Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprotocol met behulp van CD3+/CD19+ verarmde PBSC (ExpMACs)

18 februari 2026 bijgewerkt door: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Uitgebreid toegangsprotocol met behulp van CD3+/CD19+ uitgeputte niet-verwante donor of gerelateerde perifere donorstamcellen

Het doel van dit protocol is om de toegang uit te breiden voor patiënten die geen volledig HLA (Human leukocyte antigen) gematchte broer of zus donor hebben en die kandidaat zijn voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Deze patiënten hebben een ernstige of direct levensbedreigende ziekte waarvoor HSCT geïndiceerd is. Deze patiënten komen niet in aanmerking voor andere IRB-goedgekeurde protocollen van het Children's Hospital of Philadelphia die gebruikmaken van CliniMACs-technologie voor T-depletie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Slechts 25-30% van de patiënten die baat kunnen hebben bij HSCT hebben een gematchte donor. Er is een hoger percentage complicaties bij het gebruik van cellen van een niet-verwante of gedeeltelijk overeenkomende verwante donor. T-cellen in de donorcellen kunnen een complicatie veroorzaken die graft-versus-hostziekte (GVHD) wordt genoemd. Het doel van deze studie is om het CliniMACs-apparaat te gebruiken om de T-cellen te verwijderen die GVHD veroorzaken, genaamd T-celdepletie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Telefoonnummer: 215-590-5168
  • E-mail: hankinsp@chop.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Onderonderzoeker:
          • Stephan A Grupp, MD, PhD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Contact:
          • Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
          • Telefoonnummer: 215-590-5168
          • E-mail: hankinsp@chop.edu
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 30 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die geen volledig HLA-gematchte broer of zus hebben en die kandidaat zijn voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) maar niet voldoen aan de criteria voor de huidige open institutionele protocollen die ClinMACs-apparaat gebruiken voor CD3+/CD19+-uitputting.

  2. Patiënten met de volgende transplanteerbare ziekten:

    Niet-kwaadaardige ziekten:

    Metabole stapelingsziekten corrigeerbaar door HSCT

    Beenmergfalensyndromen

    Immunodeficiënties/immuunontregelingssyndromen

    Kwaadaardige ziekten:

    Acute leukemieën

    Chronische leukemieën

    Lymfomen

    Myelodyplastisch syndroom

  3. Orgaanfunctiecriteria:

    Lansky- of Karnofsky-prestaties ≥60

    Serumcreatinine ≤3x bovengrens van normaal voor leeftijd

    Lever: Transaminasen ≤10xnormaal

    Hartverkortingsfractie ≥27%

    Bilirubine <2,5x normaal (tenzij verhoging door de ziekte van Gilbert)

  4. Geen actieve onbehandelde infectie
  5. Ondertekende geïnformeerde toestemming
  6. Geen volledig HLA-gematchte donor van broer/zus beschikbaar
  7. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben

Uitsluitingscriteria:

  1. Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfecties
  2. Volledig HLA-gematchte broer/zus-donor
  3. Donor kan perifere stamcellen niet doneren
  4. Zwangere vrouwtjes

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Uitgebreide toegang tot het CliniMAC-apparaat voor uitputting van T-cellen
toegang voor patiënten die geen volledig HLA-gematchte broer of zus hebben en die kandidaat zijn voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Deze patiënten hebben een ernstig of onmiddellijk levensvatbaar protocol dat gebruikmaakt van CliniMAC-technologie voor T-depletie. De proefpersonen ondergaan een transplantatie van stamcellen met CD3+/CD19+-depletie.
Biologisch: Transplantatie van stamcellen met CD3+/CD19+ depletie (CliniMACs)
Verwerking van stamcellen met behulp van het CliniMACs-apparaat om specifieke T-cellen selectief te verwijderen, om het risico op graft-versus-hostziekte te verminderen bij gebruik van donorstamcellen die niet volledig overeenkomen.
Andere namen:
  • CliniMAC's

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele Overleving
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
Aantal deelnemers die in leven blijven.
1 jaar na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Graft versus Host Disease
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
Aantal deelnemers die graad II-IV acute graft-versus-hostziekte en/of gelimiteerde of uitgebreide chronische gvhd hadden
1 jaar na transplantatie
Transplantaatfalen
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
Aantal deelnemers dat primair of secundair transplantaatfalen of autologe reconstructie heeft ervaren.
1 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 februari 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

5 februari 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 13-010286
  • 12BT125 (Andere identificatie: Children's Hospital of Philadelphia)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren