Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony protokół dostępu przy użyciu zubożonego PBSC CD3+/CD19+ (ExpMACs)

18 lutego 2026 zaktualizowane przez: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Protokół rozszerzonego dostępu z wykorzystaniem obwodowych komórek macierzystych dawcy niespokrewnionego lub spokrewnionego dawcy zubożonych w CD3+/CD19+

Celem tego protokołu jest rozszerzenie dostępu dla pacjentów, którym brakuje rodzeństwa dawcy w pełni zgodnego z HLA (antygen ludzkich leukocytów) i którzy są kandydatami do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). U tych pacjentów występuje poważna lub bezpośrednio zagrażająca życiu choroba, w przypadku której wskazane jest wykonanie HSCT. Tacy pacjenci nie kwalifikują się do innych protokołów zatwierdzonych przez IRB Szpitala Dziecięcego w Filadelfii, które wykorzystują technologię CliniMACs do zmniejszania T.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tylko 25-30% pacjentów, którzy mogą odnieść korzyść z HSCT, ma dopasowanego spokrewnionego dawcę. Istnieje wyższy wskaźnik powikłań przy użyciu komórek od niespokrewnionego lub częściowo dopasowanego spokrewnionego dawcy. Limfocyty T w komórkach dawcy mogą powodować powikłanie zwane chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD). Celem tego badania jest użycie urządzenia CliniMACs do usunięcia limfocytów T, które powodują GVHD, zwane wyczerpaniem limfocytów T.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Numer telefonu: 215-590-5168
  • E-mail: hankinsp@chop.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Pod-śledczy:
          • Stephan A Grupp, MD, PhD
        • Główny śledczy:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
          • Numer telefonu: 215-590-5168
          • E-mail: hankinsp@chop.edu
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci, którzy nie mają rodzeństwa w pełni dopasowanego pod względem HLA i którzy są kandydatami do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), ale nie spełniają kryteriów obecnych otwartych protokołów instytucjonalnych z użyciem urządzenia ClinMACs do deplecji CD3+/CD19+.

  2. Pacjenci z następującymi chorobami wymagającymi przeszczepu:

    Choroby niezłośliwe:

    Metaboliczne choroby spichrzeniowe możliwe do skorygowania za pomocą HSCT

    Zespoły niewydolności szpiku kostnego

    Niedobory odporności/zespoły dysregulacji odporności

    Choroby złośliwe:

    Ostre białaczki

    Przewlekłe białaczki

    chłoniaki

    Zespół mielodyplastyczny

  3. Kryteria funkcji narządów:

    Wydajność Lansky'ego lub Karnofsky'ego ≥60

    Stężenie kreatyniny w surowicy ≤3 x górna granica normy dla wieku

    Wątroba: aminotransferaz ≤10xnormalne

    Frakcja skracania serca ≥27%

    Bilirubina <2,5x normalna (chyba że podwyższenie spowodowane chorobą Gilberta)

  4. Brak aktywnej nieleczonej infekcji
  5. Podpisana świadoma zgoda
  6. Brak w pełni dopasowanego rodzeństwa dawcy zgodnego pod względem HLA
  7. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze
  2. Dawca rodzeństwa w pełni zgodny pod względem HLA
  3. Dawca niezdolny do oddania obwodowych komórek macierzystych
  4. Kobiety w ciąży

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rozszerzony dostęp do urządzenia CliniMACs do usuwania limfocytów T
dostęp dla pacjentów, którzy nie mają w pełni dopasowanego rodzeństwa pod względem HLA i którzy są kandydatami do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Ci pacjenci mają poważne lub natychmiast otwarte protokoły, które wykorzystują technologię CliniMAC do zubożenia T. Pacjenci zostaną poddani przeszczepowi komórek macierzystych ze zubożeniem CD3+/CD19+.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych z deplecją CD3+/CD19+ (CliniMACs)
Przetwarzanie komórek macierzystych za pomocą urządzenia CliniMACs w celu selektywnego usunięcia określonych limfocytów T, aby zmniejszyć ryzyko choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi przy użyciu komórek macierzystych od dawcy, które nie są w pełni zgodne.
Inne nazwy:
  • CliniMAC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity czas przeżycia
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
Liczba uczestników, którzy pozostają przy życiu.
1 rok po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
Liczba uczestników, u których wystąpiła ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi w stopniu II–IV i/lub ograniczona lub rozległa przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
1 rok po przeszczepie
Niewydolność przeszczepu
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
Liczba uczestników, u których wystąpiła pierwotna lub wtórna niewydolność przeszczepu lub autologiczna rekonstytucja.
1 rok po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

  • Główny śledczy: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 lutego 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13-010286
  • 12BT125 (Inny identyfikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj