Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprotokoll ved bruk av CD3+/CD19+ utarmet PBSC (ExpMACs)

18. februar 2026 oppdatert av: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Utvidet tilgangsprotokoll ved bruk av CD3+/CD19+ utarmede urelaterte donor- eller relaterte donor-perifere stamceller

Målet med denne protokollen er å utvide tilgangen for pasienter som mangler en fullstendig HLA (Human leukocytt antigen) matchet søskendonor og som er kandidater for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Disse pasientene har en alvorlig eller umiddelbart livstruende sykdom som HSCT er indisert for. Disse pasientene er ikke kvalifisert for andre Children's Hospital of Philadelphia IRB-godkjente protokoller som bruker CliniMACs-teknologi for T-deplesjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bare 25-30 % av pasientene som kan ha nytte av HSCT har en matchet relatert donor. Det er en høyere frekvens av komplikasjoner ved bruk av celler fra en urelatert eller delvis matchet beslektet donor. T-celler i donorcellene kan forårsake en komplikasjon som kalles graft vs. host disease (GVHD). Målet med denne studien er å bruke CliniMACs-enheten til å fjerne T-cellene som forårsaker GVHD, kalt T-celleutarming.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 215-590-5168
  • E-post: hankinsp@chop.edu

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Underetterforsker:
          • Stephan A Grupp, MD, PhD
        • Hovedetterforsker:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
          • Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
          • Telefonnummer: 215-590-5168
          • E-post: hankinsp@chop.edu
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som mangler et fullt HLA-matchet søsken og som er kandidater for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT), men som ikke oppfyller kriteriene for gjeldende åpne institusjonsprotokoller som bruker ClinMACs-enhet for CD3+/CD19+-utarming.

  2. Pasienter med følgende transplanterbare sykdommer:

    Ikke-maligne sykdommer:

    Metabolske lagringssykdommer kan korrigeres med HSCT

    Benmargssviktsyndromer

    Immundefekter/immune dysreguleringssyndromer

    Ondartede sykdommer:

    Akutt leukemier

    Kroniske leukemier

    Lymfomer

    Myelodyplastisk syndrom

  3. Organfunksjonskriterier:

    Lansky eller Karnofsky ytelse ≥60

    Serumkreatinin ≤3x øvre normalgrense for alder

    Lever: Transaminaser ≤10xnormale

    Hjerteforkortende fraksjon ≥27 %

    Bilirubin <2,5x normalt (med mindre forhøyelse skyldes Gilberts sykdom)

  4. Ingen aktiv ubehandlet infeksjon
  5. Signert informert samtykke
  6. Ingen fullstendig HLA-matchet søskendonor tilgjengelig
  7. Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  1. Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner
  2. Fullt HLA-matchet søskendonor
  3. Donor kan ikke donere perifere stamceller
  4. Gravide kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Utvidet tilgang til CliniMACs enhet for uttømming av T-celler
tilgang for pasienter som mangler et fullt HLA-matchet søsken, og som er kandidater for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Disse pasientene har en seriøs eller umiddelbart livsåpen protokoll som bruker CliniMACs teknologi for T-depletering. Forsøkspersonene vil gjennomgå transplantasjon av stamceller med CD3+/CD19+-utarming.
Biologisk: Transplantasjon av stamceller med CD3+/CD19+-depletion (CliniMACs)
Prosessering av stamceller ved bruk av CliniMACs-enheten for selektivt å fjerne spesifikke T-celler for å redusere risikoen for graft-versus-host-sykdom når man bruker donerstamceller som ikke er fullstendig matchede.
Andre navn:
  • CliniMAC-er

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Generell overlevelse
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Antall deltakere som fortsatt er i live.
1 år etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Graft versus Host Disease
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Antall deltakere som hadde grad II–IV akutt graft-versus-host-sykdom og/eller begrenset eller omfattende kronisk gvhd
1 år etter transplantasjon
Transplantatsvikt
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Antall deltakere som opplevde primært eller sekundært transplatasjonssvikt eller autolog rekonstitusjon.
1 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2013

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2015

Først lagt ut (Antatt)

5. februar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 13-010286
  • 12BT125 (Annen identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere