, før den første perioden, i den medikamentfrie perioden og etter den andre perioden.

Behandling: Deltakerne behandles med økende doser (25/50/150/300 mg) Lamotrigin/placebo én gang daglig i to perioder på åtte uker. Pasienter som i forkant av studien får behandling, med legemidler som potensielt kan påvirke myotoni, må stoppe behandlingen underveis i studien. Deltakere, som opplever alvorlig myotoni som definert av MBS, har lov til å bruke rømningsmedisin (Mexiletine) inntil 60 timer før evaluering. Enhver bruk av Mexiletine vil bli notert og vurdert som en del av effektestimatet. Hvis Mexiletine tas under 60 timer før evaluering, måles blodkonsentrasjonen av Mexiletine, for å utelukke data med blodkonsentrasjon i det terapeutiske nivået.

Ulemper, bivirkninger og sikkerhet: Under studien kan ikke deltakerne ta sine vanlige medisiner mot myotoni. Dette kan gi symptomer på myotoni, som kan være til sjenanse i pasientens hverdag.

Bivirkninger av Lamotrigin-behandling er vanligvis milde. De vanligste er hodepine og hudutslett (2). Alle hendelser og ulemper vil bli registrert og bivirkninger vil bli rapportert til helsemyndighetene i henhold til gjeldende regelverk.

Studien vil bli stanset dersom det er mistanke om en tidligere ukjent bivirkning av Lamotrigin som kan ha innvirkning på deltakerens liv eller gjennomførbarhet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk myotoni: Myotoni som påvirker pasientens daglige liv, slik som tyggefunksjon, håndtrykk, initiering av å gå og løpe, eller miste gjenstander. Pasienter i antimyotonisk behandling.
  • Gen-verifisert diagnose: Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita, Kalium-forverret Myotonia eller Dystrophia Myotonica type 1.

Ekskluderingskriterier:

  • I behandling med medisiner som påvirker studieresultatene, estimert av etterforskere.
  • Deltok i andre legemiddelutprøvinger innen 30 dager før studiestart.
  • Kjent intoleranse eller allergi mot Lamotrigin.
  • Betydelig nyre- eller leverfunksjon, epilepsi eller langt QT-intervall på EKG.
  • Graviditet og amming.
  • Etter etterforskernes skjønn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Lamotrigin
Deltakerne blir tatt orale tabletter Lamotrigin en gang daglig. Dosen øker annenhver uke, fra 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg i løpet av 8 uker.
Legemiddel: Lamotrigin
Andre navn:
  • ATC-kode: N03AX09
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne får orale tabletter placebo en gang daglig. Dosen øker annenhver uke, fra 25 mg - 50 mg - 150 mg - 300 mg i løpet av 8 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo er tabletter som er identiske med Lamotrigin-tabletter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
endring fra baseline i Myotonia Behavior Scale (MBS)
Tidsramme: 8 uker
Selvevaluert Myotonia på den verifiserte skalaen MBS. Deltaker evaluerer myotoni i 4-7 dager.
8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i evaluering av Myotonia
Tidsramme: 8 uker
Myotoni blir evaluert i klinikken ved fire tester. En øyeåpnende-test, en hånd-grib-test, en TUG-test (time up and go) og en 14-trinns trapp-test. All test evalueres på sekunder.
8 uker
gjennomsnittlig i bruk av rømningsmedisin
Tidsramme: 8 uker
Hvis en deltaker tar rømningsmedisin under studien, blir det registrert. Forskjeller i bruk av rømningsmedisin tatt placebo/lamotrigin måles.
8 uker
endring fra baseline i SF-36 spørreskjemaet
Tidsramme: 8 uker
SF-36 spørreskjema er et standardisert spørreskjema som måler helse. Deltakerne fyller ut skjemaene hjemme før første periode, mellom de to periodene og etter andre periode.
8 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lamotrigin blodkonsentrasjon
Tidsramme: 8 uker
Blodkonsentrasjonen sammenlignes med effekten av Lamotrigin på Myotonia
8 uker
endring i kreatinkinasenivå fra baseline
Tidsramme: 8 uker
Nivåene sammenlignes mellom behandling med placebo/lamotrigin
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grete Andersen, MD

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Grete Andersen, MD, Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark, Europe

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2013

Først lagt ut (Anslag)

11. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. april 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2016

Sist bekreftet

1. april 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2013-MY
  • 2013-003309-24 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere