Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprotokol ved hjælp af CD3+/CD19+ udtømt PBSC (ExpMACs)

18. februar 2026 opdateret af: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Udvidet adgangsprotokol ved hjælp af CD3+/CD19+ udtømte ikke-relateret donor eller relaterede donor perifere stamceller

Målet med denne protokol er at udvide adgangen for patienter, som mangler en fuldstændig HLA (Human leukocytantigen) matchet søskendedonor, og som er kandidater til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Disse patienter har en alvorlig eller umiddelbart livstruende sygdom, som HSCT er indiceret for. Disse patienter er ikke berettigede til andre Children's Hospital of Philadelphia IRB godkendte protokoller, der anvender CliniMACs teknologi til T-depletering.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kun 25-30 % af patienterne, der kan have gavn af HSCT, har en matchet relateret donor. Der er en højere frekvens af komplikationer ved brug af celler fra en ubeslægtet eller delvist matchet relateret donor. T-celler i donorcellerne kan forårsage en komplikation kaldet graft vs. host disease (GVHD). Målet med denne undersøgelse er at bruge CliniMACs-enheden til at fjerne de T-celler, der forårsager GVHD, kaldet T-celledepletion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 215-590-5168
  • E-mail: hankinsp@chop.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Underforsker:
          • Stephan A Grupp, MD, PhD
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
          • Telefonnummer: 215-590-5168
          • E-mail: hankinsp@chop.edu
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, som mangler en fuldt HLA-matchet søskende, og som er kandidater til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), men som ikke opfylder kriterierne for nuværende åbne institutionelle protokoller, der anvender ClinMACs-enhed til CD3+/CD19+-depletering.

  2. Patienter med følgende transplanterbare sygdomme:

    Ikke-maligne sygdomme:

    Metaboliske lagringssygdomme, der kan korrigeres af HSCT

    Knoglemarvssvigt syndromer

    Immundefekter/immune dysreguleringssyndromer

    Ondartede sygdomme:

    Akut leukæmi

    Kroniske leukæmier

    Lymfomer

    Myelodyplastisk syndrom

  3. Organfunktionskriterier:

    Lansky eller Karnofsky ydeevne ≥60

    Serumkreatinin ≤3x øvre normalgrænse for alder

    Lever: Transaminaser ≤10xnormale

    Hjerteforkortende fraktion ≥27 %

    Bilirubin <2,5x normalt (medmindre forhøjelse skyldes Gilberts sygdom)

  4. Ingen aktiv ubehandlet infektion
  5. Underskrevet informeret samtykke
  6. Ingen fuldt HLA-matchede søskendedonor tilgængelig
  7. Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  1. Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner
  2. Fuldt HLA matchet søskendedonor
  3. Donor ude af stand til at donere perifere stamceller
  4. Gravide kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Udvidet adgang til CliniMACs enhed til udtømning af T-celler
adgang for patienter, der mangler en fuldt HLA-matchet søskende, og som er kandidater til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Disse patienter har en seriøs eller umiddelbart livsåben protokol, der anvender CliniMACs teknologi til T-depletering. Forsøgspersoner vil gennemgå transplantation af stamceller med CD3+/CD19+-depletering.
Biologisk: Transplantation af stamceller med CD3+/CD19+ depletion (CliniMACs)
Behandling af stamceller ved hjælp af CliniMACs-enheden til selektivt at fjerne specifikke T-celler for at reducere risikoen for graft versus host-sygdom, når man bruger donorstamceller, der ikke er fuldt matchede.
Andre navne:
  • CliniMAC'er

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Antal deltagere, der forbliver i live.
1 år efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graft versus Host-sygdom
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Antal deltagere, der havde akut graft-versus-host sygdom af grad II-IV og/eller begrænset eller udbredt kronisk gvhd
1 år efter transplantation
Graftsvigt
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Antal deltagere, der oplevede primært eller sekundært graft-svigt eller autolog rekonstitution.
1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2015

Først opslået (Anslået)

5. februar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13-010286
  • 12BT125 (Anden identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner