Protocolo de acceso ampliado usando CD3+/CD19+ PBSC agotado (ExpMACs)
18 de febrero de 2026 actualizado por: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia
Protocolo de acceso ampliado utilizando células madre periféricas de donantes no relacionados o donantes relacionados agotados CD3+/CD19+
El objetivo de este protocolo es ampliar el acceso para los pacientes que carecen de un hermano donante compatible con HLA (antígeno leucocitario humano) y que son candidatos para un alotrasplante de células madre hematopoyéticas (TPH).
Estos pacientes tienen una enfermedad grave o potencialmente mortal para la cual está indicado el HSCT.
Estos pacientes no son elegibles para otros protocolos aprobados por el IRB del Children's Hospital of Philadelphia que utilizan la tecnología CliniMACs para el agotamiento de T.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Solo el 25-30% de los pacientes que pueden beneficiarse del HSCT tienen un donante emparentado compatible.
Hay una tasa más alta de complicaciones cuando se usan células de un donante no emparentado o pariente parcialmente compatible.
Las células T dentro de las células del donante pueden causar una complicación llamada enfermedad de injerto contra huésped (EICH).
El objetivo de este estudio es utilizar el dispositivo CliniMACs para eliminar las células T que causan la GVHD, lo que se denomina agotamiento de células T.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
- Número de teléfono: 215-590-5168
- Correo electrónico: hankinsp@chop.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Megan Atkinson
- Número de teléfono: 215-590-2820
- Correo electrónico: cttsbmtintake@chop.edu
Ubicaciones de estudio
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Sub-Investigador:
- Stephan A Grupp, MD, PhD
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Investigador principal:
- Timothy Olson, MD, PhD
-
Contacto:
- Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
- Número de teléfono: 215-590-5168
- Correo electrónico: hankinsp@chop.edu
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Contacto:
- Megan Atkinson
- Número de teléfono: 215-590-2820
- Correo electrónico: cttsbmtintake@chop.edu
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 30 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que carecen de un hermano con HLA totalmente compatible y que son candidatos para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH) pero que no cumplen los criterios de los protocolos institucionales abiertos actuales que usan el dispositivo ClinMACs para el agotamiento de CD3+/CD19+.
Pacientes con las siguientes enfermedades trasplantables:
Enfermedades no malignas:
Enfermedades metabólicas de almacenamiento corregibles por TCMH
Síndromes de insuficiencia de la médula ósea
Inmunodeficiencias/síndromes de desregulación inmunitaria
Enfermedades malignas:
leucemias agudas
Leucemias crónicas
Linfomas
Síndrome mielodiplásico
Criterios de función de órganos:
Rendimiento de Lansky o Karnofsky ≥60
Creatinina sérica ≤3xlímite superior de lo normal para la edad
Hepático: Transaminasas ≤10xnormal
Fracción de acortamiento cardíaco ≥27%
Bilirrubina <2.5x normal (a menos que la elevación se deba a la enfermedad de Gilbert)
- Sin infección activa no tratada
- Consentimiento informado firmado
- No hay hermano donante con compatibilidad HLA completa disponible
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa
Criterio de exclusión:
- Infecciones bacterianas, virales o fúngicas no controladas
- Hermano donante totalmente compatible con HLA
- Donante incapaz de donar células madre periféricas
- hembras embarazadas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Acceso ampliado al dispositivo CliniMACs para el agotamiento de células T
acceso para pacientes que carecen de un hermano con compatibilidad total de HLA y que son candidatos para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH).
Estos pacientes tienen protocolos abiertos de vida serios o inmediatos que utilizan la tecnología CliniMACs para el agotamiento de T.
Los sujetos se someterán a un trasplante de células madre con depleción de CD3+/CD19+.
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Procesamiento de células madre mediante el dispositivo CliniMACS para agotar selectivamente células T específicas y reducir el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped cuando se utilizan células madre de donante que no están completamente compatibles.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia Global
Periodo de tiempo: 1 año postrasplante
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Número de participantes que permanecen vivos.
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1 año postrasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 1 año postrasplante
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Número de participantes que presentaron enfermedad de injerto contra huésped aguda de grado II-IV y/o enfermedad de injerto contra huésped crónica limitada o extensa
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1 año postrasplante
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Fallo del Injerto
Periodo de tiempo: 1 año después del trasplante
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Número de participantes que experimentaron fallo primario o secundario del injerto o reconstitución autóloga.
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1 año después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2013
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de octubre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
5 de febrero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Leucemia
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Metabolismo, errores congénitos
- Síndrome de Desregulación Inmunitaria, Poliendocrinopatía, Enteropatía, Ligado al Cromosoma X
Otros números de identificación del estudio
- 13-010286
- 12BT125 (Otro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .