Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Protocolo de acesso expandido usando PBSC esgotado CD3+/CD19+ (ExpMACs)

18 de fevereiro de 2026 atualizado por: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Protocolo de acesso expandido usando CD3+/CD19+ depletado de doador não relacionado ou células-tronco periféricas de doador relacionado

O objetivo deste protocolo é expandir o acesso para pacientes que não possuem um doador irmão HLA (antígeno leucocitário humano) totalmente compatível e que são candidatos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT). Esses pacientes têm uma doença grave ou com risco de vida imediato para o qual o TCTH é indicado. Esses pacientes não são elegíveis para outros protocolos aprovados pelo Children's Hospital of Philadelphia IRB que utilizam a tecnologia CliniMACs para depleção de testosterona.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Apenas 25-30% dos pacientes que podem se beneficiar do TCTH têm um doador compatível. Há uma taxa maior de complicações usando células de um doador não relacionado ou parcialmente compatível. As células T dentro das células doadoras podem causar uma complicação chamada doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD). O objetivo deste estudo é usar o dispositivo CliniMACs para remover as células T que causam GVHD, chamado depleção de células T.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Número de telefone: 215-590-5168
  • E-mail: hankinsp@chop.edu

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Subinvestigador:
          • Stephan A Grupp, MD, PhD
        • Investigador principal:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Contato:
          • Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
          • Número de telefone: 215-590-5168
          • E-mail: hankinsp@chop.edu
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 30 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes que não têm um irmão HLA totalmente compatível e que são candidatos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), mas não atendem aos critérios dos protocolos institucionais abertos atuais usando o dispositivo ClinMACs para depleção de CD3+/CD19+.

  2. Pacientes com as seguintes doenças transplantáveis:

    Doenças não malignas:

    Doenças de armazenamento metabólico corrigíveis por HSCT

    Síndromes de falência da medula óssea

    Imunodeficiências/síndromes de desregulação imune

    Doenças malignas:

    leucemias agudas

    leucemias crônicas

    Linfomas

    Síndrome mielodiplásica

  3. Critérios de função do órgão:

    Desempenho de Lansky ou Karnofsky ≥60

    Creatinina sérica ≤3x limite superior do normal para a idade

    Hepático: Transaminases ≤10xnormal

    Fração de encurtamento cardíaco ≥27%

    Bilirrubina <2,5x normal (a menos que elevação devido à doença de Gilbert)

  4. Nenhuma infecção ativa não tratada
  5. Consentimento informado assinado
  6. Nenhum doador irmão totalmente compatível com HLA disponível
  7. Mulheres com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo

Critério de exclusão:

  1. Infecções bacterianas, virais ou fúngicas descontroladas
  2. Doador irmão totalmente compatível com HLA
  3. Doador incapaz de doar células-tronco periféricas
  4. mulheres grávidas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Acesso expandido ao dispositivo CliniMACs para depleção de células T
acesso para pacientes que não têm um irmão HLA totalmente compatível e que são candidatos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT). Esses pacientes têm protocolos sérios ou imediatamente abertos que utilizam a tecnologia CliniMACs para depleção de T. Os indivíduos serão submetidos a transplante de células-tronco com depleção de CD3+/CD19+.
Biológico: Transplante de células estaminais com depleção de CD3+/CD19+ (CliniMACs)
Processamento de células estaminais utilizando o dispositivo CliniMACs para esgotar seletivamente células T específicas, com o objetivo de diminuir o risco de doença do enxerto contra o hospedeiro, quando se utilizam células estaminais de dador que não são totalmente compatíveis.
Outros nomes:
  • CliniMACs

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência Global
Prazo: 1 ano pós-transplante
Número de participantes que permanecem vivos.
1 ano pós-transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro
Prazo: 1 ano pós-transplante
Número de participantes que apresentaram doença do enxerto contra hospedeiro aguda de graus II-IV e/ou doença do enxerto contra hospedeiro crónica limitada ou extensa
1 ano pós-transplante
Falha do Enxerto
Prazo: 1 ano após o transplante
Número de participantes que experienciaram falha primária ou secundária do enxerto ou reconstituição autóloga.
1 ano após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

  • Investigador principal: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2013

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de outubro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de fevereiro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

5 de fevereiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 13-010286
  • 12BT125 (Outro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever